微滔生物GT801获FDA孤儿药认定
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2026年10月16日，微滔生物科技（上海）有限公司宣布，其核心在研产品GT801获美国FDA授予孤儿药认定（ODD），用于治疗自身免疫性溶血性贫血（AIHA）。据同日医药魔方ByDrug报道，GT801为北京沙砾生物医药股份有限公司in vivo CAR-T平台分拆公司微滔生物旗下的体内CAR-T疗法，通过将编码抗CD19嵌合抗原受体（CAR）的mRNA递送至患者体内T细胞，旨在直接于体内生成能够识别并清除CD19阳性B细胞的CAR-T细胞。AIHA是一类由自身抗体介导红细胞过度破坏的自身免疫性疾病。报道称，此次认定是GT801面向自身免疫性疾病开发的重要进展，为该项目后续在美国推进AIHA适应症研发提供了重要政策支持。原文未披露交易金额、权益地区划分、临床阶段数据及注册时间表等具体信息。
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- 医药魔方 ByDrug · 研发进展微滔生物GT801体内CAR-T获FDA孤儿药认定，用于治疗自身免疫性溶血性贫血
沙砾生物in vivo CAR-T平台分拆公司微滔生物的核心在研产品GT801获美国FDA授予孤儿药认定（ODD），用于治疗自身免疫性溶血性贫血（AIHA）。GT801是一款体内CAR-T疗法，通过将编码抗CD19嵌合抗原受体（CAR）的mRNA递送至患者体内T细胞，旨在直接于体内生成能够识别并清除CD19阳性B细胞的CAR-T细胞。AIHA是一类由自身抗体介导红细胞过度破坏的自身免疫性疾病。
- 医药魔方 ByDrug · 研发进展微滔生物/沙砾生物体内CAR-T疗法GT801获FDA孤儿药认定
微滔生物科技（上海）有限公司的核心在研产品GT801获美国FDA授予孤儿药认定，用于治疗自身免疫性溶血性贫血（AIHA）。GT801为北京沙砾生物医药股份有限公司in vivo CAR-T平台分拆公司微滔生物旗下的体内CAR-T疗法，靶向B细胞。此次认定是GT801面向自身免疫性疾病开发的重要进展，为该项目后续在美国推进AIHA适应症研发提供了重要政策支持。
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