[临床][积极进展]Krystal Biotech公布KB113治疗Gorlin综合征阳性临床数据
Krystal Biotech Announces Positive Clinical Data for New Dermatology Program KB113 Demonstrating Broad Basal Cell Carcinoma Regression in Patients with Gorlin Syndrome
Krystal Biotech公布其皮科项目KB113治疗Gorlin综合征患者的阳性临床数据，初步概念验证显示所有3例患者均出现抗肿瘤应答，超过80%的评估病灶缩小。KB113是瘤内注射的免疫疗法，设计用于在肿瘤微环境中持续局部表达IL-2和IL-12，促进系统性免疫介导的肿瘤清除；KB113是KB707的低剂量，后者在OPAL-1 Phase 1/2研究中显示早期疗效信号。该Gorlin综合征试点研究为多中心、单臂、开放标签研究，3例成人患者接受6次剂量最高2 mL、10^8 PFU/mL的KB113，历时14周。最终评估中，83.1%（69/83）的病灶出现任何临床消退，50.6%消退超过50%，9.6%消退至少90%；注射病灶与非注射病灶均观察到消退，提示远隔效应，3例患者各有一个注射病灶经活检证实组织学完全缓解。所有报告的不良事件为轻至中度、短暂并在研究期间缓解。
新闻事实
- 研发公司
- Krystal Biotech
- 相关资产
KB113（KB707低剂量） · 本次主资产
所属公司：Krystal Biotech
靶点／机制：IL-2;IL-12
技术类型：HSV-1载体瘤内免疫疗法
Gorlin综合征相关基底细胞癌／成人 — 研究者发起的试点研究
- 公司管线
VYJUVEK
所属公司：Krystal Biotech
技术类型：基因治疗
营养不良性大疱性表皮松解症 — 已获批
- 本次进展
KB113 · Gorlin综合征相关基底细胞癌 · Gorlin Syndrome Pilot Study
3例成人Gorlin综合征患者接受KB113治疗，83.1%（69/83）评估病灶出现临床缓解
注射病灶缓解率80.6%（29/36），非注射病灶85.1%（40/47）
50.6%（42/83）病灶临床缓解>50%，9.6%（8/83）病灶缓解≥90%
3例患者各1个注射病灶活检均显示组织学完全缓解
所有不良事件为轻至中度、一过性
来源：BioSpace · 新闻稿 · biospace.com
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