Mirum公布LIVMARLI 3期EXPAND达主要终点

1. 08:00
   BioSpace · 新闻稿

   Mirum Pharmaceuticals将召开投资者电话会，公布LIVMARLI®（maralixibat）治疗超罕见胆汁淤积性肝病3期EXPAND研究顶线结果

   Mirum Pharmaceuticals（Nasdaq: MIRM）将于2026年10月12日召开投资者电话会，公布3期EXPAND研究评估LIVMARLI®（maralixibat）治疗6个月及以上超罕见胆汁淤积性肝病患者胆汁淤积性瘙痒的顶线结果，适应症包括胆道闭锁。LIVMARLI®（maralixibat）已获批用于Alagille综合征（ALGS）和进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）。Mirum是一家罕见病公司，商业组合还包括ATEBRIOZ™（zilurgisertib，用于进行性骨化性纤维发育不良）、CHOLBAM®（胆酸，用于胆汁酸合成障碍）和CTEXLI®（鹅去氧胆酸，用于脑腱黄瘤病）。 公司：Mirum Pharmaceuticals；相关资产：LIVMARLI（maralixibat）；适应症：超罕见胆汁淤积性肝病（含胆道闭锁）相关胆汁淤积性瘙痒；阶段：III期（EXPAND研究，顶线结果待公布）；融资性质：不适用；来源：BioSpace · 新闻稿（https://www.biospace.com/press-releases/mirum-pharmaceuticals-to-host-investor-call-to-share-topline-results-from-the-phase-3-expand-study-of-livmarli-maralixibat-in-ultra-rare-cholestatic-liver-diseases）

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   Mirum公布LIVMARLI（maralixibat）III期EXPAND研究达主要终点，计划2027年上半年提交美国sNDA

   Mirum Pharmaceuticals公布III期EXPAND研究topline结果，LIVMARLI（maralixibat）在6个月及以上超罕见胆汁淤积性肝病（含胆道闭锁）患者的胆汁淤积性瘙痒治疗中达到主要终点，并实现全部五项预设次要终点。该研究入组52例患者（46例儿童、6例成人），20周双盲期内随机接受maralixibat 285 µg/kg每日两次或安慰剂；在儿童主要分析人群中，maralixibat组ItchRO(Obs)最严重日瘙痒评分较基线平均改善1.81分，安慰剂组改善0.83分，安慰剂校正后差异0.98分（p=0.0004）；血清胆汁酸较基线降低70.1%，安慰剂组降低3.5%，安慰剂校正后治疗效应69.0%（p<0.0001）。在胆道闭锁且自体肝患者亚组中，瘙痒评分改善-2.16对-1.01（p=0.0002）。安全性与此前临床经验一致，未观察到新的安全性信号。 公司：Mirum Pharmaceuticals；相关资产：LIVMARLI（maralixibat）；适应症：超罕见胆汁淤积性肝病（含胆道闭锁）相关胆汁淤积性瘙痒；阶段：3期临床达到主要终点，计划2027年上半年提交美国sNDA；融资性质：不适用；来源：BioSpace · 新闻稿（https://www.biospace.com/press-releases/mirum-pharmaceuticals-announces-primary-endpoint-met-in-phase-3-expand-study-of-livmarli-maralixibat-in-ultra-rare-cholestatic-liver-diseases）

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