跳到正文
验证登录状态…

#基因治疗

今日 2 条
10月6日周二
  1. 摩熵医药 · 医药投融资47

    中吉智药关闭A+轮融资，华德科创领投

    中吉智药（南京）生物技术有限公司于2026年10月5日正式宣布关闭A+轮融资，本轮由华德科创领投，博通资本、老股东恩然创投、隆门资本、康源汇盈等机构跟投。中吉智药成立于2020年，专注慢病毒载体造血干细胞领域的基因治疗药物开发。融资金额未披露。

    融资-国内#融资-国内#基因治疗

    推荐理由：了解基因治疗慢病毒载体造血干细胞领域A+轮融资参与方与公司定位。

    ————
10月5日周一
  1. BioSpace · 新闻稿22

    Fierce Biotech 将 SonoThera 评为 2026 年“Fierce 15”生物技术公司

    Fierce Biotech 将 SonoThera 评为 2026 年“Fierce 15”生物技术公司之一。SonoThera 正在开发超声介导的非病毒基因递送平台，结合 RIPPLE™ 超声递送与 PORE™ 载荷工程，推进 DNA/RNA 疗法、基因编辑和基因沉默，管线覆盖杜氏肌营养不良和常染色体显性多囊肾病。

    融资-海外#融资-海外#基因治疗#私募融资
    ————
  2. BioSpace · Deals78

    [交易线索]Genmab与AbbVie的Epkinly获三期数据，Shionogi 20亿美元收购IntraBio等多笔交易

    BioSpace汇总本周生物医药交易动态：日本盐野义（Shionogi）以20亿美元收购IntraBio，后者罕见病药物Aqneursa已获批用于Niemann-Pick病C型，并成为首个获批治疗共济失调毛细血管扩张症的疗法。

    交易（全部）#License-out#双特异性抗体#基因治疗

    推荐理由：汇总本周多笔授权与并购交易，含Shionogi 20亿美元收购IntraBio、诺华与Abogen最高78亿美元合作等，便于BD快速扫描。

    ————
  6. BioSpace · 新闻稿26

    [研发][积极进展]Latus Bio宣布在ASN Kidney Week 2026展示新型工程化AAV衣壳肾脏靶向数据

    Latus Bio将在2026年10月21-25日于丹佛举行的美国肾脏病学会Kidney Week上以海报形式展示新型工程化AAV衣壳数据。临床前数据显示，先导肾脏衣壳在成年非人灵长类低剂量全身静脉给药后，肾脏生物分布较AAV9高约5倍，双肾80%肾小球被转导，涵盖肾小球内皮细胞、足细胞、系膜细胞及肾小管和集合管细胞。

    管线-海外#管线-海外#事件-研发#状态-积极进展
    ————
  8. BioSpace · 新闻稿42

    [研发][积极进展]Coave Therapeutics在Euretina 2026公布支持其湿性AMD领先基因疗法项目CoTx-101的非人灵长类数据

    Coave Therapeutics在Euretina 2026公布非人灵长类数据，其配体偶联脉络膜上腔载体coAAV-SCS在视网膜和RPE-脉络膜的表达较现有AAV衣壳最高提升120倍。表达阿柏西普的载体经coAAV-SCS递送后，在后节达到具临床意义的水平。数据支持其湿性AMD领先视网膜基因疗法项目CoTx-101的设计思路，该项目结合靶向脉络膜上腔给药与VEGF和Ang-2双重抑制。

    管线-海外#管线-海外#事件-研发#状态-积极进展
    ————
  11. BioSpace · 新闻稿23

    American Gene Technologies将出席NIBA第153届投资会议，为AGT103-T的HIV二期试验融资5500万美元

    American Gene Technologies将于2026年10月6-7日出席在劳德代尔堡举行的NIBA第153届投资会议，为其HIV功能性治愈项目AGT103-T的二期试验融资5500万美元。AGT103-T是一款一次性基因修饰T细胞疗法，靶向年规模400亿美元的市场，其一期试验已获成功并获FDA快速通道资格，拥有60多项专利。公司将于10月7日安排一对一投资者会议。

    #融资#基因治疗#细胞治疗
    ————
  12. BioSpace · 新闻稿36

    [研发][积极进展]Dyno Therapeutics在WMS大会发布AI设计多机制肌肉衣壳新数据

    Dyno Therapeutics在第31届世界肌肉学会大会（WMS）以late-breaking海报形式发布新一代AI设计多机制肌肉衣壳临床前数据。两款先导衣壳在小鼠和非人灵长类中于5e12 vg/kg剂量下实现增强的肌肉递送与肝脏去靶向，其中一款在NHP骨骼肌中生物分布较MyoAAV-4E高约20倍、转导高约40倍。该剂量较现有肌肉衣壳常用约1e14 vg/kg低20倍。

    管线-海外#管线-海外#事件-研发#状态-积极进展
    ————
  13. BioSpace · 新闻稿42

    [研发][常规进展]Century Therapeutics 在 EASD 2026 公布 CNTY-813 非临床数据，IND 申报仍按计划于 2026 年第四季度提交

    Century Therapeutics 在 EASD 2026 公布其 iPSC 来源胰岛替代疗法 CNTY-813 的非临床数据，显示该产品在五批临床规模生产中表现一致、经 96 小时冷藏后仍具功能，并通过肝门静脉给药在大鼠中成功植入。

    管线-海外#管线-海外#事件-研发#状态-常规进展
    ————
10月3日周六
10月1日周四
  4. BioSpace · 新闻稿62

    [注册][常规进展]Wave Life Sciences宣布FDA反馈支持WVE-006（RNA编辑）在AATD的注册路径

    Wave Life Sciences宣布与FDA就WVE-006治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的注册路径关键方面达成一致，计划开展一项为期两年的注册试验以支持潜在完全批准，并在一年时进行期中分析以支持基于AATD生物标志物的潜在加速批准。

    管线（全部）#管线#事件-注册#状态-常规进展
    ————
  5. BioSpace · 新闻稿12

    [研发][常规进展]Allogenetics 任命 Olaf Schermeier 博士为顾问委员会主席，推进 ALG-115 进入首次人体临床试验

    Allogenetics 任命 Olaf Schermeier 博士为顾问委员会主席，其拥有超25年行业经验，专注医疗技术、器官替代疗法与移植领域。ALG-115 是一款离体供体器官基因治疗候选药物，正从临床前阶段迈向肺移植首次人体临床试验，通过移植前修饰供体器官，设计为一次性治疗以预防排斥并保护移植物免疫功能，目标是消除终身免疫抑制需求。

    管线-海外#管线-海外#事件-研发#状态-常规进展
    ————
  6. BioSpace · Drug Development78

    [临床][结果分化]uniQure亨廷顿病基因疗法AMT-130四年数据疾病延缓幅度下降，股价大跌

    uniQure公布AMT-130治疗亨廷顿病的四年数据：12名高剂量患者疾病进展延缓44%，与自然病史对照差异不显著，低于2025年9月报告的三年75%延缓幅度，公司股价当日一度下跌38%至每股24.11美元。

    管线（全部）#管线#事件-临床#状态-分化

    推荐理由：呈现AMT-130四年与三年数据差异、BLA审评进展及安全性，供BD判断基因治疗在亨廷顿病中的风险与监管路径。

    ————
  8. BioSpace · 新闻稿42

    Ray Therapeutics获CIRM 800万美元资助，推进RTx-021基因疗法治疗Stargardt病

    Ray Therapeutics获得加州再生医学研究所（CIRM）800万美元资助，用于推进RTx-021治疗Stargardt病的Phase 1/2临床试验及生产活动，为后期开发做准备。RTx-021为光遗传学基因疗法，通过单次玻璃体内注射使存活的视网膜ON双极细胞感光，旨在不受潜在基因突变限制地恢复视力。CIRM独立拨款工作组将RayTx申请列入最高资助层级，13位科学评审均认可其卓越价值。

    融资-海外#融资-海外#基因治疗#临床试验
    ————
  9. BioSpace · 新闻稿60

    [临床][积极进展]Sarepta在2026世界肌肉学会年会公布ELEVIDYS在年长可行走DMD患者中的新数据

    Sarepta Therapeutics在2026年世界肌肉学会年会上公布ELEVIDYS（delandistrogene moxeparvovec）新数据：8-12岁给药患者（n=25）与匹配外部对照（n=99）相比，2年内在NSAA总分、从地面起身速度和10米步行/跑速度上显示持续且具临床意义的功能获益，差异具名义统计学显著性。

    管线-海外#管线-海外#事件-临床#状态-积极进展
    ————
9月30日周三
  1. BioSpace · 新闻稿60

    [临床][待核对]Candel在ASTRO 2026公布aglatimagene治疗局限性前列腺癌的持续免疫重塑数据

    Candel Therapeutics在ASTRO 2026公布其已完成的III期临床试验新生物标志物数据：在局限性中高危前列腺癌患者中，aglatimagene联合外照射放疗较安慰剂联合放疗显著增加瘤内淋巴细胞浸润并重塑肿瘤微环境，治疗两年后仍可见持续的淋巴细胞-肿瘤相互作用。

    管线-海外#管线-海外#事件-临床#状态-待核对
    ————
9月29日周二
  1. BioSpace · 新闻稿22

    [商业][常规进展]GenSight Biologics公布2026年上半年中期财务业绩：GS010/LUMEVOQ早期准入收款650万欧元，净现金消耗降至160万欧元

    GenSight Biologics 2026年上半年通过GS010/LUMEVOQ付费早期准入项目收取650万欧元，因计提返利及430万欧元非现金会计估计变更，IFRS报告收入为负120万欧元，经营现金消耗同比降37%至160万欧元。

    管线-海外#管线-海外#事件-商业#状态-常规进展
    ————
9月24日周四
  1. 中国医药创新促进会 · 行业资讯15

    [研发][待核对]818号令落地后117项生物医学新技术完成备案，第十一届医药创新与投资大会将在南京设论坛探讨临床路径与资本投入

    《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（818号令）实施以来，已有10批共117项生物医学新技术临床研究完成备案，其中76项由医疗机构发起，占65%。今年以来创新药对外授权交易总额突破1200亿美元，同比增长36%。第十一届医药创新与投资大会“生物医学新技术创新发展论坛”将于2026年10月25日在南京举办，聚焦临床路径设计、证据标准前置与资本长期投入等议题。

    管线（全部）#管线#事件-研发#状态-待核对
    ————
9月23日周三
  1. Basecamp Research · 公司公告62

    Basecamp Research完成1.4亿美元C轮融资，推进AI设计的体内细胞疗法

    Basecamp Research宣布完成1.4亿美元超额认购的C轮融资，由S32领投，NVIDIA、Menlo Ventures旗下Anthology Fund、Catalio Capital Management、洛克菲勒基金会、北约创新基金等参投。

    融资-海外#融资-海外#私募融资#细胞治疗

    推荐理由：了解AI制药公司Basecamp Research的C轮融资规模、投资方阵容及其体内细胞治疗管线方向。

    ————
9月1日周二
8月13日周四
  1. BioPharma Dive · Deals78

    [并购交易][全球权益已售]PTC以最高2.11亿美元在破产拍卖中接手Sangamo法布里病基因疗法ST-920

    PTC Therapeutics同意以最高2.11亿美元接手Sangamo Therapeutics处于破产程序中的法布里病基因疗法ST-920（isaralgagene civaparvovec）。

    交易-海外#并购#全球权益#已签约#全球权益已售#基因治疗#注册审批

    推荐理由：呈现PTC以最高2.11亿美元竞得Sangamo法布里病基因疗法ST-920的交易结构、监管路径与分析师风险判断。

    ————
5月27日周三
  1. Hadean Ventures · 投资人公告43

    [临床][常规进展]Complement Therapeutics 公布 Opti-GAIN I/II 期研究 CTx001 第一队列完成给药并获 IDMC 积极建议

    Complement Therapeutics 宣布其 AAV 基因疗法 CTx001 治疗 AMD 继发地图样萎缩（GA）的 I/II 期 Opti-GAIN 研究完成第一队列给药，独立数据监查委员会（IDMC）审查安全性数据后未发现重大安全问题，建议继续推进第二队列入组和剂量递增。

    管线（全部）#管线#事件-临床#状态-常规进展
    ————
3月25日周三
10月10日周五