康宁杰瑞自主研发的全球首创TROP2/HER3双特异性抗体偶联药物（ADC）JSKN016一项临床研究结果入选2026年欧洲肿瘤内科学会亚洲年会（ESMO Asia），将在会议期间以快速口头报告形式公布治疗罕见/少见驱动基因突变（DGAs）的经治非小细胞肺癌（NSCLC）临床研究数据。本届ESMO Asia会议将于12月4日至6日在新加坡举行。JSKN016为TROP2/HER3双抗ADC，此次公布数据针对的是罕见/少见驱动基因突变的经治非小细胞肺癌患者。
Opus Genetics在Retina in Rio 2026公布OPGx-BEST1与OPGx-LCA5两款基因疗法的临床数据。OPGx-BEST1的1/2期BIRD-1试验低剂量队列1中，4名可评估受试者中3名（75%）视网膜敏感度改善，高剂量队列2已完成11名受试者入组。OPGx-LCA5的1/2期试验显示，3名成人受试者视力和光敏感度改善持续至24个月，3名儿童受试者改善持续至6个月，受试者报告独立导航、识别家人等日常活动改善。OPGx-LCA5为AAV8载体基因疗法，递送LCA5基因功能性拷贝至视网膜光感受器，用于治疗LCA5相关莱伯先天性黑蒙。基于1/2期积极结果，Opus已将OPGx-LCA5推进至3期开发，使用低剂量无需进一步剂量递增，3期自然史和治疗队列已全部入组，预计2026年第四季度启动给药，主要疗效终点将评估16个中央视网膜测试位点的视网膜敏感度改善。
劲方医药（2595.HK）宣布其口服KRAS G12D抑制剂GFH375/VS-7375在多项国内及海外临床研究中取得积极进展，并公布最新研究数据，在多种实体瘤中显示疗效。该产品已获得国内治疗KRAS G12D突变型胰腺癌、非小细胞肺癌（NSCLC）和结直肠癌（CRC）的三项突破性疗法认定（BTD），并已进入单药治疗胰腺癌及NSCLC两项注册性III期研究。劲方医药称，GFH375是全球首个进入NSCLC和胰腺癌III期研究的口服KRAS G12D抑制剂。该产品还有望于今年底作为一线去化疗治疗方案，在海外进入全球首个KRAS G12D抑制剂联合抗EGFR疗法的一线III期研究。
Vanda Pharmaceuticals在从诺华引进的社交焦虑症药物VQW-765于一项后期研究中未显示显著获益后，暂停了该项目的开发。公司周三宣布，这项名为VP-VQW-765-3201的三期研究在社交压力测试中未能显著缓解社交焦虑障碍患者的痛苦，分析聚焦于此前被认为疗效更佳的女性受试者；Oppenheimer分析师称这是“彻底的失败，而非接近成功”。该研究入组546名基线焦虑水平偏高的成人患者，主要终点为女性受试者在标准化社交压力测试中自报的痛苦与紧张程度。VQW-765是一种靶向α7烟碱型乙酰胆碱受体的小分子部分激动剂，Vanda在2014年12月与诺华就Fanapt相关争议达成的和解协议中获得该药（当时名为AQW051）的全球独家授权，同时诺华进行了2500万美元的股权投资。
推荐理由：Vanda从诺华引进的社交焦虑症药物VQW-765三期未达主要终点、项目暂停，为关注CNS引进资产与α7 nAChR靶点的BD读者提供负面读出参考。
Crescent Biopharma宣布其PD-1×VEGF双特异性抗体CR-001的全球1/2期ASCEND试验已完成剂量递增，在美国、欧洲和韩国累计给药超过125例患者，并已开始入组CR-001联合标准化疗的扩展队列。化疗联用队列覆盖一线NSCLC、一线pMMR/MSS结直肠癌、三线结直肠癌、一线胆道癌、一线pMMR子宫内膜癌及一线/二线PD-L1表达胃癌/胃食管结合部癌等多种实体瘤，预计2027年年中（Q2/Q3）报告首批数据。公司计划2027年第一季度报告ASCEND单药数据，包括一线NSCLC队列（最多12例）的ORR初步抗肿瘤应答，以及安全性、耐受性、药代和药效学数据；在结果和监管沟通支持下，计划于2028年初启动CR-001的首个3期试验。
Chiesi Global Rare Diseases在2026年PeDRA年会上公布了三项关于FILSUVEZ（桦树三萜）局部凝胶的新科学数据与真实世界经验，涉及该药在临床实践中的应用及作用机制研究。三项报告中有两项建立在2026年已公布的真实世界经验与科学证据基础上，包括9月ESDR年会上公布的扩展机制数据分析，以及7月SPD年会上首次分享的桦树三萜作为联合治疗方案组成部分的真实世界经验；第三项报告首次在PeDRA分享桦树三萜用于患有慢性终身性伤口的青少年患者的真实世界观察结果。
悦康药业10月14日公告，子公司自主研发的siRNA创新药YKYY036注射液同时获得中国NMPA和美国FDA临床试验许可，适应症为肥胖或超重，正式启动中美两地临床开发。该药为siRNA药物形式，靶点与作用机制原文未披露。公告未披露具体临床阶段、试验人群及后续研发里程碑。
上海灵识质源生物技术有限公司自主研发的ES502注射液获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）临床试验默示许可，即将开展临床试验。这是继2026年3月ES502获美国FDA批准I期临床试验之后，该产品在中美两地临床开发进程中取得的又一关键里程碑。ES502是一款靶向RAS G12V突变的TCR×CD3双抗，通过TCR Miner™平台发现针对RAS G12V突变肽-HLA复合物的高亲和力TCR，再连接CD3结合模块募集多克隆T细胞，从而介导T细胞精准杀伤RAS G12V阳性肿瘤细胞。原文称其为全球首创，目标为实体瘤精准免疫治疗。此次获批后，该产品将启动临床试验，具体试验人群、终点及后续研发计划尚未披露。
在波士顿STAT峰会上，黑色素瘤患者Gary Keblish以线上方式讲述了自己参与默沙东与Moderna的mRNA癌症疫苗intismeran autogene联合Keytruda临床试验的经历。Keblish是一名公立学校教师，2019年确诊高风险黑色素瘤，随后被纳入该联合治疗的临床试验并进入治疗组。他表示，接受mRNA癌症疫苗与免疫治疗的过程伴随情绪起伏和身体变化，其中神经病变带来的身心压力尤为突出，后逐渐缓解。自肿瘤切除至今已六年，他已重返课堂继续任教。此前默沙东与Moderna于8月公布该mRNA癌症疫苗联合免疫治疗晚期试验的积极结果，被视为潜在有力的抗肿瘤新方式，但相关数据并未展示该治疗对单个患者的具体意义。
PeriFlow Therapeutics正在推进其首创药物候选CLN-2501，该资产靶向新近可成药的"毛细血管无复流"机制，旨在恢复急性心肌梗死后的毛细血管血流，目前正推进至美国临床开发阶段。今日发表于Nature的研究报告了针对急性心肌梗死治疗中一大未解决问题——毛细血管无复流的新治疗策略：即便支架成功开通闭塞冠状动脉，毛细血管仍可能病理性收缩，导致富氧血液无法到达组织，该问题影响多数STEMI患者，与更大梗死面积、更多心力衰竭及显著更差的生存相关，目前尚无专门针对该问题的获批疗法。基于肌球蛋白驱动无复流"过度收缩"的早期证据，András Málnási-Csizmadia博士团队在布达佩斯和波士顿鉴定出一种平滑肌肌球蛋白抑制剂，可直接结合毛细血管中的肌球蛋白并缓解病理性过度收缩，由此产生CLN-2501——首个毛细血管选择性血管扩张剂及首个专为治疗该问题开发的药物候选。
卫材在ESMO 2026大会上公布其肿瘤产品组合与管线多项临床研究数据，会议于10月23日至27日在马德里举行。其中，评估LENVIMA（仑伐替尼）联合方案治疗晚期肾细胞癌的3期LITESPARK-011和LITESPARK-012研究新分析入选报告，LITESPARK-011最终分析以口头报告形式呈现，该研究数据曾支持美国FDA批准默沙东的WELIREG（belzutifan）联合LENVIMA用于既往接受过PD-1或PD-L1抑制剂治疗的晚期透明细胞肾细胞癌成人患者。LITESPARK-012研究则评估两种在研方案对比KEYTRUDA（帕博利珠单抗）联合LENVIMA用于晚期ccRCC一线治疗。
礼来公布Omvoh（mirikizumab-mrkz）在溃疡性结肠炎（UC）和克罗恩病（CD）中的新事后分析数据：治疗一年时，UC患者中27.7%达到综合疾病控制（对比安慰剂14%），CD患者中20.4%达到无激素深度缓解（对比安慰剂2%）。综合疾病控制为复合终点，定义为同时达到症状、内镜和组织学缓解、生物标志物正常化且不使用皮质类固醇；无激素深度缓解则同时包含临床缓解、内镜缓解及第52周前至少12周未使用皮质类固醇。两项分析中分别有35.3%的UC患者和48.6%的CD患者既往生物制剂治疗失败，该人群中Omvoh组分别有23.4%和15.7%达到上述终点，安慰剂组分别为9.4%和0。达到这些终点的患者更可能同时实现IBDQ缓解。这些来自LUCENT和VIVID项目的post-hoc数据将在UEG Week 2026上公布。
优时比在2026年EADV大会公布比奇珠单抗治疗化脓性汗腺炎的最新研究数据，显示更早接受治疗的患者炎性皮损完全清除率更高。治疗第3年时，自确诊以来病程最短的患者组中47.4%达到IHS4-100，病程最长的患者组中这一比例为33.3%。既往未接受过生物制剂治疗的患者引流窦道改善更佳，治疗第3年时67.3%的生物制剂初治患者实现引流窦道完全消退（DTs=0），生物制剂经治患者中这一比例为47.7%。除引流窦道外，总窦道数亦有减少，治疗第1年时30.7%的患者无任何窦道（包括引流及非引流窦道），而基线该比例为14.5%。
Xeris Biopharma 于今年秋季在三场科学会议上披露其商业化产品组合与在研管线 Gvoke（胰高血糖素）注射液、Recorlev（左酮康唑）及在研项目 XP-8121 的临床与科学数据，覆盖严重低血糖、库欣综合征和甲状腺功能减退症。在 2026 年 Breakthrough T1D 临床与研究大会上，Gvoke 的新真实世界数据考察了医疗专业人员对 American Diabetes Association 标准治疗指南中关于处方即用型胰高血糖素的认知与实际处方实践之间的差距，数据凸显未满足的临床需求及提高即用型胰高血糖素产品采用率的持续机会。
Beren Therapeutics在2026年儿童神经病学会年会上公布adrabetadex新数据，显示婴儿型Niemann-Pick病C型（I-NPC）患儿接受该在研环糊精类药物治疗后神经功能保留超过10年。一项病例研究追踪两名I-NPC姐妹患者：姐姐在症状出现四年多后、被归类为中度疾病时开始治疗，用药约10年后仍维持中度症状；妹妹在首次神经症状出现约10个月后开始治疗，10年来维持极低疾病活动度。另有多篇壁报显示，在76名接受adrabetadex治疗长达11年的患者中，基线疾病严重程度最低者（n=29）5年生存率达100%；在25名治疗至少5年的患者中，发病一年内开始治疗者NPCCSS评分进展更小。壁报还显示adrabetadex单用或与arimoclomol和/或N-乙酰-L-亮氨酸联用总体耐受性良好。
Acta Pharmaceuticals宣布完成总计2400万美元种子轮融资，用于推进针对阿尔茨海默病早期干预的疗法管线。公司先导项目GSM-779690T是一款下一代γ-分泌酶调节剂（GSM），设计为每日一次口服小分子，旨在减少驱动斑块形成的Aβ42并增加具有神经保护作用的Aβ37和Aβ38，拟用于阿尔茨海默病的治疗及潜在预防。该候选药物已进入一项随机、双盲、安慰剂对照的单次和多次递增剂量I期研究（ClinicalTrials.gov ID NCT07690228），在健康成人志愿者中评估安全性、耐受性和药代动力学。临床前研究显示其对Aβ42具有个位数纳摩尔级 potency、小鼠脑血浆比接近1:1、多物种口服生物利用度，且在20微摩尔浓度下未抑制Notch切割。
推荐理由：了解阿尔茨海默病早期干预赛道一笔种子轮融资及其GSM小分子进入I期临床的进展。
Ankyra Therapeutics宣布其三篇摘要入选2026年SITC年会，其中一篇为口头报告，数据聚焦其锚定免疫疗法平台在CD40、CD28、CD137（4-1BB）和IL-2/IL-15等多种免疫调节激动剂上的临床前应用，用于精准靶向局部实体瘤。口头报告（摘要1061）将于11月6日介绍CD137（4-1BB）与CD122（IL-2/15Rβ）多激动剂的锚定免疫疗法，显示单药抗肿瘤免疫及远隔效应且无全身毒性。两篇壁报分别介绍ANK-302（明矾锚定CD28与IL-2双激动剂）在临床前肿瘤模型中的安全性与疗效（摘要1067），以及明矾锚定CD40–IL-2多激动剂ANK-301促进局部与远隔抗肿瘤免疫且无全身毒性（摘要930）。
Recursion宣布一项2亿美元普通股承销增发，由Janus Henderson Investors、Invus、Longaeva Partners、ARK Invest、Driehaus Capital Management等医疗健康投资者参与，认购超额。公司同时更新管线进展：REC-4881（MEK1/2抑制剂）在成人FAP患者Phase 1b/2 TUPELO研究中，治疗12周后全消化道息肉负荷中位降低47%，上消化道中位降低55%，两名患者上消化道息肉负荷降低≥98%；停药12周后85%的全消化道患者和92%的上消化道患者仍低于基线。REC-1245（RBM39降解剂）Phase 1 DAHLIA研究在子宫内膜癌和肝细胞癌中报告3例部分缓解（2例确认、1例未确认），≥45 mg剂量组疾病控制率91.7%（11/12），已选择45 mg QD用于扩展队列。
推荐理由：Recursion同日披露2亿美元增发、REC-4881与REC-1245临床更新及赛诺菲行权里程碑，是了解其管线与现金状况的一站式更新。
Claris Biotherapeutics将于2026年10月22日美国东部时间上午11:30举办虚拟KOL活动，讨论CSB-001（oremepermin alfa滴眼液）在角膜缘干细胞缺乏症（LSCD）中的积极临床数据及该领域未满足需求。LSCD是一种罕见致盲性疾病，目前尚无获批的药物疗法。CSB-001以重组人缺失型肝细胞生长因子（dHGF）为活性成分，通过促进角膜上皮再生、调节炎症、抑制纤维化及促进细胞存活，有望针对LSCD的潜在病理生理机制发挥作用。2026年10月11日在美国眼科学会（AAO）年会上公布的数据显示，CSB-001治疗LSCD患者后视力获得显著且持久的改善。Claris计划于2027年上半年启动两项关键性研究，对比CSB-001与赋形剂在约400例LSCD受试者中的安全性和有效性，主要疗效终点为视力，并辅以解剖学终点。
Seres Therapeutics（Nasdaq: MCRB）宣布将在 IDWeek 2026 公布在研口服液体活体生物治疗产品（LBP）SER-428 的临床前数据，该产品旨在降低脓毒症及抗生素暴露后高危患者发生血流感染（BSI）的风险。SER-428 与 SER-155 共享关键菌株和功能，后者已在接受异基因造血干细胞移植患者中完成 1b 期研究，显示 BSI 相对风险降低 77%，安全性良好。SER-428 在 CARB-X 资助下开发，设计用于在胃肠道内阻止病原体定植和过度生长，并保护及增强黏膜上皮屏障完整性，从而降低感染风险；其液体剂型可覆盖无法口服胶囊的患者，包括通过饲管接受营养和药物的危重患者。在临床前体内病原体定植模型中，口服 SER-428 使屎肠球菌和肺炎克雷伯菌最高减少 1,000 倍，且液体剂型在预期使用期内及模拟饲管给药后保持稳定。
Cellectar Biosciences在2026年10月14日至16日于加州Palm Springs举行的国际华氏巨球蛋白血症研讨会（IWWM）上，公布了iopofosine I 131治疗复发或难治性华氏巨球蛋白血症（WM）2b期CLOVER WaM试验中紧接BTK抑制剂（BTKi）治疗后患者亚组（n=24）的疗效数据。该亚组中75%为BTKi难治，超过54%接受过多种BTKi治疗，既往治疗中位线数为3线（范围2-7），17%为TP53突变、29%为MYD88野生型。结果显示：总缓解率（ORR）87.5%，主要缓解率（MRR）79.2%，中位缓解持续时间（DoR）16.0个月，无治疗生存期（TFS）19.1个月，临床获益率（CBR）100%；治疗中出现的不良事件（TEAE）发生率低于10%，唯一3级及以上TEAE为血细胞减少。
Krystal Biotech公布其皮科项目KB113治疗Gorlin综合征患者的阳性临床数据，初步概念验证显示所有3例患者均出现抗肿瘤应答，超过80%的评估病灶缩小。KB113是瘤内注射的免疫疗法，设计用于在肿瘤微环境中持续局部表达IL-2和IL-12，促进系统性免疫介导的肿瘤清除；KB113是KB707的低剂量，后者在OPAL-1 Phase 1/2研究中显示早期疗效信号。该Gorlin综合征试点研究为多中心、单臂、开放标签研究，3例成人患者接受6次剂量最高2 mL、10^8 PFU/mL的KB113，历时14周。最终评估中，83.1%（69/83）的病灶出现任何临床消退，50.6%消退超过50%，9.6%消退至少90%；注射病灶与非注射病灶均观察到消退，提示远隔效应，3例患者各有一个注射病灶经活检证实组织学完全缓解。所有报告的不良事件为轻至中度、短暂并在研究期间缓解。
Neurelis将于10月14日至17日在加拿大蒙特利尔举行的第55届儿童神经病学会年会上展示三张壁报，聚焦即用型癫痫发作药物地西泮鼻喷雾剂在儿科患者中的治疗分析与影响。其中一张壁报汇总两项研究的事后合并队列分析，评估地西泮鼻喷雾剂用于2-17岁患者丛集性发作中强直-阵挛性癫痫持续状态（SE）的治疗情况，给药至SE终止的中位时间为5分钟，92.5%的SE发作在单次给药后终止。另一张壁报采用SEIVAL指标，以70天为分析周期分别考察2-5岁和6-17岁患者接受地西泮鼻喷雾剂治疗后发作间期的变化，2-5岁患者总体平均SEIVAL从第1周期的24.4天延长至第4周期的49.4天，6-17岁患者从15.2天延长至28.8天，未发现新的安全性信号。
Palvella Therapeutics（Nasdaq: PVLA）将于2026年10月15日至17日在弗吉尼亚州亚历山大市举行的PeDRA年会上，以两张海报形式公布QTORIN™雷帕霉素3期SELVA与2期TOIVA临床研究此前已报告的结果，并新增儿科分析数据。3期SELVA的儿科分析显示，微囊型淋巴管畸形患儿在整体疾病严重程度及由病变高度、水疱外观和渗液/出血组成的盲法合并评分方面均有改善。2期TOIVA的儿科分析显示，既往接受过治疗的皮肤静脉畸形患儿整体疾病严重程度改善、病变出血减少。QTORIN™雷帕霉素（QTORIN™ 3.9%无水雷帕霉素凝胶）有潜力成为首个获FDA批准用于微囊型淋巴管畸形和皮肤静脉畸形的疗法，这两种严重罕见疾病目前均无FDA获批疗法。
Mission Therapeutics宣布，其潜在疾病修饰疗法MTX325在帕金森病患者中的1b期机制验证研究已完成首例患者给药，给药地点为英国皇家利物浦大学医院。MTX325是一款first-in-class、高活性、口服生物利用度且可穿透血脑屏障的USP30抑制剂，USP30是一种定位于线粒体的去泛素化酶，负向调控线粒体自噬；该药设计用于改善功能异常线粒体的清除，以减缓或阻止被认为驱动帕金森病进展的过程。正在英国、欧洲和澳大利亚开展的MTX325-101研究计划入组36例轻至中度特发性帕金森病患者，旨在确立临床机制验证，并通过多种生物标志物和影像学指标评估生物学与病理生理学应答，目前仍在招募中。此前在健康志愿者中完成的1a期SAD/MAD研究显示MTX325具有高中枢神经系统穿透性，PET研究证实其分布至脑实质。公司预计数据读出在2027年底。
iOnctura 任命 Paul Sekhri 为董事会主席，即刻生效，公司正为 roginolisib 的后期开发做准备，两项随机研究已全部入组。Sekhri 拥有超过 35 年生命科学经验，曾担任 Longboard Pharmaceuticals 主席至其 2024 年被 Lundbeck 以 26 亿美元收购，目前任 vTv Therapeutics 董事长、总裁兼 CEO 等职务。roginolisib 是靶向 PI3Kδ 非活性构象的首创（first-in-class）变构抑制剂，通过稳定催化 C 端螺旋 kα12 将 PI3Kδ 锁定在非活性状态，该结合模式旨在实现精准抑制并规避前几代抑制剂的耐受性问题。
invIOs 宣布其自体 PBMC 细胞疗法 APN401 的 Phase 1 临床数据已在同行评议期刊 Molecular Therapy Oncology 发表。该发表报告了两项 Phase 1 研究的结果，共 17 例晚期、治疗难治性实体瘤患者接受 APN401 治疗，覆盖三个剂量水平，患者此前接受过 2 至 11 线系统治疗。治疗耐受性良好，未出现剂量限制性毒性、细胞因子释放综合征、免疫效应细胞相关神经毒性综合征或 ≥3 级治疗相关不良事件；最高剂量 4.5 × 10⁷ PBMCs/kg 被选为推荐 Phase 2 剂量。10 例可依据 RECIST 评估的患者中，5 例观察到疾病稳定。探索性免疫分析发现治疗后出现全身性免疫变化，包括细胞毒性介质水平升高和特定 T 细胞群体扩增，这些变化在疾病稳定患者中最为明显。
AI生物技术公司Iambic Therapeutics在纳斯达克IPO中募资1.5亿美元，以每股16美元定价发行逾937万股，该价格为上周初步条款区间中点，股票代码为“IAM”。公司核心资产IAM1363是一款口服小分子HER2抑制剂，设计为对HER2具有选择性、覆盖该蛋白多种变异体，并可穿透血脑屏障以治疗脑转移，同时旨在克服耐药并降低剂量限制性毒性；该药目前正在携带HER2改变的晚期或转移性实体瘤患者中开展Phase 1/1b试验，公司预计最早于明年启动注册性试验。管线还包括KIF18A抑制剂IAM217和CDK2/4双重抑制剂IAM-C1，两者均处于进入临床测试的路径上。
推荐理由：AI制药公司Iambic登陆纳斯达克募资1.5亿美元，其HER2小分子抑制剂及KIF18A、CDK2/4管线的临床推进节奏对关注AI制药与肿瘤小分子的BD读者有参考价值。
Verastem Oncology公布其口服KRAS G12D（ON/OFF）抑制剂VS-7375在TARGET-D 101 Phase 1/2试验中的首批多瘤种初步疗效及更新安全性数据。在900 mg QD单药治疗的可评估mPDAC患者中，2L确认ORR为50%（4/8），2L+为41%（9/22，含两例完全缓解，一例确认、一例未确认），3L/4L为36%（5/14）；2L+疾病控制率86%，6个月里程碑PFS率67%、OS率80%，多数患者仍在治疗。mCRC 3L+中900 mg联合抗EGFR的ORR为33%（2/6，一例确认、一例未确认）；NSCLC 2L+中600 mg单药确认ORR为43%（10/23），6个月PFS率72%。安全性方面，900 mg QD单药因不良事件停药率2%，主要为低级别恶心、呕吐和腹泻，未见累积毒性。
推荐理由：Verastem公布VS-7375多瘤种早期数据并推进一线mPDAC III期，为KRAS G12D赛道BD提供关键疗效与安全性参照。
Arrowhead Pharmaceuticals公布其研究性基因沉默疗法ARO-MAPT的Phase 1/2a试验数据，在健康志愿者中显示CSF tau蛋白水平降低。该试验中，第1、8、15天接受2.1-mg/kg低剂量的受试者第105天CSF tau平均降低40%；相同给药日接受6.4-mg/kg剂量的受试者第105天平均降低69%；第1、15天接受12.8-mg/kg剂量的受试者第105天平均降低73%，高剂量组最大降幅达85%。ARO-MAPT为皮下给药的siRNA候选药物，靶向MAPT基因以抑制tau蛋白表达。该Phase 1/2a试验正在积极入组，目标112名受试者，第一部分为健康志愿者，第二部分为早期阿尔茨海默病患者；本次数据来自健康志愿者。安全性方面，ARO-MAPT总体耐受良好，治疗中出现的不良事件大多为轻度，无严重副作用、死亡或因毒性导致的脱落。
推荐理由：提供ARO-MAPT早期临床CSF tau降幅数据及与Biogen BIIB080的间接对比，供BD评估CNS递送平台竞争力。
武田在ESID 2026公布在研皮下注射TAK-881（20%免疫球蛋白皮下溶液联合重组人透明质酸酶）治疗原发性免疫缺陷病（PID）的关键性2/3期IgGNITE试验（TAK-881-3001）详细结果，该试验达到主要终点，显示TAK-881与HYQVIA在16岁及以上患者中具有药代动力学可比性。数据显示，TAK-881以50%更少的输注体积给予相同免疫球蛋白剂量，单输注部位中位输注时间较HYQVIA缩短56.2分钟（42.6%），并维持最多每月一次给药；描述性分析显示感染结局及安全性与HYQVIA相当，未发现新的安全性信号或TAK-881相关严重不良事件。该试验在2岁及以上既往接受免疫球蛋白治疗的PID患者中评估药代动力学、疗效、安全性、耐受性和免疫原性，16岁及以上患者进入随机交叉比较，16岁以下患者接受单臂TAK-881治疗。
BioVie将于2026年10月17日至20日在圣地亚哥举行的美国神经病学协会年会（ANA2026）上，以壁报形式公布bezisterim（NE3107）在Long COVID和帕金森病两项Phase 2试验中的新结果。Long COVID方面，ADDRESS-LC试验入组约200例患者，评估bezisterim能否减轻脑雾、疲劳等慢性神经症状，其研究假设是这些症状可能由持续循环的刺突蛋白片段经NFκB激活炎症所触发；该试验在总体意向治疗人群中未达到任何终点的统计学显著性，仅在预设亚组分析中观察到统计学显著结果，亚组分析属假设生成性质。
再鼎医药（NASDAQ: ZLAB；HKEX: 9688）宣布，其自主研发的IL-13/IL-31Rα双特异性抗体ZL-1503的首次临床试验数据将在ACAAI 2026年科学年会上首次公布，该会议于2026年11月12日至16日在亚利桑那州凤凰城举行。ZL-1503是一款新型长效、潜在first-in-class疗法，拟用于中重度特应性皮炎及其他由IL-13和IL-31驱动的疾病。此次公布的数据来自在健康志愿者中开展的Phase 1/1b首次人体试验（NCT07235384），将包括单次给药后的药代动力学数据、不同剂量下AD相关生物标志物的药效学数据，以及初步安全性和免疫原性数据。此前非临床研究显示，ZL-1503在特应性疾病的动物模型中可提供快速止痒并显著减轻炎症。再鼎医药计划于2026年11月13日召开投资者电话会议和网络直播，讨论ACAAI上公布的数据及临床试验计划。
Ironfist Therapeutics将在EANM'26公布177Lu-Tamrada的临床前概念验证结果：在抗PD-1耐药的胰腺癌原位同源模型中，177Lu-Tamrada联合抗PD-1疗法使生存期较抗PD-1单药治疗翻倍以上。Tamrada是一种靶向肿瘤相关巨噬细胞（TAM）的纳米药物放射性药物，无需靶向配体，由约翰霍普金斯大学发明的羟基树枝状聚合物技术设计而成，其纳米药物组分尺寸与抗体片段相当，仅在肿瘤中离开血管，经肾脏和胆道清除且不代谢。64Cu-Tamrada的剂量学数据显示红骨髓为剂量限制器官，在拟议最高人体剂量200 MBq下具有240倍安全系数。公司计划于2027年第一季度启动临床研究，先以64Cu-Tamrada PET成像筛选肿瘤显示Tamrada摄取的患者，随后进行177Lu-Tamrada治疗。
Propanc Biopharma公布其候选药物PRP在晚期胰腺导管腺癌（PDAC）临床前模型中取得超90%平均肿瘤生长抑制，中位生存期延长超2.5倍，并减少肝和腹膜转移。
最新进展10月14日 21:33Propanc公司PRP胰酶前体组合物抗肿瘤研究发表
Parabilis Medicines宣布在其正在进行的1/2期临床试验中启动一个剂量探索队列，评估zolucatetide用于家族性腺瘤性息肉病（FAP）患者。Zolucatetide是该公司领先的研究性Helicon™肽，也是首个且唯一直接抑制β-catenin:TCF相互作用的药物，该相互作用是多种癌症和肿瘤类型的关键驱动因素。该队列将评估zolucatetide单药治疗已接受结肠切除术且有可测量十二指肠息肉负荷、携带APC突变的成人FAP患者。此前在伴有硬纤维瘤的FAP患者中观察到的早期临床概念验证数据显示，两名接受常规内镜评估的患者息肉负荷显著减少，分别从Spigelman IV期降至接近正常的十二指肠、从II期降至I期；zolucatetide迄今表现出良好的安全性和耐受性。公司预计在2027年第一季度披露正在进行的1/2期试验中伴有硬纤维瘤的FAP患者的更多数据。
Continuity Biosciences宣布获得盖茨基金会最高960万美元（$9.6 million）资助，用于推进一款皮下超长效抗逆转录病毒（ARV）植入剂，用于中低收入国家的HIV暴露前预防（PrEP）。该植入剂基于公司纳米流体药物递送技术，设计为单次皮下植入后持续多年释放HIV预防药物，旨在替代每日口服药片和定期注射，减少用药决策和就诊次数。资金将支持该植入剂完成IND enabling研究、提交IND申请并启动首次人体一期临床研究。作为资助的一部分，Continuity向盖茨基金会作出全球可及承诺，包括以可负担价格向中低收入国家最需要人群提供相关技术，并广泛分享项目所得知识。此外，公司还在1型糖尿病、内分泌和肿瘤领域应用其精准递送平台，包括正在进行的离子电渗肿瘤平台治疗胰腺癌的首次人体研究。
辉瑞将在2026年10月21-24日于华盛顿特区举行的IDWeek 2026大会上公布超过50篇公司发起、研究者发起及合作研究的摘要数据，覆盖其传染病管线与产品组合，其中包括12场口头报告。核心亮点包括：25价肺炎球菌结合疫苗候选PF-07872412（25vPnC）对比PREVNAR 20在健康婴儿中的2期免疫原性、安全性和耐受性数据，该研究顶线结果已于2026年5月公布，数据支持该下一代疫苗候选扩大肺炎球菌覆盖范围的潜力，并为其正在进行的儿科3期项目提供依据。辉瑞与Valneva的6价OspA莱姆病疫苗候选PF-07307405（LB6V）VALOR 3期研究结果也将公布，评估其在北美和欧洲莱姆病流行区5岁及以上健康受试者中的有效性和安全性，该结果建立在2026年3月公布的顶线数据基础上，欧洲药品管理局已于2026年8月开始审评其上市许可申请。
Telix Pharmaceuticals将在2026年10月17-21日于奥地利维也纳举行的欧洲核医学协会（EANM）第39届年会上展示20篇公司相关摘要，其中12篇入选最高评级口头报告。重点报告包括TLX101-Tx（iodofalan-¹³¹I）治疗复发性胶质母细胞瘤的3期IPAX BrIGHT试验、TLX250-Tx（¹⁷⁷Lu-girentuximab）治疗ccRCC的3期LUTEON试验，以及TLX597-Tx（¹⁷⁷Lu-Lu-panPSMA）治疗mCRPC的PTherpan-Lu试验中期结果。会议还将发布TLX591-Px（Illuccix）PET成像在中国男性前列腺癌中的3期顶线数据，以及TLX250-Px（Zircaix）在ccRCC中的真实世界经验。
Agomab公布ontunisertib治疗纤维狭窄性克罗恩病（FSCD）的2a期STENOVA试验48周开放标签扩展（OLE，Part B）积极顶线数据，49例患者（占Part A符合条件者的94%）接受ontunisertib 200 mg BID联合标准治疗。
最新进展10月14日 13:04Agomab启动ontunisertib治疗FSCD的2b期NOV-ERA研究并完成首例给药