Fierce Biotech 将 SonoThera 评为 2026 年“Fierce 15”生物技术公司

Fierce Biotech 将 SonoThera 评为 2026 年“Fierce 15”生物技术公司之一。SonoThera 正在开发超声介导的非病毒基因递送平台，结合 RIPPLE™ 超声递送与 PORE™ 载荷工程，推进 DNA/RNA 疗法、基因编辑和基因沉默，管线覆盖杜氏肌营养不良和常染色体显性多囊肾病。

[共同开发][线索待核实]Italfarmaco与VeriSIM Life达成战略合作，共同开发靶向HDAC的神经肌肉、纤维化及罕见病新药

Italfarmaco与VeriSIM Life达成战略合作，将结合前者的HDAC生物学专长与后者的BIOiSIM®和AtlasGEN™ AI平台，发现、设计并优化针对选定HDAC靶点的新型小分子，用于神经肌肉、纤维化和罕见疾病。根据协议，VeriSIM Life将获得技术服务费、开发、监管和商业里程碑付款及未来商业化产品的销售分成，合作潜在总金额超过1亿美元。

[商业][? 待核对]Avenzo Therapeutics 任命 Herb Cross 为候任首席财务官

Avenzo Therapeutics 任命 Herb Cross 为首席财务官，预计 2026 年 10 月 12 日入职。Cross 拥有逾 25 年生物技术财务与运营经验，曾任 Jasper Therapeutics 和 Atreca 首席财务官。

[临床][→ 常规进展]Pathalys Pharma的upacicalcet三期项目突破性摘要入选ASN Kidney Week 2026特色口头报告

Pathalys Pharma宣布，其upacicalcet治疗接受血液透析的终末期肾病继发性甲状旁腺功能亢进（SHPT）患者的两项三期研究（PATH-1、PATH-2）数据，入选ASN Kidney Week 2026特色突破性口头报告，另有一张海报展示生物标志物结果。两项试验均为随机、双盲、安慰剂对照设计，并包含开放标签扩展。upacicalcet为在研小分子拟钙剂，尚未获FDA批准。

Vasomune获NRC IRAP最高28.03万美元资助，推进Tie2激动剂Pegevongitide（AV-001）皮下制剂开发

Vasomune Therapeutics获得加拿大国家研究委员会工业研究援助计划（NRC IRAP）最高280,347美元的咨询服务和研发资助，用于推进其Tie2受体激动剂Pegevongitide（AV-001）皮下制剂的开发。

[并购交易][全球权益已售]GE HealthCare 拟以 9.45 亿美元现金收购 SOFIE Biosciences，布局美国 PET 放射性药物供应

GE HealthCare 宣布与 Trilantic North America 达成最终协议，以 9.45 亿美元现金收购美国 PET 放射性药物 CMO SOFIE Biosciences，交易预计在 2027 年上半年完成，尚待监管批准等交割条件，届时 SOFIE 将并入 GE HealthCare 的 PDx 板块。

Exthymic获ARPA-H最高2500万美元合同，开发院内细胞治疗生产原型设备LITTLESTAR

Exthymic Corporation获得ARPA-H的SCOPE项目合同，两年内最高2500万美元资金，用于开发并测试下一代细胞治疗设备LITTLESTAR。该设备通过直接测量并响应细胞表型差异实现自适应控制，无需专用洁净室或质控实验室，可在社区医院等急症护理场景生产CAR-T等工程化细胞疗法。Exthymic计划基于该设备开发包括CAR-T在内的多个治疗资产，临床试验计划于2028年初启动。

[商业][? 待核对]Valion Bio董事长Thomas Jensen携生物科技转型经验推进Entolimod开发

Valion Bio（NASDAQ:VBIO）新任董事长Thomas Jensen将推动TLR5激动剂Entolimod的开发，该资产拟用于急性辐射综合征（ARS），已获FDA快速通道和孤儿药资格，并获得美国政府机构约3560万美元非稀释性资金支持。

[临床][→ 常规进展]Anixa Biosciences宣布其卵巢癌CAR-T临床试验第五队列第二例患者完成给药

Anixa Biosciences在FSHR靶向CAR-T疗法liraltagene autoleucel（lira-cel）治疗复发性卵巢癌的Phase 1剂量递增试验中，完成第五队列第二例患者给药，该队列剂量为1×10⁷ CAR阳性细胞/kg，为迄今最高剂量水平。

最新进展10月5日 21:58Anixa公布卵巢癌CAR-T首例三个月疾病稳定

[临床][? 待核对]Capricor公布Deramiocel治疗DMD上肢功能HOPE-3开放标签扩展24个月数据，BLA主要修正案已提交FDA

Capricor Therapeutics公布HOPE-3开放标签扩展研究24个月数据：安慰剂组患者延迟一年后开始使用Deramiocel，其PUL 2.0总分年下降速率较此前安慰剂年度减缓76%（差异1.56，95% CI 0.47–2.64）；早期治疗组两年下降速率相近。

[临床][↗ 积极进展]Biogen的litifilimab在皮肤型红斑狼疮二期研究中一年后使27.2%患者皮肤清除或几乎清除

Biogen公布litifilimab在皮肤型红斑狼疮（CLE）2/3期AMETHYST试验2a部分的一年数据：27.2%的患者在关键疾病活动量表上达到皮肤清除或几乎清除，高于24周时的19%，达到次要终点。

[临床][? 待核对][MNC]礼来将在2026 Fall Clinical大会展示21项皮肤病学数据，涵盖EBGLYSS、Taltz联合Zepbound及Olumiant

礼来将在2026 Fall Clinical皮肤病学大会展示21项壁报，覆盖特应性皮炎、银屑病和斑秃。EBGLYSS（lebrikizumab-lbkz）13项数据涉及中重度特应性皮炎持久控制、青少年维持给药频率降低及外用治疗减少，并含6个月及以上儿科患者3期ADorable-1第16周结果。

[临床][→ 常规进展]Alliance Foundation Trials与Natera宣布启动AFT-70 NAVIGATE全球随机III期试验，评估Genentech口服SERD giredestrant联合Signatera MRD指导的CDK4/6抑制剂治疗

Alliance Foundation Trials（AFT）与Natera宣布启动AFT-70 NAVIGATE，一项评估MRD指导治疗策略的随机III期试验，针对中高危ER阳性/HER2阴性早期乳腺癌患者。

[临床][↗ 积极进展]Epicrispr公布EPI-321治疗FSHD的6个月1/2期积极数据

Epicrispr Biotechnologies公布EPI-321治疗面肩肱型肌营养不良症（FSHD）的开放标签、首次人体1/2期研究更新6个月数据，前6例患者全身MRI显示总、上肢和下肢复合肌群瘦肌肉体积增加，与未经治疗的数字孪生对照的下降趋势相反。

[临床][↗ 积极进展]Forward Therapeutics公布口服TNFR1信号抑制剂FT2109积极1期数据，支持推进至2期开发

Forward Therapeutics公布其口服选择性TNFR1信号抑制剂FT2109的积极1期临床与临床前数据，支持推进至2期开发。在健康受试者中开展的随机、双盲、安慰剂对照1期研究中，FT2109在单次和多次递增剂量范围内显示良好的安全性和耐受性，不良事件总体发生率低且与安慰剂相当，未报告严重不良事件、死亡、剂量限制性毒性或导致治疗中断或研究终止的治疗中出现的不良事件。

[临床][→ 常规进展]Prime Medicine宣布PM577a治疗H1069Q突变Wilson病全球1/2期临床试验首例患者给药

Prime Medicine宣布其研究性体内Prime Editor疗法PM577a治疗H1069Q突变Wilson病的全球1/2期临床试验已完成首例患者给药，这是该公司首个进入临床的体内Prime Editing疗法。

[研发][→ 常规进展]Rani Therapeutics的RaniPill®平台技术获纳入美国FDA新兴技术计划（ETP）

Rani Therapeutics宣布其RaniPill® Capsule™平台技术已获美国FDA新兴技术计划（ETP）接纳，该计划由CDER管理，旨在支持创新制药产品设计与生产方法的开发。

[中国IL线索][区域型药企]Pacira与Molteni Farmaceutici达成独家协议，在欧洲联盟和英国商业化EXPAREL

Pacira BioSciences与Molteni Farmaceutici达成战略合作，Molteni获得在授权地区独家分销和商业化EXPAREL（布比卡因脂质体注射混悬液）的权利。

[临床][→ 常规进展]Lisata子公司Marea宣布MAR002治疗肢端肥大症2期临床试验首例患者给药

Lisata Therapeutics子公司Marea Therapeutics宣布，其靶向生长激素受体的在研抗体MAR002治疗肢端肥大症的2期临床试验已完成首例患者给药。该试验计划入组约72名患者，设三个MAR002剂量组，在900 mg负荷剂量后与安慰剂对照，主要终点为治疗10周后的IGF-1降低。此前1期数据显示MAR002可实现深度持久的IGF-1抑制，给药频率可能低至每两周一次。

[临床][? 待核对]Celcuity将在ESMO 2026大会公布gedatolisib多项临床数据

Celcuity宣布将在2026年10月23-27日于马德里举行的ESMO 2026大会上公布gedatolisib的多项临床数据，包括VIKTORIA-1 PIK3CA突变型队列的额外亚组分析快速口头报告，以及PIK3CA野生型队列中gedatolisib三联方案与其他方案的比较分析海报。此外还将展示gedatolisib联合darolutamide治疗mCRPC的1b期试验亚组分析海报。

[临床][→ 常规进展]Orion Pharma 宣布 ODM-216 的 1/2 期临床试验完成首例患者给药，为公司首个进入临床的生物药候选

Orion Pharma 宣布 ODM-216 的 BICIDES 1/2 期临床试验已完成首例患者给药，该试验评估其在晚期实体瘤患者中的安全性、药代动力学和初步抗肿瘤活性。

[注册][→ 常规进展]Radiopharm 完成 RAD101 美国 FDA II 期结束会议，推进脑转移瘤影像关键性开发项目

Radiopharm Theranostics 宣布就 RAD101 与美国 FDA 的 II 期结束（EOP2）会议顺利完成，为这款靶向 FASN 的氟-18 标记小分子影像剂确立了脑转移瘤关键性临床开发框架。

[授权交易][全球权益已售][MNC]礼来扩大与 Gate Bioscience 合作，追加逾 8.7 亿美元潜在金额并新增一个靶点

礼来扩大与 Gate Bioscience 的合作，追加逾 8.7 亿美元潜在金额，并在现有合作基础上新增一个靶点，另有机会再增加第二个靶点。

[注册][→ 常规进展]PMV Pharma任命Matt Eckler博士进入董事会，rezatapopt计划2027年一季度提交NDA

PMV Pharmaceuticals任命Samsara BioCapital公共股权策略负责人Matt Eckler博士为董事会成员。公司计划于2027年第一季度就rezatapopt向FDA提交NDA，寻求加速批准用于治疗携带TP53 Y220C突变的铂耐药/难治性卵巢癌患者。

[临床][→ 常规进展]Revolution Medicines启动III期RASolute 309试验，评估RASONQUE（daraxonrasib）联合zoldonrasib一线治疗转移性RAS G12D胰腺癌

Revolution Medicines宣布已在全球随机、开放标签III期试验RASolute 309（NCT07805954）中开始治疗患者，评估RASONQUE（daraxonrasib。

[注册][→ 常规进展]Benitec 公布 FDA Type C 会议后 BB-301 关键性研究监管更新

Benitec Biopharma 就 BB-301 开放标签、单臂关键性研究与美国 FDA 沟通后，FDA 要求补充包括公司资助的 OPMD 自然史研究在内的现有数据，最终关键性研究设计预计于 2027 年第一季度确认。

[注册][? 待核对]Crescent Biopharma 宣布 FDA 批准 CR-002（PD-L1 靶向拓扑异构酶抑制剂 ADC）IND 申请，用于治疗实体瘤

Crescent Biopharma 的 CR-002（PD-L1 靶向拓扑异构酶抑制剂 ADC）IND 申请获 FDA 批准，用于治疗晚期实体瘤。该 Phase 1/2 APOLLO 全球试验计划于 2026 年第四季度启动，入组约 200 名 NSCLC、HNSCC 及胃肠道和妇科肿瘤患者，初步临床数据预计 2027 年下半年公布。

[临床][↗ 积极进展]BridgeBio公布BBP-418治疗LGMD2I/R9的3期FORTIFY试验12个月心脏探索性数据

BridgeBio在2026年世界肌肉学会年会上公布口服BBP-418治疗LGMD2I/R9的3期FORTIFY试验12个月中期分析心脏探索性数据：基线HS肌钙蛋白I升高的受试者中，BBP-418组100%在12个月时恢复正常范围，安慰剂组为40%（p=0.0248）；BBP-418组54%的患者LVEF稳定或改善，安慰剂组为25%（p=0.0262）。

[临床][→ 常规进展]FluoGuide 美国 FG001 治疗高级别胶质瘤 2 期试验完成首例患者入组

FluoGuide 宣布其美国 2 期试验 FG001-CT-006 完成首例新诊断高级别胶质瘤患者入组，这是公司首个在美国 IND 下开展的临床试验，旨在支持 FG001 未来注册。

[研发][↗ 积极进展]Latus Bio宣布在ASN Kidney Week 2026展示新型工程化AAV衣壳肾脏靶向数据

Latus Bio将在2026年10月21-25日于丹佛举行的美国肾脏病学会Kidney Week上以海报形式展示新型工程化AAV衣壳数据。临床前数据显示，先导肾脏衣壳在成年非人灵长类低剂量全身静脉给药后，肾脏生物分布较AAV9高约5倍，双肾80%肾小球被转导，涵盖肾小球内皮细胞、足细胞、系膜细胞及肾小管和集合管细胞。

[注册][→ 常规进展]Stoke宣布与FDA会议完成，就zorevunersen计划中的美国NDA申报达成一致

Stoke Therapeutics宣布与美国FDA完成一次会议，就zorevunersen计划中的美国NDA申报的关键方面达成一致，包括申报时间、纳入数据及Vineland-3数据分析方式。

TriGemX Bio（原Kallyope）完成9400万美元融资，启动偏头痛药物elismetrep三期试验

TriGemX Bio（原Kallyope）宣布完成9400万美元融资，由The Column Group、TCGX和Viking Global Investors共同领投，资金用于推进其口服TRPM8通道阻滞剂elismetrep的临床开发。

最新进展10月5日 21:10TriGemX Bio 任命董事，推进 elismetrep 三期临床

阿斯利康向Summit投资20亿美元，并达成ivonescimab临床合作

阿斯利康将以20亿美元对Summit Therapeutics进行股权投资，购买约10.9万股优先股（可转换为普通股），约占Summit普通股的12%，对应普通股价格每股18.36美元，较上周五日加权均价溢价10%。

最新进展10月5日 21:10阿斯利康完成对Summit 20亿美元股权投资

[研发][→ 常规进展]Ardelyx将在ASN Kidney Week 2026公布XPHOZAH（tenapanor）真实世界数据及高磷血症管理新分析

Ardelyx将于10月21-25日在丹佛举行的ASN Kidney Week 2026上发布三篇高磷血症相关摘要，涵盖tenapanor联合不同磷结合剂的真实世界疗效、终末期肾病患者管理挑战调研，以及长期高磷血症对透析患者发病率与死亡率影响的分析。XPHOZAH（tenapanor）是FDA批准的首个磷酸盐吸收抑制剂（PAI），用于透析成人CKD患者对磷结合剂应答不足或不耐受时的附加治疗。

[临床][→ 常规进展]Cerevance 任命 Karl Kieburtz 医学博士为首席医疗官，推进 solengepras 帕金森病 III 期开发

Cerevance 任命 Karl Kieburtz 医学博士、公共卫生硕士为首席医疗官，其过去三十年参与数十项全球帕金森病临床试验，并曾以顾问身份支持 solengepras 的临床开发。

[临床][↗ 积极进展]OnCusp 公布 CDH6 ADC CUSP06 治疗铂耐药卵巢癌 Ph1b 阳性数据，4.0mg/kg 组 ORR 达 62%

OnCusp Therapeutics 在 IGCS 2026 年会全体口头报告环节首次公布其 CDH6 靶向 ADC CUSP06 治疗铂耐药卵巢癌（PROC）的 Ph1b 开放标签、多中心剂量扩展研究数据。

SereNeuro Therapeutics完成超额认购的pre-seed融资，推进非阿片疼痛管线

SereNeuro Therapeutics宣布完成超额认购的pre-seed融资，资金将推进其主打项目SN101进入IND enabling研究，并支持第二个项目SN102。

[研发][? 待核对]Pharvaris 公布遗传性血管性水肿真实世界分析结果，发表于 Advances in Therapy

Pharvaris 宣布其资助的 Adelphi Real World HAE 疾病专项计划数据集分析结果发表于 Advances in Therapy，该分析评估了 HAE 在临床实践中的管理情况。

[临床][↕ 结果分化]Alterity在2026年MDS大会公布ATH434治疗多系统萎缩的Phase 2新分析数据

Alterity Therapeutics在2026年国际帕金森病与运动障碍大会上公布ATH434治疗多系统萎缩（MSA）的Phase 2试验新分析结果。

[共同开发][线索待核实][MNC]Nurix与吉利德延长肿瘤项目研究期两年，获1000万美元延期费

Nurix与吉利德同意将双方战略合作中一项未披露肿瘤项目的研究期再延长两年，这是该项目的第二次两年延期，Nurix将获得1000万美元延期费。Nurix保留至多两个项目在美国的共同开发及50/50盈亏分摊选择权，合作已推动其发现的IRAK4降解剂GS-6791进入Phase 1临床。截至2026年5月31日，Nurix有资格获得最高约13亿美元的总付款及中个位数至低两位数分层特许权使用费。