医药 BD 周报 · 2026 年第 42 周 · 10.12 — 10.18

本版导读本周多项中后期研究公布阳性结果：百时美施贵宝的RYZ101在3期ACTION-1中期分析中显示PFS获益，admilparant在3期ALOFT-IPF达到主要终点；Mirum的maralixibat在3期EXPAND达主要终点并实现全部五项次要终点，计划2027年上半年提交美国sNDA；BridgeBio的encaleret 3期数据公布且NDA获优先审评。上述均为顶线或中期结果，完整数据尚待披露。

BioSpace · 新闻稿10.12

百时美施贵宝公布RYZ101治疗GEP-NETs的3期ACTION-1中期分析阳性顶线结果

百时美施贵宝公布RayzeBio开展的3期ACTION-1试验计划中期分析阳性顶线结果，RYZ101（225Ac-DOTATATE）在既往接受Lu177治疗进展的SSTR阳性胃肠胰神经内分泌肿瘤（GEP-NETs）患者中，经盲态独立中心评估的PFS较研究者选择的标准治疗（高剂量或高频长效生长抑素类似物、依维莫司或舒尼替尼）取得统计学显著且具临床意义的改善，安全性结果与已知的RYZ101安全性特征一致。RYZ101是一种由DOTATATE与α发射同位素锕-225（225Ac）结合的研究性靶向放射性药物治疗，225Ac发射高能短程α粒子，可在癌细胞中造成双链DNA损伤。FDA于2026年8月基于该疾病显著未满足需求授予RYZ101治疗GEP-NETs的孤儿药资格。 公司：Bristol Myers Squibb;RayzeBio；相关资产：RYZ101（225Ac-DOTATATE）；适应症：胃肠胰神经内分泌肿瘤（GEP-NETs）；阶段：III期临床（中期分析）；融资性质：不适用；来源：BioSpace · 新闻稿（https://www.biospace.com/press-releases/bristol-myers-squibb-announces-positive-topline-results-from-the-interim-analysis-of-phase-3-action-1-for-ryz101-rayzebios-radiopharmaceutical-therapy-in-patients-with-gep-nets）

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BioSpace · 新闻稿10.12

百时美施贵宝III期ALOFT-IPF试验显示admilparant治疗特发性肺纤维化达到主要终点

百时美施贵宝公布III期ALOFT-IPF试验顶线结果：口服LPA1拮抗剂admilparant 60mg剂量在成人特发性肺纤维化（IPF）患者中达到主要终点，第52周用力肺活量（FVC）较基线的绝对变化相对安慰剂有统计学显著改善。该试验以1:1:1随机比较60mg、120mg每日两次（≥52周）与安慰剂，共入组约1255名≥40岁IPF成人；120mg剂量减缓了FVC下降但未达统计学显著。两个剂量均显示良好耐受性，因不良事件停药率低且与安慰剂相似。公司称将完成数据全面评估并与卫生监管机构沟通以支持计划中的注册申报，详细结果将在未来医学会议公布；admilparant还在已全部入组的III期ALOFT-PPF试验中评估进行性肺纤维化（PPF），顶线结果预计2027年初公布。 公司：Bristol Myers Squibb；相关资产：admilparant（BMS-986278）；适应症：特发性肺纤维化（IPF）；阶段：3期临床达到主要终点；融资性质：不适用；来源：BioSpace · 新闻稿（https://www.biospace.com/press-releases/bristol-myers-squibb-announces-phase-3-aloft-ipf-trial-evaluating-admilparant-in-adults-with-idiopathic-pulmonary-fibrosis-met-primary-endpoint）

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BioSpace · 新闻稿10.12

Mirum公布LIVMARLI（maralixibat）III期EXPAND研究达主要终点，计划2027年上半年提交美国sNDA

Mirum Pharmaceuticals公布III期EXPAND研究topline结果，LIVMARLI（maralixibat）在6个月及以上超罕见胆汁淤积性肝病（含胆道闭锁）患者的胆汁淤积性瘙痒治疗中达到主要终点，并实现全部五项预设次要终点。该研究入组52例患者（46例儿童、6例成人），20周双盲期内随机接受maralixibat 285 µg/kg每日两次或安慰剂；在儿童主要分析人群中，maralixibat组ItchRO(Obs)最严重日瘙痒评分较基线平均改善1.81分，安慰剂组改善0.83分，安慰剂校正后差异0.98分（p=0.0004）；血清胆汁酸较基线降低70.1%，安慰剂组降低3.5%，安慰剂校正后治疗效应69.0%（p<0.0001）。在胆道闭锁且自体肝患者亚组中，瘙痒评分改善-2.16对-1.01（p=0.0002）。安全性与此前临床经验一致，未观察到新的安全性信号。 公司：Mirum Pharmaceuticals；相关资产：LIVMARLI（maralixibat）；适应症：超罕见胆汁淤积性肝病（含胆道闭锁）相关胆汁淤积性瘙痒；阶段：3期临床达到主要终点，计划2027年上半年提交美国sNDA；融资性质：不适用；来源：BioSpace · 新闻稿（https://www.biospace.com/press-releases/mirum-pharmaceuticals-announces-primary-endpoint-met-in-phase-3-expand-study-of-livmarli-maralixibat-in-ultra-rare-cholestatic-liver-diseases）

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BioSpace · 新闻稿10.12

BridgeBio公布encaleret治疗ADH1的3期CALIBRATE数据，FDA受理其NDA并授予优先审评

BridgeBio在ASBMR 2026年会上公布encaleret治疗常染色体显性低钙血症1型（ADH1）的3期CALIBRATE试验数据：24周时encaleret组91%的受试者内源性PTH分泌恢复至正常下限或以上，标准治疗组为0%；骨形成与骨吸收标志物较传统治疗升高。患者报告结局显示，encaleret组100%的受试者报告至少一项ADH1症状改善，标准治疗组为46%，疲劳、肌肉痉挛、肌肉抽搐、刺痛和脑雾等症状改善比例均更高，日常功能相关影响改善也更常见。encaleret是一种口服小分子，设计用于选择性负向调节钙敏感受体，已获FDA快速通道资格及美国、欧盟、日本孤儿药资格。FDA已受理BridgeBio就encaleret治疗ADH1提交的NDA并授予优先审评，PDUFA目标行动日期为2027年5月8日；公司同时向EMA提交了MAA。 公司：BridgeBio Pharma, Inc.；相关资产：encaleret；适应症：常染色体显性低钙血症1型（ADH1）；慢性甲状旁腺功能减退症；阶段：III期（CALIBRATE已完成24周数据；RECLAIM-HP III期首例给药；NDA已受理并获优先审评，PDUFA 2027-05-08；EMA MAA已递交）；融资性质：不适用；来源：BioSpace · 新闻稿（https://www.biospace.com/press-releases/encaleret-increased-bone-turnover-and-improved-participant-reported-symptoms-in-the-phase-3-calibrate-trial-in-adh1）

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本版导读跨境授权与合作为本周交易主线。Rona将靶向ALK7的RNAi候选药物全球独家授权给罗氏，首付款及近期里程碑合计至多1亿美元，另有至多10.6亿美元潜在开发与注册里程碑；辉瑞与Enodia合作开发靶向Sec61的小分子，潜在总额超5亿美元；insitro与阿斯利康合作发现MASH和心肌病疗法，含4000万美元首付款。上述金额多为潜在口径。

BioSpace · 新闻稿10.13

Rona Therapeutics与罗氏达成全球独家授权协议，开发靶向ALK7的RNAi肥胖及代谢病疗法

Rona Therapeutics宣布已授予罗氏一项全球独家授权，涉及Rona靶向激活素受体样激酶7（ALK7）的在研RNAi候选药物，该药物采用其专有肝外递送平台。根据协议条款，Rona将获得首付款及近期里程碑付款合计至多$100M，并有资格获得至多$1.06B的潜在开发、注册和商业里程碑付款，以及全球净销售额的分层特许权使用费。ALK7由ACVR1C基因编码，主要在脂肪组织中表达，是肥胖和代谢疾病领域经遗传学验证的靶点；通过直接靶向脂肪细胞抑制ALK7，有望选择性减少内脏及其他异位脂肪沉积，同时保留瘦体重，这一差异化机制可能与基于肠促胰岛素的疗法形成互补。Rona表示，此次合作将其肝外RNAi研发平台与罗氏在肥胖及代谢疾病药物全球开发和商业化方面的专长相结合。罗氏方面表示，该合作将补充其CVRM管线。 公司：Rona Therapeutics;Roche；相关资产：ALK7靶向RNAi疗法（ACVR1C）；适应症：肥胖及代谢疾病；阶段：未披露；融资性质：不适用；来源：BioSpace · 新闻稿（https://www.biospace.com/press-releases/rona-therapeutics-enters-into-global-license-agreement-with-roche-for-alk7-targeting-rnai-therapy-for-obesity-and-metabolic-diseases）

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BioSpace · Business10.13

辉瑞与Enodia达成超5亿美元合作，开发降解致病蛋白的小分子药物

辉瑞与总部位于巴黎的Enodia Therapeutics达成合作，交易潜在总额超过5亿美元，涵盖辉瑞的首付款以及研究、开发和销售里程碑，Enodia还将获得基于净销售额的分级特许权使用费；双方未披露具体财务细节。辉瑞将获得Enodia专有技术使用权，用于开发靶向Sec61的小分子药物，Sec61是一种参与新合成蛋白加工的膜蛋白复合物，与肾病、肝病、癌症乃至糖尿病等多种疾病相关，双方尚未明确具体适应症。根据分工，Enodia负责Sec61抑制剂候选药物的筛选、优化和开发，辉瑞负责临床研究以及生产、注册和商业化活动。Enodia于2025年2月由Argobio和巴斯德研究所创立，其方法依托机器学习驱动的设计引擎和生物文库，生成可在蛋白合成阶段触发致病蛋白降解的小分子候选药物。 公司：Pfizer;Enodia Therapeutics；相关资产：Sec61抑制剂小分子药物；适应症：未披露；阶段：临床前；融资性质：不适用；来源：BioSpace · Business（https://www.biospace.com/deals/pfizer-pens-500m-deal-with-enodia-to-destroy-disease-causing-proteins）

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BioSpace · 新闻稿10.15

insitro与阿斯利康达成战略合作，利用AI发现MASH和心肌病新疗法

insitro宣布与阿斯利康达成全球独家研究合作协议，共同发现代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）和心肌病领域的新靶点与疗法。根据协议，insitro将获得4000万美元首付款，并有资格获得最高约14.6亿美元的潜在发现、开发和商业里程碑付款，以及基于全球商业销售的分级特许权使用费。insitro将应用其Virtual Human平台识别两种适应症的因果疾病生物学，并将阿斯利康提名的靶点从发现阶段推进至开发候选药物；阿斯利康将主导所有临床开发、注册和商业化活动。MASH和心肌病均为患者异质性高、未满足医疗需求大的疾病，单一诊断标签下患者潜在生物学机制存在差异。insitro目前推进9个项目的管线，包括预计2027年初进入临床的肝脏脂肪和纤维化新型遗传主调控因子，以及针对97% ALS患者的专有寡核苷酸疗法。

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本版导读融资集中于RNAi与AI制药。City Therapeutics上调IPO规模募资2亿美元，推进肝外RNAi药物；Iambic以每股16美元IPO募资1.5亿美元，核心资产为口服HER2抑制剂；OMass完成3.1亿美元C轮，推进内分泌与免疫小分子管线。国内联进生物完成超3亿元A轮，用于STAR-BiADC管线进入1期。

MedCity News10.17

City Therapeutics上调IPO规模募资2亿美元，推进肝外RNAi药物

City Therapeutics完成上调规模的IPO，以每股18美元发行逾1110万股，募资2亿美元，高于最初计划的970万股，股票在纳斯达克上市，代码CTY。该公司开发RNA干扰（RNAi）药物，利用小干扰RNA（siRNA）在信使RNA翻译成致病蛋白前将其降解，即基因沉默，其平台还开发组织靶向配体以实现肝脏以外递送。先导项目CITY-FXI是一种靶向LRP1配体的siRNA，设计用于抑制FXI，拟用于血栓性疾病，包括继发性卒中预防、不适合口服抗凝药的心房颤动患者、静脉血栓栓塞后的延长二级预防及癌症相关血栓；其Phase 1正在进行，健康志愿者初步数据显示单次注射在最低剂量使FXI降低60%、最高剂量降低85%，总体耐受良好，更多Phase 1数据预计今年晚些时候公布，公司计划2027年中启动全膝关节置换术患者的Phase 2研究并于2028年初报告数据。 公司：City Therapeutics；相关资产：CITY-FXI；CITY-RBP4；CITY-TFR2；适应症：心血管/血栓相关适应症；Stargardt病及地图样萎缩；骨髓纤维化相关贫血等；阶段：CITY-FXI处于I期临床；CITY-RBP4、CITY-TFR2处于临床前；融资性质：股权；来源：MedCity News（https://medcitynews.com/2026/10/city-therapeutics-ipo-rna-interference-gene-silencing-rnai-sirna-cty/）

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MedCity News10.16

AI生物技术公司Iambic IPO募资1.5亿美元，推进HER2等肿瘤药物研发

AI生物技术公司Iambic Therapeutics在纳斯达克IPO中募资1.5亿美元，以每股16美元定价发行逾937万股，该价格为上周初步条款区间中点，股票代码为“IAM”。公司核心资产IAM1363是一款口服小分子HER2抑制剂，设计为对HER2具有选择性、覆盖该蛋白多种变异体，并可穿透血脑屏障以治疗脑转移，同时旨在克服耐药并降低剂量限制性毒性；该药目前正在携带HER2改变的晚期或转移性实体瘤患者中开展Phase 1/1b试验，公司预计最早于明年启动注册性试验。管线还包括KIF18A抑制剂IAM217和CDK2/4双重抑制剂IAM-C1，两者均处于进入临床测试的路径上。 公司：Iambic Therapeutics；相关资产：IAM1363；IAM217；IAM-C1；适应症：HER2突变晚期/转移性实体瘤；肿瘤；阶段：I期/Ib期；临床前；融资性质：股权；来源：MedCity News（https://medcitynews.com/2026/10/iambic-ipo-techbio-ai-drug-discovery-cancer-her2-kif18a-cdk2-cdk4-iam/）

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BioSpace · 新闻稿10.15

OMass Therapeutics完成3.1亿美元C轮融资，推进内分泌与免疫领域小分子管线

OMass Therapeutics宣布完成超额认购的3.1亿美元（2.3亿英镑）C轮融资，由新投资方Bain Capital Life Sciences、Forbion和Novo Holdings共同领投，Janus Henderson Investors、SV Health Investors、Jefferson Life Sciences及包括Syncona、Oxford Science Enterprises、GV、Northpond Ventures、Sanofi Ventures、British Business Bank和牛津大学在内的现有投资方全部参与。

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摩摩熵医药 · 医药投融资10.13

联进生物完成超3亿元人民币A轮融资，推进STAR-BiADC管线ALG01进入临床1期

联进生物（Allygen Biologics）宣布近期完成超3亿元人民币A轮融资，由夏尔巴投资领投，北京市医药健康产业投资基金、启明创投、珠海科技产业集团、华盖资本、泰煜投资、W Capital等参与投资，扶鞍资本担任独家财务顾问。本轮资金将助力公司首个STAR-BiADC管线ALG01快速进入临床1期试验及后续更多管线产品的开发。联进生物专注于靶向偶联药物研发，拥有肿瘤微环境智能激活释放（STAR）技术平台，覆盖双抗ADC、AOC、ADOC三大技术平台，在研管线针对多适应症实体肿瘤。ALG01是全球首个将免疫检查点PD-L1与肿瘤相关抗原TROP2整合于单一分子、并具备肿瘤微环境智能释放功能的双特异性ADC，采用“IO+TAA”双靶点STAR结构，临床前研究数据显示其在体内药效、毒副作用和安全窗口等多个维度展现显著性优势。 公司：联进生物；相关资产：ALG01（STAR-BiADC，PD-L1/TROP2双抗ADC）；STAR平台（ADC/AOC/ADOC）；适应症：实体肿瘤；阶段：临床前，拟进入临床1期；融资性质：股权；来源：摩熵医药 · 医药投融资（https://www.pharnexcloud.com/zixun/shiye/yytrz_383625）

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本版导读监管节点方面，Asahi Kasei的pritelivir获FDA批准用于免疫缺陷成人难治性HSV黏膜皮肤病变；Revolution Medicines的daraxonrasib获CHMP积极意见，若获批将成为欧盟首个广泛RAS靶向药物；百利天恒HER2 ADC的全球3期获FDA许可，传奇生物体内CAR-T的IND获FDA许可。

BioSpace · 新闻稿10.12

Asahi Kasei Therapeutics的HOVILPRI（pritelivir）获FDA批准，用于免疫缺陷成人难治性HSV黏膜皮肤病变

Asahi Kasei Therapeutics宣布，美国FDA已批准HOVILPRI（pritelivir）100 mg片剂，用于治疗免疫缺陷成人中由HSV感染引起、对阿昔洛韦、伐昔洛韦或泛昔洛韦治疗难治（伴或不伴耐药）的黏膜皮肤病变。HOVILPRI是一种口服解旋酶-引物酶抑制剂，由AiCuris Anti-infective Cures AG开发，该公司现为Asahi Kasei Therapeutics的一部分；其作用机制不同于核苷类似物疗法，对HSV-1和HSV-2均有活性，包括对核苷类似物和膦甲酸耐药的毒株。 公司：Asahi Kasei Therapeutics, Inc.；相关资产：HOVILPRI (pritelivir)；适应症：免疫缺陷成人难治性（伴或不伴耐药）黏膜皮肤HSV感染；阶段：已获批（FDA）；融资性质：不适用；来源：BioSpace · 新闻稿（https://www.biospace.com/press-releases/asahi-kasei-therapeutics-announces-fda-approval-of-hovilpri-pritelivir-tablets-for-mucocutaneous-hsv-lesions-refractory-with-or-without-resistance-to-standard-antiviral-treatment-in-immunocompromised-adults）

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BioSpace · 新闻稿10.15

Revolution Medicines的RASONQUE（daraxonrasib）获CHMP积极意见，推荐在欧盟获批用于转移性胰腺癌

Revolution Medicines宣布，欧洲药品管理局人用医药产品委员会（CHMP）对RASONQUE（daraxonrasib）每日一次口服片剂单药治疗已接受至少一种既往系统治疗的成人转移性胰腺腺癌采纳积极意见；若获欧盟委员会（EC）批准，该药将成为欧盟首个广泛RAS靶向治疗选择。该积极意见基于全球随机III期RASolute 302试验结果：在总体意向治疗（ITT）人群中，RASONQUE较化疗降低死亡风险60%（HR 0.40，95% CI 0.30–0.53，p<0.0001），中位总生存期13.2个月对6.7个月；中位无进展生存期7.2个月对3.6个月（HR 0.49，95% CI 0.38–0.64，p<0.0001），结果在RAS G12突变人群中总体一致。

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医药魔方 ByDrug · 研发进展10.16

百利天恒HER2 ADC管线T-Bren全球III期临床获FDA许可

2026年10月14日，四川百利天恒药业股份有限公司公告，自主研发的HER2 ADC注射用T-Bren（BL-M07D1）全球多中心III期临床试验申请获得FDA许可，试验编号NCT07869836。该试验目标适应症为PD-(L)1治疗进展后、HER2表达的转移性尿路上皮癌。这是T-Bren的首个全球多中心III期临床试验，也是百利天恒第二款由自研、自主主导的全球III期研究。T-Bren是百利天恒手握全球完整权益的核心HER2 ADC管线。

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医药魔方 ByDrug · 研发进展10.16

传奇生物CD19/CD20双靶点体内CAR-T获FDA批准开展临床

10月15日，传奇生物宣布美国FDA已许可其LB2501的新药临床试验（IND）申请。LB2501是一款现货型体内（in vivo）CAR-T产品，旨在通过单次输注在患者体内直接生成CD19/CD20双靶点CAR-T细胞，用于治疗复发或难治性B细胞恶性肿瘤，包括B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）。公司称该产品是目前已知首个获得美国FDA IND许可的双靶点体内CAR-T治疗药物。此次IND许可将支持计划在美国开展的1/2期临床研究，并进一步推进传奇生物的体内细胞工程化平台建设。

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本版导读并非所有读出均积极。BioNTech的BNT113在头颈癌3期未显著改善PFS，试验继续评估OS；Vanda在后期研究未显示显著获益后，暂停从诺华引进的社交焦虑症项目VQW-765。两项结果提示后期开发风险仍存，后续需关注OS等终点。

BioSpace · Drug Development10.13

BioNTech的BNT113头颈癌III期未改善PFS，试验继续评估OS

BioNTech报告其mRNA免疫疗法BNT113在头颈癌III期AHEAD-MERIT试验中未能显著改善无进展生存期（PFS），但公司表示试验将继续评估总生存期（OS）。该试验为II/III期，入组358例患者，评估BNT113联合默沙东Keytruda对比Keytruda单药，用于转移性HPV16阳性头颈部鳞状细胞癌（HNSCC）一线治疗，双主要终点为PFS和OS。BioNTech称，按预设统计设计，即使PFS未达标，OS统计学显著改善仍可确立阳性结果，独立数据监查委员会也持相同建议。BNT113编码一组固定抗原，靶向HPV16肿瘤细胞常表达的两个HPV16衍生抗原，旨在诱导针对靶蛋白的免疫应答。这是BioNTech近期mRNA肿瘤疫苗管线第三次受挫，此前autogene cevumeran在膀胱癌和结直肠癌的两项II期试验已终止。BMO认为OS仍可能实现，但信心显著降低。 公司：BioNTech；相关资产：BNT113；适应症：HPV16阳性转移性头颈部鳞状细胞癌（HNSCC）；阶段：III期（AHEAD-MERIT）；融资性质：不适用；来源：BioSpace · Drug Development（https://www.biospace.com/drug-development/biontech-faces-3rd-mrna-setback-as-head-and-neck-cancer-therapy-fails-to-improve-survival）

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BioSpace · Drug Development10.15

Vanda在后期研究失利后暂停诺华来源的社交焦虑症项目

Vanda Pharmaceuticals在从诺华引进的社交焦虑症药物VQW-765于一项后期研究中未显示显著获益后，暂停了该项目的开发。公司周三宣布，这项名为VP-VQW-765-3201的三期研究在社交压力测试中未能显著缓解社交焦虑障碍患者的痛苦，分析聚焦于此前被认为疗效更佳的女性受试者；Oppenheimer分析师称这是“彻底的失败，而非接近成功”。该研究入组546名基线焦虑水平偏高的成人患者，主要终点为女性受试者在标准化社交压力测试中自报的痛苦与紧张程度。VQW-765是一种靶向α7烟碱型乙酰胆碱受体的小分子部分激动剂，Vanda在2014年12月与诺华就Fanapt相关争议达成的和解协议中获得该药（当时名为AQW051）的全球独家授权，同时诺华进行了2500万美元的股权投资。

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