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医药魔方 ByDrug · 研发进展· 罕见病信息网·· 7 小时前精选AI 评分72

[临床][积极进展]Mirum的LIVMARLI治疗超罕见胆汁性肝病III期EXPAND研究成功,拟2027年上半年递交补充上市申请

III期研究成功,拟于2027年上半年递交补充上市申请

AI 导读

Mirum Pharmaceuticals宣布,其药物LIVMARLI(maralixibat)在III期EXPAND研究中取得积极顶线结果。该研究评估LIVMARLI治疗6个月及以上、伴有胆汁淤积性瘙痒的超罕见胆汁性肝病(包括胆道闭锁)患者的疗效。EXPAND是一项随机、双盲、安慰剂对照的III期研究,共纳入52名患者,包括46名儿童和6名成人。公司拟于2027年上半年递交补充上市申请。

新闻事实

研发公司
Mirum Pharmaceuticals
相关资产

LIVMARLI(maralixibat)(maralixibat、LIVMARLI) · 本次主资产

所属公司:Mirum Pharmaceuticals

伴有胆汁淤积性瘙痒的超罕见胆汁性肝病(包括胆道闭锁)/6个月及以上患者(含46名儿童和6名成人) — III期

本次进展

LIVMARLI(maralixibat) · 伴有胆汁淤积性瘙痒的超罕见胆汁性肝病(包括胆道闭锁) · EXPAND

随机、双盲、安慰剂对照III期研究,共纳入52名患者(46名儿童、6名成人)

取得积极顶线结果

推荐理由

了解LIVMARLI在超罕见胆汁性肝病III期EXPAND研究的顶线结果及2027年上半年补充上市申请计划。

来源:医药魔方 ByDrug · 研发进展 · bydrug.pharmcube.com

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