[临床][积极进展]Arvinas公布ARV-102治疗帕金森病1期临床试验眼动与生物标志物数据
Arvinas公布ARV-102治疗帕金森病1期临床试验的最终数据,显示与安慰剂相比,28天治疗后眼球扫视幅度不足(ASH)呈剂量依赖性改善,且脑脊液LRRK2蛋白水平下降与眼动功能改善及内溶酶体、神经炎症和突触功能通路生物标志物变化相关。
Arvinas公布ARV-102治疗帕金森病1期临床试验的最终数据,显示与安慰剂相比,28天治疗后眼球扫视幅度不足(ASH)呈剂量依赖性改善,且脑脊液LRRK2蛋白水平下降与眼动功能改善及内溶酶体、神经炎症和突触功能通路生物标志物变化相关。
Atavistik Bio将于10月12-16日在马萨诸塞州Cape Cod举行的Cure HHT第16届国际科学大会上,展示其口服选择性AKT1抑制剂ATV-1601的最新临床前数据,以及正在进行的1/2期Harmony-HHT试验的在研海报和全体会议报告。
Cerevance公布其口服GPR6抑制剂solengepras治疗帕金森病3期ARISE试验的积极顶线结果:150 mg剂量组第12周每日OFF时间较安慰剂减少0.61小时(p=0.0350),达到主要终点,且第2周即观察到改善。
推荐理由:Cerevance公布口服GPR6抑制剂solengepras帕金森病3期ARISE达到主要终点,并计划与FDA讨论NDA路径。
ITM与Lumara Bio将于2026年10月17-21日在维也纳举行的EANM 2026大会上,以两场口头报告公布¹⁷⁷Lu-edotreotide(ITM-11)和Ga-DPI-4452(CA-IX肽)的新数据。
MUVON Therapeutics报告其自体肌肉前体细胞(MPC)组织工程疗法MPCCOL治疗女性压力性尿失禁的2期SUISSE-MPC2试验长期随访12个月中期结果,显示6个月时的疗效在12个月时完全维持。
Oculis宣布其CEO Riad Sherif将于10月8日在Eyecelerator @ AAO 2026展示Licaminlimab,该抗TNFα滴眼液候选药物采用基因型精准医学方法治疗TNFR1介导的干眼症,PREDICT-1注册性症状试验预计年底左右公布顶线结果。公司还将赞助10月9日AAO 2026年会神经眼科亚专科日。
OncoBayes宣布OB-001完成临床前研究,该产品为P-gp和BCRP双靶点高选择性抑制剂,开发为每日一次口服片剂,与多种肿瘤标准疗法联用以优化疗效。
PulseSight在EURETINA公布PST-611 I期临床试验新数据,6例晚期干性AMD/地图样萎缩患者中5例显示早期疗效积极信号,四项OCT生物标志物生长速率平均降低35%至52%。该I期试验为首次人体研究,评估单次给药安全性与耐受性,此前ARVO数据显示两个剂量组均表现良好安全性。公司计划2026年下半年启动IIa期试验,最多入组24例患者,结果预计2028年公布。
Caribou Biosciences 宣布终止全部临床阶段管线、停止所有进行中的临床试验及同种异体 CAR-T 候选药物的后续开发,并实施“大幅”裁员,同时考虑合并、收购、业务合并等战略交易。
推荐理由:了解同种异体 CAR-T 融资环境恶化下,Caribou 终止临床管线并寻求战略交易的案例。
Avidity Biosciences开发的实验性Duchenne肌营养不良药物Del-zota目前正在接受FDA审评,该药通过"跳过"外显子机制帮助患者生成缩短但功能性的肌肉蛋白,在试验中似乎使部分患者病情近乎停滞。该疗法仅适用于约7%的患者,即美国约900人,而"跳过"策略原则上可惠及美国1万至1.5万名Duchenne患者中的约70%。
Astellas将在ESMO 2026公布21项肿瘤学摘要,覆盖前列腺癌、尿路上皮癌、胃/胃食管结合部癌、肺癌和胰腺癌。PADCEV(enfortumab vedotin)联合pembrolizumab在晚期膀胱癌中显示持久生存获益,VYLOY(zolbetuximab)研究强化CLDN18.2在胃癌治疗决策中的作用。
Vaxcyte于2026年10月6日宣布同步定价公开发行7,412,500股普通股(每股$64.00)、可购买400,000股普通股的预融资权证(每份$63.999,行权价$0.001/股)及本金总额$500M、利率1.50%、2032年到期的可转换优先票据。
推荐理由:Vaxcyte同步定价普通股、预融资权证与可转债,募资约$1B用于VAX-31成人及婴幼儿项目,是疫苗领域大额融资案例。
Inventiva宣布将在2026年11月5-9日于丹佛举行的AASLD The Liver Meeting® 2026上展示三份lanifibranor科学摘要。
Equillium在La Jolla免疫学会议以海报形式展示EQ504新临床前数据,显示其在肠道共培养模型中跨上皮与免疫区室产生协同作用,在维持屏障完整性的同时抑制炎症细胞因子产生。EQ504是一款在研强效选择性AhR调节剂,采用多模式、非免疫抑制机制,拟通过肠溶包衣局部递送用于溃疡性结肠炎等胃肠道疾病,或以吸入制剂治疗炎症性肺病。
Maze Therapeutics将于2026年10月21-25日在丹佛举行的ASN Kidney Week上公布MZE829和MZE782项目数据。口头报告将更新已公布的MZE829治疗APOL1介导肾病(AMKD)的2期HORIZON试验数据,另有两项临床前壁报展示SLC6A19抑制(MZE782机制)在慢性肾病中的治疗潜力。
Amylyx Pharmaceuticals(Nasdaq: AMLX)将于 2026 年 11 月 14-17 日在华盛顿特区举行的 ObesityWeek® 2026 年会上,以 late-breaking 口头报告形式公布 avexitide 治疗 Roux-en-Y 胃旁路术后减重术后低血糖(PBH)的 Phase 3 LUCIDITY 试验顶线数据。
Alpha Cognition 将于 10 月 29 日至 11 月 1 日的 ASCP 年会和 11 月 5 日至 8 日的 NEI 秋季大会公布 ZUNVEYL(苯加兰他敏)及乙酰胆碱酯酶抑制剂的新临床与真实世界数据。海报内容涵盖阿尔茨海默病患者的认知、日常生活活动、神经精神症状、睡眠、胃肠道耐受性、治疗模式及精神药物使用,包括 BEACON 研究结果。
ViiV Healthcare宣布,IIIb期CROWN研究达到主要终点:在入组时病毒可检测的HIV-1感染成人和青少年中,长效Cabenuva(cabotegravir+rilpivirine,CAB+RPV LA)治疗六个月时的病毒抑制率优于标准口服抗逆转录病毒治疗。
Algen Biotechnologies 入选 Fast Company“Next Big Things in Tech”年度榜单,其 CRISPR 驱动的 AI 模型 AlgenBrain™ 获创新卓越类别认可。
Kairos Pharma公布ENV-105(carotuximab)联合阿帕鲁胺治疗转移性去势抵抗性前列腺癌(mCRPC)的2期试验阳性期中疗效数据,联合治疗组中位PFS为17.7个月,阿帕鲁胺单药组为2个月(P=0.0008)。
Jaguar Health旗下Napo Pharmaceuticals赞助10月30日在阿布扎比举行的第2届Best of Elite Ped-GI会议,并赞助题为“Intestinal Barrier Beyond Total Parenteral Nutrition (TPN)”的专题讨论。
Ascendis Pharma 将于 10 月 9-12 日在波士顿举行的 ASBMR 2026 年会上展示其甲状旁腺功能减退症与软骨发育不全项目的最新数据。
Ernexa Therapeutics(Nasdaq: ERNA)宣布其领先肿瘤项目ERNA-101的临床前数据入选Nature Conferences与MD Anderson癌症中心联合举办的下一代癌症治疗会议Flash Talk报告,报告于2026年10月6日在休斯顿MD Anderson园区进行。
F2G宣布其Olorofim相关摘要获IDWeek 2026口头及壁报展示,全球III期OASIS数据入选10月22日的Late-Breaking口头报告,该研究由F2G与盐野义合作开展。
TranspireBio宣布其专有Springboard™软雾吸入器(SMI)平台的关键性1期药代动力学临床研究成功完成,该研究达到所有主要和关键次要终点,结果符合预设限值,观察到的个体内变异性低。公司总部位于美国佛罗里达州Sunrise,在Weston开发和生产产品,并计划于2028年在Pembroke Pines新增生产基地以扩大商业产能。
Nanoscope Therapeutics宣布其光遗传学基因疗法MOGENRY(sonpiretigene isteparvovec;MCO-010)将亮相美国眼科学会(AAO)2026年会及Eyecelerator@AAO 2026。
SCYNEXIS公布其first-in-class口服直接AMPK激活剂SCY-770的1期研究结果,该药在25名健康受试者中耐受性良好,安全性特征与既往临床经验一致。药代动力学数据将支持ADPKD患者2期概念验证试验的剂量选择,该试验仍计划于2026年第四季度启动。SCY-770已获FDA孤儿药资格认定,迄今已在约300名受试者中开展多项临床试验。
BriaCell及其多数控股子公司BriaPro宣布,其各自免疫治疗项目的四篇临床前研究摘要入选SITC第41届年会海报展示,会议于2026年11月4-8日在亚利桑那州凤凰城举行。展示内容涵盖BriaCell的个性化现货免疫疗法Bria-OTS+™,以及BriaPro的肿瘤靶向检查点抑制剂、可溶性CD80(BP-80)和工程化CD80变体研究。
PDS Biotech(Nasdaq: PDSB)将于2026年10月15日美东时间上午8点举办线上KOL活动,由NCI/CCR外科肿瘤项目研究员Jonathan M. Hernandez博士与公司管理层共同讨论PDS0301二期试验在晚期肝脏相关癌症中的临床结果,重点为转移性结直肠癌(mCRC)队列。
Odyssey Therapeutics将于10月20日在UEG Week 2026口头报告OD-001治疗中重度溃疡性结肠炎2a期诱导期额外数据。OD-001是一款首创口服RIPK2支架抑制剂,该2a期试验编号NCT06850727。公司同日将举行电话会议和网络直播回顾更多数据。
Akebia Therapeutics将于10月21-25日在丹佛举行的ASN Kidney Week 2026上公布多项数据,U.S. Renal Care将以最新突破性报告形式发布VOICE试验结果,评估每周三次vadadustat对比ESA在中心血透患者中的安全性。
Madrigal宣布《Journal of Hepatology》发表3期MAESTRO-NASH试验预设二次分析,显示Rezdiffra在PNPLA3、HSD17B13、TM6SF2、MTARC1和MBOAT7等常见MASH遗传风险变异患者中,纤维化改善、MASH缓解及MRI-PDFF和生物标志物降低的疗效一致。
ArriVent于2026年10月6日宣布,其与Allist共同开展的FURVENT(NCT05607550)III期试验中,firmonertinib单药一线治疗既往未治、局部晚期或转移性非鳞状NSCLC且携带EGFR外显子20插入突变的患者,未达到BICR评估的PFS主要终点。
推荐理由:ArriVent披露FURVENT III期一线EGFR ex20ins NSCLC未达PFS主要终点,含具体数据与后续开发评估,对同类竞品BD判断有参考价值。
CatalYm宣布将在ESMO 2026以快速口头报告形式公布Phase 2 GDFATHER-NEO试验的更新结果,评估visugromab联合nivolumab对比安慰剂联合nivolumab用于肌层浸润性膀胱癌新辅助治疗的最终病理与影像学结局及无事件生存期。
MapLight Therapeutics(Nasdaq: MPLT)联合创始人兼科学顾问委员会成员 Karl Deisseroth 因光遗传学相关发现获 2026 年诺贝尔生理学或医学奖,与 Peter Hegemann、Georg Nagel 共享该奖。
ProMIS Neurosciences于10月5日任命Ivana Rubino博士为首席商务官,她此前在Biogen和罗氏拥有超15年神经科学及阿尔茨海默病领域经验,曾参与LEQEMBI全球领导工作。
Regeneron公布其MUC16xCD3双特异性抗体ubamatamab在复发、经多线治疗的晚期低级别浆液性卵巢癌(LGSOC)患者中的1/2期初步数据,800 mg剂量组11例患者ORR为73%,中位缓解持续时间9个月,中位无进展生存期11个月。
最新进展10月6日 20:51Regeneron在ESMO 2026公布多项肿瘤管线数据
推荐理由:Regeneron披露MUC16xCD3双抗ubamatamab在LGSOC的1/2期初步数据,含ORR、PFS与安全性,并计划推进3期。
Quoin Pharmaceuticals宣布其QRX003论文获《Dermatology and Therapy》接受发表,该论文介绍QRX003及其在Netherton综合征中的作用机制,并收录Alan Irvine教授在儿科同情用药项目中治疗一名儿科患者的病例报告。
One04 Therapeutics宣布,其CPV-104治疗C3肾小球病(C3G)的Phase 1研究期中数据获ASN Kidney Week接收为late-breaking壁报,将于10月22日由Prof. Dr. Michael Wiesener展示前两个MAD队列的安全性、耐受性和药代动力学结果。
Northwest Biotherapeutics(OTCQB:NWBO)宣布,其首席技术官Marnix Bosch将于10月6日在英国NHS CancerCare年度肿瘤学大会发表特邀主题演讲,介绍DCVax®等树突状细胞癌症疫苗的个性化多靶点治疗路径。