ANI Pharmaceuticals在AAO 2026年会上以迟发口头报告形式公布了ILUVIEN（氟轻松玻璃体内植入剂0.18 mg）治疗慢性非感染性葡萄膜炎性后节病变（chronic NIU-PS）的4期开放标签、单臂SYNCHRONICITY试验6个月和24个月数据。该试验在意向治疗人群（n=108）中达到两项共同主要终点：6个月时BCVA字母评分较基线平均提升3.6个字母（p=0.0077），CST较基线平均下降157.5微米，且这些变化在24个月时得以维持。24个月随访期间，108只研究眼中86只（79.6%）未出现非感染性炎症复发，出现复发的22只眼（20.4%）中位复发时间为168天；黄斑水肿消退比例在24个月时为48.2%（52/108），血管渗漏比例从基线的78.7%（85/108）降至24个月时的55.6%（60/108）。
百时美施贵宝公布RayzeBio开展的3期ACTION-1试验计划中期分析阳性顶线结果，RYZ101（225Ac-DOTATATE）在既往接受Lu177治疗进展的SSTR阳性胃肠胰神经内分泌肿瘤（GEP-NETs）患者中，经盲态独立中心评估的PFS较研究者选择的标准治疗（高剂量或高频长效生长抑素类似物、依维莫司或舒尼替尼）取得统计学显著且具临床意义的改善，安全性结果与已知的RYZ101安全性特征一致。RYZ101是一种由DOTATATE与α发射同位素锕-225（225Ac）结合的研究性靶向放射性药物治疗，225Ac发射高能短程α粒子，可在癌细胞中造成双链DNA损伤。FDA于2026年8月基于该疾病显著未满足需求授予RYZ101治疗GEP-NETs的孤儿药资格。
推荐理由：百时美施贵宝公布RYZ101治疗GEP-NETs的3期ACTION-1中期分析达到PFS主要终点，是α同位素靶向放疗的首个3期阳性结果。
罗氏公布vamikibart治疗葡萄膜炎性黄斑水肿（UME）的III期MEERKAT和SANDCAT研究52周数据，显示患者视力和黄斑厚度持续改善。vamikibart是一种靶向IL-6的研究性单克隆抗体，专为玻璃体内注射设计。两项III期试验为随机、双盲、假手术对照的52周研究，患者每四周接受0.25 mg或1 mg vamikibart或假注射，最多16周，之后按需治疗至52周。52周时，vamikibart组达到主要终点视力增益的患者比例在数值上高于假手术组，关键次要终点BCVA和CST较基线的平均变化也持续改善。约三分之二符合条件的患者16周后无需再治疗，需要再治疗者多数仅需一次额外注射。vamikibart耐受性良好，治疗相关眼部不良事件和眼内炎症发生率低。FDA已受理罗氏的BLA，预计2027年7月前做出审批决定；欧盟、中国和日本也已提交并受理注册申请。
默沙东在AAO 2026年会上首次公布remigromig（MK-3000，原EYE103）治疗糖尿病性黄斑水肿（DME）的关键IIb/III期BRUNELLO研究一年结果：两个剂量组均独立达到主要终点，与每月0.5mg雷珠单抗相比，最佳矫正视力（BCVA）较基线平均变化达到非劣效。第1年BCVA平均增益为remigromig 0.5mg组+9.1个字母（95% CI, 8.1-10.1；p=0.0129，多重校正）、0.8mg组+8.7个字母（95% CI, 7.7-9.8；p=0.0222，多重校正），雷珠单抗组为+11.8个字母（95% CI, 10.7-12.8），组间差异在预设非劣效界值内且不认为具有临床意义；无次要终点显示优于雷珠单抗。remigromig是一种在研的潜在first-in-class四价三特异性抗体，设计用于激活Wnt通路，通过玻璃体腔注射给药。
推荐理由：默沙东公布remigromig治疗DME的关键IIb/III期一年数据，非劣效于雷珠单抗但PDR相关不良事件更高，为BD评估Wnt通路资产提供关键依据。
Ascelia Pharma宣布已收到与美国FDA就Orviglance新药申请（NDA）完整回复函（CRL）举行的Type A会议的官方纪要。FDA坚持批准需要来自一项新临床研究的额外临床证据，但同时承认，可能通过对3期SPARKLE研究图像采用不同主要终点进行前瞻性分析来产生支持批准的临床证据。FDA在会议上承认Orviglance针对显著未满足的医疗需求、未发现重大安全性问题，且现有临床研究为其作为T1加权MRI对比增强剂的技术性能提供了证据。基于FDA反馈，Ascelia将评估Orviglance在美国最高效的前进路径，且不计划再开展另一项临床研究；其他优先事项包括推进欧洲监管活动并继续合作洽谈。公司表示仍相信整个开发项目产生的总体证据支持Orviglance的疗效与安全性，并致力于将其带给严重肾功能受损患者。
BridgeBio宣布将在ASBMR 2026年会公布Encaleret治疗常染色体显性低钙血症1型（ADH1）的3期CALIBRATE试验更多证据，包括患者报告结局和骨转换数据。公司还将与HypoPARAthyroidism Association合作分享区域性家族级联基因检测结果，并展示infigratinib在临床相关暴露下缺乏外周FGFR1抑制的数据，支持其在软骨发育不全儿童中的安全性。
最新进展10月12日 16:32BridgeBio公布encaleret治疗ADH1的III期CALIBRATE数据
Cardurion Pharmaceuticals公布其PDE9抑制剂tovinontrine（CRD-750）治疗心力衰竭的2期Cycle临床项目结果。在HFrEF患者中开展的Cycle-1 REF试验随机入组529名受试者，在指南导向药物治疗基础上接受三个剂量之一或安慰剂，其中2.5 mg BID和25 mg BID两个剂量组在12周内实现NT-proBNP降低，最早第2周即可观察到并持续至治疗期结束，同时伴随BNP降低及血浆和尿cGMP升高；最高剂量50 mg BID未观察到NT-proBNP获益。在HFpEF患者中开展的Cycle-2 PEF试验随机入组277名患者接受50 mg BID或安慰剂，同样未观察到NT-proBNP显著变化，公司认为有必要在HFpEF人群中评估更低剂量。两个试验中tovinontrine均表现出良好的安全性和耐受性。
Claris Biotherapeutics在AAO 2026年会上公布CSB-001（oremepermin alfa滴眼液）治疗角膜缘干细胞缺乏症（LSCD）的开放标签概念验证研究（NCT06452316）数据：第20周，CSB-001治疗眼41.4%获得≥15个字母视力改善、55.2%获得≥10个字母改善，未治疗眼分别为0%和5%；50%和81%的治疗眼在停药后16周仍维持≥15和≥10个字母的改善。该研究随访49只LSCD患眼（39名受试者），29只眼接受每日四次CSB-001治疗，分两个8周治疗期、中间设一个月停药期，20只眼为未治疗对照，主要终点为第20周BCVA变化。CSB-001活性成分为重组人缺失型肝细胞生长因子（dHGF），公司称其通过促进角膜上皮再生、调节炎症、抑制纤维化和促进细胞存活发挥作用，研究中总体安全且耐受良好。
推荐理由：LSCD无获批药物，CSB-001概念验证数据与2027年两项关键性研究计划对眼科BD有参考价值。
Sebela Pharmaceuticals旗下Braintree Laboratories公布III期TRIUMpH-NERD研究阳性结果：在783例有症状的非糜烂性反流病（NERD）成人中，tegoprazan 50mg和100mg每日一次治疗4周，均达到主要终点（第4周24小时无烧心天数百分比）及关键次要终点（无夜间烧心天数），并显著提高无反流天数及同时无烧心和反流天数，疗效自第1天即显现，20周扩展期持续改善。第4周最小二乘均值无烧心天数：安慰剂17.3%、50mg组26.2%、100mg组30.1%（p=0.0006、p<0.0001）。另一项ACG主席奖事后分析显示，按Lyon 2.0标准判定为确定性GERD（LA B-D级）的患者中，tegoprazan 100mg在第2、8周愈合率及第24周维持愈合率优于兰索拉唑。
Celltrion USA 宣布将在 ACG 2026 年会上以口头报告形式公布两项评估 ZYMFENTRA®（infliximab-dyyb）的分析，报告时间为 10 月 13 日和 14 日。其中一项为迟发性汇总及倾向评分匹配分析，比较皮下注射与静脉注射 infliximab 在回肠优势型克罗恩病患者中的疗效，该分析汇总四项 infliximab 注册研究数据，纳入接受皮下注射 120 mg 每两周或静脉注射 5 mg/kg 每八周标准维持治疗的患者，884 例中 200 例符合条件，1:1 匹配后每组各 70 例；第 54 周时皮下组临床缓解率 71.4% 对 51.4%（P=0.023），内镜应答率 65.7% 对 27.1%（P<0.001），内镜缓解率 41.4% 对 17.1%（P=0.003）。
艾伯维在ACG 2026年年度科学会议上公布22篇科学摘要，展示其炎症性肠病产品组合中SKYRIZI（risankizumab-rzaa）与RINVOQ（upadacitinib）的新数据。3期AFFIRM研究显示，皮下注射SKYRIZI用于晚期治疗初治克罗恩病患者，在第12周临床缓解率和内镜应答率显著高于安慰剂，所有疗效终点及观察亚组均一致，临床应答者至第24周各终点数值仍保持更高。FORTIFY开放标签扩展研究显示，SKYRIZI治疗至144周在回肠、结肠及回结肠克罗恩病中维持或改善临床与内镜结局；瘘管性克罗恩病患者治疗五年后74.5%实现无引流瘘管。SEQUENCE开放标签扩展研究显示，抗TNF治疗失败的中重度活动性克罗恩病患者接受SKYRIZI治疗近三年仍具持久疗效，第148周回肠病变患者内镜结局改善至与其他病变部位相当。
BridgeBio将于10月9-12日在凤凰城举行的HFSA 2026年会上公布acoramidis治疗转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病（ATTR-CM）的1项口头报告、3项快速口头报告和6项壁报数据。
最新进展10月12日 16:32Acoramidis真实世界研究显示优于tafamidis
First Tracks Biotherapeutics将于2026年10月12日召开投资者电话会及网络直播，回顾其全球1b期试验队列1的顶线数据，该队列为麸质激发试验，评估ANB033预防黏膜损伤的效果。ANB033是一款在研CD122拮抗剂，正在开发用于乳糜泻和嗜酸性食管炎。该1b期试验的顶线数据将于当日早间通过新闻稿发布，并在网络直播中展示，直播回放将在活动结束后至少30天内提供。First Tracks Biotherapeutics是一家临床阶段生物技术公司，致力于推进调节自身免疫和炎症性疾病相关免疫通路的抗体疗法，其管线还包括用于类风湿关节炎的致病性T细胞清除剂rosnilimab和BDCA2调节剂ANB101。
Mirum Pharmaceuticals公布III期EXPAND研究topline结果，LIVMARLI（maralixibat）在6个月及以上超罕见胆汁淤积性肝病（含胆道闭锁）患者的胆汁淤积性瘙痒治疗中达到主要终点，并实现全部五项预设次要终点。该研究入组52例患者（46例儿童、6例成人），20周双盲期内随机接受maralixibat 285 µg/kg每日两次或安慰剂；在儿童主要分析人群中，maralixibat组ItchRO(Obs)最严重日瘙痒评分较基线平均改善1.81分，安慰剂组改善0.83分，安慰剂校正后差异0.98分（p=0.0004）；血清胆汁酸较基线降低70.1%，安慰剂组降低3.5%，安慰剂校正后治疗效应69.0%（p<0.0001）。在胆道闭锁且自体肝患者亚组中，瘙痒评分改善-2.16对-1.01（p=0.0002）。安全性与此前临床经验一致，未观察到新的安全性信号。
推荐理由：IBAT抑制剂maralixibat在超罕见胆汁淤积性肝病III期EXPAND达主要终点，为BD读者提供sNDA申报与适应症扩展线索。
诺诚健华宣布，中国国家药监局药品审评中心已批准其靶向TL1A和IL-23p19的双特异性抗体ICP-B161的IND申请，用于治疗包括炎症性肠病（IBD）在内的自身免疫性疾病。ICP-B161是诺诚健华2026年第五个进入临床开发的新药候选。该分子采用延长半衰期的设计，支持更低频次给药和皮下注射，公司称其为差异化的长效双特异性抗体。通过同时靶向TL1A和IL-23p19，ICP-B161在抑制细胞因子释放和减轻炎症反应方面显示出协同效应，有望调控IBD发病和进展中的两条关键通路。临床前研究显示，ICP-B161在动物模型中表现出剂量依赖性活性，显著抑制结肠炎相关症状；在TNBS诱导的小鼠结肠炎模型中，同等剂量下其体内疗效优于相应的TL1A单抗、IL-23p19单抗及同类双特异性抗体，且耐受性良好。目前全球尚无靶向TL1A和IL-23p19的双特异性抗体获批上市。
Leads Biolabs宣布，美国FDA已授予其核心产品opamtistomig（LBL-024）快速通道资格，用于一线治疗晚期或转移性胆道癌（BTC）。opamtistomig是一款PD-L1/4-1BB双特异性抗体，设计用于在肿瘤微环境中条件性激活4-1BB介导的T细胞刺激，以应对免疫“冷”肿瘤。这是该产品继肺外神经内分泌癌（EP-NEC）之后获得的第二个FDA快速通道资格，BTC适应症在提交后仅九天即获授予。FDA还建议公司尽快就opamtistomig联合化疗治疗BTC的美国注册计划展开讨论。公司一线晚期BTC项目此前已推进：2026年4月，opamtistomig联合化疗的II期研究在积极的安全性和疗效结果后进入扩展阶段，随后完成全部入组。公司计划主动与FDA沟通，以对齐支持潜在注册所需的临床证据和开发策略。
Kyowa Kirin公布德国MINT研究最终结果，评估mogamulizumab（Poteligeo®）在蕈样肉芽肿（MF）与Sézary综合征（SS）患者中的真实世界表现，结果在2026年EORTC-CLTG柏林年会上发布。该研究为一项公司发起的多中心、非干预性、回顾与前瞻结合的德国真实世界研究，覆盖18家中心，共纳入109例患者（MF 56例、SS 53例），中位随访25.2个月，83.5%的患者起始治疗时已处于IIB期及以上。主要终点至下次治疗时间（TTNT）中位数为14.9个月，最佳总缓解率为62.4%，中位无进展生存期为20.2个月；因死亡数有限，中位总生存期尚不可估计。探索性分析显示，大细胞转化患者最佳总缓解率为54.5%，毛囊性MF患者为50.0%，早期与晚期患者分别为50%和64.8%，伴mogamulizumab相关皮疹患者的疾病控制率为95.7%。
康方生物（9926.HK）宣布，其PD-1/CTLA-4双特异性抗体卡度尼利单抗（cadonilimab）用于可切除微卫星高度不稳定（MSI-H）或错配修复缺陷（dMMR）结肠癌新辅助/辅助（围手术期）治疗的III期临床研究（COMPASSION-40/AK104-313）已完成首例患者给药，该研究评估卡度尼利单抗单药治疗。这是卡度尼利单抗在胃癌、肺癌和宫颈癌之外拓展的新适应症，也是该疗法在全球开展的第13项III期/注册性研究。MSI-H/dMMR结肠癌患者从传统围手术期化疗中获益有限，病理缓解率仅约7%，存在显著未满足的医疗需求；而免疫检查点抑制剂已在转移性MSI-H/dMMR结直肠癌中确立为标准治疗，但在局部期疾病围手术期治疗领域尚无免疫疗法获批。
vTv Therapeutics首席医学官Thomas Strack在费城首届Breakthrough T1D临床与研究大会（CRC 2026）上展示了使用自动胰岛素输注（AID）系统的1型糖尿病成人中低血糖相关负担的研究。该研究由vTv委托dQ&A Market Research开展，调查了674名1型糖尿病成人，其中429人使用AID系统；在使用AID系统的成人中，24%报告频繁发生2级低血糖，约54%被估计至少经历四个低血糖相关负担维度中的一项。vTv正在推进cadisegliatin（TTP399），这是一种潜在first-in-class的口服小分子肝脏选择性葡萄糖激酶激活剂（GKA），作为胰岛素口服辅助疗法治疗1型糖尿病，已获FDA突破性疗法认定，目前在美国开展3期研究。
LB Pharmaceuticals在第39届ECNP大会上以四张壁报公布LB-102的新临床前数据及后期临床开发进展。临床前研究显示，LB-102通过作用于突触前D2自身受体调节多巴胺信号，减弱自身受体对多巴胺释放的抑制，从而增加多巴胺神经传递，支持其在抑郁快感缺失等低多巴胺状态相关症状中的潜在机制。NOVA-1二期试验的事后分析表明，LB-102对精神分裂症患者认知表现的改善呈剂量依赖性且具统计学显著性，且该认知获益主要是LB-102的直接作用。正在进行的LB-102关键三期项目包括双盲安慰剂对照试验NOVA-2和开放标签扩展试验NOVA-3，评估其作为每日一次口服疗法用于成人精神分裂症的疗效、安全性和长期有效性。此外，正在进行的潜在注册性二期ILLUMINATE-1试验评估每日一次LB-102单药治疗成人双相抑郁的疗效与安全性，并考察其对认知、快感缺失及治疗诱发躁狂发生率的影响。
MannKind在HFSA 2026年会上公布Furoscix ReadyFlow（呋塞米注射液）的新临床数据，进一步表征这款自动注射器的药代动力学和药效学表现。交叉研究显示，通过大腿和上臂注射Furoscix ReadyFlow均达到与静脉注射呋塞米预设的生物等效性标准，相对生物利用度分别为91.3%和92.7%，两部位尿量和尿钠排泄结果相似，总体耐受性良好。另一项事后分析将Furoscix ReadyFlow与Furoscix On-body Infusor进行对比，两种皮下制剂均实现与静脉呋塞米的生物等效，并产生相当的利尿和利钠反应，但原文提示两项研究人群不同，跨研究比较需谨慎解读。
Seaport Therapeutics在2026年ECNP大会上公布了GlyphAgo（SPT-320）1期临床试验的详细药代动力学数据，这是该1期项目的首次科学展示。GlyphAgo是一种新型"Glyphed"口服阿戈美拉汀前药，设计用于增强淋巴吸收并绕过肝脏首过代谢。在1期项目中，GlyphAgo相比未修饰阿戈美拉汀实现了具有统计学意义的6.8倍生物利用度提升，药代动力学变异性降低10倍，并在显著更低剂量下达到治疗相关暴露，旨在减少肝脏暴露。该多部分1期概念验证试验在174名健康志愿者中评估了安全性、耐受性和药代动力学，新公布数据包括多剂量递增部分及无食物效应的分析，单次和多次给药均显示阿戈美拉汀暴露呈剂量依赖性增加，7天给药无蓄积。
Vertex Pharmaceuticals在北美囊性纤维化会议（NACFC）上公布ALYFTREK（vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor）在2至5岁儿童中的新中期数据，显示部分患儿外分泌胰腺功能恢复，得以停用胰酶替代疗法（PERT）。数据来自48名入组PERT停药子研究（Study 106）Cohort 2的儿童，该研究为vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor在2至5岁儿童中正在进行的开放标签扩展研究。患儿接受至少48周治疗后，粪便弹性蛋白酶-1（FE-1）平均值为239.7 μg/g，较基线平均升高110.2 µg/g，近半数（48.6%）达到≥200 µg/g的胰腺功能充分阈值；48名合格儿童中18名（37.5%）成功停用PERT，平均停药8.6周。在全部66名入组儿童中，50%在数据截止时未使用PERT。
Sling Therapeutics 将于 10 月 8–9 日在 ASOPRS 第57届秋季科学研讨会上公布口服 IGF-1R 抑制剂 linsitinib 治疗中重度活动性甲状腺眼病（TED）的 Phase 2b/3 LIDS 试验数据，包含额外的持久性数据。
最新进展10月12日 15:44Sling公布linsitinib治疗TED的2b/3期LIDS试验疗效与持久性数据
Vaxcyte完成约11.5亿美元普通股、预融资权证及可转换优先票据的同步公开发行，并获承销商超额配售权全额行使。此次发行包括8,584,375股普通股（每股64.00美元）、可购买400,000股普通股的预融资权证（每份63.999美元），以及本金总额5.75亿美元、票面利率1.50%、2032年到期的可转换优先票据；承销商额外购买1,171,875股普通股及7500万美元本金票据。募集资金将用于推进VAX-31成人及儿科项目临床开发，包括正在进行的成人III期项目（OPUS-2、OPUS-3及计划中的生产一致性研究）和已入组的婴儿II期剂量探索研究，并支持生产规模扩大、库存建设及VAX-31成人美国潜在上市的商业化准备。VAX-31是一款31价肺炎球菌结合疫苗候选，正在成人III期和婴儿II期临床中评估，用于预防侵袭性肺炎球菌疾病。
NurExone Biologic 公布其外泌体再生疗法在视神经损伤模型中的新临床前数据，支持将视神经损伤项目推进至更大动物研究，包括计划中的兔模型。研究由 Sheba 医疗中心 Goldschleger 眼科研究所 Ygal Rotenstreich 教授团队合作开展，在大鼠视神经挤压模型中比较未损伤眼与分别接受 PBS 对照、naïve 外泌体或 ExoPTEN 治疗的损伤眼，采用视网膜电图（ERG）评估视网膜对光的电反应。在测试的较高光强度下，naïve 外泌体组平均反应达到约 5 微伏（µV）的可测量阈值，ExoPTEN 组超过该阈值，而 PBS 对照组低于阈值；ExoPTEN 治疗眼相比 PBS 治疗损伤眼在视网膜反应上显示出统计学显著改善（p = 0.04，单因素 ANOVA 结合 Dunnett 校正）。
Regentis Biomaterials（NYSE American:RGNT）宣布，其首席执行官兼执行主席 Ehud Geller 将于 2026 年 10 月 15 日在纽约举行的 2026 ThinkEquity 大会上介绍公司 GelrinC® 技术、近期临床进展、正在进行的美国 FDA 关键性 III 期试验进展，以及在欧洲的商业化准备工作。GelrinC 已获得欧盟 CE 标志认证，该 FDA 关键性研究目前已完成超过 50% 的入组。GelrinC 是 Regentis 的核心产品，一种无细胞、即用型水凝胶植入物，具有同步降解与吸收特性，用于治疗局灶性膝关节软骨的疼痛性和致残性损伤。公司称，基于迄今的临床研究结果，该产品为患者提供单次 10 分钟手术、更快恢复、持续疼痛缓解以及超过 5 年的功能改善。
Sunshine Biopharma（NASDAQ:SBFM）宣布完成此前公布的公开发行，公司获得约600万美元总收益，若Series D认股权证全部以现金行使，潜在总收益将额外增加约1440万美元。此次发行包括10,909,082个Common Unit（或Pre-Funded Unit），每个单位由一股普通股（或一份Pre-Funded Warrant）和两份Series D Warrants组成，每份Series D Warrant可按初始行权价0.66美元认购一股普通股；Common Unit公开发行价为0.55美元，Pre-Funded Unit为0.54999美元。Series D Warrants可立即行使，并在首次发行日起五年后到期。公司计划将净收益用于一般企业用途和营运资金。
AB Science公布2026年上半年财务业绩并披露治理与战略调整，Stéphane Ledermann于7月8日被任命为董事长兼首席执行官，接替联合创始人Alain Moussy，后者留任董事及股东。公司自7月13日启动“Relaunch AB Science”转型计划，优先建设新的质量保证体系，并于8月完成1400万欧元增资，同时与全部金融债权人就贷款偿还条款重新谈判达成最终协议。截至2026年6月30日，公司经营亏损1040万欧元，主要因计提650万欧元研发税收抵免（CIR）准备金，现金头寸890万欧元，7月和8月通过私募另募得1650万欧元。
bioAffinity Technologies与一家机构投资者达成最终协议，以每股$6.122（预融资认股权证每份$6.115）的价格出售普通股（或预融资认股权证），进行注册直接发行；同时通过同步私募出售可购买最多980,072股普通股的认股权证，行权价为每股$6.122。预融资认股权证行权价为每股$0.007，认股权证行权价为每股$6.122，须经股东批准后方可行权，并将自股东批准之日起五年后到期。此次发行预计于2026年10月9日左右完成，须满足惯例成交条件，WallachBeth Capital, LLC担任独家配售代理。公司预计此次发行所得款项总额约为400万美元，扣除配售代理费用及其他应付发行费用前。公司拟将净收益用于营运资金、支持其肺癌无创检测产品CyPath® Lung预期增长的销售以及一般公司用途。
最新进展10月12日 15:28bioAffinity完成400万美元注册直接发行
推荐理由：了解bioAffinity约400万美元注册直接发行及同步私募的条款与资金用途，及其对CyPath Lung销售支持的意义。
Mineralys Therapeutics（Nasdaq: MLYS）在美国心脏协会高血压科学会议2026（AHA-HTN）上公布lorundrostat新分析数据，关键性3期Launch-HTN试验显示，接受lorundrostat 50 mg治疗的难治性高血压受试者中，46%在12周达到AHA/ACC指南推荐的诊室收缩压目标<130 mmHg，超过三分之二实现收缩压降低≥10 mmHg。Launch-HTN是一项全球、随机、双盲、安慰剂对照3期试验，入组在服用2至5种降压药后血压仍控制不佳的成人，主要终点为第6周经自动诊室血压监测的收缩压较基线变化。
HCW Biologics 在近期与 FDA 的 Type B 会议上获得明确指导，正推进其第二代 T-Cell Engager 项目 lead 候选 HCW11-018b 用于实体瘤治疗的 IND 申请，目标于 2027 年上半年提交。HCW11-018b 基于公司专有的非 Fc 的 TRBC 平台技术构建，该平台采用蛋白支架以构建四价分子。该分子在 BiTE 结构基础上加入可缓解免疫抑制、促进抗癌细胞活化与肿瘤浸润的组分：其 BiTE 部分包含抗 CD3 单链抗体和靶向人组织因子（TF）的抗体结构域，TF 在多种实体瘤中过表达；同时包含可溶性 IL-15、IL-15 受体 α（IL-15Rα）结构域以及 TGF-β 受体 II（TGFβRII）结构域 trap。
BioMarin在2026年美国骨与矿物质研究学会（ASBMR）年会上发布13项研究的新数据，涵盖VOXZOGO（vosoritide）治疗软骨发育不全和软骨发育不足儿童的结果，以及在研长效药物BMN 333的研究数据。其中一项随机、双盲、安慰剂对照试验的事后分析显示，VOXZOGO对软骨发育不全儿童（包括婴儿）枕骨大孔和颅颈交界处生长具有积极影像学结果，这些区域与颈髓压迫及严重并发症相关。BioMarin近期已向美国FDA提交VOXZOGO用于治疗软骨发育不足的补充新药申请（sNDA），并计划向欧洲药品管理局（EMA）及其他地区监管机构提交申请；若获批，VOXZOGO将成为首个治疗软骨发育不足的靶向疗法，潜在上市时间为2027年。会议还发布BMN 401治疗ENPP1缺乏症儿童的关键性3期ENERGY 3研究52周结果，以及低磷酸酯酶症相关研究数据。
Perceive Biotherapeutics宣布其VOY-101基因治疗在地图样萎缩（GA）患者中的2a期JOURNEY研究（PBI-AMD-002）完成入组，实际入组94只眼（47名受试者），超过原计划62只眼的目标。VOY-101是一种研究性重组腺相关病毒基因疗法，编码补体因子H保护性变体的一种形式，通过单次玻璃体腔注射递送，设计用于恢复补体通路调控并减缓GA进展，有望成为一次性疗法。JOURNEY是一项随机、开放标签、多中心研究，受试者双眼均有大小匹配的GA病灶，随机选择一眼接受VOY-101治疗，对侧未治疗眼作为患者内对照；主要终点为第15个月GA病灶大小变化，次要终点包括至第24个月的GA病灶大小变化、视力和功能指标、黄斑新生血管形成及安全性耐受性，受试者随访24个月。公司预计于2027年底公布15个月主要终点的顶线数据。
映恩生物计划科创板上市募资41亿元，用于新药研发项目。公司2025年4月已在港交所上市，截至今日收盘股价195.7港元、市值178.7亿港元，若科创板上市将形成“A+H”股格局。上半年营收2亿元，净亏损9亿元，LAV为大股东。
最新进展10月11日 00:03映恩生物披露科创板IPO首轮问询回复
美国国家癌症研究所（NCI）与美国国立卫生研究院基金会（FNIH）正共同推动治疗性癌症疫苗计划（TCVI），拟在第一阶段（前三年）投入2亿美元，联合学术机构、制药企业、慈善基金会及患者组织，建立全国性临床研究网络与共享研发基础设施。据项目负责人Stacey Adam透露，TCVI预计于今年12月启动，初期重点关注胰腺癌、肝癌、结直肠癌及部分儿童肿瘤。该计划希望加快治疗性癌症疫苗的临床验证，并在未来7—10年内推动其更广泛的临床应用。《纽约时报》记者Gina Kolata于10月9日以《癌症疫苗是NIH的下一个重大押注》为题报道了这一公私合作项目。
当地时间10月9日，Aspen Neuroscience向美国证券交易委员会递交上市申请，计划登陆纳斯达克，代码ASPE，最高募资1亿美元。Aspen的核心资产是Sasineprocel（ANPD001），一款自体诱导多能干细胞（iPSC）衍生疗法。该疗法针对帕金森病，公司仍处于临床阶段。此次上市申请是这家细胞疗法公司的资本节点，其帕金森病细胞替代疗法距离规模化尚待验证。
推荐理由：了解细胞疗法公司Aspen Neuroscience赴纳斯达克IPO的募资规模与核心帕金森病细胞疗法资产。
诺华瑞米布替尼（Remibrutinib）获美国FDA批准新适应症，成为首款用于治疗H1抗组胺药控制不佳的成人症状性皮肤划痕症（SD）药物。瑞米布替尼是一款口服、高选择性BTK抑制剂，于2025年9月首次获批，此前已在美国、中国、欧盟、日本获批用于治疗慢性自发性荨麻疹（CSU），2025年销售额为1900万美元。本次获批基于RemIND III期临床试验中SD队列的数据，该队列患者在使用第二代H1抗组胺药后症状仍然存在。按总摩擦评分评估，第12周瑞米布替尼组达到荨麻疹完全缓解的患者比例显著高于安慰剂组（29.3% vs 14.0%；p=0.0229），最早在第2周即可观察到缓解。在长达24周的临床试验中，瑞米布替尼在SD和CSU患者中均表现出良好安全性，最常见不良事件（发生率≥3%）包括鼻塞、咽喉痛和流涕（鼻咽炎）、出血、头痛、恶心和腹痛。
Argenx于2026年10月8日宣布终止皮下注射艾加莫德（Efgartigimod，商品名Vyvgart Hytrulo）用于中重度干燥综合征的III期UNITY研究，消息公布后argenx盘前跌13.73%。该决定基于独立数据监查委员会（IDMC）的中期无效分析建议，中期分析显示该III期研究无法达到主要终点，削弱了Vyvgart新增适应症的拓展预期。艾加莫德是全球首款获批的FcRn抑制剂，2025年Vyvgart全franchise销售额为42亿美元，2026年Q2单季收入15亿美元，分析师对其整体峰值销售的预估区间为110亿至170亿美元。该药物已在全身型重症肌无力（gMG）、慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）、免疫介导性坏死性肌病（IMNM）适应症取得III期临床成功，此次在干燥综合征III期开发遭遇折戟。
Arrowhead在Clinicaltrials.gov注册了ARO-INHBE治疗MASH的二期临床试验，该试验计划入组252例MASH合并或不合并二型糖尿病的患者，预计2029年10月完成。ARO-INHBE采用皮下注射，每3个月注射一次，研究主要终点为治疗48周肝脏脂肪含量（LFC）变化幅度。Arrowhead已有两款治疗MASH的小核酸管线，HSD17B13 siRNA与葛兰素史克合作开发，PNPLA3 siRNA与Madrigal合作开发。INHBE siRNA与ALK7 siRNA均在进行减重一期临床，此次INHBE siRNA首个二期临床选定MASH适应症，可见其临床定位的微妙变化。