BridgeBio宣布FDA已受理其口服infigratinib治疗儿童软骨发育不全的NDA并授予优先审评，PDUFA目标行动日期为2027年2月4日。PROPEL 3全球3期关键研究达到主要终点，第52周年化身高速度较基线变化的LS均值治疗差异为+1.74 cm/年、均值治疗差异为+2.10 cm/年（p<0.0001），并达到身高Z评分关键次要终点（p<0.0001）。
推荐理由：了解BridgeBio口服infigratinib治疗儿童软骨发育不全的NDA获FDA受理并优先审评、PDUFA日期及PROPEL 3关键数据。
60 Degrees Pharmaceuticals 决定在其他非喹（tafenoquine）治疗重症巴贝虫病的随机临床试验中提前结束入组，入组 30 例受试者后揭盲，主要和次要终点结果预计 2027 年 1 月公布。
Galectin Therapeutics（NASDAQ: GALT）宣布将参加 2026 年 11 月 5-9 日在丹佛举行的 AASLD 肝病会议，就 belapectin 治疗 MASH 肝硬化及门静脉高压的 NAVIGATE 和 GT-026 Phase 2b 试验。
Telix Pharmaceuticals宣布，其FDA获批的氨基酸PET显像药Pixclara（floretyrosine F 18）在美国首批患者完成给药。
BeOne Medicines宣布与加拿大泛加药品联盟（pCPA）就TEVIMBRA®（替雷利珠单抗）联合吉西他滨和顺铂一线治疗成人复发或转移性鼻咽癌完成谈判，谈判于2026年9月25日结束。该进展是报销路径上的重要里程碑，使符合条件的患者更接近获得公共资金支持的可及性。TEVIMBRA是一款靶向PD-1的人源化IgG4单克隆抗体，已在50多个国家获批用于多种实体瘤。
Northwest Biotherapeutics（OTCQB:NWBO）宣布，其首席技术官Marnix Bosch将于10月6日在英国NHS CancerCare年度肿瘤学大会发表特邀主题演讲，介绍DCVax®等树突状细胞癌症疫苗的个性化多靶点治疗路径。
Eledon Pharmaceuticals（Nasdaq: ELDN）宣布，其抗CD40L抗体tegoprubart的2期BESTOW试验患者报告结局将在2026年美国肾脏病学会肾脏周年会以口头报告形式展示。该试验评估tegoprubart用于预防肾移植排斥反应，报告人为明尼苏达大学医学院Andrew B. Adams博士，报告时间为10月23日下午4:40至4:50（MDT）。
AbbVie与Genmab公布EPCORE DLBCL-2 III期结果：在R-CHOP基础上加用Epkinly，使新诊断弥漫性大B细胞淋巴瘤患者的疾病进展或死亡风险降低51%，达到主要终点，安全性总体可耐受。
推荐理由：Epkinly一线治疗DLBCL的III期PFS数据超预期，为BD读者提供双抗联合方案竞争格局与注册路径参考。
Equillium 的 EQ504 获澳大利亚 HREC 批准及 TGA 临床试验通知（CTN）许可，可启动 Phase 1 首次人体试验，预计 2026 年 11 月初开始给药。
Medicovestor 宣布其 MC001 的 IND 申请获 FDA 许可，FDA 30 天初始审评期结束且未遭临床暂停。MC001 是该公司 ADoBind™ 平台开发的首个临床候选药物，为靶向胰腺癌的 first-in-class 二聚体化疗免疫 ADC。
Valion Bio（NASDAQ:VBIO）新任董事长Thomas Jensen将推动TLR5激动剂Entolimod的开发，该资产拟用于急性辐射综合征（ARS），已获FDA快速通道和孤儿药资格，并获得美国政府机构约3560万美元非稀释性资金支持。
Capricor Therapeutics公布HOPE-3开放标签扩展研究24个月数据：安慰剂组患者延迟一年后开始使用Deramiocel，其PUL 2.0总分年下降速率较此前安慰剂年度减缓76%（差异1.56，95% CI 0.47–2.64）；早期治疗组两年下降速率相近。
Biogen公布litifilimab在皮肤型红斑狼疮（CLE）2/3期AMETHYST试验2a部分的一年数据：27.2%的患者在关键疾病活动量表上达到皮肤清除或几乎清除，高于24周时的19%，达到次要终点。
礼来将在2026 Fall Clinical皮肤病学大会展示21项壁报，覆盖特应性皮炎、银屑病和斑秃。EBGLYSS（lebrikizumab-lbkz）13项数据涉及中重度特应性皮炎持久控制、青少年维持给药频率降低及外用治疗减少，并含6个月及以上儿科患者3期ADorable-1第16周结果。
Prime Medicine宣布其研究性体内Prime Editor疗法PM577a治疗H1069Q突变Wilson病的全球1/2期临床试验已完成首例患者给药，这是该公司首个进入临床的体内Prime Editing疗法。
Rani Therapeutics宣布其RaniPill® Capsule™平台技术已获美国FDA新兴技术计划（ETP）接纳，该计划由CDER管理，旨在支持创新制药产品设计与生产方法的开发。
Radiopharm Theranostics 宣布就 RAD101 与美国 FDA 的 II 期结束（EOP2）会议顺利完成，为这款靶向 FASN 的氟-18 标记小分子影像剂确立了脑转移瘤关键性临床开发框架。
PMV Pharmaceuticals任命Samsara BioCapital公共股权策略负责人Matt Eckler博士为董事会成员。公司计划于2027年第一季度就rezatapopt向FDA提交NDA，寻求加速批准用于治疗携带TP53 Y220C突变的铂耐药/难治性卵巢癌患者。
Benitec Biopharma 就 BB-301 开放标签、单臂关键性研究与美国 FDA 沟通后，FDA 要求补充包括公司资助的 OPMD 自然史研究在内的现有数据，最终关键性研究设计预计于 2027 年第一季度确认。
Crescent Biopharma 的 CR-002（PD-L1 靶向拓扑异构酶抑制剂 ADC）IND 申请获 FDA 批准，用于治疗晚期实体瘤。该 Phase 1/2 APOLLO 全球试验计划于 2026 年第四季度启动，入组约 200 名 NSCLC、HNSCC 及胃肠道和妇科肿瘤患者，初步临床数据预计 2027 年下半年公布。
BridgeBio在2026年世界肌肉学会年会上公布口服BBP-418治疗LGMD2I/R9的3期FORTIFY试验12个月中期分析心脏探索性数据：基线HS肌钙蛋白I升高的受试者中，BBP-418组100%在12个月时恢复正常范围，安慰剂组为40%（p=0.0248）；BBP-418组54%的患者LVEF稳定或改善，安慰剂组为25%（p=0.0262）。
推荐理由：BridgeBio公布BBP-418在LGMD2I/R9的3期FORTIFY试验12个月心脏探索性数据，并披露FDA优先审评及PDUFA日期，供BD跟踪罕见病资产注册进展。
Stoke Therapeutics宣布与美国FDA完成一次会议，就zorevunersen计划中的美国NDA申报的关键方面达成一致，包括申报时间、纳入数据及Vineland-3数据分析方式。
OnCusp Therapeutics 在 IGCS 2026 年会全体口头报告环节首次公布其 CDH6 靶向 ADC CUSP06 治疗铂耐药卵巢癌（PROC）的 Ph1b 开放标签、多中心剂量扩展研究数据。
推荐理由：CDH6 ADC CUSP06 铂耐药卵巢癌 Ph1b 数据：4.0mg/kg ORR 62%，含既往 mirvetuximab 治疗者 53%，无眼毒性，已获 FDA 快速通道。
Satellos Bioscience 宣布美国专利商标局已授予 forazapadin 物质组成专利（美国专利号12,747,245），为这款 AAK1 抑制剂提供至2044年9月6日的美国知识产权保护，未来若获美国上市批准还可能申请专利期延长。
Rezolute宣布，在FDA初步审阅其Phase 3 sunRIZE研究详细数据后，FDA建议公司召开pre-BLA会议，作为提交先天性高胰岛素血症BLA的前置步骤。
Vaxcyte 的研究性肺炎球菌结合疫苗 VAX-31 在 3 期 OPUS-1 试验中达到共同主要终点，在 Pfizer 的 Prevnar 20 和 Merck 的 Capvaxive 覆盖的全部 28 个血清型上均达到非劣效，并在 3 个独特血清型上优于两者。
推荐理由：VAX-31 三期头对头数据读出，为关注肺炎球菌疫苗竞争格局的 BD 读者提供关键临床与后续申报节点。
HanchorBio（TWSE: 7827）宣布美国 FDA 已批准其 HCB303 的 IND 申请，可启动针对晚期实体瘤的 Phase 1 首次人体、剂量递增、多区域试验。
安基生技（AnnJi，TPEx: 7754）宣布推进AJ201（rosolutamide）治疗脊髓延髓肌萎缩症（SBMA，即肯尼迪病）的关键性全球III期ROMA-KD试验的美国部分，在向美国FDA提交III期方案后启动美国研究中心。
Kyverna Therapeutics计划今年完成miv-cel用于僵人综合征的滚动BLA申请，并申请优先审评。其注册性2期KYSA-8试验显示，26例患者一年后活动能力和腿部功能改善，未出现高级别CRS、ICANS或IEC-HS。此前Novartis的rap-cel因3例患者死亡暂停多项自免研究，BMS的zola-cel也因短暂可逆炎症事件自愿暂停自免试验。
Jaguar Health宣布派发特别股票股息，以R系列可转换优先股形式发放，每股优先股可于2026年11月2日转换为5股普通股。股权登记日为2026年10月13日，派发日为10月15日。公司称此举旨在为股东提供反稀释保护，同时继续评估战略替代方案，并推进口服crofelemer用于MVID和SBS-IF等罕见肠衰竭疾病的全球开发，计划于2027年年中提交MVID适应症的新药申请。
AAVantgarde在EURetina 2026公布LUCE-1 1/2期研究中AAVB-081治疗Usher综合征1B型的更新临床数据，以及支持AAVB-039用于Stargardt病临床转化的临床前数据。
美国 FDA 告知 Novo，denecimig 治疗血友病 A 的 BLA 审评仍在进行中，延期原因是生产设施整改活动，FDA 未给出新的监管决定时间表。FDA 未发现 denecimig 临床疗效或安全性数据存在缺陷，该反馈不影响 Novo 其他已上市产品及 2026 年财务展望。待监管决定后，Novo 计划于 2027 年上半年在美国上市 denecimig。
Kyverna Therapeutics计划今年完成miv-cel用于僵人综合征的滚动BLA申请，并申请优先审评。其注册性2期KYSA-8试验显示，26例患者一年后活动能力和腿部功能改善，未出现高级别CRS、ICANS或IEC-HS。此前Novartis的rap-cel因3例患者死亡暂停多项自免研究，BMS的zola-cel也因短暂可逆炎症事件自愿暂停自免试验。
Roivant Sciences旗下Priovant的口服TYK2/JAK抑制剂Lisraya于8月获批用于皮肌炎，公司由此启动首次自主商业化上市。该药经2022年与辉瑞联合分拆Priovant获得授权，携带JAK抑制剂典型黑框警告，但标签覆盖全部成人皮肌炎患者。Leerink预计Lisraya到2035年销售额可达79亿美元，并称mosliciguat与IMVT-1402为另两大核心资产。
Palleon Pharmaceuticals将于2026年美国肾脏病学会肾脏周（ASN Kidney Week）发布HLX79/E-602的迟发口头报告，报告标题为“HLX79（E-602）联合利妥昔单抗在膜性肾病患者中产生快速持久应答”。
礼来宣布美国FDA批准Jaypirca（pirtobrutinib）新增适应症，用于治疗无已知17p缺失的既往未经治疗的成人慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL），可作为一线治疗。
Travere Therapeutics 将在 10 月 21-25 日于丹佛举行的 ASN Kidney Week 2026 公布 9 项新数据报告（含 5 项口头报告），聚焦 FILSPARI（sparsentan）治疗 IgA 肾病（IgAN）与局灶节段性肾小球硬化（FSGS）。
Vera Therapeutics宣布，TRUTAKNA（atacicept-vymj）治疗IgA肾病的ORIGIN 3试验最终疗效分析，将作为ASN Kidney Week 2026开幕全体会议的重磅迟突破口头报告，并设迟突破研究海报。PIONEER二期篮式试验中成人IgA肾病与原发性膜性肾病队列的中期结果，将作为迟突破口头报告发布。Vera共5篇摘要入选该会议。
Artiva Biotherapeutics宣布将在ACR Convergence 2026（2026年11月6-11日，奥兰多）进行1项口头报告和2项壁报展示，内容为AlloNK（AB-101）联合利妥昔单抗的更新临床数据及难治性RA未满足需求的注册分析。
Vanda Pharmaceuticals 在维也纳举行的2026 EADV年会上展示 imsidolimab 治疗全身性脓疱型银屑病（GPP）的多项研究数据，包括GEMINI-1研究中脓疱评分量表（PRS）结果及免疫原性分析。imsidolimab 是一款靶向IL-36受体的全人源化IgG4单抗，Vanda 持有其全球独家开发与商业化授权，监管与专利独占期预计延续至2030年代末。