Epicrispr获CIRM 800万美元资助，推进EPI-321治疗FSHD的Phase 1/2试验
Epicrispr Biotechnologies Awarded $8 Million CIRM Grant to Advance EPI-321 for FSHD
Epicrispr Biotechnologies宣布获得加州再生医学研究所（CIRM）800万美元资助，用于支持其主导资产EPI-321正在进行的首次人体Phase 1/2临床试验。该资助通过CIRM的Clinical Trial Stage Projects项目授予，将用于EPI-321的临床开发。EPI-321是一种在研的一次性表观遗传疗法，设计用于持久沉默FSHD的遗传驱动因子DUX4的表达，且不改变底层DNA序列；其通过单次静脉给药，以单个AAV载体递送至肌肉组织。正在进行的开放标签研究在成人FSHD患者中评估EPI-321的安全性、耐受性及初步生物学和临床活性。
新闻事实
- 融资公司
- Epicrispr Biotechnologies
- 跟投
- California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)
- 融资状态
- 已宣布
- 融资金额
- $8 million
- 融资工具
grant；$8 million；CIRM Clinical Trial Stage Projects program grant
- 募资用途
- 支持EPI-321正在进行的首次人体Phase 1/2临床试验
- 相关资产
所属公司：Epicrispr Biotechnologies
EPI-321 · 本次主资产
靶点／机制：DUX4
技术类型：epigenetic therapy (AAV vector)
面肩肱型肌营养不良症（FSHD）／成人 — Phase 1/2
- 本次进展
EPI-321 · 面肩肱型肌营养不良症（FSHD）
在世界肌肉学会第31届年会上公布6个月积极临床数据：全身、上肢和下肢复合指标的精瘦肌肉体积增加，肌力改善，包括FSHD早期常受累肌群
单次给药后显示初步生物学和临床活性证据
开放标签Phase 1/2研究评估成人FSHD患者的安全性、耐受性及初步生物学和临床活性
此前中期数据显示MRI测量的全身精瘦肌肉体积有统计学显著增加、循环生物标志物变化与DUX4抑制一致、肌力和功能结局良好、安全性可控
了解EPI-321获CIRM 800万美元资助推进FSHD Phase 1/2，及单次给药后6个月肌肉体积与力量数据。
来源：BioSpace · 新闻稿 · biospace.com
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