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Epicrispr获CIRM 800万美元资助推进EPI-321
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AI 综述
2026年10月19日,Epicrispr Biotechnologies宣布获得加州再生医学研究所(CIRM)800万美元资助,用于支持其主导资产EPI-321正在进行的首次人体Phase 1/2临床试验。该资助通过CIRM的Clinical Trial Stage Projects项目授予,将用于EPI-321的临床开发。EPI-321是一种在研的一次性表观遗传疗法,设计用于持久沉默面肩肱型肌营养不良症(FSHD)的遗传驱动因子DUX4的表达,且不改变底层DNA序列,通过单次静脉给药。报道未披露该试验的启动时间、入组进度、给药剂量、临床结果或注册计划等具体信息,亦未说明资助资金的分期拨付安排。
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最新进展10月19日 21:36
Epicrispr获CIRM 800万美元资助,支持EPI-321治疗FSHD的Phase 1/2试验。报道时间线
沿着报道,了解事件的不同侧面。
10月19日
- BioSpace · 新闻稿精选Epicrispr获CIRM 800万美元资助,推进EPI-321治疗FSHD的Phase 1/2试验
Epicrispr Biotechnologies宣布获得加州再生医学研究所(CIRM)800万美元资助,用于支持其主导资产EPI-321正在进行的首次人体Phase 1/2临床试验。该资助通过CIRM的Clinical Trial Stage Projects项目授予,将用于EPI-321的临床开发。EPI-321是一种在研的一次性表观遗传疗法,设计用于持久沉默FSHD的遗传驱动因子DUX4的表达,且不改变底层DNA序列;其通过单次静脉给药,以单个AAV载体递送至肌肉组织。正在进行的开放标签研究在成人FSHD患者中评估EPI-321的安全性、耐受性及初步生物学和临床活性。
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