在波士顿STAT峰会上，黑色素瘤患者Gary Keblish以线上方式讲述了自己参与默沙东与Moderna的mRNA癌症疫苗intismeran autogene联合Keytruda临床试验的经历。Keblish是一名公立学校教师，2019年确诊高风险黑色素瘤，随后被纳入该联合治疗的临床试验并进入治疗组。他表示，接受mRNA癌症疫苗与免疫治疗的过程伴随情绪起伏和身体变化，其中神经病变带来的身心压力尤为突出，后逐渐缓解。自肿瘤切除至今已六年，他已重返课堂继续任教。此前默沙东与Moderna于8月公布该mRNA癌症疫苗联合免疫治疗晚期试验的积极结果，被视为潜在有力的抗肿瘤新方式，但相关数据并未展示该治疗对单个患者的具体意义。
insitro宣布与阿斯利康达成全球独家研究合作协议，共同发现代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）和心肌病领域的新靶点与疗法。根据协议，insitro将获得4000万美元首付款，并有资格获得最高约14.6亿美元的潜在发现、开发和商业里程碑付款，以及基于全球商业销售的分级特许权使用费。insitro将应用其Virtual Human平台识别两种适应症的因果疾病生物学，并将阿斯利康提名的靶点从发现阶段推进至开发候选药物；阿斯利康将主导所有临床开发、注册和商业化活动。MASH和心肌病均为患者异质性高、未满足医疗需求大的疾病，单一诊断标签下患者潜在生物学机制存在差异。insitro目前推进9个项目的管线，包括预计2027年初进入临床的肝脏脂肪和纤维化新型遗传主调控因子，以及针对97% ALS患者的专有寡核苷酸疗法。
推荐理由：了解AI药物发现平台与MNC在MASH和心肌病领域的全球独家合作条款及首付款规模。
Transcripta Bio与Mayo Clinic宣布达成一项针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的研究合作与许可协议，计划将Mayo Clinic的临床与神经病理学专长同Transcripta Bio的转录组学药物发现平台结合，构建高分辨率的患者来源ALS分子图谱并识别新治疗靶点。Transcripta Bio将对Mayo Clinic提供的捐赠组织进行单细胞RNA测序，建立患者来源的ALS疾病特征，并与公司药物应答数据匹配，以提名新治疗靶点和候选疗法。Mayo Clinic正在一项新设立的、经IRB批准的方案下前瞻性入组在世ALS患者，队列设计覆盖家族性ALS（包括SOD1、C9orf72、TARDBP和FUS等遗传背景）与散发性ALS，并配对去标识化临床元数据，如遗传状态、用药、进展速度、发病年龄和病程。
泰诺麦博芮特韦拜单抗注射液（商品名：新多妥）于2026年10月15日在珠海生产基地完成首批发货，该产品为全球首款一针具备9个月保护数据的长效抗呼吸道合胞病毒（RSV）单抗。芮特韦拜单抗自9月初获批以来，泰诺麦博历时一月余即实现首批发货，高效推进各项商业化筹备工作。该产品是泰诺麦博继全球首创抗破伤风单抗斯泰度塔单抗注射液（商品名：新替妥）之后的第二款自主原研新药。此次首发面向广大婴儿家庭，提供安全、长效、便捷、经济的RSV预防新选择。
艾伯维宣布，中国国家药品监督管理局已批准瑞福®（乌帕替尼缓释片，15毫克和30毫克，每日一次）用于治疗成人和12岁及以上青少年重度斑秃患者。此次批准距其在欧盟获批仅三个月，是瑞福在中国获批的第9个适应症。斑秃是一种病程难以预测的自身免疫性疾病，可导致多种类型的毛发脱落，从头皮突然出现圆形脱发斑，到包括头发、面部毛发、眉毛和睫毛在内的全身毛发完全脱落。
Brii Biosciences（2137.HK）推出专有siRNA药物发现平台BRiSC™（Bispecific RNAi SilenCing），用于推进下一代RNA疗法的发现与开发。BRiSC™整合序列优化、化学修饰、双靶点架构和靶向递送四类互补技术，旨在提升siRNA药物的选择性、性能与治疗覆盖范围。其核心能力之一的双靶点架构设计用于让单一siRNA疗法同时沉默两个不同靶点，以应对由多条生物通路驱动的疾病。公司初期将该方法应用于复杂疾病生物学和/或重叠合并症可能受益于多靶点协同调控的常见疾病领域。Brii Bio通过持续投资内部发现团队及北京、上海实验室，已扩展靶点发现、转化科学和临床前开发能力，BRiSC™正推动多个内部发现项目进展。
Edesa Biotech 宣布其 EB06 治疗白癜风的 II 期临床研究 IND 申请获 FDA 许可，可将正在进行的白癜风临床研究扩展至美国研究中心。该研究为双盲、安慰剂对照设计，评估靶向 CXCL10 的全人源单克隆抗体 EB06，在最多 80 名中重度非节段型白癜风成人患者中开展，受试者按 1:1 随机每两周给药一次至第 22 周，主要疗效终点为第 28 周面部白癜风面积评分指数（F-VASI）较基线的平均百分比变化，次要及探索性指标包括面部和全身评分、安全性、耐受性、药代动力学和免疫原性。患者招募已在加拿大进行，首批美国研究中心预计下季度开始入组，公司预计 2027 年第四季度获得顶线数据。EB06 此前已在三项临床研究的 65 名受试者中评估，显示出与其机制相关的药效学活性且总体安全耐受；目前为静脉给药制剂，皮下制剂预计将可进入后续临床评估。
PeriFlow Therapeutics正在推进其首创药物候选CLN-2501，该资产靶向新近可成药的"毛细血管无复流"机制，旨在恢复急性心肌梗死后的毛细血管血流，目前正推进至美国临床开发阶段。今日发表于Nature的研究报告了针对急性心肌梗死治疗中一大未解决问题——毛细血管无复流的新治疗策略：即便支架成功开通闭塞冠状动脉，毛细血管仍可能病理性收缩，导致富氧血液无法到达组织，该问题影响多数STEMI患者，与更大梗死面积、更多心力衰竭及显著更差的生存相关，目前尚无专门针对该问题的获批疗法。基于肌球蛋白驱动无复流"过度收缩"的早期证据，András Málnási-Csizmadia博士团队在布达佩斯和波士顿鉴定出一种平滑肌肌球蛋白抑制剂，可直接结合毛细血管中的肌球蛋白并缓解病理性过度收缩，由此产生CLN-2501——首个毛细血管选择性血管扩张剂及首个专为治疗该问题开发的药物候选。
CytoDyn将于2026年10月19日太平洋时间下午1点举办投资者网络直播，提供公司与临床进展更新，重点介绍最新科学、临床、运营及财务进展，以及2026年优先事项和即将到来的里程碑。公司为临床阶段肿瘤企业，正在推进leronlimab——一种靶向CCR5受体的first-in-class人源化单克隆抗体，在包括转移性结直肠癌（mCRC）和转移性三阴性乳腺癌（mTNBC）在内的多个实体瘤肿瘤适应症中具有治疗潜力。CEO Jacob P. Lalezari、CFO Robert E. Hoffman及City of Hope Orange County胃肠肿瘤医学主任Pashtoon M. Kasi将参与直播。
Xenetic Biosciences与合作伙伴PeriNess宣布，在以色列特拉维夫Sourasky大学医学中心（Ichilov中心）开展的一项研究者发起临床研究中，首例患者已完成给药，该研究评估系统性重组人DNase联合抗CD19 CAR-T细胞疗法治疗大B细胞淋巴瘤（LBCL）。这是Xenetic系统性DNase技术首次作为CAR-T疗法辅助手段进入临床评估，该研究由Ichilov中心申办，已于2026年6月获以色列卫生部及相关机构审查委员会批准。研究计划入组12例在淋巴细胞清除治疗前处于疾病稳定或进展的LBCL患者，该人群预后较差，一年无进展生存率约为20%至30%。
卫材在ESMO 2026大会上公布其肿瘤产品组合与管线多项临床研究数据，会议于10月23日至27日在马德里举行。其中，评估LENVIMA（仑伐替尼）联合方案治疗晚期肾细胞癌的3期LITESPARK-011和LITESPARK-012研究新分析入选报告，LITESPARK-011最终分析以口头报告形式呈现，该研究数据曾支持美国FDA批准默沙东的WELIREG（belzutifan）联合LENVIMA用于既往接受过PD-1或PD-L1抑制剂治疗的晚期透明细胞肾细胞癌成人患者。LITESPARK-012研究则评估两种在研方案对比KEYTRUDA（帕博利珠单抗）联合LENVIMA用于晚期ccRCC一线治疗。
礼来公布Omvoh（mirikizumab-mrkz）在溃疡性结肠炎（UC）和克罗恩病（CD）中的新事后分析数据：治疗一年时，UC患者中27.7%达到综合疾病控制（对比安慰剂14%），CD患者中20.4%达到无激素深度缓解（对比安慰剂2%）。综合疾病控制为复合终点，定义为同时达到症状、内镜和组织学缓解、生物标志物正常化且不使用皮质类固醇；无激素深度缓解则同时包含临床缓解、内镜缓解及第52周前至少12周未使用皮质类固醇。两项分析中分别有35.3%的UC患者和48.6%的CD患者既往生物制剂治疗失败，该人群中Omvoh组分别有23.4%和15.7%达到上述终点，安慰剂组分别为9.4%和0。达到这些终点的患者更可能同时实现IBDQ缓解。这些来自LUCENT和VIVID项目的post-hoc数据将在UEG Week 2026上公布。
乐普生物（2157.HK）自主研发的 CDH17 靶向 ADC 产品 MRG007 获得美国 FDA 孤儿药资格（ODD）认定，用于治疗胰腺癌。目前，MRG007 针对局晚期或转移性实体瘤的临床研究已在中美两地先后进入 Ib 期扩展研究阶段。孤儿药资格认定是美国 FDA 面向用于罕见病预防、诊断及治疗的药物设立的专项资质认定，核心目的是鼓励创新药企深耕罕见病治疗领域，开发更多创新治疗方案，填补罕见病临床需求缺口。
优时比在2026年EADV大会公布比奇珠单抗治疗化脓性汗腺炎的最新研究数据，显示更早接受治疗的患者炎性皮损完全清除率更高。治疗第3年时，自确诊以来病程最短的患者组中47.4%达到IHS4-100，病程最长的患者组中这一比例为33.3%。既往未接受过生物制剂治疗的患者引流窦道改善更佳，治疗第3年时67.3%的生物制剂初治患者实现引流窦道完全消退（DTs=0），生物制剂经治患者中这一比例为47.7%。除引流窦道外，总窦道数亦有减少，治疗第1年时30.7%的患者无任何窦道（包括引流及非引流窦道），而基线该比例为14.5%。
Valion Bio旗下CDMO子公司Velocity Bioworks已完成对LarmorBio的BioScan-NMR™平台的初步可行性评估，该评估显示NMR测量有望追踪发酵过程中的微生物生长。BioScan-NMR™正被开发为用于生物制品生产的新一类过程分析技术（PAT），旨在将生物学可见性直接引入生产过程，以更早发现偏差、降低批次失败风险、降低生产成本并实现更一致高效的生产。初步评估发现，BioScan-NMR™平台测得的信号与OD600（用于估算液体培养物细胞密度的常用生物学测量指标）之间存在强相关性，为后续开发提供了早期积极信号。Valion于不到六个月前获得LarmorBio下一代NMR技术的独家权利。Velocity Bioworks计划利用初步可行性评估结果指导后续开发活动，包括评估封闭系统和连续监测能力。
Xeris Biopharma 于今年秋季在三场科学会议上披露其商业化产品组合与在研管线 Gvoke（胰高血糖素）注射液、Recorlev（左酮康唑）及在研项目 XP-8121 的临床与科学数据，覆盖严重低血糖、库欣综合征和甲状腺功能减退症。在 2026 年 Breakthrough T1D 临床与研究大会上，Gvoke 的新真实世界数据考察了医疗专业人员对 American Diabetes Association 标准治疗指南中关于处方即用型胰高血糖素的认知与实际处方实践之间的差距，数据凸显未满足的临床需求及提高即用型胰高血糖素产品采用率的持续机会。
Beren Therapeutics在2026年儿童神经病学会年会上公布adrabetadex新数据，显示婴儿型Niemann-Pick病C型（I-NPC）患儿接受该在研环糊精类药物治疗后神经功能保留超过10年。一项病例研究追踪两名I-NPC姐妹患者：姐姐在症状出现四年多后、被归类为中度疾病时开始治疗，用药约10年后仍维持中度症状；妹妹在首次神经症状出现约10个月后开始治疗，10年来维持极低疾病活动度。另有多篇壁报显示，在76名接受adrabetadex治疗长达11年的患者中，基线疾病严重程度最低者（n=29）5年生存率达100%；在25名治疗至少5年的患者中，发病一年内开始治疗者NPCCSS评分进展更小。壁报还显示adrabetadex单用或与arimoclomol和/或N-乙酰-L-亮氨酸联用总体耐受性良好。
Acta Pharmaceuticals宣布完成总计2400万美元种子轮融资，用于推进针对阿尔茨海默病早期干预的疗法管线。公司先导项目GSM-779690T是一款下一代γ-分泌酶调节剂（GSM），设计为每日一次口服小分子，旨在减少驱动斑块形成的Aβ42并增加具有神经保护作用的Aβ37和Aβ38，拟用于阿尔茨海默病的治疗及潜在预防。该候选药物已进入一项随机、双盲、安慰剂对照的单次和多次递增剂量I期研究（ClinicalTrials.gov ID NCT07690228），在健康成人志愿者中评估安全性、耐受性和药代动力学。临床前研究显示其对Aβ42具有个位数纳摩尔级 potency、小鼠脑血浆比接近1:1、多物种口服生物利用度，且在20微摩尔浓度下未抑制Notch切割。
推荐理由：了解阿尔茨海默病早期干预赛道一笔种子轮融资及其GSM小分子进入I期临床的进展。
Ankyra Therapeutics宣布其三篇摘要入选2026年SITC年会，其中一篇为口头报告，数据聚焦其锚定免疫疗法平台在CD40、CD28、CD137（4-1BB）和IL-2/IL-15等多种免疫调节激动剂上的临床前应用，用于精准靶向局部实体瘤。口头报告（摘要1061）将于11月6日介绍CD137（4-1BB）与CD122（IL-2/15Rβ）多激动剂的锚定免疫疗法，显示单药抗肿瘤免疫及远隔效应且无全身毒性。两篇壁报分别介绍ANK-302（明矾锚定CD28与IL-2双激动剂）在临床前肿瘤模型中的安全性与疗效（摘要1067），以及明矾锚定CD40–IL-2多激动剂ANK-301促进局部与远隔抗肿瘤免疫且无全身毒性（摘要930）。
Recursion宣布一项2亿美元普通股承销增发，由Janus Henderson Investors、Invus、Longaeva Partners、ARK Invest、Driehaus Capital Management等医疗健康投资者参与，认购超额。公司同时更新管线进展：REC-4881（MEK1/2抑制剂）在成人FAP患者Phase 1b/2 TUPELO研究中，治疗12周后全消化道息肉负荷中位降低47%，上消化道中位降低55%，两名患者上消化道息肉负荷降低≥98%；停药12周后85%的全消化道患者和92%的上消化道患者仍低于基线。REC-1245（RBM39降解剂）Phase 1 DAHLIA研究在子宫内膜癌和肝细胞癌中报告3例部分缓解（2例确认、1例未确认），≥45 mg剂量组疾病控制率91.7%（11/12），已选择45 mg QD用于扩展队列。
推荐理由：Recursion同日披露2亿美元增发、REC-4881与REC-1245临床更新及赛诺菲行权里程碑，是了解其管线与现金状况的一站式更新。
Eupraxia Pharmaceuticals宣布其评估EP-104GI治疗嗜酸性食管炎（EoE）的RESOLVE试验已达到120例患者入组目标。该试验的Phase 2b安慰剂对照盲法部分于2026年10月12日完成第120例患者入组和治疗，患者按1:1:1随机接受120mg（20x6mg）、160mg（20x8mg）EP-104GI或载体对照。公司统计团队对非盲数据进行定期审查后确认，原设计的样本量无需调整，无需增加入组。在RESOLVE试验的开放标签Phase 1b/2a和安慰剂对照Phase 2b两部分中，EP-104GI或载体已累计给药超过3,000次注射，未出现治疗相关严重不良事件（SAEs）。Phase 2b部分的期中分析预计于2026年12月进行，将报告前60例达到6个月患者的症状、组织学发现和安全性数据，同时提供3个月、9个月和12个月时间点的数据。
Oryzon Genomics 在韩国、菲律宾、新西兰和墨西哥获得 vafidemstat 专利申请的授权决定，进一步强化其 LSD1 抑制剂的专利组合。韩国和菲律宾专利局分别就 KR10-2021-7028149 和 PH1-2021-552251 发出授权决定，标题均为“治疗边缘型人格障碍的方法”，权利要求覆盖 vafidemstat 用于治疗 BPD 非攻击性症状，与其攻击性相关专利保护形成互补；相应专利已在澳大利亚、加拿大、欧洲、香港、日本、马来西亚、墨西哥、俄罗斯、新加坡、南非和美国获批或获准，美国专利预计至少有效至 2043 年（含 1,095 天专利期调整），非美国专利预计至少有效至 2040 年。
Callio Therapeutics 在第13届世界ADC大奖评选中获得“最佳新ADC药物开发商”奖，该奖项于10月14日（周三）晚在World ADC San Diego 2026期间举行的颁奖晚宴上颁发。公司还在会上进行了三场报告和两场专题讨论，内容涉及双载荷ADC耐药、可制造性、连接子设计及下一代ADC路径。Callio是一家临床阶段生物技术公司，依托模块化、可适配连接子技术平台开发双载荷ADC，通过理性选择的载荷组合应对难治肿瘤的治疗耐药。其首个进入临床的双载荷ADC项目CLIO-8221于2026年3月完成首例患者给药，距公司成立约一年。CLIO-8221是一款靶向HER2的双载荷ADC，同时递送拓扑异构酶1（Topo1）抑制剂和ATR抑制剂，设计用于克服载荷不敏感并增敏肿瘤对Topo1抑制的响应。
Eikon Therapeutics 已向美国 FDA 提交 EIK1006 的 IND 申请，拟用于治疗晚期转移性前列腺癌。EIK1006 是一款新型雄激素受体（AR）拮抗剂，其结构上与现有 lutamide 类拮抗剂无关，可靶向野生型 AR 及多种与常规前列腺癌疗法耐药相关的临床相关变异体。该候选药物由 Eikon 内部自主研发，依托其专有单分子追踪技术平台，通过可视化活细胞中单个蛋白来识别新型高活性候选药物。Eikon 表示，其已针对野生型及多个临床相关 AR 变异体对 EIK1006 完成优化，在保持良好成药性质的同时实现了较高活性，并期待评估这些特性能否转化为晚期前列腺癌患者的临床获益。Eikon 是一家晚期临床阶段生物制药公司，初期聚焦肿瘤领域，同时通过引进授权方式拓展管线。
Jasper Therapeutics已完成其评估vensobafusp alfa（KP104）的II期篮子研究中IgA肾病队列的患者入组，预计2026年底报告该队列的初步中期数据。该II期篮子研究在中国开展，旨在评估vensobafusp alfa在IgA肾病、C3G和FSGS等多种肾脏疾病中的疗效、安全性、耐受性、药代动力学和药效学，以提供概念验证。Stage 1共入组18例IgA肾病患者，分3个队列评估诱导方案后皮下Q2W、Q4W或Q8W维持给药，目的是评估安全性和初步疗效并确定后续评估的最佳剂量水平。公司还加速启动了评估vensobafusp alfa治疗FSGS的额外队列，首例患者预计2027年第一季度给药。
IRulya Therapeutics Inc.（Nasdaq: IRLA）宣布其高级管理层将于2026年10月22日参加Craig-Hallum Biotech Catalyst Conference的炉边谈话，会后网络直播回放将在公司官网投资者页面的“Events”栏目提供，并至少存档30天。IRulya是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发针对严重未满足疾病的疾病修饰疗法，目前正在开发LAM-001，用于治疗间质性肺病相关肺动脉高压（PH-ILD）、肺移植后闭塞性细支气管炎综合征（BOS）以及结节病相关肺动脉高压（SAPH）。LAM-001在PH患者中的2a期临床研究已完成，在BOS患者中的2期临床研究正在进行，在PH-ILD中的2b期临床研究正在进行，在SAPH中的2期临床研究预计于2026年第四季度启动。
First Tracks Biotherapeutics（Nasdaq: TRAX）宣布已签订证券购买协议，以每股32.75美元向一组有限机构投资者出售6,106,870股普通股，预计获得约2亿美元总收益（扣除配售代理费及其他费用前）。本次私募配售预计于2026年10月19日完成，须满足惯例交割条件。参与方包括新老投资者Affinity Asset Advisors、First Light Asset Management、Sirenia Capital Management、TCGX、Trails Edge Capital Partners、Vestal Point Capital及多家领先共同基金。公司计划将所得款项用于一般公司用途，包括ANB033的临床开发。
推荐理由：了解First Tracks Biotherapeutics约2亿美元私募融资条款及ANB033临床开发资金用途。
Protara Therapeutics已完成THRIVE-3注册试验中IV Choline Chloride的2b期开放标签剂量确认阶段入组，该阶段纳入24例依赖肠外支持（PS）的肠衰竭患者，公司仍计划于2026年第四季度报告该2b期队列的中期结果。THRIVE-3（NCT06910943）是一项无缝2b/3期注册临床试验，评估IV Choline Chloride在依赖PS且存在胆碱缺乏的青少年和成人肠衰竭患者中的疗效与安全性；2b期部分为开放标签剂量确认试验，旨在评估多剂量下的安全性和药代动力学并选择后续评估剂量，3期部分为随机、双盲、安慰剂对照，约100例患者，主要终点为基线至第8周血浆胆碱浓度变化，次要终点包括脂肪变性和肝功能检查。
Claris Biotherapeutics将于2026年10月22日美国东部时间上午11:30举办虚拟KOL活动，讨论CSB-001（oremepermin alfa滴眼液）在角膜缘干细胞缺乏症（LSCD）中的积极临床数据及该领域未满足需求。LSCD是一种罕见致盲性疾病，目前尚无获批的药物疗法。CSB-001以重组人缺失型肝细胞生长因子（dHGF）为活性成分，通过促进角膜上皮再生、调节炎症、抑制纤维化及促进细胞存活，有望针对LSCD的潜在病理生理机制发挥作用。2026年10月11日在美国眼科学会（AAO）年会上公布的数据显示，CSB-001治疗LSCD患者后视力获得显著且持久的改善。Claris计划于2027年上半年启动两项关键性研究，对比CSB-001与赋形剂在约400例LSCD受试者中的安全性和有效性，主要疗效终点为视力，并辅以解剖学终点。
NRx Pharmaceuticals于10月15日宣布收到美国FDA的"学科审评函"，要求对其无防腐剂氯胺酮产品已提交的标签做"轻微"修改，并提交带有目前正在审评中的专有商品名的样品标签，以赶在2026年11月10日简化新药申请（ANDA）GDUFA目标日期之前完成。公司表示正在完成最终生产工序验证批次，以满足产品上市要求。该产品为NRX-100（无防腐剂静脉注射氯胺酮），属于公司基于NMDA受体平台开发的疗法，已就抑郁症（含双相抑郁）自杀意念适应症获得快速通道资格，公司已提交ANDA并启动了NRX-100的新药申请申报。公司同时开发口服D-环丝氨酸/鲁拉西酮NRX-101，该资产已就自杀性双相抑郁获得突破性疗法资格。
Adlai Nortye宣布与礼来（Lilly）及默克KGaA, Darmstadt, Germany签署临床试验合作与供药协议（CTCSAs），支持其正在进行的全球I期试验评估AN4035单药及与西妥昔单抗（ERBITUX）联用。AN4035是一款靶向CEACAM5、载荷为pan-RAS(ON)抑制剂的first-in-class ADC，拟用于CEACAM5富集的RAS成瘾性实体瘤。礼来将免费供应美国试验中心的西妥昔单抗，默克KGaA, Darmstadt, Germany将免费供应澳大利亚和中国试验中心的西妥昔单抗，Adlai Nortye为试验申办方。该全球I期试验评估AN4035单药及联合西妥昔单抗的安全性、耐受性、药代动力学、药效动力学和初步疗效，单药组与联合组将错峰启动。
Seres Therapeutics（Nasdaq: MCRB）宣布将在 IDWeek 2026 公布在研口服液体活体生物治疗产品（LBP）SER-428 的临床前数据，该产品旨在降低脓毒症及抗生素暴露后高危患者发生血流感染（BSI）的风险。SER-428 与 SER-155 共享关键菌株和功能，后者已在接受异基因造血干细胞移植患者中完成 1b 期研究，显示 BSI 相对风险降低 77%，安全性良好。SER-428 在 CARB-X 资助下开发，设计用于在胃肠道内阻止病原体定植和过度生长，并保护及增强黏膜上皮屏障完整性，从而降低感染风险；其液体剂型可覆盖无法口服胶囊的患者，包括通过饲管接受营养和药物的危重患者。在临床前体内病原体定植模型中，口服 SER-428 使屎肠球菌和肺炎克雷伯菌最高减少 1,000 倍，且液体剂型在预期使用期内及模拟饲管给药后保持稳定。
Aquestive Therapeutics宣布，FDA已受理其Anaphylm（dibutepinephrine）舌下膜的NDA再提交，并将其归类为Class 2 response，设定PDUFA目标行动日期为2027年3月16日。Anaphylm是一种基于聚合物基质的肾上腺素前药舌下膜，用于治疗I型过敏反应（包括过敏性休克），无需饮水或吞咽即可给药。公司于2026年9月16日提交该再提交，此前2026年8月公布了针对FDA 2026年1月30日完整回复函所提事项开展的人因与药代动力学研究的积极顶线结果。若获批，Anaphylm将成为首个且唯一用于治疗严重过敏反应（包括过敏性休克）的口服急救药物。公司同时推进美国以外监管进程，计划于2026年第四季度向加拿大卫生部提交新药申请。Anaphylm商品名已获FDA有条件批准，最终批准取决于该产品候选能否获批。
Tonix Pharmaceuticals（Nasdaq: TNXP）宣布，将在2026年10月19日至21日于荷兰阿姆斯特丹举行的世界疫苗大会欧洲站上，就TNX-801进行口头报告，并主持一场名为“Vectored Vaccine Platforms: From Design to Improving Efficacy”的工作组会议。TNX-801是一种基于马痘病毒的重组减毒、最小复制型活病毒疫苗平台，处于临床前开发阶段，用于预防mpox、天花及其他新发传染病。该资产目前处于pre-IND阶段，预计在FDA批准IND申请后于2027年进入1期研究。
Cellectar Biosciences在2026年10月14日至16日于加州Palm Springs举行的国际华氏巨球蛋白血症研讨会（IWWM）上，公布了iopofosine I 131治疗复发或难治性华氏巨球蛋白血症（WM）2b期CLOVER WaM试验中紧接BTK抑制剂（BTKi）治疗后患者亚组（n=24）的疗效数据。该亚组中75%为BTKi难治，超过54%接受过多种BTKi治疗，既往治疗中位线数为3线（范围2-7），17%为TP53突变、29%为MYD88野生型。结果显示：总缓解率（ORR）87.5%，主要缓解率（MRR）79.2%，中位缓解持续时间（DoR）16.0个月，无治疗生存期（TFS）19.1个月，临床获益率（CBR）100%；治疗中出现的不良事件（TEAE）发生率低于10%，唯一3级及以上TEAE为血细胞减少。
R1 Therapeutics宣布将在2026年10月21日至25日于丹佛举行的美国肾脏病学会（ASN）Kidney Week 2026上展示AP306的2b期试验进展壁报。该壁报将介绍这项正在进行的全球2b期试验设计，研究在多中心、随机、双盲、安慰剂对照条件下评估AP306在维持性血液透析高磷血症患者中的疗效与安全性（NCT06712654），目前正在美国和中国招募患者，预计2027年上半年获得顶线数据。AP306是一种潜在首创的口服非结合型小分子，设计用于抑制NaPi-IIb、PiT-1和PiT-2三种肠道磷酸盐转运体，是唯一设计作用于全部三种转运体的药物，有望快速有效降磷并大幅减轻治疗负担。此前2a期试验中，AP306单药治疗较基线显著降低血清磷，且pill burden仅为司维拉姆的一小部分，耐受性总体为轻度、自限性。
Immunocore宣布其首个自身免疫候选药物IMC-S118AI在1型糖尿病（T1D）1期试验（NCT07493122）中完成首例患者给药。IMC-S118AI是一种新型双特异性分子，设计用于以组织特异性方式下调免疫系统，保护受T细胞攻击的β细胞：一端结合β细胞上由HLA-A*02:01呈递的前胰岛素原肽以提供组织特异性，另一端为PD-1激动剂效应臂，旨在关闭自身反应性T细胞，以帮助保留胰岛素分泌和β细胞量。该1期剂量递增试验为首次人体试验，将在HLA-A*02:01阳性T1D患者中评估安全性、药代动力学和临床活性。公司称其模块化双特异性平台已在肿瘤学中得到验证，并在感染性疾病适应症中取得初步概念验证，现聚焦于第三个治疗领域。
Krystal Biotech公布其皮科项目KB113治疗Gorlin综合征患者的阳性临床数据，初步概念验证显示所有3例患者均出现抗肿瘤应答，超过80%的评估病灶缩小。KB113是瘤内注射的免疫疗法，设计用于在肿瘤微环境中持续局部表达IL-2和IL-12，促进系统性免疫介导的肿瘤清除；KB113是KB707的低剂量，后者在OPAL-1 Phase 1/2研究中显示早期疗效信号。该Gorlin综合征试点研究为多中心、单臂、开放标签研究，3例成人患者接受6次剂量最高2 mL、10^8 PFU/mL的KB113，历时14周。最终评估中，83.1%（69/83）的病灶出现任何临床消退，50.6%消退超过50%，9.6%消退至少90%；注射病灶与非注射病灶均观察到消退，提示远隔效应，3例患者各有一个注射病灶经活检证实组织学完全缓解。所有报告的不良事件为轻至中度、短暂并在研究期间缓解。
Marengo Therapeutics的Invikafusp Alfa（STAR0602）获美国FDA授予第二项快速通道资格，用于治疗既往治疗后（包括免疫检查点抑制）进展且无满意治疗方案的不可切除、局部晚期或转移性肿瘤突变负荷高（TMB-H）实体瘤。该资格将其快速通道地位从2025年1月获批的TMB-H结直肠癌单一瘤种扩展至不限组织来源的TMB-H实体瘤。支持数据来自正在进行的Phase 1/2 STARt-001研究中结直肠癌、胃癌、乳腺癌、尿路上皮癌、子宫内膜癌、胃食管癌、头颈癌和肺癌等多瘤种的客观缓解，更新后的Phase 2数据将于2026年10月23日在ESMO大会口头报告。
Neurelis将于10月14日至17日在加拿大蒙特利尔举行的第55届儿童神经病学会年会上展示三张壁报，聚焦即用型癫痫发作药物地西泮鼻喷雾剂在儿科患者中的治疗分析与影响。其中一张壁报汇总两项研究的事后合并队列分析，评估地西泮鼻喷雾剂用于2-17岁患者丛集性发作中强直-阵挛性癫痫持续状态（SE）的治疗情况，给药至SE终止的中位时间为5分钟，92.5%的SE发作在单次给药后终止。另一张壁报采用SEIVAL指标，以70天为分析周期分别考察2-5岁和6-17岁患者接受地西泮鼻喷雾剂治疗后发作间期的变化，2-5岁患者总体平均SEIVAL从第1周期的24.4天延长至第4周期的49.4天，6-17岁患者从15.2天延长至28.8天，未发现新的安全性信号。