Pelage Pharmaceuticals宣布其first-in-class外用疗法PP405治疗成年男性雄激素性脱发（AGA）的2/3期AWAKEN试验已完成首例患者给药，该试验在与FDA完成2期结束会议后按计划启动。AWAKEN是一项随机、双盲、安慰剂对照的12个月研究，计划在美国和加拿大入组约600名Norwood-Hamilton IV或V型AGA成年男性，评估非毳毛目标区域毛发计数（nvTAHC）变化、患者报告结局及毛囊再激活等指标。PP405是一种非侵入性外用小分子，靶向调控毛囊干细胞激活的独特代谢开关，旨在重新激活休眠毛囊干细胞并重启毛发生长。此前2a期试验显示PP405达到主要安全性终点且耐受性良好，血液中未检测到系统性吸收，未出现系统性不良事件，并观察到毛发密度增加及从原先无毛发毛囊中诱导新发生长的早期迹象。
Pilatus Biosciences宣布其PLT012正在进行的1期临床试验在香港完成首例肝细胞癌（HCC）生物标志物回填队列患者给药。该香港试验中心设于香港中文大学临床肿瘤学系一期临床试验中心，将支持HCC回填队列及剂量扩展队列，此前香港卫生署已于2026年7月授权该项临床研究。回填队列旨在评估PLT012在晚期HCC患者（包括伴肝功能不全者）中的初步临床活性并生成生物标志物数据，以支持后续临床开发。PLT012是一款靶向CD36的first-in-class在研单克隆抗体，通过阻断CD36介导的脂质摄取，旨在减少免疫抑制性细胞群并恢复抗肿瘤免疫细胞活性。该资产已获FDA快速通道资格认定，公司今年早些时候设立香港子公司以拓展亚洲业务。
Shenandoah Therapeutics 任命 Steve Worland 博士为总裁兼首席执行官并加入董事会，联合创始人兼原首席执行官 Isabella Graef 转任首席科学官，继续负责科学战略。此次人事调整正值公司领先肿瘤项目推进至 IND 申报研究阶段。该公司的 TCIP 平台利用化学诱导邻近机制，将致癌驱动蛋白重定向以激活程序性细胞死亡；领先项目靶向 BCL6，针对 B 细胞恶性肿瘤。临床前研究中，其领先分子在 B 细胞淋巴瘤模型（包括携带多种致癌突变的患者来源模型）中显示出强效活性及完全且持久的肿瘤消退。
Ironfist Therapeutics将在EANM'26公布177Lu-Tamrada的临床前概念验证结果：在抗PD-1耐药的胰腺癌原位同源模型中，177Lu-Tamrada联合抗PD-1疗法使生存期较抗PD-1单药治疗翻倍以上。Tamrada是一种靶向肿瘤相关巨噬细胞（TAM）的纳米药物放射性药物，无需靶向配体，由约翰霍普金斯大学发明的羟基树枝状聚合物技术设计而成，其纳米药物组分尺寸与抗体片段相当，仅在肿瘤中离开血管，经肾脏和胆道清除且不代谢。64Cu-Tamrada的剂量学数据显示红骨髓为剂量限制器官，在拟议最高人体剂量200 MBq下具有240倍安全系数。公司计划于2027年第一季度启动临床研究，先以64Cu-Tamrada PET成像筛选肿瘤显示Tamrada摄取的患者，随后进行177Lu-Tamrada治疗。
Debiopharm在World ADC 2026圣地亚哥会议上公布了其MultiLINK连接子技术套件（MLINK Select、MLINK Duo和MLINK HiSol）的临床前概念验证研究结果。MLINK Select MMAE在临床前模型中实现受控的胞内MMAE释放，显著拓宽了基于vedotin的MMAE ADC的治疗指数，并在对已获批ADC疗法耐药的特定模型中显示出疗效。MLINK Duo是一种可将两种载荷偶联至同一抗体的双载荷连接子技术，其双载荷ADC产生协同抗肿瘤活性，包括在对单一载荷低敏感性的模型中，同时保持血浆稳定性、抗体药代动力学和良好的临床前安全性。MLINK HiSol为模块化组织蛋白酶B可切割连接子，旨在解决载荷溶解度、稳定性、聚集和胞内释放等ADC开发难题，并可能支持ATR抑制剂、CHK1抑制剂和NAMPT抑制剂等靶向小分子抑制剂作为ADC载荷。
Propanc Biopharma公布其候选药物PRP在晚期胰腺导管腺癌（PDAC）临床前模型中取得超90%平均肿瘤生长抑制，中位生存期延长超2.5倍，并减少肝和腹膜转移。
最新进展10月14日 21:33Propanc公司PRP胰酶前体组合物抗肿瘤研究发表
Aptevo Therapeutics（NASDAQ:APVO）将于2026年11月4日至8日在凤凰城会议中心举行的SITC 2026年会上，以壁报形式展示其靶向CD40的多特异性抗体样分子平台。该报告题目为“利用多特异性抗体样分子将CD40激动作用定位至肿瘤，以克服免疫抑制微环境并增强抗肿瘤免疫”，摘要编号1060，由Michelle Nelson博士等报告。Aptevo的多特异性技术旨在将多种靶向或免疫调节功能整合于单一治疗分子中，通过肿瘤靶向结合局部CD40与T细胞激活，在肿瘤微环境内协调固有免疫与适应性免疫，同时寻求限制全身性免疫激活。该公司的CD40靶向多特异性分子作用于介导肿瘤细胞杀伤的细胞，设计用于将免疫激活定位于肿瘤，以应对实体瘤抑制或破坏抗肿瘤免疫应答的挑战。
Nanoscope Therapeutics任命Troy Short为制造与供应链高级副总裁，负责其GMP生产、商业供应与全球分销战略，以推进MOGENRY（sonpiretigene isteparvovec；MCO-010）的潜在获批与上市。Short拥有超过20年制药与基因治疗运营及供应链经验，曾任AveXis全球供应链副总裁并在Zolgensma®于30多个国家上市期间搭建和领导全球商业供应链，后在Novartis收购AveXis后担任临时首席技术官，并曾任职Jaguar Gene Therapy和Advanced Medicine Partners。MOGENRY是一款基于Nanoscope多特征视蛋白（MCO）平台的一次性、诊室内玻璃体腔注射的optogenetic基因疗法，通过向视网膜双极细胞递送多特征视蛋白基因使其直接感光，无需基因检测、侵入性手术或重复给药。
Ablexis与诺和诺德签署非独家许可协议，授予后者使用其专有AlivaMab Mouse人抗体药物发现平台发现、开发及商业化含AlivaMab抗体的生物药的权利。该许可允许诺和诺德持有并使用AlivaMab Mouse品系以生成人VH/VL抗体。AlivaMab Mouse品系可由Ablexis的被许可方内部使用，或通过AlivaMab Biologics以免许可费、免里程碑付款及免特许权使用费的方式独家提供服务。Ablexis首席执行官Larry Green表示，自2014年第一代产品推出以来，公司持续提升并扩展AlivaMab Mouse技术的性能与能力；自2018年以来，其被许可方已利用该技术早期版本将超过34个AlivaMab抗体推进至临床开发阶段。诺和诺德此次选择了AlivaMab Mouse品系组合，以增强其发现下一代人用生物药的能力。
INmune Bio（Nasdaq: INMB）与Quantum Computing Inc.（Nasdaq: QUBT）宣布合作，将量子计算、AI与数据分析用于为XPro（XPro1595）寻找新的潜在应用。XPro是INmune Bio在研的阿尔茨海默病及其他疾病治疗药物，该合作将其从临床前研究到四项临床试验的数据与QCi的Dirac-3S量子优化机器结合，并配合AI和传统数据分析，寻找由XPro所靶向的同一生物学机制驱动的疾病，并优先推进成功潜力最大的方向。XPro设计用于选择性抑制可溶性肿瘤坏死因子（TNF），同时保留对免疫系统重要的其他TNF功能；INmune Bio正在神经和罕见疾病中研究其潜力。该合作第一阶段是QCi在制药与生物技术市场的首个商业客户，协议还包含随INmune Bio推进临床开发项目而开展额外工作的选择权。
Invivyd与SPEAR研究组宣布启动FLINTLOCK 2期临床试验，评估高剂量单克隆抗体VYD2311在Long COVID或疫苗接种后综合征（PVS）成人中的安全性、耐受性、药代动力学和临床疗效。该试验为随机、双盲、安慰剂对照的概念验证研究，入组18-65岁确诊Long COVID或PVS、且症状持续至少2个的成人，计划入组约130人。给药方案为第1天静脉输注负荷剂量，第30天和第60天各一次肌注，总剂量约为DECLARATION和LIBERTY中评估的预防剂量的10倍。主要评估包括第90天的功能表现测试、治疗中出现的不良事件和超敏反应，以及血清浓度药代动力学。VYD2311在从原始武汉株到当代Omicron变异株的体外抗病毒活性测试中均显示高活性。FLINTLOCK是VYD2311更广泛REVOLUTION临床项目的一部分，初步数据预计于2027年中期公布。
Entrada Therapeutics宣布，独立数据监查委员会（DMC）按研究方案审阅了ELEVATE-44-201双盲、安慰剂对照、多剂量递增（MAD）部分队列2中8名受试者的全部安全性和PK数据后，建议启动队列3，剂量为最高剂量18 mg/kg，高于队列2的12 mg/kg和队列1的6 mg/kg。ELEVATE-44-201是一项评估ENTR-601-44的Phase 1/2 MAD临床研究，针对DMD基因存在可进行外显子44跳跃的确认突变的杜氏肌营养不良（DMD）受试者。ENTR-601-44是一种专有的内体逃逸载体（EEV™）偶联寡核苷酸，其序列针对外显子44跳跃人群设计并优化，该人群约占全球Duchenne患者的8%。公司预计2026年年底前获得队列1开放标签期一年治疗后的数据，队列2数据预计于2027年第一季度获得。
Matchpoint Therapeutics 任命 John O'Malley 医学博士、哲学博士为首席医疗官。O'Malley 最近担任 CRISPR Therapeutics 转化医学副总裁兼自身免疫疾病项目负责人，此前在赛诺菲担任 amlitelimab 全球临床负责人，并曾参与将 Dupixent 拓展至儿科特应性皮炎和结节性痒疹。Matchpoint 是一家位于马萨诸塞州沃特敦的私营生物技术公司，开发用于自身免疫和炎症疾病的口服药物，专注于针对历史上难以成药的已验证靶点理性设计共价小分子。此次任命紧随公司近期完成的 1.5 亿美元 B 轮融资，该资金用于推进其 first-in-class 口服小分子管线进入临床开发。公司称其发现平台已产出 first-in-class 项目管线，并与诺华建立了发现合作。
Orvida Pharma 宣布 FDA 已接受其口服在研疗法 KM-023（ontivatrep）进入罕见病证据原则（RDEP）流程，用于治疗 Olmsted 综合征。RDEP 流程旨在为存在显著未满足医疗需求的罕见病疗法审评提供更高的速度与可预测性，获接受的申办方将与 FDA 审评团队会面，确定证实安全性和有效性所需的数据，视情况可能包括一项充分且对照良好的研究以及机制或生物标志物证据、相关非临床模型结果、临床药效学数据、病例报告、扩大可及数据或自然史研究等确证性证据。Ontivatrep 是一种高特异性、高选择性的口服 TRPV3 抑制剂，正在开发用于 Olmsted 综合征、严重角化病和鱼鳞病。Olmsted 综合征是一种罕见且严重的遗传性皮肤病，以疼痛性皮肤增厚（尤其手掌和足底）为特征，可显著损害活动能力和生活质量，部分病例可能危及生命，目前尚无获批疗法。
Arexera Therapeutics（原Atalanta Therapeutics）公布新公司名称与品牌形象，并推进其亨廷顿病（HD）管线，主打资产ATL-101预计于2026年底启动Phase 1临床研究。ATL-101是一款靶向HTT的divalent siRNA（di-siRNA）在研疗法，临床前数据显示其可在全脑包括纹状体实现稳健且持久的HTT抑制，公司认为其在多个非临床模型（含非人灵长类）中具备差异化、潜在best-in-class特征。该Phase 1研究将在亨廷顿病患者中评估单次递增剂量后的安全性及脑脊液生物标志物变化。与此同时，公司还在推进两个靶向MSH3的临床前项目，包括一款单靶MSH3的di-siRNA及HTT/MSH3双靶向方案，后者将是其bispecific siRNA（bi-siRNA）平台的首次应用，目前单靶与双靶策略均在平行临床前评估中。
Elion Therapeutics宣布获得一款新型吸入型多烯抗真菌药的全球独家授权，用于预防接受免疫抑制治疗患者的真菌感染。该资产代号EL777，为经空气动力学工程改造的多烯纳米颗粒，通过专用干粉吸入器直接递送至肺部，设计用于在吸入的真菌孢子萌发、扩散和侵入体内之前将其杀灭，同时将全身暴露降至最低。EL777处于Phase 2-ready阶段，已完成的Phase 1单次和多次递增剂量（SAD和MAD）研究中血浆浓度可忽略，未发现多烯相关毒性证据。该资产将与公司下一代系统性抗真菌药turletricin形成互补，后者针对已扩散的感染。Elion Therapeutics是一家临床阶段生物技术公司，总部位于波士顿，由Deerfield、AMRAF和UI Ventures提供的$82M B轮融资支持。
Parabilis Medicines宣布在其正在进行的1/2期临床试验中启动一个剂量探索队列，评估zolucatetide用于家族性腺瘤性息肉病（FAP）患者。Zolucatetide是该公司领先的研究性Helicon™肽，也是首个且唯一直接抑制β-catenin:TCF相互作用的药物，该相互作用是多种癌症和肿瘤类型的关键驱动因素。该队列将评估zolucatetide单药治疗已接受结肠切除术且有可测量十二指肠息肉负荷、携带APC突变的成人FAP患者。此前在伴有硬纤维瘤的FAP患者中观察到的早期临床概念验证数据显示，两名接受常规内镜评估的患者息肉负荷显著减少，分别从Spigelman IV期降至接近正常的十二指肠、从II期降至I期；zolucatetide迄今表现出良好的安全性和耐受性。公司预计在2027年第一季度披露正在进行的1/2期试验中伴有硬纤维瘤的FAP患者的更多数据。
Carnyx Therapeutics 公布其口服睡眠候选药 CNYX-005 的临床前数据，老年大鼠在连续脑电图监测下总睡眠时间较对照组增加约 1.5–2 小时，主要由非快速眼动（NREM）睡眠增加驱动。公司称 CNYX-005 源于与睡眠调控和健康衰老相关的肽生物学研究，包括涉及 Epitalon 的研究，但 CNYX-005 是一个独立的治疗候选药，公司正通过药物化学、药理学和药物开发手段建立其疗效、安全性和药代动力学特征。Carnyx 表示正推动 CNYX-005 向临床开发推进，同时 Chris Brearley 医学博士已加入公司担任首席医疗官，其拥有 30 余年转化医学、临床药理学和早期药物开发经验，曾任职于 Pfizer、Amgen 和 Serono。除 CNYX-005 外，Carnyx 还在开发用于视网膜色素变性的研究性候选药 CNYX-001。
Eton Pharmaceuticals与Aquestive Therapeutics宣布就LIBERVANT（地西泮）口腔膜签订美国及其领土的独家许可协议和供应协议，Eton获得该产品在美国的独家商业化权利，Aquestive可能获得首付款、里程碑付款和特许权使用费（具体金额未披露）。LIBERVANT是一种地西泮（苯二氮䓬类）口腔膜剂，用于急性治疗癫痫患者中不同于其通常发作模式的丛集性发作（急性反复发作），已获美国FDA孤儿药资格认定，2016年11月授予。该产品目前获FDA暂定批准，适用于2至5岁及12岁及以上患者；在VALTOCO孤儿药独占权于2027年1月10日到期后，预计将符合12岁及以上患者完全批准的条件。一项Type 9新药申请正在FDA审评中，拟将6至11岁加入标签，PDUFA目标行动日期为2027年3月29日。
推荐理由：Eton引进Aquestive癫痫丛集发作口腔膜剂美国权益，含首付款、里程碑与供应安排，2027年4月拟上市。
Ocugen与Roots Pharmaceutical及其战略合作伙伴Al-Dhow International Holding签署授权协议，授予OCU400在中东和北非（MENA）地区的独家权益。根据协议，Ocugen将获得首付款及最高合计$4M的初始开发里程碑付款，以及最高$255M的销售里程碑付款，并按Roots Pharmaceutical产生的OCU400净销售额收取22%的特许权使用费；Ocugen将根据相关供应协议生产OCU400的商业供应。OCU400是Ocugen的修饰基因疗法，用于治疗视网膜色素变性（RP），目前正在Phase 3 liMeliGhT临床试验中推进，预计2027年第一季度公布顶线数据，随后进行全球注册申报，包括美国的生物制品许可申请（BLA）和欧洲的上市许可申请（MAA）。
Quoin Pharmaceuticals 的候选产品 QRX003 获欧洲药品管理局（EMA）授予孤儿药资格，用于治疗剥脱性皮肤综合征（Peeling Skin Syndrome）。该资格为公司在欧洲提供研究方案科学建议、多项费用减免及欧盟资助申请等激励；若 QRX003 获 EMA 上市批准，将在欧盟就治疗剥脱性皮肤综合征的同类药物享有 10 年市场独占权。QRX003 还已获美国 FDA 授予的儿科罕见病资格和快速通道资格，用于剥脱性皮肤综合征；在 Netherton 综合征上，QRX003 已获美国、欧洲和日本孤儿药资格，以及美国儿科罕见病资格和快速通道资格。公司称，QRX003 在两个适应症上累计已获三个主要监管机构授予的四项孤儿药资格、两项美国 FDA 儿科罕见病资格及两项美国快速通道资格，共计八项监管里程碑。
Verastem Oncology（Nasdaq: VSTM）任命 Michael P. Bailey 为总裁兼首席执行官，自2027年1月1日起生效，Bailey 将继续担任公司董事会成员；现任总裁兼 CEO Daniel Paterson 按计划退休，卸任后继续留在董事会并担任公司顾问。Paterson 在任期间主导了 avutometinib 联合 defactinib（AVMAPKI FAKZYNJA CO-PACK）的收购与商业化，该组合成为首个获 FDA 批准、专门用于 KRAS 突变复发性低级别浆液性卵巢癌的治疗方案；他还推动了 VS-7375 的收购与推进，该口服 ON/OFF KRAS G12D 抑制剂已快速进入针对多种 KRAS G12D 突变肿瘤类型的 Phase 2 临床试验。
辉瑞将在2026年10月21-24日于华盛顿特区举行的IDWeek 2026大会上公布超过50篇公司发起、研究者发起及合作研究的摘要数据，覆盖其传染病管线与产品组合，其中包括12场口头报告。核心亮点包括：25价肺炎球菌结合疫苗候选PF-07872412（25vPnC）对比PREVNAR 20在健康婴儿中的2期免疫原性、安全性和耐受性数据，该研究顶线结果已于2026年5月公布，数据支持该下一代疫苗候选扩大肺炎球菌覆盖范围的潜力，并为其正在进行的儿科3期项目提供依据。辉瑞与Valneva的6价OspA莱姆病疫苗候选PF-07307405（LB6V）VALOR 3期研究结果也将公布，评估其在北美和欧洲莱姆病流行区5岁及以上健康受试者中的有效性和安全性，该结果建立在2026年3月公布的顶线数据基础上，欧洲药品管理局已于2026年8月开始审评其上市许可申请。
AL-S Pharma AG 任命 Harry Welten 为首席执行官，接替 Michael Salzmann 博士，领导靶向错误折叠 SOD1 的人源单克隆抗体 AP-101 推进至验证性 III 期临床试验，公司计划于 2027 年启动该试验。AP-101 是该公司针对肌萎缩侧索硬化（ALS）的主要项目，近期已公布 II 期研究阳性顶线结果。Welten 拥有超过 25 年生命科学行业 CFO 和董事长经验，曾通过风险投资、IPO、增发、PIPE 融资和可转换工具募集超过 5 亿瑞士法郎，并主导或支持超过八项并购、公开市场及战略交易。他表示，进入 III 期后的首要任务是严谨、按时、按预算执行 III 期项目，并获取推动 AP-101 通过监管审批所需的融资和战略合作。
Alentis Therapeutics与PinotBio宣布达成一项研究合作与许可协议，共同发现和开发靶向claudin-1的下一代抗体偶联药物（ADC），以拓展claudin-1在肿瘤领域的治疗潜力。根据协议，Alentis将拥有从PinotBio引进授权新型连接子和/或载荷用于其开发候选药物的独家选择权；协议包括向PinotBio支付首付款，以及开发、监管和商业里程碑付款，并就Alentis选择开发的每个ADC候选药物支付净销售额特许权使用费。
Alvotech与Advanz Pharma宣布已向欧洲药品管理局提交AVT29的欧洲监管申请，AVT29是拟议的Eylea 8 mg（aflibercept 114.3 mg/mL）生物类似药，在美国以Eylea HD销售。据公开信息，这是全球首个针对Eylea 8 mg拟议生物类似药的监管提交。该申请作为Mynzepli（AVT06，2 mg aflibercept，40 mg/mL）现有欧洲上市许可的适应症扩展提交，Mynzepli是Alvotech的Eylea 2 mg生物类似药，已于2025年8月获欧盟委员会批准，用于治疗多种视网膜疾病。根据欧洲批准的产品信息，8 mg剂型对部分患者允许16周治疗间隔，而原2 mg剂型标准维持间隔为8周，可能减少维持注射频率、减轻患者治疗负担。
Rakovina Therapeutics 与 Variational AI 修订并延长研究服务协议，获得其 kt-5000 ATR 抑制剂项目所追求的目标产品画像独家权，并将 AI 驱动的先导化合物优化延长至年底且无需额外费用。协议约定，在约定期限内，Variational AI 不得为任何其他方设计、生成或交付符合 Rakovina 为潜在 kt-5000 开发候选药物所定义的效力、选择性、类药性和脑穿透性特定组合的化合物。Variational AI 还将在已交付的五个优化周期之外提供额外的 AI 驱动先导化合物优化周期，且不向 Rakovina 收取额外费用，优化工作将使用 Enki™ 生成式 AI 平台迭代优化先导化合物，Rakovina 保留决定哪些候选化合物进入实验室测试和进一步开发的控制权。
Nxera Pharma子公司Nxera Pharma Japan与台湾Synmosa Biopharma签署独家许可、供应及商业化协议，将失眠治疗药物QUVIVIQ（daridorexant）在新加坡、泰国、印度尼西亚、马来西亚、菲律宾、越南、澳大利亚和新西兰八个市场的权益授予Synmosa。根据协议，Synmosa将主导这些地区的监管申报、市场准入、营销、分销和销售，Nxera负责产品供应及必要的监管支持。Nxera将获得首付款，并有资格获得监管批准里程碑付款、基于销售额的特许权使用费以及药品供应收入。QUVIVIQ由Idorsia Pharmaceuticals发现和开发，是一种双重食欲素受体拮抗剂（DORA），通过阻断食欲素与OX1R和OX2R受体的结合发挥作用，用于治疗失眠。该药已在日本以QUVIVIQ片剂品牌上市用于成人失眠，并已在台湾获批，在韩国的上市许可申请正在审评中。
Sapreme Therapeutics在OTS 2026口头报告其杜氏肌营养不良（DMD）先导项目SPM-2551的新临床前数据，显示单次低剂量给药后在DMD模型中表现出稳健且持久的药理活性。SPM-2551由靶向转铁蛋白受体1（TfR1）的肌肉靶向抗体、外显子跳跃反义寡核苷酸（ASO）及Sapreme专有内体逃逸增强剂SPT组成，旨在将抗肌萎缩蛋白恢复至正常水平的15%以上，并使用比现有疗法更低的剂量和更少的给药频率。在Aartsma-Rus实验室开发的人源化DMD模型中，SPM-2551在低一个数量级的ASO剂量下，外显子跳跃效率比裸寡核苷酸和靶向对照寡核苷酸高5-10倍，带来更高的抗肌萎缩蛋白恢复。单次最低剂量1 mg/kg和3 mg/kg给药56天后，SPM-2551分别将抗肌萎缩蛋白恢复至野生型水平的35%和55%以上，呈剂量依赖性和持续活性。
强生第三季度业绩“符合”分析师预期，创新药部门支撑了盈利超预期，但受医疗科技业务拖累，股价下跌约4%。百时美施贵宝本周结果“喜忧参半”：其肺病资产在特发性肺纤维化3期试验中低剂量取得胜利，但高剂量未能显著改善呼气能力；通过41亿美元收购RayzeBio获得的RYZ-101在3期试验中为一种罕见胃肠道癌症患者改善无进展生存期，取得更明确的胜利。Revolution Medicines的“奇迹”胰腺癌药物Rasonque于8月获FDA批准，但FDA审评文件显示该药在某些患者亚组中效果似乎更好，公司股价上周下跌。Caribou Biosciences已停止其全部临床阶段管线，并将在年底前裁减87名员工，占其员工的大多数。
Telix Pharmaceuticals将在2026年10月17-21日于奥地利维也纳举行的欧洲核医学协会（EANM）第39届年会上展示20篇公司相关摘要，其中12篇入选最高评级口头报告。重点报告包括TLX101-Tx（iodofalan-¹³¹I）治疗复发性胶质母细胞瘤的3期IPAX BrIGHT试验、TLX250-Tx（¹⁷⁷Lu-girentuximab）治疗ccRCC的3期LUTEON试验，以及TLX597-Tx（¹⁷⁷Lu-Lu-panPSMA）治疗mCRPC的PTherpan-Lu试验中期结果。会议还将发布TLX591-Px（Illuccix）PET成像在中国男性前列腺癌中的3期顶线数据，以及TLX250-Px（Zircaix）在ccRCC中的真实世界经验。
Alnylam在7月下调全年营收指引约2亿美元后，围绕其ATTR业务前景的多空分歧持续发酵。此次下调源于TTR沉默剂Amvuttra第二季度销售不及分析师预期，公司股价已从一年前接近每股500美元跌至约250美元。Stifel指出，营收下调可能带来近期的可信度压力，并引发对峰值销售潜力的质疑；Guggenheim认为，在Amvuttra是ATTR-CM领域“唯一差异化模态”的情况下仍下调指引，或意味着商业机会小于预期、定价失当，或TTR稳定剂正成为更受青睐的模态。BMO则站在多头一方，认为指引下调反映的是最急需Amvuttra的二线患者群体“比预期更早耗尽”，改变的是销售爬坡曲线形态而非机会规模，并称 franchise 销售迈向100亿美元以上的路径从来不在二线，而在一线起始治疗和扩大诊断人群。
Avenzo Therapeutics宣布其合作伙伴VelaVigo提交的VBC103（大中华区以外称AVZO-103）摘要已获ESMO Asia Congress 2026接受，将以口头报告形式公布该Nectin-4/TROP2双特异性抗体偶联药物（ADC）正在进行的1期研究的初步安全性、耐受性和疗效结果。该报告定于2026年12月4日在新加坡举行，摘要编号2370，由复旦大学附属肿瘤医院张剑教授主讲。VBC103由VelaVigo在大中华区开发，Avenzo持有大中华区以外的全球独家开发、生产和商业化权益，目前正在转移性尿路上皮癌或其他实体瘤患者中开展AVZO-103的1/2期临床研究（BEACON-1）。
立康生命科学将以赞助商和参展商身份参加10月20日至22日在阿联酋阿布扎比ADNEC中心举行的2026阿布扎比未来健康峰会，其联合创始人兼副董事长Shannon Cheung将于10月21日参加题为"The Future of Cancer"的专题讨论，探讨精准肿瘤学进展及创新癌症疗法的临床转化。该峰会由阿布扎比卫生部召集，主题为"To Sense Is to Predict"，聚焦人工智能、基因组学、先进诊断和个性化医疗的未来，预计有来自约100个国家的参与者及超过175家参展机构。立康生命科学依托其专有AI驱动的新抗原发现平台开发个性化癌症免疫疗法，该平台可识别并优先筛选患者特异性肿瘤新抗原，支持覆盖个性化治疗性癌症疫苗和新抗原特异性T细胞疗法的管线。
Orum Therapeutics宣布其CD123-GSPT1降解抗体偶联物（DAC）ORM-1153的一期临床试验已完成首例患者给药，用于治疗复发或难治性急性髓系白血病（AML）及其他CD123表达的血液系统恶性肿瘤。该研究为开放标签、剂量递增试验，计划在美国多个临床中心入组约42例患者，主要确定最佳生物学剂量并评估安全性、耐受性、药代动力学、药效学及初步抗白血病活性，后续可能扩展至其他地区，临床试验编号为NCT07809906。ORM-1153将公司内部开发的CD123靶向抗体与专有GSPT1降解剂载荷结合，该抗体经工程化改造以提高内化效率并减少Fcγ受体相互作用，连接子设计用于血浆稳定性；临床前研究在原发性AML患者样本及TP53突变相关模型中显示出活性，并在体内低剂量下表现出抗白血病活性，但其在患者中的安全性和有效性尚未确立。
Rhythm Pharmaceuticals 已在日本商业上市 IMCIVREE（setmelanotide），用于治疗获得性下丘脑性肥胖（HO）患者，此前该药于今年8月获日本厚生劳动省（MHLW）批准并被纳入日本国民健康保险（NHI）药品价格清单。IMCIVREE 是日本首个获批用于获得性 HO 的疗法。此次获批得到关键性 III 期 TRANSCEND 试验数据支持，该试验入组 142 例获得性 HO 患者，包括 12 例日本队列患者和 10 例补充入组患者（在主要 120 例关键队列之外）；全球研究达到主要终点，显示安慰剂校正后体重指数（BMI）实现具有统计学显著性的 18.8% 降幅。setmelanotide 是一种 MC4R 激动剂，设计用于治疗食欲亢进和严重肥胖，此前已获 MHLW 授予的获得性下丘脑性肥胖孤儿药资格。
Agomab公布ontunisertib治疗纤维狭窄性克罗恩病（FSCD）的2a期STENOVA试验48周开放标签扩展（OLE，Part B）积极顶线数据，49例患者（占Part A符合条件者的94%）接受ontunisertib 200 mg BID联合标准治疗。
最新进展10月14日 13:04Agomab启动ontunisertib治疗FSCD的2b期NOV-ERA研究并完成首例给药
Sangamo Therapeutics宣布为其临床阶段项目ST-503启动拍卖程序，预计于2026年第四季度完成。ST-503是一种在研表观遗传调控疗法，用于治疗小纤维神经病（SFN）导致的顽固性疼痛，采用AAV载体递送工程化锌指抑制因子（ZFR），旨在降低编码Nav1.7钠通道的SCN9A基因表达。目前Phase 1/2 STAND研究已激活七个研究中心，评估ST-503在SFN患者中的安全性和有效性，该资产已获FDA快速通道资格。公司同时披露，此前宣布的资产出售交易已完成交割，包括PTC以1.11亿美元现金加最高1亿美元潜在未来监管里程碑付款收购Fabry病项目ST-920，以及Lilly以5000万美元现金收购衣壳递送、锌指和MINT平台及朊病毒病项目ST-506，合计获得1.6355亿美元现金收益，并已全额偿还FSI提供的DIP融资。
TRex Bio, Inc.（Nasdaq: TRXB）公布其首次公开募股定价：发行8,333,334股普通股，每股$14.00，全部由公司发售，扣除承销折扣、佣金及其他发行费用前预计募资总额约$116.7 million。公司预计其普通股于2026年10月9日在纳斯达克全球精选市场以代码“TRXB”开始交易，本次发行预计于2026年10月13日完成交割，前提是满足惯例交割条件。TRexBio另授予承销商30天选择权，可按发行价（减承销折扣与佣金）额外购买最多1,250,000股普通股。J.P. Morgan、Evercore ISI、Cantor与Stifel担任主账簿管理人，Wedbush PacGrow担任账簿管理人；与本次发行相关的注册声明（File No. 333-299018）已于2026年10月8日生效。
最新进展10月14日 13:04TRexBio完成1.167亿美元IPO交割
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Generate Biomedicines与Zealand Pharma宣布达成多靶点战略合作及许可协议，利用The Generate Platform设计并开发用于肥胖及其他代谢疾病的多特异性蛋白疗法。根据协议，Generate将获得3000万美元首付款，以及最高3500万美元的早期临床前里程碑付款；针对两个初始项目，Generate有资格获得总额近12亿美元的里程碑付款（包括潜在的开发、监管和商业里程碑），以及未来全球净销售额的分层特许权使用费，并有权选择增加第三个项目。Generate将利用其生成式AI平台主导研究直至先导候选药物筛选，Zealand Pharma将负责后续临床开发、监管申报和全球商业化。
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