医药 BD 日报 · 2026 年 10 月 22 日 · 星期四
[注册][积极进展][MNC]FDA批准GSK慢性乙肝新药Hibsago
GSK的Hibsago（bepirovirsen）获美国FDA批准，联合NrtI治疗特定成人慢性乙肝。和黄医药完成向GSK授权HMPL-A830中国以外权益的交割。Alcon以5.5亿美元收购Neurotech，获得已获批的MacTel细胞治疗ENCELTO。
交易-国内
BioSpace · 新闻稿[海外OL线索][区域切割]和黄医药完成向GSK授权KRAS-EGFR抗体偶联药物HMPL-A830（中国以外权益）
和黄医药宣布，其子公司与GSK子公司就HMPL-A830达成的独家开发与许可协议已完成交割，GSK获得在中国大陆、香港、澳门和台湾以外地区开发及商业化该药物的权利。HMPL-A830是一种first-in-class抗体靶向治疗偶联物（ATTC），由高选择性KRAS小分子抑制剂载荷与抗EGFR抗体偶联而成，设计用于将KRAS抑制剂递送至EGFR表达肿瘤，同时阻断EGFR与KRAS信号。结直肠癌、胰腺癌和肺癌是KRAS突变肿瘤发生率最高的瘤种。该药在中国和美国开展的不可切除、晚期或转移性实体瘤全球临床试验已于2026年9月启动Ia期部分（NCT07718581）。根据协议，和黄医药负责全球I期开发，GSK负责其区域内后续全部临床开发与商业化。
#海外OL线索#全球区域切割#授权许可#海外区域权益#已交割交易-海外
BioSpace · 新闻稿[并购交易][线索待核实]Alcon以5.5亿美元收购Neurotech，获得FDA已批准的MacTel细胞治疗ENCELTO
Alcon宣布已收购Neurotech Pharmaceuticals，支付5.5亿美元，并可能需支付包括商业化里程碑在内的额外或有付款。通过此次收购，Alcon获得ENCELTO（revakinagene taroretcel-lwey），这是美国FDA批准的首个且唯一一个用于成人特发性2型黄斑毛细血管扩张症（MacTel）的治疗药物；该病为罕见进展性视网膜疾病，可导致不可逆的中心视力丧失，此前无获批治疗选择。ENCELTO是一种封装细胞疗法，设计用于经玻璃体腔内手术植入，可持续释放重组人睫状神经营养因子（rhCNTF）以直接到达视网膜，帮助保护视网膜细胞、减少光感受器丢失。FDA于2025年3月依据BLA批准ENCELTO，此前给予优先审评资格和孤儿药认定；该产品目前仅在美国上市。据估计，美国约有25,000名已确诊MacTel患者，每年新确诊2,000-3,000例。
#权益待核实#并购#已宣布融资-海外
BioSpace · 新闻稿Surrozen 完成2025年3月私募第二批交割，募资约 $95.1M
Surrozen 完成2025年3月私募证券的第二批、也是最后一批交割，毛募资约 $95.1M，扣除配售代理费用及其他发行费用前。该批交割以2026年10月2日 FDA 批准 SZN-8141 的 IND 申请、触发第二批交割里程碑为条件；发行内容包括约570万股普通股、可认购约250万股普通股的预融资权证，以及可购买约410万股普通股的 E 系列权证，E 系列权证行权价为每股 $11.54。公司预计现金、现金等价物及有价证券可支撑运营至2029年，覆盖 SZN-8141 的 DUET 1b/2a 期研究完成及 SZN-8143 的初始1b期临床开发。
管线-海外
BioSpace · 新闻稿[注册][积极进展][MNC]GSK 的 Hibsago（bepirovirsen）获美国 FDA 批准，用于治疗慢性乙肝
GSK 宣布，美国 FDA 已批准 Hibsago（bepirovirsen）联合核苷（酸）类似物逆转录酶抑制剂（NrtI）治疗成人慢性乙肝（CHB）。适用人群为无肝硬化、已接受 NrtI 治疗至少 6 个月、HBV DNA 已抑制且 HBsAg ≤3000 IU/ml（经 FDA 授权检测确定）的患者。bepirovirsen 是 first-in-class 反义寡核苷酸（ASO），旨在识别并抑制 HBV RNA 及病毒蛋白生成，降低 HBsAg 水平，并可能激发免疫应答。该批准基于 B-Well III 期试验：6 个月治疗在 HBsAg ≤3000 IU/ml 人群中实现 19% 功能治愈率（233/1220，安慰剂组 0/614）；HBsAg ≤1000 IU/ml 亚组为 26%（200/768，安慰剂组 0/393）。B-Well 1 和 B-Well 2 均达到主要终点。
#MNCBioSpace · 新闻稿[临床][积极进展]Roivant与Priovant公布brepocitinib治疗非感染性葡萄膜炎两项III期CLARITY试验阳性结果
Roivant与Priovant公布brepocitinib 45 mg每日一次治疗非感染性葡萄膜炎（NIU）的两项相同III期试验CLARITY-1和CLARITY-2阳性结果，主要终点及全部关键次要终点均较安慰剂达到统计学显著获益。brepocitinib为TYK2/JAK1抑制剂，CLARITY项目共入组371例患者，按1:1随机接受brepocitinib 45 mg或安慰剂治疗48周，所有患者均接受8周口服糖皮质激素方案（60 mg/日2周后强制6周减至零）。两项研究中brepocitinib组治疗失败中位时间均超过48周，安慰剂组约12周（p<0.0001）；汇总分析中第48周62%患者达到无激素静止，安慰剂组20%（p<0.0001）；基线黄斑水肿患者中第48周42%患眼黄斑水肿消退，安慰剂组4.8%（p<0.0001）。
BioSpace · 新闻稿[临床][积极进展]F2G与盐野义公布III期OASIS数据：口服olorofim治疗侵袭性曲霉病非劣于AmBisome+SOC
F2G与盐野义公布全球III期OASIS研究结果：在标准唑类治疗不适用或无效的成人侵袭性曲霉病患者中，口服olorofim第42天全因死亡率为23.8%（36/151），AmBisome+SOC为24.3%（18/74），差异-0.5%（95% CI -13.1至10.8），在预设20%非劣效界值内达到主要终点。olorofim为orotomide类first-in-class抗真菌药，通过抑制嘧啶生物合成通路关键酶发挥作用，对包括唑类耐药株在内的曲霉属具有杀菌活性。安全性方面，olorofim组药物相关不良事件发生率35.8%对63.9%，药物相关严重不良事件4.0%对18.1%，药物相关肾脏不良事件1.3%对22.2%；经专家判定至少可能与研究治疗相关的药物性肝损伤发生率两组相近（4.6%对4.2%）。研究随机225例患者（2:1），约79%为血液恶性肿瘤和/或接受过干细胞移植。
BioSpace · 新闻稿[临床][积极进展]Kyverna 公布 miv-cel 治疗僵人综合征注册性试验完整一年数据，主要及次要终点持续获益
Kyverna Therapeutics 在 MS Toronto 2026 公布 miv-cel（mivocabtagene autoleucel，KYV-101）治疗僵人综合征（SPS）注册性 KYSA-8 试验的完整一年数据，主要终点及全部关键次要终点在一年时持续获益。miv-cel 为全人源自体 CD19 CAR T 细胞疗法，采用 CD28 共刺激；KYSA-8 为单臂注册性 2 期试验，26 例对至少一种免疫治疗应答不足的成人 SPS 患者接受单次给药。一年随访中，25 英尺计时行走（T25FW）较基线中位改善 49%（16 周主要终点时为 46%），77%（20/26）患者达到临床意义改善；92%（24/26）患者停用慢性免疫治疗；6 分钟步行距离中位改善由 16 周的 89 米增至一年的 119 米。
STAT · Biotech[临床][积极进展]Roivant与Priovant称口服免疫药Lisraya在非感染性葡萄膜炎两项3期试验中优于安慰剂
Roivant及其分拆公司Priovant周三表示，其免疫调节口服药Lisraya在治疗炎症性眼病非感染性葡萄膜炎方面比安慰剂更有效。结果来自两项3期试验，共覆盖371名患者。Roivant估计美国约有7万至19万名该病患者，其中超过4万人已在接受Humira或类似疗法。公司计划于明年上半年提交上市申请。若获批，该药适应症将从8月获批的罕见皮肤病皮肌炎进一步扩展。原文未披露具体疗效数据、安全性结果及试验主要终点细节。
BioSpace · 新闻稿[临床][积极进展]Kyverna的CAR-T疗法miv-cel在僵人综合征研究中显示一年持续改善
科罗拉多大学Anschutz分校牵头的一项2期临床试验显示，Kyverna Therapeutics赞助的CAR-T疗法mivocabtagene autoleucel（miv-cel）单次治疗后一年，僵人综合征（SPS）患者在活动能力和整体残疾方面持续改善。全部26例入组患者完成一年随访；25英尺步行测试用时中位数较治疗前减少49%，12例初始需助行器的患者中8例（67%）一年后无需辅助完成测试，35%的患者用时低于5秒。一年时24/26例（92%）患者未再使用免疫抑制或免疫调节治疗，65%的患者靶向免疫细胞已开始回升但临床改善仍维持。该疗法利用患者自身免疫细胞改造后靶向参与疾病的细胞，旨在针对SPS潜在自身免疫过程。
管线-国内
医药魔方 ByDrug · 研发进展[临床][积极进展]瑞风生物β-地贫基因编辑疗法RM001关键性Ⅱ期取得进展：28例受试者全部脱离输血、随访超1年
瑞风生物宣布，其自主研发的输血依赖型β-地中海贫血（TDT）基因编辑疗法RM001关键性Ⅱ期临床研究取得进展，全部28例受试者实现脱离输血，随访时间超过1年。RM001为HBG新靶点基因编辑产品，公司称其展示了临床疗效和安全性，并称这是目前全球临床报告数据规模最大的HBG新靶点基因编辑产品。公司还披露，累计已有47例受试者接受治疗，均实现造血重建并摆脱输血依赖，最长随访达五年。上述疗效与安全性表述来自公司公告，具体数据尚未在材料中展开。