[商业][↘ 风险事件]Doudna 联合创立的 CAR-T 公司 Caribou 终止研发、裁员并寻求战略交易

Caribou Biosciences 宣布终止全部临床阶段管线、停止所有进行中的临床试验及同种异体 CAR-T 候选药物的后续开发，并实施“大幅”裁员，同时考虑合并、收购、业务合并等战略交易。

[注册][? 待核对]Avidity的Duchenne疗法Del-zota仅覆盖约7%患者，FDA审评中

Avidity Biosciences开发的实验性Duchenne肌营养不良药物Del-zota目前正在接受FDA审评，该药通过"跳过"外显子机制帮助患者生成缩短但功能性的肌肉蛋白，在试验中似乎使部分患者病情近乎停滞。该疗法仅适用于约7%的患者，即美国约900人，而"跳过"策略原则上可惠及美国1万至1.5万名Duchenne患者中的约70%。

[临床][↗ 积极进展]Astellas在ESMO 2026公布21项肿瘤摘要：PADCEV联合pembrolizumab及VYLOY数据进展

Astellas将在ESMO 2026公布21项肿瘤学摘要，覆盖前列腺癌、尿路上皮癌、胃/胃食管结合部癌、肺癌和胰腺癌。PADCEV（enfortumab vedotin）联合pembrolizumab在晚期膀胱癌中显示持久生存获益，VYLOY（zolbetuximab）研究强化CLDN18.2在胃癌治疗决策中的作用。

[临床][? 待核对]Maze Therapeutics将在ASN Kidney Week 2026公布MZE829与MZE782项目数据

Maze Therapeutics将于2026年10月21-25日在丹佛举行的ASN Kidney Week上公布MZE829和MZE782项目数据。口头报告将更新已公布的MZE829治疗APOL1介导肾病（AMKD）的2期HORIZON试验数据，另有两项临床前壁报展示SLC6A19抑制（MZE782机制）在慢性肾病中的治疗潜力。

[注册][? 待核对]Arkayli Biopharma获FDA IND研究可继续回复及NIH 298万美元SBIR资助，推进ARK001治疗婴儿血管瘤临床开发

Arkayli Biopharma的ARK001获FDA IND研究可继续（SMP）回复，将启动针对增殖性婴儿血管瘤（IH）婴儿的1b期安全性试验，并评估探索性疗效指标。公司同时获NIH下属NHLBI总额298万美元的SBIR资助，并任命Katie MacFarlane为CEO，正推进A轮融资。

[注册][? 待核对]Front Range Pharmaceuticals 获 FDA 批准启动 FRP-003 治疗 Long COVID 的 2 期临床试验

Front Range Pharmaceuticals 宣布 FDA 已放行其 FRP-003 的 IND 申请，允许推进针对 Long COVID 成人患者的 2 期临床试验，FDA 于 2026 年 9 月 30 日书面通知研究可继续进行。

[临床][→ 常规进展]Jupiter Neurosciences宣布帕金森病Phase 2a RESET试验首例患者给药，并探索战略选择以最大化股东价值

Jupiter Neurosciences（NASDAQ: JUNS）宣布其JOTROL™在帕金森病Phase 2a RESET试验中完成首例患者给药，该多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验计划入组约30例患者，按1:1:1随机接受两个剂量JOTROL™或安慰剂，口服给药12周，主要评估安全性、耐受性和药代动力学。

[研发][→ 常规进展]DemeRx 任命致幻剂先驱 Juan Sanchez-Ramos 进入科学顾问委员会，推进 DMX-1001 治疗酒精使用障碍

DemeRx 任命神经学家 Juan Sanchez-Ramos 进入科学顾问委员会，他将与公司创始人兼 CEO Deborah Mash 再度合作，支持 DMX-1001（口服 noribogaine）治疗酒精使用障碍的推进。DMX-1001 已完成 Phase 1 多次递增剂量试验，FDA 已接受其 IND 申请，公司计划开展酒精相互作用研究以支持 2027 年启动 Phase 2 临床试验。

[研发][→ 常规进展]Matricelf 拟纳斯达克双重上市并推进首次人体研究，将在 NIBA 第153届投资会议对接投资银行

Matricelf（TASE:MTLF）将于10月6日至7日在佛罗里达州劳德代尔堡举行的 NIBA 第153届投资会议上，与投资者及投资银行人士会面，为其计划中的纳斯达克双重上市后可能的后续发行寻找投资银行合作伙伴。

[研发][→ 常规进展]Napo Pharmaceuticals（Jaguar Health旗下）赞助阿布扎比儿科胃肠病会议肠道衰竭专题讨论

Jaguar Health旗下Napo Pharmaceuticals赞助10月30日在阿布扎比举行的第2届Best of Elite Ped-GI会议，并赞助题为“Intestinal Barrier Beyond Total Parenteral Nutrition (TPN)”的专题讨论。

[临床][? 待核对]Ascendis 将在 ASBMR 2026 展示 TransCon PTH 与 TransCon CNP 在甲状旁腺功能减退症和软骨发育不全中的最新进展

Ascendis Pharma 将于 10 月 9-12 日在波士顿举行的 ASBMR 2026 年会上展示其甲状旁腺功能减退症与软骨发育不全项目的最新数据。

[临床][→ 常规进展]NanoViricides（NYSE American:NNVC）将于10月7日在佛罗里达州劳德代尔堡举行的NIBA第153届投资会议上进行展示

NanoViricides（NYSE American:NNVC）将于10月7日在佛罗里达州劳德代尔堡举行的NIBA第153届投资会议上进行展示。其广谱抗病毒纳米药物NV-387已于2026年9月23日在刚果民主共和国启动针对埃博拉本迪布焦病毒（BDBV）和Mpox的II期临床试验，该药针对麻疹的适应症已获FDA孤儿药资格和罕见儿科疾病资格。

[临床][→ 常规进展]Belhaven Biopharma启动BBP01关键性研究：肾上腺素鼻粉剂治疗过敏性休克

Belhaven Biopharma启动BBP01的关键性临床研究，该在研肾上腺素鼻粉剂拟作为无针替代方案治疗过敏性休克。这项随机、开放标签、三治疗交叉研究将在60名健康成人中比较BBP01鼻内给药与0.3 mg肾上腺素自动注射器及0.3 mg手动肌注Adrenalin®的相对生物利用度，次要终点评估安全性与耐受性及血压、心率、平均动脉压等药效学变化。

[临床][↗ 积极进展]TranspireBio宣布Springboard™软雾吸入器平台关键性1期研究成功完成

TranspireBio宣布其专有Springboard™软雾吸入器（SMI）平台的关键性1期药代动力学临床研究成功完成，该研究达到所有主要和关键次要终点，结果符合预设限值，观察到的个体内变异性低。公司总部位于美国佛罗里达州Sunrise，在Weston开发和生产产品，并计划于2028年在Pembroke Pines新增生产基地以扩大商业产能。

[注册][? 待核对]Nanoscope Therapeutics将参加Eyecelerator 2026及美国眼科学会2026年会，展示MOGENRY（MCO-010）视网膜治疗进展

Nanoscope Therapeutics宣布其光遗传学基因疗法MOGENRY（sonpiretigene isteparvovec；MCO-010）将亮相美国眼科学会（AAO）2026年会及Eyecelerator@AAO 2026。

[临床][? 待核对]60 Degrees Pharmaceuticals 将于10月6日公布他非诺喹治疗重症巴贝虫病住院患者研究的中期数据并举办KOL投资者网络研讨会

60 Degrees Pharmaceuticals（NASDAQ: SXTP; SXTPW）将于2026年10月6日公布其评估他非诺喹（tafenoquine）治疗重症巴贝虫病住院患者的临床研究（NCT06207370）中期分析结果，同日举办KOL投资者网络研讨会，由耶鲁大学Peter J. Krause博士和塔夫茨医学中心Edouard Vannier博士主讲。

最新进展10月6日 21:0760 Degrees提前结束tafenoquine重症巴贝虫病试验入组，拟2027年1月揭盲并申请pre-sNDA会议

[注册][→ 常规进展]Galectin Therapeutics 将在 AASLD 2026 肝病会议展示 belapectin 三项研究并提交 MASH 肝硬化 Phase 3 注册方案

Galectin Therapeutics（NASDAQ: GALT）宣布将参加 2026 年 11 月 5-9 日在丹佛举行的 AASLD 肝病会议，就 belapectin 治疗 MASH 肝硬化及门静脉高压的 NAVIGATE 和 GT-026 Phase 2b 试验。

[临床][? 待核对]Akebia公布ASN Kidney Week 2026日程：VOICE试验最新突破性数据及罕见肾病管线海报

Akebia Therapeutics将于10月21-25日在丹佛举行的ASN Kidney Week 2026上公布多项数据，U.S. Renal Care将以最新突破性报告形式发布VOICE试验结果，评估每周三次vadadustat对比ESA在中心血透患者中的安全性。

[临床][↘ 风险事件]ArriVent 的 firmonertinib 三期肺癌试验未达主要终点，股价近腰斩

ArriVent BioPharma 公布其 EGFR TKI firmonertinib 在 Phase 3 FURVENT 试验中未显著改善晚期非鳞状非小细胞肺癌（EGFR exon 20 插入突变）患者的无进展生存期，主要终点未达到统计学显著。

[临床][↗ 积极进展]Regeneron公布ubamatamab（MUC16xCD3）治疗晚期低级别浆液性卵巢癌初步研究数据

Regeneron公布其MUC16xCD3双特异性抗体ubamatamab在复发、经多线治疗的晚期低级别浆液性卵巢癌（LGSOC）患者中的1/2期初步数据，800 mg剂量组11例患者ORR为73%，中位缓解持续时间9个月，中位无进展生存期11个月。

最新进展10月6日 20:51Regeneron在ESMO 2026公布多项肿瘤管线数据

[临床][→ 常规进展]Marvel Biosciences与Novatech签署意向书，推进MB-204的1期临床试验并更新公司进展

Marvel Biosciences与亚太临床CRO Novatech签署意向书，为MB-204的首次人体1期试验做准备，该试验将在澳大利亚开展，计划于2026年第四季度启动单次递增剂量（SAD）研究，评估安全性、耐受性和药代动力学。

[商业][→ 常规进展]BeOne Medicines与pCPA完成TEVIMBRA®一线复发或转移性鼻咽癌报销谈判

BeOne Medicines宣布与加拿大泛加药品联盟（pCPA）就TEVIMBRA®（替雷利珠单抗）联合吉西他滨和顺铂一线治疗成人复发或转移性鼻咽癌完成谈判，谈判于2026年9月25日结束。该进展是报销路径上的重要里程碑，使符合条件的患者更接近获得公共资金支持的可及性。TEVIMBRA是一款靶向PD-1的人源化IgG4单克隆抗体，已在50多个国家获批用于多种实体瘤。

[研发][? 待核对]Northwest Biotherapeutics将在英国NHS年度肿瘤学大会发表DCVax®主题演讲

Northwest Biotherapeutics（OTCQB:NWBO）宣布，其首席技术官Marnix Bosch将于10月6日在英国NHS CancerCare年度肿瘤学大会发表特邀主题演讲，介绍DCVax®等树突状细胞癌症疫苗的个性化多靶点治疗路径。

[临床][↗ 积极进展]AbbVie与Genmab公布epcoritamab联合R-CHOP一线治疗DLBCL的III期EPCORE DLBCL-2顶线结果：PFS显著改善

AbbVie与Genmab公布III期EPCORE DLBCL-2试验顶线结果：皮下注射固定疗程epcoritamab联合标准治疗R-CHOP，在新诊断、IPI评分2-5的弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者中。

[研发][↗ 积极进展]Einstein研究揭示“僵尸细胞”随年龄积累原因，CMA活性下降与CA77.1干预

Albert Einstein College of Medicine研究人员在Nature Aging发表研究，发现伴侣介导自噬（CMA）活性随年龄下降会同时损害衰老细胞和负责清除它们的巨噬细胞，导致“僵尸细胞”积累。

[临床][↗ 积极进展]Assembly Bio将于AASLD 2026公布ABI-6250 Phase 1a安全性、耐受性及靶点结合积极数据

Assembly Biosciences将于2026年11月5-9日在丹佛举行的AASLD年会上公布ABI-6250的Phase 1a数据，其药效学分析入选Poster of Distinction。

[临床][↗ 积极进展]Privo Technologies 公布 PRV111 治疗早期口腔癌 II 期试验临床更新

Privo Technologies 公布 CLN-004 II 期（队列 1）试验结果，PRV111 在 22 例非浸润性口腔癌或高级别异型增生患者中达到 95.5% 病理完全缓解率（21/22），全部患者免于标准治疗手术。

[研发][↗ 积极进展]伯明翰大学团队在人类脑组织中验证P2X7受体为阿尔茨海默病、TBI及神经退行性疾病炎症靶点

伯明翰大学Nicholas Barnes团队利用人单核细胞衍生小胶质细胞（hMDM）和神经外科切除的人脑组织切片，证实P2X7受体驱动促炎细胞因子释放，用特异性拮抗剂阻断该受体可显著降低人脑组织炎症反应。相关论文发表于Brain，研究为P2X7R拮抗剂用于TBI及神经炎症疾病提供了直接转化证据。团队下一步计划在神经退行性疾病和TBI患者中开展临床试验。

[临床][? 待核对]Viking Therapeutics（VKTX）9月股价涨24%，Longeveron（LGVN）跌64%

Viking Therapeutics的注射用GLP-1/GIP双激动剂VK2735在1期维持治疗读数中实现21周减重17.7%，9月22日数据公布后股价一度涨超30%，随后公司完成约5.75亿美元总收益的股票与可转债融资。Longeveron的laromestrocel在罕见先天性心脏病2b期试验中未能改善心脏血流，9月16日公布后股价9月累计下跌60.15%，公司称将评估后续路径。

[研发][? 待核对]Phio Pharmaceuticals将出席NIBA第153届投资会议，介绍INTASYL® siRNA平台及PH-762临床进展

Phio Pharmaceuticals（NASDAQ: PHIO）已接受邀请，将参加10月6-7日在佛罗里达州劳德代尔堡举行的美国国家投资银行协会（NIBA）第153届会议。

[临床][→ 常规进展]Pathalys Pharma的upacicalcet三期项目突破性摘要入选ASN Kidney Week 2026特色口头报告

Pathalys Pharma宣布，其upacicalcet治疗接受血液透析的终末期肾病继发性甲状旁腺功能亢进（SHPT）患者的两项三期研究（PATH-1、PATH-2）数据，入选ASN Kidney Week 2026特色突破性口头报告，另有一张海报展示生物标志物结果。两项试验均为随机、双盲、安慰剂对照设计，并包含开放标签扩展。upacicalcet为在研小分子拟钙剂，尚未获FDA批准。

[临床][? 待核对]Sling Therapeutics 将在 ASOPRS 第57届秋季科学研讨会公布口服 IGF-1R 抑制剂 Linsitinib 治疗甲状腺眼病 Phase 2b/3 LIDS 试验数据

Sling Therapeutics 将于 10 月 8–9 日在 ASOPRS 第57届秋季科学研讨会上公布口服 IGF-1R 抑制剂 linsitinib 治疗中重度活动性甲状腺眼病（TED）的 Phase 2b/3 LIDS 试验数据，包含额外的持久性数据。

[临床][→ 常规进展]Anixa Biosciences宣布其卵巢癌CAR-T临床试验第五队列第二例患者完成给药

Anixa Biosciences在FSHR靶向CAR-T疗法liraltagene autoleucel（lira-cel）治疗复发性卵巢癌的Phase 1剂量递增试验中，完成第五队列第二例患者给药，该队列剂量为1×10⁷ CAR阳性细胞/kg，为迄今最高剂量水平。

最新进展10月5日 21:58Anixa公布卵巢癌CAR-T首例三个月疾病稳定

[临床][↗ 积极进展]Biogen的litifilimab在皮肤型红斑狼疮二期研究中一年后使27.2%患者皮肤清除或几乎清除

Biogen公布litifilimab在皮肤型红斑狼疮（CLE）2/3期AMETHYST试验2a部分的一年数据：27.2%的患者在关键疾病活动量表上达到皮肤清除或几乎清除，高于24周时的19%，达到次要终点。

[临床][? 待核对][MNC]礼来将在2026 Fall Clinical大会展示21项皮肤病学数据，涵盖EBGLYSS、Taltz联合Zepbound及Olumiant

礼来将在2026 Fall Clinical皮肤病学大会展示21项壁报，覆盖特应性皮炎、银屑病和斑秃。EBGLYSS（lebrikizumab-lbkz）13项数据涉及中重度特应性皮炎持久控制、青少年维持给药频率降低及外用治疗减少，并含6个月及以上儿科患者3期ADorable-1第16周结果。

[临床][→ 常规进展]FluoGuide 美国 FG001 治疗高级别胶质瘤 2 期试验完成首例患者入组

FluoGuide 宣布其美国 2 期试验 FG001-CT-006 完成首例新诊断高级别胶质瘤患者入组，这是公司首个在美国 IND 下开展的临床试验，旨在支持 FG001 未来注册。

[临床][↗ 积极进展]Vaxcyte 肺炎球菌疫苗 VAX-31 三期数据读出，股价大涨逾50%

Vaxcyte 的研究性肺炎球菌结合疫苗 VAX-31 在 3 期 OPUS-1 试验中达到共同主要终点，在 Pfizer 的 Prevnar 20 和 Merck 的 Capvaxive 覆盖的全部 28 个血清型上均达到非劣效，并在 3 个独特血清型上优于两者。

[注册][? 待核对]HanchorBio 宣布美国 FDA 批准 HCB303 的 IND 申请，该药为下一代三特异性免疫疗法

HanchorBio（TWSE: 7827）宣布美国 FDA 已批准其 HCB303 的 IND 申请，可启动针对晚期实体瘤的 Phase 1 首次人体、剂量递增、多区域试验。

[临床][→ 常规进展]安基生技推进AJ201进入治疗脊髓延髓肌萎缩症的关键III期ROMA-KD试验

安基生技（AnnJi，TPEx: 7754）宣布推进AJ201（rosolutamide）治疗脊髓延髓肌萎缩症（SBMA，即肯尼迪病）的关键性全球III期ROMA-KD试验的美国部分，在向美国FDA提交III期方案后启动美国研究中心。

[注册][→ 常规进展]Kyverna的miv-cel冲刺首个自免CAR T获批，Novartis与BMS试验受挫引风险权衡

Kyverna Therapeutics计划今年完成miv-cel用于僵人综合征的滚动BLA申请，并申请优先审评。其注册性2期KYSA-8试验显示，26例患者一年后活动能力和腿部功能改善，未出现高级别CRS、ICANS或IEC-HS。此前Novartis的rap-cel因3例患者死亡暂停多项自免研究，BMS的zola-cel也因短暂可逆炎症事件自愿暂停自免试验。