[研发][积极进展]Syntax Bio的Cellgorithm平台四天内将人iPSC编程为胰腺β细胞状态
Syntax Bio Programs Stem Cells Toward Pancreatic Beta Cells in Four Days
Syntax Bio在ISSCR iPSC 20周年研讨会上公布，其Cellgorithm平台在四天内将人诱导多能干细胞（iPSC）导向胰腺β细胞状态。Cellgorithm利用CRISPR激活（CRISPRa）按特定顺序和受控时间开启细胞自身基因，不切割或编辑基因组，单次递送瞬时DNA指令即可引导细胞完成编程序列。研究人员从29个胰腺谱系基因中构建了170余个Cellgorithm变体，通过三轮筛选测试，每个变体在五步或更少的分步操作中激活最多10个基因；单细胞RNA测序和蛋白表达分析显示，特定细胞在四天内被导向内分泌前体和胰腺β样细胞状态，且结果取决于激活的基因及激活时机，部分组合还造成细胞停滞于中间阶段的“gridlock”。
新闻事实
- 研发公司
- Syntax Bio
- 参与公司
- Breakthrough T1D
- 共同开发方
- Mayo Clinic
- 相关资产
所属公司：Syntax Bio
Cellgorithm平台（胰岛β细胞项目）（Cellgorithm） · 本次主资产
技术类型：细胞治疗
1型糖尿病 — 临床前
- 本次进展
Cellgorithm平台（胰岛β细胞项目） · 1型糖尿病
Cellgorithm利用CRISPRa按程序化时序激活细胞自身基因，不切割或编辑基因组，单次递送瞬时DNA指令引导细胞完成程序序列
在三个筛选中测试超过170个Cellgorithm变体，源自29个胰腺谱系基因，每个变体在五步或更少时序步骤内激活最多10个基因
单细胞RNA测序和蛋白表达分析显示，特定细胞在四天内被引导至内分泌前体和胰岛β细胞样状态，结果取决于激活的基因及时间
部分程序造成“gridlock”，使细胞停滞于中间阶段
公司完成Breakthrough T1D支持的胰岛β细胞项目Aim 1（筛选并选择Cellgorithm候选），正推进Aim 2优化与放大生产工艺，并与Mayo Clinic合作开展功能及临床前评估
来源：BioSpace · 新闻稿 · biospace.com
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