医药魔方 ByDrug · 研发进展· 瑞风生物·· 7 小时前精选AI 评分74
[临床][积极进展]瑞风生物β-地贫基因编辑疗法RM001关键性Ⅱ期取得进展：28例受试者全部脱离输血、随访超1年
瑞风生物β-地贫基因编辑疗法RM001关键性Ⅱ期取得重大进展 受试者全部实现脱离输血且随访超1年 首个新靶点药物展现BIC潜力
AI 导读
瑞风生物宣布，其自主研发的输血依赖型β-地中海贫血（TDT）基因编辑疗法RM001关键性Ⅱ期临床研究取得进展，全部28例受试者实现脱离输血，随访时间超过1年。RM001为HBG新靶点基因编辑产品，公司称其展示了临床疗效和安全性，并称这是目前全球临床报告数据规模最大的HBG新靶点基因编辑产品。公司还披露，累计已有47例受试者接受治疗，均实现造血重建并摆脱输血依赖，最长随访达五年。上述疗效与安全性表述来自公司公告，具体数据尚未在材料中展开。
新闻事实
- 研发公司
- 瑞风生物
- 相关资产
所属公司：瑞风生物
RM001 · 本次主资产
靶点／机制：HBG
技术类型：基因编辑疗法
输血依赖型β-地中海贫血（TDT） — 关键性Ⅱ期
- 本次进展
RM001 · 输血依赖型β-地中海贫血（TDT） · 关键性Ⅱ期临床研究
全部28例受试者实现脱离输血，随访时间超过1年
展示卓越的临床疗效和安全性，具备国际领先水平
为目前全球临床报告数据规模最大的HBG新靶点基因编辑产品
累计已有47例受试者接受治疗，均实现造血重建并摆脱输血依赖，最长随访达五年
推荐理由
瑞风生物公布RM001关键性Ⅱ期28例全部脱离输血、随访超1年，为HBG新靶点基因编辑疗法提供规模最大的临床数据。
来源：医药魔方 ByDrug · 研发进展 · bydrug.pharmcube.com
正在验证登录状态…