Krystal Biotech公布KB113治疗Gorlin综合征阳性数据

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   BioSpace · 新闻稿

   Krystal Biotech公布KB113治疗Gorlin综合征阳性临床数据

   Krystal Biotech公布其皮科项目KB113治疗Gorlin综合征患者的阳性临床数据，初步概念验证显示所有3例患者均出现抗肿瘤应答，超过80%的评估病灶缩小。KB113是瘤内注射的免疫疗法，设计用于在肿瘤微环境中持续局部表达IL-2和IL-12，促进系统性免疫介导的肿瘤清除；KB113是KB707的低剂量，后者在OPAL-1 Phase 1/2研究中显示早期疗效信号。该Gorlin综合征试点研究为多中心、单臂、开放标签研究，3例成人患者接受6次剂量最高2 mL、10^8 PFU/mL的KB113，历时14周。最终评估中，83.1%（69/83）的病灶出现任何临床消退，50.6%消退超过50%，9.6%消退至少90%；注射病灶与非注射病灶均观察到消退，提示远隔效应，3例患者各有一个注射病灶经活检证实组织学完全缓解。所有报告的不良事件为轻至中度、短暂并在研究期间缓解。

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