医药魔方 ByDrug · 研发进展· 沙砾生物·· 8 小时前AI 评分42
[注册][积极进展]微滔生物/沙砾生物体内CAR-T疗法GT801获FDA孤儿药认定
AI 导读
微滔生物科技（上海）有限公司的核心在研产品GT801获美国FDA授予孤儿药认定，用于治疗自身免疫性溶血性贫血（AIHA）。GT801为北京沙砾生物医药股份有限公司in vivo CAR-T平台分拆公司微滔生物旗下的体内CAR-T疗法，靶向B细胞。此次认定是GT801面向自身免疫性疾病开发的重要进展，为该项目后续在美国推进AIHA适应症研发提供了重要政策支持。
新闻事实
- 研发公司
- 微滔生物科技（上海）有限公司
- 参与公司
- 北京沙砾生物医药股份有限公司
- 相关资产
GT801 · 本次主资产
所属公司：微滔生物科技（上海）有限公司
技术类型：in vivo CAR-T
自身免疫性溶血性贫血（AIHA） — 阶段未披露
- 本次进展
GT801 · 自身免疫性溶血性贫血（AIHA）
GT801获FDA授予孤儿药认定（ODD），用于治疗自身免疫性溶血性贫血（AIHA）
该认定为GT801在美国推进AIHA适应症研发提供政策支持
监管动作：孤儿药认定（Orphan Drug Designation）（已获批）
来源：医药魔方 ByDrug · 研发进展 · bydrug.pharmcube.com
正在验证登录状态…