[研发][常规进展]Neurogene将在ESGCT第33届年会展示NGN-401治疗Rett综合征的关键差异化数据
Neurogene Announces Upcoming Presentations Highlighting Key Differentiators of NGN-401 for Rett Syndrome at the ESGCT 33rd Annual Congress
Neurogene宣布将在2026年10月27-30日于德国汉堡举行的欧洲基因与细胞治疗学会（ESGCT）第33届年会上展示其NGN-401治疗Rett综合征项目的新数据。新展示的临床前数据聚焦两个问题：单链AAV递送多快能转化为有意义的转基因表达，以及不同miRNA方法如何在细胞层面调控MECP2转基因表达。展示内容将包括单链AAV递送后的表达动力学特征，并结合NGN-401 Phase 1/2试验中早期起效的观察；此外还将分享在Rett综合征临床前模型中评估miRNA转基因调控方法（包括公司EXACT™转基因调控技术）的体内研究结果。其他报告将聚焦脑室内（ICV）给药这一成熟且常规开展的神经外科手术方式，以及EXACT平台概览。
新闻事实
- 研发公司
- Neurogene
- 相关资产
所属公司：Neurogene
NGN-401 · 本次主资产
靶点／机制：MECP2
技术类型：AAV9基因治疗
Rett综合征 — 1/2期；注册性Embolden试验
- 本次进展
NGN-401 · Rett综合征
将于ESGCT 2026年会展示单链AAV递送后转基因表达动力学及1/2期试验早期起效时间的临床前数据
将展示基于miRNA的转基因调控（含EXACT技术）在Rett综合征临床前模型中的体内评价结果
将介绍ICV给药策略及EXACT平台
NGN-401 · Rett综合征 · Phase 1/2
截至2026年6月16日数据：受试者获得多领域、持久获益，持续出现发育里程碑获得；1E15 vg剂量总体耐受良好（背景数据，非本次新增事件）
来源：BioSpace · 新闻稿 · biospace.com
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