Nanoscope公布OCT引导非病毒基因递送临床前数据

Nanoscope Therapeutics 在 Frontiers in Pharmacology 发表临床前数据，显示 OCT 引导的纳米增强光学递送（NOD）平台可将多特征视蛋白（MCO）基因精准递送至视网膜选定区域，无需病毒载体，单次治疗在小鼠完全光感受器退化模型中产生的视网膜与皮层光反应可持续长达 52 周。该平台将 PEG 化等离激元金纳米棒与低功率近红外激光结合，瞬时通透细胞膜使 MCO 质粒进入目标内层视网膜神经元，因递送激光与 OCT 成像整合，操作者可可视化视网膜并将递送定位于选定区域。在 rd1 小鼠中，OCT 引导递送实现内层视网膜细胞稳健的 MCO 表达，视网膜结构未受破坏、厚度无变化，视网膜电图与视觉诱发电位反应显著高于未治疗对照并持续至 52 周；在模拟地图样萎缩（GA）的局灶激光损伤模型中，局部 MCO 递送在一周内恢复受损区域的微局灶视网膜电图反应。