Ocugen与Roots Pharmaceutical及其战略合作伙伴Al-Dhow International Holding签署授权协议，授予OCU400在中东和北非（MENA）地区的独家权益。根据协议，Ocugen将获得首付款及最高合计$4M的初始开发里程碑付款，以及最高$255M的销售里程碑付款，并按Roots Pharmaceutical产生的OCU400净销售额收取22%的特许权使用费；Ocugen将根据相关供应协议生产OCU400的商业供应。OCU400是Ocugen的修饰基因疗法，用于治疗视网膜色素变性（RP），目前正在Phase 3 liMeliGhT临床试验中推进，预计2027年第一季度公布顶线数据，随后进行全球注册申报，包括美国的生物制品许可申请（BLA）和欧洲的上市许可申请（MAA）。
Sangamo Therapeutics宣布为其临床阶段项目ST-503启动拍卖程序，预计于2026年第四季度完成。ST-503是一种在研表观遗传调控疗法，用于治疗小纤维神经病（SFN）导致的顽固性疼痛，采用AAV载体递送工程化锌指抑制因子（ZFR），旨在降低编码Nav1.7钠通道的SCN9A基因表达。目前Phase 1/2 STAND研究已激活七个研究中心，评估ST-503在SFN患者中的安全性和有效性，该资产已获FDA快速通道资格。公司同时披露，此前宣布的资产出售交易已完成交割，包括PTC以1.11亿美元现金加最高1亿美元潜在未来监管里程碑付款收购Fabry病项目ST-920，以及Lilly以5000万美元现金收购衣壳递送、锌指和MINT平台及朊病毒病项目ST-506，合计获得1.6355亿美元现金收益，并已全额偿还FSI提供的DIP融资。
PTC Therapeutics同意以最高2.11亿美元接手Sangamo Therapeutics处于破产程序中的法布里病基因疗法ST-920（isaralgagene civaparvovec）。
推荐理由：呈现PTC以最高2.11亿美元竞得Sangamo法布里病基因疗法ST-920的交易结构、监管路径与分析师风险判断。