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[注册][积极进展]微滔生物GT801体内CAR-T获FDA孤儿药认定，用于治疗自身免疫性溶血性贫血
一款体内CAR-T获FDA孤儿药认定
AI 导读
沙砾生物in vivo CAR-T平台分拆公司微滔生物的核心在研产品GT801获美国FDA授予孤儿药认定（ODD），用于治疗自身免疫性溶血性贫血（AIHA）。GT801是一款体内CAR-T疗法，通过将编码抗CD19嵌合抗原受体（CAR）的mRNA递送至患者体内T细胞，旨在直接于体内生成能够识别并清除CD19阳性B细胞的CAR-T细胞。AIHA是一类由自身抗体介导红细胞过度破坏的自身免疫性疾病。
新闻事实
- 研发公司
- 微滔生物
- 参与公司
- 沙砾生物
- 相关资产
GT801 · 本次主资产
所属公司：微滔生物
靶点／机制：CD19
技术类型：in vivo CAR-T（mRNA递送）
自身免疫性溶血性贫血（AIHA） — 阶段未披露
- 本次进展
GT801 · 自身免疫性溶血性贫血（AIHA）
获美国FDA授予孤儿药认定（ODD）
通过将编码抗CD19 CAR的mRNA递送至患者体内T细胞，直接在体内生成识别并清除CD19阳性B细胞的CAR-T细胞
监管动作：孤儿药认定（ODD）（已获批）
来源：医药魔方 ByDrug · 研发进展 · bydrug.pharmcube.com
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