Neurogene将于ESGCT大会展示NGN-401数据

Neurogene宣布将在2026年10月27-30日于德国汉堡举行的欧洲基因与细胞治疗学会（ESGCT）第33届年会上展示其NGN-401治疗Rett综合征项目的新数据。新展示的临床前数据聚焦两个问题：单链AAV递送多快能转化为有意义的转基因表达，以及不同miRNA方法如何在细胞层面调控MECP2转基因表达。展示内容将包括单链AAV递送后的表达动力学特征，并结合NGN-401 Phase 1/2试验中早期起效的观察；此外还将分享在Rett综合征临床前模型中评估miRNA转基因调控方法（包括公司EXACT™转基因调控技术）的体内研究结果。其他报告将聚焦脑室内（ICV）给药这一成熟且常规开展的神经外科手术方式，以及EXACT平台概览。