医药 BD 日报 · 2026 年 10 月 17 日 · 星期六
[临床][积极进展]Mirum超罕见肝病III期成功，拟2027年递交补充申请
Mirum宣布LIVMARLI治疗伴胆汁淤积性瘙痒的超罕见胆汁性肝病III期EXPAND研究取得积极顶线结果，拟2027年上半年递交补充上市申请。Revolution Medicines的daraxonrasib获CHMP积极意见，推荐欧盟获批用于转移性胰腺癌。国内方面，百利天恒HER2 ADC与传奇生物体内CAR-T分别获FDA临床许可。
融资-海外
City Therapeutics上调IPO规模募资2亿美元，推进肝外RNAi药物
City Therapeutics完成上调规模的IPO，以每股18美元发行逾1110万股，募资2亿美元，高于最初计划的970万股，股票在纳斯达克上市，代码CTY。该公司开发RNA干扰（RNAi）药物，利用小干扰RNA（siRNA）在信使RNA翻译成致病蛋白前将其降解，即基因沉默，其平台还开发组织靶向配体以实现肝脏以外递送。先导项目CITY-FXI是一种靶向LRP1配体的siRNA，设计用于抑制FXI，拟用于血栓性疾病，包括继发性卒中预防、不适合口服抗凝药的心房颤动患者、静脉血栓栓塞后的延长二级预防及癌症相关血栓；其Phase 1正在进行，健康志愿者初步数据显示单次注射在最低剂量使FXI降低60%、最高剂量降低85%，总体耐受良好，更多Phase 1数据预计今年晚些时候公布，公司计划2027年中启动全膝关节置换术患者的Phase 2研究并于2028年初报告数据。 公司：City Therapeutics；相关资产：CITY-FXI；CITY-RBP4；CITY-TFR2；适应症：心血管/血栓相关适应症；Stargardt病及地图样萎缩；骨髓纤维化相关贫血等；阶段：CITY-FXI处于I期临床；CITY-RBP4、CITY-TFR2处于临床前；融资性质：股权；来源：MedCity News（https://medcitynews.com/2026/10/city-therapeutics-ipo-rna-interference-gene-silencing-rnai-sirna-cty/）
Biogen参投的Estuary融资9300万美元，开发肾病基因疗法
Estuary Biotherapeutics正式成立，完成9300万美元A轮融资，由RA Capital Management领投，Deep Track Capital、4BIO Capital、Alphabet旗下GV及Biogen早期投资部门等参投；其中两家机构还共同领投了1000万美元种子轮。公司总部位于加州，专注遗传药物开发，围绕耶鲁医学院Stefan Somlo和Michael Caplan的研究建立，针对常染色体显性多囊肾病（ADPKD）。其先导项目EST-201递送PKD2基因的全长功能性版本，EST-101提供PKD1基因所编码蛋白中最有用的部分，均为一次性局部给药，旨在恢复肾脏中多囊蛋白水平。公司预计两款疗法将分别于2027年和2028年进入人体试验。ADPKD估计影响每400至1000人中的约1人，目前仅托伐普坦一款药物获批专门治疗该病。
Iambic CEO谈AI制药公司IPO：募资1500万美元，股价较发行价涨超50%
AI制药公司Iambic Therapeutics通过IPO募资1500万美元，CEO Tom Miller接受BioPharma Dive采访，讨论公司上市策略及AI在药物开发中的角色。Iambic成立于2019年，此前已从Nexus、Abingworth、Catalio Capital Management等生命科学投资者处筹集近5亿美元资金。公司管线由三款抗癌药物组成，其中IAM1363在不到两年内进入临床，公司计划于2027年启动注册性试验，目前已有100多名患者的数据支持。Miller表示，IPO规模受公司现金效率及强劲现金状况影响，截至上季度末公司持有超2.7亿美元现金（在AbbVie交易之前）。公司已与Takeda、AbbVie、Bayer等达成约八项合作，并正在神经学、炎症与免疫学、代谢疾病及内分泌学等领域拓展。
BioSpace · 新闻稿Frazier Life Sciences Acquisition Corp. II完成7500万美元首次公开募股
Frazier Life Sciences Acquisition Corp. II宣布完成7500万美元首次公开募股，以每股10.00美元发行7,500,000股A类普通股。该A类普通股已在纳斯达克资本市场上市，自2026年10月14日起以代码“FLSC”交易。该公司是一家特殊目的收购公司，成立的目的是与一家或多家企业或实体进行合并、股份交换、资产收购、重组或类似业务组合。公司由Frazier Life Sciences Holdings II, LLC发起，后者是Frazier Life Sciences Management, L.P.的关联方。公司表示，虽可在任何行业或地区寻找收购机会，但计划依托管理团队的经验，在生物技术领域识别有前景的机会，目标是资助一家能为患者开发重要新疗法的公司。Jefferies担任本次发行的唯一账簿管理人。
管线-海外
医药魔方 ByDrug · 研发进展[临床][积极进展]Mirum的LIVMARLI治疗超罕见胆汁性肝病III期EXPAND研究成功，拟2027年上半年递交补充上市申请
Mirum Pharmaceuticals宣布，其药物LIVMARLI（maralixibat）在III期EXPAND研究中取得积极顶线结果。该研究评估LIVMARLI治疗6个月及以上、伴有胆汁淤积性瘙痒的超罕见胆汁性肝病（包括胆道闭锁）患者的疗效。EXPAND是一项随机、双盲、安慰剂对照的III期研究，共纳入52名患者，包括46名儿童和6名成人。公司拟于2027年上半年递交补充上市申请。
BioSpace · 新闻稿[注册][积极进展]Revolution Medicines的RASONQUE（daraxonrasib）获CHMP积极意见，推荐在欧盟获批用于转移性胰腺癌
Revolution Medicines宣布，欧洲药品管理局人用医药产品委员会（CHMP）对RASONQUE（daraxonrasib）每日一次口服片剂单药治疗已接受至少一种既往系统治疗的成人转移性胰腺腺癌采纳积极意见；若获欧盟委员会（EC）批准，该药将成为欧盟首个广泛RAS靶向治疗选择。该积极意见基于全球随机III期RASolute 302试验结果：在总体意向治疗（ITT）人群中，RASONQUE较化疗降低死亡风险60%（HR 0.40，95% CI 0.30–0.53，p<0.0001），中位总生存期13.2个月对6.7个月；中位无进展生存期7.2个月对3.6个月（HR 0.49，95% CI 0.38–0.64，p<0.0001），结果在RAS G12突变人群中总体一致。
管线-国内
医药魔方 ByDrug · 研发进展[临床][常规进展]百利天恒HER2 ADC管线T-Bren全球III期临床获FDA许可
2026年10月14日，四川百利天恒药业股份有限公司公告，自主研发的HER2 ADC注射用T-Bren（BL-M07D1）全球多中心III期临床试验申请获得FDA许可，试验编号NCT07869836。该试验目标适应症为PD-(L)1治疗进展后、HER2表达的转移性尿路上皮癌。这是T-Bren的首个全球多中心III期临床试验，也是百利天恒第二款由自研、自主主导的全球III期研究。T-Bren是百利天恒手握全球完整权益的核心HER2 ADC管线。
医药魔方 ByDrug · 研发进展[注册][常规进展]传奇生物CD19/CD20双靶点体内CAR-T获FDA批准开展临床
10月15日，传奇生物宣布美国FDA已许可其LB2501的新药临床试验（IND）申请。LB2501是一款现货型体内（in vivo）CAR-T产品，旨在通过单次输注在患者体内直接生成CD19/CD20双靶点CAR-T细胞，用于治疗复发或难治性B细胞恶性肿瘤，包括B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）。公司称该产品是目前已知首个获得美国FDA IND许可的双靶点体内CAR-T治疗药物。此次IND许可将支持计划在美国开展的1/2期临床研究，并进一步推进传奇生物的体内细胞工程化平台建设。