[研发][积极进展]Nanoscope Therapeutics 发表临床前数据：OCT引导非病毒基因递送实现靶向持久视力恢复
Nanoscope Therapeutics Announces Publication of Preclinical Data Showing Targeted, Durable Vision Restoration with OCT-Guided, Non-Viral Gene Delivery
Nanoscope Therapeutics 在 Frontiers in Pharmacology 发表临床前数据，显示 OCT 引导的纳米增强光学递送（NOD）平台可将多特征视蛋白（MCO）基因精准递送至视网膜选定区域，无需病毒载体，单次治疗在小鼠完全光感受器退化模型中产生的视网膜与皮层光反应可持续长达 52 周。该平台将 PEG 化等离激元金纳米棒与低功率近红外激光结合，瞬时通透细胞膜使 MCO 质粒进入目标内层视网膜神经元，因递送激光与 OCT 成像整合，操作者可可视化视网膜并将递送定位于选定区域。在 rd1 小鼠中，OCT 引导递送实现内层视网膜细胞稳健的 MCO 表达，视网膜结构未受破坏、厚度无变化，视网膜电图与视觉诱发电位反应显著高于未治疗对照并持续至 52 周；在模拟地图样萎缩（GA）的局灶激光损伤模型中，局部 MCO 递送在一周内恢复受损区域的微局灶视网膜电图反应。
新闻事实
- 研发公司
- Nanoscope Therapeutics
- 相关资产
所属公司：Nanoscope Therapeutics
NOD平台（nano-enhanced optical delivery） · 本次主资产
技术类型：非病毒基因递送平台
视网膜退行性疾病（含地图样萎缩、视网膜色素变性）／rd1小鼠及局灶激光损伤模型 — 临床前
- 公司管线
所属公司：Nanoscope Therapeutics
MCO-010（MOGENRY）
技术类型：光遗传学基因治疗
视网膜色素变性（RP）／重度视力丧失 — BLA已受理（II/III期RESTORE已完成）
Stargardt病（SD） — II期（STARLIGHT）
遗传性视网膜营养不良（IRDs） — 日本NDA审评中
地图样萎缩（GA） — II期（计划2026年启动）
Leber先天性黑蒙（LCA） — IND-ready
- 本次进展
NOD平台 · 视网膜退行性疾病（含地图样萎缩、视网膜色素变性）
OCT引导NOD递送MCO质粒至选定视网膜区域，无病毒载体
rd1小鼠中视网膜及皮层光反应持续至52周，显著优于未处理对照
视网膜结构、细胞活性、眼压及电生理功能未见毒性，非靶组织载体DNA极少
局灶激光损伤模型中局部递送一周内恢复微局灶ERG反应
12个月生物分布显示各组织载体DNA与对照相当
来源：BioSpace · 新闻稿 · biospace.com
正在验证登录状态…