RiboX环状RNA疗法RXRG001首获人体数据并获RMAT

RiboX Therapeutics宣布，其环状RNA疗法RXRG001在治疗放射性口干症及唾液分泌减少的首次人体Phase 1/2 SPRINX-1研究中的早期数据，已以研究快报形式发表于《新英格兰医学杂志》；该疗法近期还获得美国FDA再生医学先进疗法（RMAT）认定。RXRG001是一种脂质纳米颗粒（LNP）配制的环状RNA，编码人水通道蛋白-1（AQP1），设计用于在残存唾液上皮中实现体内转导，通过单次经腮腺导管输注给药。此次发表的数据来自前两个剂量组（4 µg和10 µg）的前6例患者，这些患者均因头颈癌根治性放疗后出现慢性口干至少两年。至少4个月随访中未观察到剂量限制性毒性，所有治疗相关不良事件均为1级或2级且为一过性；患者报告指标和客观指标在6个月内均有改善，XQ评分在第一个月内快速改善并持续至最新评估，未刺激和刺激全唾液流率自第7天起明显升高并维持至第6个月。