Resolution Therapeutics宣布其RTX001的I/II期EMERALD试验中期数据已获选为AASLD 2026 late-breaking报告，该研究评估这款工程化再生巨噬细胞疗法在近期肝失代偿后恢复的终末期肝病患者中的安全性、耐受性和初步疗效。公司研究负责人Lara Campana还将展示RTX001及非工程化RMT静脉给药治疗失代偿性肝硬化的临床前数据。
Vir Biotechnology将于2026年11月5-9日在丹佛举行的AASLD肝脏会议上公布2期SOLSTICE试验中elebsiran（VIR-2218）与tobevibart（VIR-3434）联合治疗慢性丁型肝炎的数据，包括截至第96周的HDV RNA应答模式及肝内NK细胞重塑的转化子研究。
Eledon Pharmaceuticals（Nasdaq: ELDN）宣布，其抗CD40L抗体tegoprubart的2期BESTOW试验患者报告结局将在2026年美国肾脏病学会肾脏周年会以口头报告形式展示。该试验评估tegoprubart用于预防肾移植排斥反应，报告人为明尼苏达大学医学院Andrew B. Adams博士，报告时间为10月23日下午4:40至4:50（MDT）。
AbbVie与Genmab公布III期EPCORE DLBCL-2试验顶线结果：皮下注射固定疗程epcoritamab联合标准治疗R-CHOP，在新诊断、IPI评分2-5的弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者中。
推荐理由：epcoritamab联合R-CHOP一线治疗DLBCL的III期PFS阳性顶线数据，是双抗组合首次在该人群取得统计学显著获益，对关注血液肿瘤双抗竞争格局的BD读者有直接参考价值。
Aligos Therapeutics（Nasdaq: ALGS）宣布五篇摘要获 AASLD The Liver Meeting® 2026 接收，会议将于 11 月 5 日至 9 日在丹佛举行。
Sironax 入选 Fierce Biotech 2026 年度“Fierce 15”最具创新力与前景的私营生物科技公司榜单，因“瞄准大胆靶点”获认可。
Assembly Biosciences将于2026年11月5-9日在丹佛举行的AASLD年会上公布ABI-6250的Phase 1a数据，其药效学分析入选Poster of Distinction。
Privo Technologies 公布 CLN-004 II 期（队列 1）试验结果，PRV111 在 22 例非浸润性口腔癌或高级别异型增生患者中达到 95.5% 病理完全缓解率（21/22），全部患者免于标准治疗手术。
伯明翰大学Nicholas Barnes团队利用人单核细胞衍生小胶质细胞（hMDM）和神经外科切除的人脑组织切片，证实P2X7受体驱动促炎细胞因子释放，用特异性拮抗剂阻断该受体可显著降低人脑组织炎症反应。相关论文发表于Brain，研究为P2X7R拮抗剂用于TBI及神经炎症疾病提供了直接转化证据。团队下一步计划在神经退行性疾病和TBI患者中开展临床试验。
Viking Therapeutics的注射用GLP-1/GIP双激动剂VK2735在1期维持治疗读数中实现21周减重17.7%，9月22日数据公布后股价一度涨超30%，随后公司完成约5.75亿美元总收益的股票与可转债融资。Longeveron的laromestrocel在罕见先天性心脏病2b期试验中未能改善心脏血流，9月16日公布后股价9月累计下跌60.15%，公司称将评估后续路径。
马萨诸塞州两家生物技术公司Adecto Pharmaceuticals与Aviceda Therapeutics相继关停。Adecto于9月30日停止运营，其ADAM8靶向单克隆抗体曾获美国国家癌症研究所200万美元二期SBIR资助，CEO表示已就先导抗体提交临时专利申请并寻求继续推进开发。
Phio Pharmaceuticals（NASDAQ: PHIO）已接受邀请，将参加10月6-7日在佛罗里达州劳德代尔堡举行的美国国家投资银行协会（NIBA）第153届会议。
Medicenna Therapeutics宣布，MDNA11的Phase 1/2 ABILITY-1研究顶线数据摘要入选SITC 2026年会口头报告，摘要编号517，报告时间为2026年11月7日下午4:30-4:45（MST）。
Pathalys Pharma宣布，其upacicalcet治疗接受血液透析的终末期肾病继发性甲状旁腺功能亢进（SHPT）患者的两项三期研究（PATH-1、PATH-2）数据，入选ASN Kidney Week 2026特色突破性口头报告，另有一张海报展示生物标志物结果。两项试验均为随机、双盲、安慰剂对照设计，并包含开放标签扩展。upacicalcet为在研小分子拟钙剂，尚未获FDA批准。
Anixa Biosciences在FSHR靶向CAR-T疗法liraltagene autoleucel（lira-cel）治疗复发性卵巢癌的Phase 1剂量递增试验中，完成第五队列第二例患者给药，该队列剂量为1×10⁷ CAR阳性细胞/kg，为迄今最高剂量水平。
最新进展10月5日 21:58Anixa公布卵巢癌CAR-T首例三个月疾病稳定
Capricor Therapeutics公布HOPE-3开放标签扩展研究24个月数据：安慰剂组患者延迟一年后开始使用Deramiocel，其PUL 2.0总分年下降速率较此前安慰剂年度减缓76%（差异1.56，95% CI 0.47–2.64）；早期治疗组两年下降速率相近。
Biogen公布litifilimab在皮肤型红斑狼疮（CLE）2/3期AMETHYST试验2a部分的一年数据：27.2%的患者在关键疾病活动量表上达到皮肤清除或几乎清除，高于24周时的19%，达到次要终点。
礼来将在2026 Fall Clinical皮肤病学大会展示21项壁报，覆盖特应性皮炎、银屑病和斑秃。EBGLYSS（lebrikizumab-lbkz）13项数据涉及中重度特应性皮炎持久控制、青少年维持给药频率降低及外用治疗减少，并含6个月及以上儿科患者3期ADorable-1第16周结果。
Epicrispr Biotechnologies公布EPI-321治疗面肩肱型肌营养不良症（FSHD）的开放标签、首次人体1/2期研究更新6个月数据，前6例患者全身MRI显示总、上肢和下肢复合肌群瘦肌肉体积增加，与未经治疗的数字孪生对照的下降趋势相反。
Forward Therapeutics公布其口服选择性TNFR1信号抑制剂FT2109的积极1期临床与临床前数据，支持推进至2期开发。在健康受试者中开展的随机、双盲、安慰剂对照1期研究中，FT2109在单次和多次递增剂量范围内显示良好的安全性和耐受性，不良事件总体发生率低且与安慰剂相当，未报告严重不良事件、死亡、剂量限制性毒性或导致治疗中断或研究终止的治疗中出现的不良事件。
Prime Medicine宣布其研究性体内Prime Editor疗法PM577a治疗H1069Q突变Wilson病的全球1/2期临床试验已完成首例患者给药，这是该公司首个进入临床的体内Prime Editing疗法。
Celcuity宣布将在2026年10月23-27日于马德里举行的ESMO 2026大会上公布gedatolisib的多项临床数据，包括VIKTORIA-1 PIK3CA突变型队列的额外亚组分析快速口头报告，以及PIK3CA野生型队列中gedatolisib三联方案与其他方案的比较分析海报。此外还将展示gedatolisib联合darolutamide治疗mCRPC的1b期试验亚组分析海报。
Benitec Biopharma 就 BB-301 开放标签、单臂关键性研究与美国 FDA 沟通后，FDA 要求补充包括公司资助的 OPMD 自然史研究在内的现有数据，最终关键性研究设计预计于 2027 年第一季度确认。
BridgeBio在2026年世界肌肉学会年会上公布口服BBP-418治疗LGMD2I/R9的3期FORTIFY试验12个月中期分析心脏探索性数据：基线HS肌钙蛋白I升高的受试者中，BBP-418组100%在12个月时恢复正常范围，安慰剂组为40%（p=0.0248）；BBP-418组54%的患者LVEF稳定或改善，安慰剂组为25%（p=0.0262）。
推荐理由：BridgeBio公布BBP-418在LGMD2I/R9的3期FORTIFY试验12个月心脏探索性数据，并披露FDA优先审评及PDUFA日期，供BD跟踪罕见病资产注册进展。
Latus Bio将在2026年10月21-25日于丹佛举行的美国肾脏病学会Kidney Week上以海报形式展示新型工程化AAV衣壳数据。临床前数据显示，先导肾脏衣壳在成年非人灵长类低剂量全身静脉给药后，肾脏生物分布较AAV9高约5倍，双肾80%肾小球被转导，涵盖肾小球内皮细胞、足细胞、系膜细胞及肾小管和集合管细胞。
Stoke Therapeutics宣布与美国FDA完成一次会议，就zorevunersen计划中的美国NDA申报的关键方面达成一致，包括申报时间、纳入数据及Vineland-3数据分析方式。
Ardelyx将于10月21-25日在丹佛举行的ASN Kidney Week 2026上发布三篇高磷血症相关摘要，涵盖tenapanor联合不同磷结合剂的真实世界疗效、终末期肾病患者管理挑战调研，以及长期高磷血症对透析患者发病率与死亡率影响的分析。XPHOZAH（tenapanor）是FDA批准的首个磷酸盐吸收抑制剂（PAI），用于透析成人CKD患者对磷结合剂应答不足或不耐受时的附加治疗。
OnCusp Therapeutics 在 IGCS 2026 年会全体口头报告环节首次公布其 CDH6 靶向 ADC CUSP06 治疗铂耐药卵巢癌（PROC）的 Ph1b 开放标签、多中心剂量扩展研究数据。
推荐理由：CDH6 ADC CUSP06 铂耐药卵巢癌 Ph1b 数据：4.0mg/kg ORR 62%，含既往 mirvetuximab 治疗者 53%，无眼毒性，已获 FDA 快速通道。
Pharvaris 宣布其资助的 Adelphi Real World HAE 疾病专项计划数据集分析结果发表于 Advances in Therapy，该分析评估了 HAE 在临床实践中的管理情况。
Alterity Therapeutics在2026年国际帕金森病与运动障碍大会上公布ATH434治疗多系统萎缩（MSA）的Phase 2试验新分析结果。
Rezolute宣布，在FDA初步审阅其Phase 3 sunRIZE研究详细数据后，FDA建议公司召开pre-BLA会议，作为提交先天性高胰岛素血症BLA的前置步骤。
Sernova与Seraxis完成此前宣布的目标1000万美元非经纪可转债融资，最终金额为1120万美元，用于推进合并成立BetaNova Biotherapeutics及SR-02的1/2期临床试验。
推荐理由：了解Sernova与Seraxis合并前融资细节及SR-02细胞疗法进入1/2期临床的时间表。
Coave Therapeutics在Euretina 2026公布非人灵长类数据，其配体偶联脉络膜上腔载体coAAV-SCS在视网膜和RPE-脉络膜的表达较现有AAV衣壳最高提升120倍。表达阿柏西普的载体经coAAV-SCS递送后，在后节达到具临床意义的水平。数据支持其湿性AMD领先视网膜基因疗法项目CoTx-101的设计思路，该项目结合靶向脉络膜上腔给药与VEGF和Ang-2双重抑制。
Vaxcyte（Nasdaq: PCVX）将于10月5日召开网络直播和电话会议，公布VAX-31关键III期OPUS-1成人试验的顶线数据。VAX-31是该公司31价肺炎球菌结合疫苗候选，用于预防侵袭性肺炎球菌疾病和肺炎球菌肺炎，该试验评估其安全性、耐受性和免疫原性。
最新进展10月5日 20:23Vaxcyte公布VAX-31成人III期OPUS-1积极顶线数据
Bial在韩国首尔举行的MDS 2026上展示16张科学海报，涵盖帕金森病研究。已停止开发的BIA 28-6156（GBA-PD）ACTIVATE研究顶线结果显示安全性良好，但在所研究剂量下未显示延缓疾病进展的疗效，导致临床项目关闭。该研究纳入271名受试者，是迄今GBA-PD领域持续时间最长的对照临床试验。
Genflow Biosciences 在加拿大多伦多 Animal Longevity Summit 公布 SLAB-VET-001 中期结果，该四臂对照盲法试验在 24 只老年比格犬中评估静脉给药的百岁老人来源 SIRT6 变异体 SIRT6c。
Aravax宣布将于2026年11月在美国ACAAI年会和欧洲FAAM-EUROBAT-ISMA大会公布其2期临床试验PVX108治疗花生过敏的顶线结果。PVX108是一款下一代免疫疗法，采用专有肽精准重训免疫系统以耐受花生，同时避免治疗引发的急性过敏反应，已获FDA快速通道资格。
Kyverna Therapeutics计划今年完成miv-cel用于僵人综合征的滚动BLA申请，并申请优先审评。其注册性2期KYSA-8试验显示，26例患者一年后活动能力和腿部功能改善，未出现高级别CRS、ICANS或IEC-HS。此前Novartis的rap-cel因3例患者死亡暂停多项自免研究，BMS的zola-cel也因短暂可逆炎症事件自愿暂停自免试验。
德琪医药（SEHK: 6996.HK）将于2026年11月4日至8日在美国凤凰城举行的SITC 2026年会上，以快速口头报告形式公布其新型共刺激T细胞衔接器（Cos-TCE）平台的最新临床前结果。报告题目为“基于CD2的共刺激T细胞衔接器平台，整合新型CD3γε/δε靶向抗体与基于空间位阻的CD3掩蔽”，摘要编号15749，由首席科学官侯冰博士于11月6日报告。
Ractigen Therapeutics 在 WMS 2026 公布其 saRNA 疗法 RAG-18 治疗杜氏肌营养不良（DMD）的首次人体阳性数据，称首次在人类单基因病中确立 RNA 激活（RNAa）的临床机制验证。