沙砾生物in vivo CAR-T平台分拆公司微滔生物的核心在研产品GT801获美国FDA授予孤儿药认定（ODD），用于治疗自身免疫性溶血性贫血（AIHA）。GT801是一款体内CAR-T疗法，通过将编码抗CD19嵌合抗原受体（CAR）的mRNA递送至患者体内T细胞，旨在直接于体内生成能够识别并清除CD19阳性B细胞的CAR-T细胞。AIHA是一类由自身抗体介导红细胞过度破坏的自身免疫性疾病。
Opus Genetics在Retina in Rio 2026公布OPGx-BEST1与OPGx-LCA5两款基因疗法的临床数据。OPGx-BEST1的1/2期BIRD-1试验低剂量队列1中，4名可评估受试者中3名（75%）视网膜敏感度改善，高剂量队列2已完成11名受试者入组。OPGx-LCA5的1/2期试验显示，3名成人受试者视力和光敏感度改善持续至24个月，3名儿童受试者改善持续至6个月，受试者报告独立导航、识别家人等日常活动改善。OPGx-LCA5为AAV8载体基因疗法，递送LCA5基因功能性拷贝至视网膜光感受器，用于治疗LCA5相关莱伯先天性黑蒙。基于1/2期积极结果，Opus已将OPGx-LCA5推进至3期开发，使用低剂量无需进一步剂量递增，3期自然史和治疗队列已全部入组，预计2026年第四季度启动给药，主要疗效终点将评估16个中央视网膜测试位点的视网膜敏感度改善。
WhiteLab Genomics于2026年10月6日宣布完成2600万美元B轮融资，本轮由AVP领投，新投资方Yaday Health、Blast Club加入，现有投资方Omnes、Debiopharm继续参投。WhiteLab Genomics是一家专注于利用AI设计基因组药物的科技生物公司，其研发路径的核心瞄准基因组医学领域的关键挑战，即如何将治疗药物安全、高效地递送至体内正确的细胞。
传奇生物宣布，美国FDA已clearance其LB2501的IND申请，该在研体内CAR-T疗法设计为单次输注后直接在患者体内生成CD19/CD20双靶向CAR-T细胞，用于治疗复发或难治性B细胞恶性肿瘤（包括B细胞非霍奇金淋巴瘤）。公司称这是已知首个获FDA IND clearance的双靶向体内CAR-T疗法。计划的美国1/2期研究将评估LB2501的安全性、耐受性、药代动力学和初步疗效，该疗法在不进行淋巴细胞清除化疗的条件下评估。LB2501基于公司专有的TaVec平台，使用工程化、复制缺陷型慢病毒载体选择性转导T细胞，双靶向设计旨在应对抗原逃逸等耐药机制。该资产目前正在中国开展一项开放标签1期研究（NCT07002112），入组复发或难治性B细胞恶性肿瘤患者，评估安全性、耐受性和初步疗效。
Krystal Biotech公布其皮科项目KB113治疗Gorlin综合征患者的阳性临床数据，初步概念验证显示所有3例患者均出现抗肿瘤应答，超过80%的评估病灶缩小。KB113是瘤内注射的免疫疗法，设计用于在肿瘤微环境中持续局部表达IL-2和IL-12，促进系统性免疫介导的肿瘤清除；KB113是KB707的低剂量，后者在OPAL-1 Phase 1/2研究中显示早期疗效信号。该Gorlin综合征试点研究为多中心、单臂、开放标签研究，3例成人患者接受6次剂量最高2 mL、10^8 PFU/mL的KB113，历时14周。最终评估中，83.1%（69/83）的病灶出现任何临床消退，50.6%消退超过50%，9.6%消退至少90%；注射病灶与非注射病灶均观察到消退，提示远隔效应，3例患者各有一个注射病灶经活检证实组织学完全缓解。所有报告的不良事件为轻至中度、短暂并在研究期间缓解。
Siren Biotechnology任命前美国FDA生物制品评价与研究中心（CBER）肿瘤分部负责人Peter Bross博士加入其临床与科学顾问委员会。Bross拥有超过25年FDA经验，曾负责实体瘤和血液恶性肿瘤疗法（包括免疫疗法、溶瘤病毒、癌症疫苗、靶向疗法等）的临床审评领导工作。此次任命正值Siren推进其主导候选产品SRN-101进入临床开发之际，该产品为针对复发性高级别胶质瘤的通用型AAV免疫基因治疗候选药物，已获得两项IND clearance。Siren将AAV基因治疗与细胞因子免疫治疗结合为单一治疗模式，致力于开发针对实体瘤的通用型AAV免疫基因治疗。
巴黎和波士顿的TechBio公司WhiteLab Genomics宣布完成2600万美元B轮融资，由AVP领投，新投资者Yaday Health和Blast Club加入，现有股东Omnes Capital和Debiopharm Innovation Fund继续跟投。原文未披露本轮资金的具体用途及公司管线所处研发阶段。文章指出，基因治疗最难的关卡是递送，基因药物的核心难题在于“送到哪里”而非“编辑什么”。
推荐理由：了解基因治疗递送方向AI公司WhiteLab Genomics的B轮融资方与金额。
Nanoscope Therapeutics任命Troy Short为制造与供应链高级副总裁，负责其GMP生产、商业供应与全球分销战略，以推进MOGENRY（sonpiretigene isteparvovec；MCO-010）的潜在获批与上市。Short拥有超过20年制药与基因治疗运营及供应链经验，曾任AveXis全球供应链副总裁并在Zolgensma®于30多个国家上市期间搭建和领导全球商业供应链，后在Novartis收购AveXis后担任临时首席技术官，并曾任职Jaguar Gene Therapy和Advanced Medicine Partners。MOGENRY是一款基于Nanoscope多特征视蛋白（MCO）平台的一次性、诊室内玻璃体腔注射的optogenetic基因疗法，通过向视网膜双极细胞递送多特征视蛋白基因使其直接感光，无需基因检测、侵入性手术或重复给药。
Entrada Therapeutics宣布，独立数据监查委员会（DMC）按研究方案审阅了ELEVATE-44-201双盲、安慰剂对照、多剂量递增（MAD）部分队列2中8名受试者的全部安全性和PK数据后，建议启动队列3，剂量为最高剂量18 mg/kg，高于队列2的12 mg/kg和队列1的6 mg/kg。ELEVATE-44-201是一项评估ENTR-601-44的Phase 1/2 MAD临床研究，针对DMD基因存在可进行外显子44跳跃的确认突变的杜氏肌营养不良（DMD）受试者。ENTR-601-44是一种专有的内体逃逸载体（EEV™）偶联寡核苷酸，其序列针对外显子44跳跃人群设计并优化，该人群约占全球Duchenne患者的8%。公司预计2026年年底前获得队列1开放标签期一年治疗后的数据，队列2数据预计于2027年第一季度获得。
Ocugen与Roots Pharmaceutical及其战略合作伙伴Al-Dhow International Holding签署授权协议，授予OCU400在中东和北非（MENA）地区的独家权益。根据协议，Ocugen将获得首付款及最高合计$4M的初始开发里程碑付款，以及最高$255M的销售里程碑付款，并按Roots Pharmaceutical产生的OCU400净销售额收取22%的特许权使用费；Ocugen将根据相关供应协议生产OCU400的商业供应。OCU400是Ocugen的修饰基因疗法，用于治疗视网膜色素变性（RP），目前正在Phase 3 liMeliGhT临床试验中推进，预计2027年第一季度公布顶线数据，随后进行全球注册申报，包括美国的生物制品许可申请（BLA）和欧洲的上市许可申请（MAA）。
Sangamo Therapeutics宣布为其临床阶段项目ST-503启动拍卖程序，预计于2026年第四季度完成。ST-503是一种在研表观遗传调控疗法，用于治疗小纤维神经病（SFN）导致的顽固性疼痛，采用AAV载体递送工程化锌指抑制因子（ZFR），旨在降低编码Nav1.7钠通道的SCN9A基因表达。目前Phase 1/2 STAND研究已激活七个研究中心，评估ST-503在SFN患者中的安全性和有效性，该资产已获FDA快速通道资格。公司同时披露，此前宣布的资产出售交易已完成交割，包括PTC以1.11亿美元现金加最高1亿美元潜在未来监管里程碑付款收购Fabry病项目ST-920，以及Lilly以5000万美元现金收购衣壳递送、锌指和MINT平台及朊病毒病项目ST-506，合计获得1.6355亿美元现金收益，并已全额偿还FSI提供的DIP融资。
上周（10月5日~10月11日），全球范围内至少有3家致力于创新药研发的新锐公司宣布完成新一轮融资，开发产品涵盖小分子、细胞疗法、基因疗法等。其中，RougeTx于10月6日宣布正式成立，并完成5800万美元A轮融资。原文未披露其余公司的名称、融资金额与轮次，也未披露RougeTx的具体靶点、适应症、研发阶段及资金用途。
enGene Therapeutics（Nasdaq: ENGN）宣布将于2026年10月15日美国东部时间上午10:00举办KOL网络研讨会，介绍支持将表面活性剂膀胱冲洗联合detalimogene voraplasmid纳入临床开发的临床前数据，该联合方案针对卡介苗（BCG）无应答、伴原位癌（CIS）的高危非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）。来自Colorado Urology的两位社区关键意见领袖David J. Cahn与Suzanne B. Merrill将回顾临床病例并讨论真实世界治疗考量，正式演讲后设现场问答环节。表面活性剂已在临床前模型中显示可提升其他NMIBC基因疗法的疗效，并随后被纳入这些基因疗法的临床开发。
Latus Bio宣布其四篇摘要已被欧洲基因与细胞治疗学会（ESGCT）第33届年会接受为壁报展示，该会议将于2026年10月27日至30日在德国汉堡举行。展示内容涵盖其专有CNS和肾脏靶向AAV衣壳变体，以及亨廷顿病和晚婴型神经元蜡样脂褐质沉积症2型（CLN2）Batten病的主导项目。其中，公司将展示专有工程化AAV泛神经元（PN）衣壳变体的新临床前数据，该变体设计用于实现广泛高效的CNS转导和神经元靶向；同时展示一种新型工程化肾脏衣壳的临床前数据，该衣壳可在疾病相关肾脏细胞类型中实现转导。针对亨廷顿病的LTS-201项目，其临床前数据及计算建模将得到展示，该研究性AAV基因疗法旨在通过降低MSH3表达来应对体细胞不稳定性，结合了靶向基底节和皮层投射神经元等HD相关神经元群体的AAV-DB-3衣壳变体与选择性降低MSH3表达的人工microRNA。
Caribou Biosciences宣布评估战略替代方案并暂停两款同种异体CAR-T疗法临床试验，股价上周暴跌62%，此前一年累计跌幅达83%。公司将进行规模未披露的“大幅”裁员并采取其他成本削减措施，截至2月27日公司共有97名员工。被暂停的试验包括靶向CD19的vispacabtagene regedleucel（vispa-cel，原CB-010）用于复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤，以及靶向BCMA的CB-011用于复发或难治性多发性骨髓瘤。vispa-cel通过Cas9 chRDNA技术实现TRAC基因敲除、抗CD19 CAR定点插入及PD-1敲除；CB-011则采用Cas12a chRDNA技术完成四项编辑，包括将B2M-HLA-E肽融合基因插入B2M基因。
Beacon Therapeutics在AAO 2026视网膜亚专科日以late-breaking口头报告形式公布了其研究性基因治疗laru-zova（laruparetigene zovaparvovec）治疗X连锁视网膜色素变性（XLRP）的关键性VISTA试验数据。VISTA（NCT04850118）为随机对照试验，入组85名12至48岁携带RPGR基因突变的男性患者，按1:1:1随机分为高剂量组（6.8 E+11 vg/眼，n=29）、低剂量组（3.7 E+11 vg/眼，n=29）和未治疗对照组（n=27）。试验达到FDA认可的主要终点：第12个月时，高剂量组31.0%（p=0.0019）、低剂量组24.1%（p=0.0106）的患者低亮度视力（LLVA）改善≥15个字母，对照组无应答者。
推荐理由：XLRP基因治疗首个达到主要终点的关键性试验数据公开，并给出滚动BLA申报时间表，对眼科基因治疗BD有参考价值。
NurExone Biologic 公布其外泌体再生疗法在视神经损伤模型中的新临床前数据，支持将视神经损伤项目推进至更大动物研究，包括计划中的兔模型。研究由 Sheba 医疗中心 Goldschleger 眼科研究所 Ygal Rotenstreich 教授团队合作开展，在大鼠视神经挤压模型中比较未损伤眼与分别接受 PBS 对照、naïve 外泌体或 ExoPTEN 治疗的损伤眼，采用视网膜电图（ERG）评估视网膜对光的电反应。在测试的较高光强度下，naïve 外泌体组平均反应达到约 5 微伏（µV）的可测量阈值，ExoPTEN 组超过该阈值，而 PBS 对照组低于阈值；ExoPTEN 治疗眼相比 PBS 治疗损伤眼在视网膜反应上显示出统计学显著改善（p = 0.04，单因素 ANOVA 结合 Dunnett 校正）。
Perceive Biotherapeutics宣布其VOY-101基因治疗在地图样萎缩（GA）患者中的2a期JOURNEY研究（PBI-AMD-002）完成入组，实际入组94只眼（47名受试者），超过原计划62只眼的目标。VOY-101是一种研究性重组腺相关病毒基因疗法，编码补体因子H保护性变体的一种形式，通过单次玻璃体腔注射递送，设计用于恢复补体通路调控并减缓GA进展，有望成为一次性疗法。JOURNEY是一项随机、开放标签、多中心研究，受试者双眼均有大小匹配的GA病灶，随机选择一眼接受VOY-101治疗，对侧未治疗眼作为患者内对照；主要终点为第15个月GA病灶大小变化，次要终点包括至第24个月的GA病灶大小变化、视力和功能指标、黄斑新生血管形成及安全性耐受性，受试者随访24个月。公司预计于2027年底公布15个月主要终点的顶线数据。
FDA审评文件显示，Revolution Medicines已获批的胰腺癌药物Rasonque在特定KRAS突变患者中疗效存在差异：G12V突变者肿瘤缓解明显优于化疗，G12D突变者差异较小，G12R突变者更差，消息致其股价周四下跌6%。Rasonque于8月基于近乎将化疗后进展患者生存期翻倍的数据获FDA批准。Zealand Pharma周三称，其与罗氏合作在研药物petrelintide在2期试验中帮助肥胖和糖尿病患者28周内减重最高9%，较安慰剂多7个百分点，血糖降幅较安慰剂好约0.6至0.9个百分点；分析师认为减重数据与礼来同类amylin类似物相当，但血糖效果印象不深，William Blair分析师预计该药可能主要用于维持治疗。
Affinia Therapeutics 宣布，其 AFTX-201 的临床前与转化数据以及评估该资产的 Phase 1/2 UPBEAT™ 临床试验，将亮相 2026 年美国心力衰竭学会（HFSA）年度科学会议。AFTX-201 是一款潜在 best-in-class 的在研基因药物，采用一次性静脉输注，设计用于递送功能性 BAG3 转基因，针对 BAG3 相关扩张型心肌病（DCM）的致病突变。该资产使用 Affinia 专有的理性设计衣壳，旨在实现比 AAV9 或 AAVrh74 等常规衣壳低 5–10 倍的临床剂量。BAG3 DCM 动物模型的临床前研究显示，AFTX-201 提高了心脏中的 BAG3 蛋白水平，并恢复了心脏功能、逆转了结构异常。
Life Biosciences将于10月8日在Eyecelerator @ AAO 2026口头报告ER-100治疗青光眼的Phase 1临床试验新中期数据。该首次人体试验评估ER-100在视神经病变患者中的安全性和耐受性，并评估视觉功能等终点。ER-100靶向OCT4、SOX2和KLF4（OSK）三个转录因子，针对开角型青光眼（OAG）和非动脉炎性前部缺血性视神经病变（NAION）。
最新进展10月9日 10:18Life Bio公布ER-100治疗青光眼I期首例人体数据
AviadoBio在第15届额颞叶痴呆国际会议上公布其研究性基因疗法AVB-101在1/2期ASPIRE-FTD试验中的初步数据，显示脑脊液progranulin出现剂量依赖性升高的早期迹象。该试验针对携带GRN突变的额颞叶痴呆（FTD-GRN）患者，目前已在美国、英国、加拿大及六个欧洲国家的20个活跃试验中心为17名患者给药，第四队列仍在入组。四个递增剂量队列中，脑脊液progranulin平均值呈剂量依赖性升高，第三和第四剂量队列12周数据分别较基线升高36%和90%。AVB-101通过微创立体定向神经外科手术直接递送至丘脑，旨在绕过血脑屏障恢复大脑progranulin水平。安全性方面，AVB-101在四个递增剂量队列中耐受良好，迄今无与治疗相关的严重不良事件，且无需预防性或反应性免疫抑制。
倡导组织再生医学联盟（ARM）发布操作指南，提出开发者可通过复用数据消除冗余研究、降低基因药物研发成本，使超罕见病适应症在患者人数过少的情况下仍具可行性。参与制定该指南的 Beam Therapeutics CEO John Evans 表示，若平台化路径能把针对单一突变的增量治疗成本压到极低，原本无缘此类疗法的罕见病患者将获得治疗机会。
武汉海特生物制药（300683.SZ）祝贺 Peter Hegemann、Georg Nagel 和 Karl Deisseroth 三位教授因光门控离子通道与光遗传学发现获 2026 年诺贝尔生理学或医学奖，其中 Nagel 担任海特参股公司 Augelux Therapeutics 科学顾问。
Precision BioSciences（Nasdaq: DTIL）宣布，其PBGENE-HBV入选AASLD The Liver Meeting 2026迟突破口头报告，报告题为HBeAg阳性与阴性患者中pgRNA持久消失支持病毒治愈路径，将于11月8日由Man-Fung Yuen主讲。
CRISPR Therapeutics宣布，其靶向ANGPTL3的体内CRISPR/Cas9基因编辑疗法CTX310治疗重度高甘油三酯血症的1b期临床数据，将在2026年AHA科学年会以最新突破性口头报告形式公布。该报告定于2026年11月9日举行，摘要及报告数据在报告开始前处于禁运状态。
Editas Medicine宣布已获批准在澳大利亚启动EDIT-401的Phase 1/2 Strive临床试验，用于杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）患者；该试验已获人类研究伦理委员会（HREC）批准并完成澳大利亚TGA的临床试验通知（CTN）流程，同时已提交新西兰审查。
Nuevocor宣布其领先资产NVC-001在SUNBEAM-LMNA 1/2期临床试验中完成首例患者给药，并获FDA授予快速通道资格，用于治疗LMNA扩张型心肌病（LMNA DCM）。
GenSight Biologics与巴黎15-20国家医院宣布，GS030治疗晚期视网膜色素变性（RP）的1/2期PIONEER试验结果发表于2026年10月8日刊的《新英格兰医学杂志》（NEJM）。
GenSight Biologics 披露截至 2026 年 9 月 30 日现金及现金等价物为 0.7 百万欧元，低于 6 月 30 日的 1.7 百万欧元。
Rocket Pharmaceuticals在10月6日Danon病投资者网络研讨会上公布RP-A501的关键性2期试验设计与更新临床结果。
Cyllene Therapeutics在2026年10月7日公布其EG110A治疗脊髓损伤（SCI）伴神经源性逼尿肌过度活动（NDO）相关尿失禁的1b/2a期开放标签剂量递增试验前两个剂量队列中期数据。
Atsena Therapeutics公布ATSN-201治疗X连锁视网膜劈裂症（XLRS）的I/II/III期LIGHTHOUSE试验A部分18个月结果：9只治疗眼中7只维持中心凹劈裂闭合，6只微视野检查改善≥7 dB（对照眼0只），7只视力改善≥10个字母（对照眼1只），未出现药物相关严重不良事件、剂量限制性毒性或停药。
最新进展10月7日 21:07ATSN-201治疗XLRS的1/2/3期LIGHTHOUSE试验A、B部分积极数据公布
PulseSight在EURETINA公布PST-611 I期临床试验新数据，6例晚期干性AMD/地图样萎缩患者中5例显示早期疗效积极信号，四项OCT生物标志物生长速率平均降低35%至52%。该I期试验为首次人体研究，评估单次给药安全性与耐受性，此前ARVO数据显示两个剂量组均表现良好安全性。公司计划2026年下半年启动IIa期试验，最多入组24例患者，结果预计2028年公布。
Caribou Biosciences宣布停止其仅剩的两款同种异体CAR-T细胞疗法项目：用于复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤、已准备进入3期临床的vispacabtagene regedleucel（vispa-cel），以及靶向BCMA、用于复发或难治性多发性骨髓瘤的CB-011。
推荐理由：了解同种异体CAR-T在融资环境收紧下的管线终止与战略选择，对细胞治疗BD估值有参考。
Ray Therapeutics祝贺Karl Deisseroth、Peter Hegemann与Georg Nagel因光门控离子通道发现获2026年诺贝尔生理学或医学奖，并致敬Zhuo-Hua Pan的光遗传学视力恢复研究。
Conscience宣布支持两个儿童罕见病项目：CureSPG50与SickKids携手Elpida Therapeutics在加拿大开展CLN7 Batten病基因疗法1/2期临床试验。
美国国家肾脏基金会（NKF）宣布通过NKF创新基金投资生物技术公司Nephrogen，以推进其面向肾病的一次性基因编辑疗法。Nephrogen的NeFIND™平台结合人工智能与高通量筛选发现新型基因治疗递送载体，其先导项目为常染色体显性多囊肾病（ADPKD）的一次性基因编辑疗法，另有项目靶向APOL1介导的肾病。
推荐理由：了解NKF创新基金对肾脏基因编辑递送平台的早期投资及ADPKD先导项目进展。
Arboretum LifeSciences 完成 3000 万美元 A 轮融资，由 GV、F-Prime、.406 Ventures、Hims & Hers、Amgen 及其他未具名医疗健康投资者领投。
推荐理由：了解一家基因组信息公司如何以测序数据换取药企风险共担合作，及其A轮资方与业务模式。
Applied Biologics宣布其骨关节炎在研基因治疗项目APPB-515成功生产出首个重组参考蛋白，建立了可重复的表达、纯化与生产工艺。该里程碑使公司能够生产并评估通过计算与蛋白质工程设计的候选蛋白，推动先导候选筛选。APPB-515为局部给药基因治疗，旨在关节内持续表达治疗性蛋白，目前处于临床前阶段，尚未获FDA批准。