瑞风生物RM001关键性Ⅱ期28例全部脱离输血

2026年10月21日，瑞风生物宣布其自主研发的输血依赖型β-地中海贫血（TDT）基因编辑疗法RM001关键性Ⅱ期临床研究取得进展：全部28例受试者实现脱离输血，随访时间超过1年。RM001为HBG新靶点基因编辑产品，公司称其展示了临床疗效和安全性，并称这是目前全球临床报告数据规模最大的HBG新靶点基因编辑产品。公司同时披露，累计已有47例受试者接受治疗，均实现造血重建并摆脱输血依赖，最长随访达五年。上述疗效与安全性表述均来自公司公告，具体数据尚未在材料中展开。

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还没有足够的连续观测数据，暂不绘制趋势。