[临床][积极进展]RiboX的RXRG001环状RNA疗法首次人体数据发表于NEJM，并获FDA RMAT认定
RiboX Therapeutics Announces Publication in The New England Journal of Medicine Highlighting First-in-Human Circular RNA Therapy for Radiation-Induced Xerostomia
RiboX Therapeutics宣布，其环状RNA疗法RXRG001在治疗放射性口干症及唾液分泌减少的首次人体Phase 1/2 SPRINX-1研究中的早期数据，已以研究快报形式发表于《新英格兰医学杂志》；该疗法近期还获得美国FDA再生医学先进疗法（RMAT）认定。RXRG001是一种脂质纳米颗粒（LNP）配制的环状RNA，编码人水通道蛋白-1（AQP1），设计用于在残存唾液上皮中实现体内转导，通过单次经腮腺导管输注给药。此次发表的数据来自前两个剂量组（4 µg和10 µg）的前6例患者，这些患者均因头颈癌根治性放疗后出现慢性口干至少两年。至少4个月随访中未观察到剂量限制性毒性，所有治疗相关不良事件均为1级或2级且为一过性；患者报告指标和客观指标在6个月内均有改善，XQ评分在第一个月内快速改善并持续至最新评估，未刺激和刺激全唾液流率自第7天起明显升高并维持至第6个月。
新闻事实
- 研发公司
- RiboX Therapeutics
- 相关资产
所属公司：RiboX Therapeutics
RXRG001 · 本次主资产
靶点／机制：aquaporin-1 (AQP1)
技术类型：circRNA（脂质纳米颗粒LNP递送）
放射性口干症及唾液分泌减少／头颈部肿瘤放疗后慢性口干至少2年的成人 — I/II期
- 本次进展
RXRG001 · 放射性口干症及唾液分泌减少 · SPRINX-1 (NCT06714253)
NEJM Research Letter报告RXRG001首次人体治疗性circRNA应用
前两个剂量组4 µg和10 µg共6例患者单次经腮腺导管注射，随访至少4个月，无剂量限制性毒性，治疗相关不良事件均为1-2级且短暂
XQ评分首月内快速改善并持续至最新评估，GRCQ显示主观症状持续改善
非刺激和刺激全唾液流率自第7天起较基线显著增加并维持至第6个月；4 µg组3例第3个月非刺激流率相对改善47%、300%、450%，刺激流率改善55%、1450%、131%，10 µg组有类似增加
作者认为结果与AQP1有效表达恢复唾液上皮水通透性一致；研究仍在入组以确定剂量反应、疗效持续时间和长期安全性
RXRG001 · 放射性口干症及唾液分泌减少
RXRG001近期获美国FDA再生医学先进疗法（RMAT）认定，用于治疗放射性口干症及唾液分泌减少
监管动作：RMAT认定（已获批）
来源：BioSpace · 新闻稿 · biospace.com
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