MannKind在HFSA 2026年会上公布Furoscix ReadyFlow（呋塞米注射液）的新临床数据，进一步表征这款自动注射器的药代动力学和药效学表现。交叉研究显示，通过大腿和上臂注射Furoscix ReadyFlow均达到与静脉注射呋塞米预设的生物等效性标准，相对生物利用度分别为91.3%和92.7%，两部位尿量和尿钠排泄结果相似，总体耐受性良好。另一项事后分析将Furoscix ReadyFlow与Furoscix On-body Infusor进行对比，两种皮下制剂均实现与静脉呋塞米的生物等效，并产生相当的利尿和利钠反应，但原文提示两项研究人群不同，跨研究比较需谨慎解读。
Seaport Therapeutics在2026年ECNP大会上公布了GlyphAgo（SPT-320）1期临床试验的详细药代动力学数据，这是该1期项目的首次科学展示。GlyphAgo是一种新型"Glyphed"口服阿戈美拉汀前药，设计用于增强淋巴吸收并绕过肝脏首过代谢。在1期项目中，GlyphAgo相比未修饰阿戈美拉汀实现了具有统计学意义的6.8倍生物利用度提升，药代动力学变异性降低10倍，并在显著更低剂量下达到治疗相关暴露，旨在减少肝脏暴露。该多部分1期概念验证试验在174名健康志愿者中评估了安全性、耐受性和药代动力学，新公布数据包括多剂量递增部分及无食物效应的分析，单次和多次给药均显示阿戈美拉汀暴露呈剂量依赖性增加，7天给药无蓄积。
Vertex Pharmaceuticals在北美囊性纤维化会议（NACFC）上公布ALYFTREK（vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor）在2至5岁儿童中的新中期数据，显示部分患儿外分泌胰腺功能恢复，得以停用胰酶替代疗法（PERT）。数据来自48名入组PERT停药子研究（Study 106）Cohort 2的儿童，该研究为vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor在2至5岁儿童中正在进行的开放标签扩展研究。患儿接受至少48周治疗后，粪便弹性蛋白酶-1（FE-1）平均值为239.7 μg/g，较基线平均升高110.2 µg/g，近半数（48.6%）达到≥200 µg/g的胰腺功能充分阈值；48名合格儿童中18名（37.5%）成功停用PERT，平均停药8.6周。在全部66名入组儿童中，50%在数据截止时未使用PERT。
Sling Therapeutics 将于 10 月 8–9 日在 ASOPRS 第57届秋季科学研讨会上公布口服 IGF-1R 抑制剂 linsitinib 治疗中重度活动性甲状腺眼病（TED）的 Phase 2b/3 LIDS 试验数据，包含额外的持久性数据。
最新进展10月12日 15:44Sling公布linsitinib治疗TED的2b/3期LIDS试验疗效与持久性数据
NurExone Biologic 公布其外泌体再生疗法在视神经损伤模型中的新临床前数据，支持将视神经损伤项目推进至更大动物研究，包括计划中的兔模型。研究由 Sheba 医疗中心 Goldschleger 眼科研究所 Ygal Rotenstreich 教授团队合作开展，在大鼠视神经挤压模型中比较未损伤眼与分别接受 PBS 对照、naïve 外泌体或 ExoPTEN 治疗的损伤眼，采用视网膜电图（ERG）评估视网膜对光的电反应。在测试的较高光强度下，naïve 外泌体组平均反应达到约 5 微伏（µV）的可测量阈值，ExoPTEN 组超过该阈值，而 PBS 对照组低于阈值；ExoPTEN 治疗眼相比 PBS 治疗损伤眼在视网膜反应上显示出统计学显著改善（p = 0.04，单因素 ANOVA 结合 Dunnett 校正）。
Mineralys Therapeutics（Nasdaq: MLYS）在美国心脏协会高血压科学会议2026（AHA-HTN）上公布lorundrostat新分析数据，关键性3期Launch-HTN试验显示，接受lorundrostat 50 mg治疗的难治性高血压受试者中，46%在12周达到AHA/ACC指南推荐的诊室收缩压目标<130 mmHg，超过三分之二实现收缩压降低≥10 mmHg。Launch-HTN是一项全球、随机、双盲、安慰剂对照3期试验，入组在服用2至5种降压药后血压仍控制不佳的成人，主要终点为第6周经自动诊室血压监测的收缩压较基线变化。
BioMarin在2026年美国骨与矿物质研究学会（ASBMR）年会上发布13项研究的新数据，涵盖VOXZOGO（vosoritide）治疗软骨发育不全和软骨发育不足儿童的结果，以及在研长效药物BMN 333的研究数据。其中一项随机、双盲、安慰剂对照试验的事后分析显示，VOXZOGO对软骨发育不全儿童（包括婴儿）枕骨大孔和颅颈交界处生长具有积极影像学结果，这些区域与颈髓压迫及严重并发症相关。BioMarin近期已向美国FDA提交VOXZOGO用于治疗软骨发育不足的补充新药申请（sNDA），并计划向欧洲药品管理局（EMA）及其他地区监管机构提交申请；若获批，VOXZOGO将成为首个治疗软骨发育不足的靶向疗法，潜在上市时间为2027年。会议还发布BMN 401治疗ENPP1缺乏症儿童的关键性3期ENERGY 3研究52周结果，以及低磷酸酯酶症相关研究数据。
Zealand Pharma 公布 2 期 ZUPREME-2 试验积极顶线结果：每周一次皮下注射 petrelintide 在超重或肥胖合并 2 型糖尿病人群中，第 28 周平均体重降幅最高达 9.2%，安慰剂组为 2.0%；HbA1c 降幅最高 0.65%，安慰剂组升高 0.23%。
推荐理由：Zealand 公布 petrelintide 在超重/肥胖合并 2 型糖尿病人群的 2 期顶线数据，并已与 Roche 启动 3a 期，为减重管线竞争提供关键疗效与耐受性参考。
KymaThera宣布完成8000万美元的融资，加上2024年的A轮，累计融资已超过1亿美元。其核心分子是PI3Kα抑制剂K-1728，用于治疗HR+/HER2-乳腺癌，刚在clinicaltrials.gov登记了1期临床试验。KymaThera非常低调，官网信息很少，不参加学术会议，专利不公开活性数据，A轮融资未发新闻稿。
推荐理由：了解PI3Kα抑制剂K-1728的B轮融资及HR+/HER2-乳腺癌1期临床进展。
Eupraxia Pharmaceuticals公布EP-104GI治疗嗜酸性食管炎（EoE）的Phase 1b/2a RESOLVE试验最高剂量组（Cohort 9，20×8mg）52周数据，3例患者中2例（66%）维持临床缓解；Cohort 8b（20×6mg）36周EoEHSS Stage降低-0.26、Grade降低-0.27。
最新进展10月9日 21:10Eupraxia公布EP-104GI治疗EoE的RESOLVE试验数据将亮相ACG与UEG
Arcutis Biotherapeutics在EADV大会与Fall Clinical皮肤病学会议上公布了ZORYVE（roflumilast） portfolio的多项数据，以及关于长期外用糖皮质激素使用的真实世界研究。其中，Phase 2 INTEGUMENT-INFANT研究评估了在研的每日一次ZORYVE乳膏0.05%用于3至不足24个月婴儿特应性皮炎，101名婴儿中未出现严重不良事件，至少97.9%的婴儿无应用部位刺激证据；完成4周治疗的96名婴儿中，34.4%达到vIGA-AD成功，67.5%达到IGA-Scalp成功，46.6%在用药后10分钟内瘙痒改善至少25%。ZORYVE乳膏0.05%已获批用于2至5岁儿童轻中度特应性皮炎，目前正接受FDA审评用于3至不足24个月婴儿，PDUFA目标行动日期为2027年2月23日。
Secretome Therapeutics宣布，其评估STM-01治疗射血分数保留型心力衰竭（HFpEF）的1期临床数据将在美国心力衰竭学会（HFSA）年度科学会议上公布。STM-01是一种源自新生儿心脏祖细胞的研究性生物疗法，机制涉及抗炎、促血管生成、抗纤维化和组织修复。该1期开放标签、剂量递增研究入组10例HFpEF患者，分两个剂量队列，5例接受1亿个细胞、5例接受2亿个细胞，于第0天和第28天给药，随访至第56天，评估安全性、超声心动图、6分钟步行试验、KCCQ和生物标志物。结果显示，STM-01在两个剂量水平均耐受良好，未报告治疗相关治疗中出现的不良事件（TEAE）或治疗相关严重TEAE，无死亡或导致停药、退出或治疗中断的TEAE；5例受试者报告9例TEAE，均被认为与STM-01无关。
Sagimet宣布，其授权伙伴歌礼在中国开展的denifanstat（ASC40）治疗中重度寻常痤疮III期开放标签扩展试验ASC40-304的52周积极临床结果及机制数据，将在2026年秋季临床皮肤病学会议上公布。该试验入组240例此前完成12周随机双盲安慰剂对照III期ASC40-303的患者，接受每日一次口服denifanstat 50 mg最长40周，原denifanstat组累计暴露最长52周；主要终点为安全性，次要疗效终点显示IGA成功率57%、总病灶数减少72%、炎性病灶数减少77%，且总体耐受性良好。Denifanstat是一款每日一次口服小分子脂肪酸合成酶（FASN）抑制剂，由歌礼在中国以ASC40开发并持有独家许可，Sagimet负责全球其他地区权益。歌礼向中国NMPA提交的NDA已于2025年12月获受理。
强生在Fall Clinical Dermatology 2026公布ICOTYDE（icotrokinra）治疗中重度斑块状银屑病的III期ICONIC-LEAD研究两年结果。ICOTYDE是首个且唯一靶向口服肽，精确阻断IL-23受体。第112周数据显示，≥72%患者达到PASI 90，≥70%达到IGA 0/1，≥44%达到PASI 100，≥46%达到IGA 0；78%患者瘙痒改善持续。第24周停药的PASI 90应答者中，85%在再治疗24周内重获PASI 90。安全性至第112周与已知特征一致，未发现新安全信号。ICONIC-LEAD为随机对照试验，纳入684例12岁及以上中重度斑块状银屑病患者（ICOTYDE=456；安慰剂=228），含66例青少年。ICOTYDE已在美国获批用于成人和12岁及以上、体重至少40kg的儿科患者，并在欧洲、日本和中国获批用于成人和青少年银屑病。
礼来在2026年Fall Clinical皮肤病学会议上公布了TOGETHER-PsO 3b期试验的探索性数据，显示Taltz（ixekizumab）与Zepbound（tirzepatide）联用相比Taltz单药，在中重度斑块状银屑病合并肥胖或超重的成人患者中，最早第12周即可观察到更广泛的生物标志物变化。该分析检测血液中的循环蛋白和基因表达，第36周时联用组有482个差异表达蛋白和467个差异表达基因，而Taltz单药组分别为140个和16个。联用组还表现出更强的炎症免疫活性降低，包括与中性粒细胞相关的标志物变化，且部分中性粒细胞相关标志物的改变介导了联用组相比单药组额外的PASI应答。此前公布的TOGETHER-PsO结果显示，联用组在第36周主要终点上实现了优于Taltz单药的皮肤清除和具有临床意义的体重下降，改善维持或进一步提升至第52周，安全性与此前各药已知特征一致。
Seaport Therapeutics在2026年第39届ECNP大会上首次公布GlyphAgo（SPT-320）1期临床详细药代动力学数据，显示阿戈美拉汀暴露量呈剂量依赖性增加、无食物效应，7天给药无蓄积。该药为阿戈美拉汀的口服前药，借助Glyph平台增强淋巴吸收、绕过肝脏首过代谢，在174名健康志愿者的1期试验中实现阿戈美拉汀生物利用度较未修饰阿戈美拉汀统计学显著提高6.8倍，PK变异性降低约10倍，AUC₀-₂₄与Cmax的几何CV%均大幅低于未修饰药物。以显著更低剂量即可达到未修饰药物有效剂量下的阿戈美拉汀暴露水平，旨在减少肝脏暴露及肝酶升高风险。Seaport已启动GlyphAgo用于成人广泛性焦虑障碍伴睡眠障碍的2a期临床试验，预计2028年初获得顶线结果，并计划于2027年上半年启动评估GAD疗效与安全性的2/3期临床试验。
Glaukos公布iDose TR联合白内障手术对比单纯白内障手术的4期前瞻性随机对照试验（GLK-101-04）阳性顶线结果，研究达到主要疗效终点。第3个月时，联合组平均日间眼压较基线降低11.1 mmHg，单纯手术组降低7.4 mmHg，增量治疗效应为3.6 mmHg（p<0.0001），具统计学显著优效性。所有预设次要应答者分析亦显示统计学显著优效。安全性方面，3个月内未出现与治疗相关的角膜内皮细胞丢失或黄斑囊样水肿（CME），无严重角膜不良事件，总体安全性与iDose TR既往临床经验一致。该试验为4期、前瞻性、多中心、随机、双盲、平行组设计，入组149只研究眼（联合组74只、单纯手术组75只），受试者为开角型青光眼（OAG）或高眼压症（OHT）成人，主要终点为第3个月平均日间眼压较基线变化。
10月8日，众生药业控股子公司众生睿创宣布，自主研发的GLP-1/GIP双受体激动剂倍尔泊肽（RAY1225）在中国超重或肥胖成人中开展的Ⅲ期临床试验REBUILDING-2取得积极顶线结果，达到主要研究终点。该研究为多中心、随机、双盲、安慰剂对照，在全国50家临床中心纳入641名超重或肥胖受试者，接受3mg、6mg、9mg或安慰剂治疗，采用每两周一次给药，连续治疗52周。9mg组治疗52周后体重较基线平均下降22.24%，经安慰剂校正后减重幅度达20.46个百分点；3mg和6mg组经安慰剂校正后分别为11.23%和17.42%，呈剂量依赖关系。各剂量组在腰围、血压、甘油三酯等代谢指标上较安慰剂均有统计学意义改善；最常见不良反应为GLP-1类药物典型的胃肠道反应，严重程度大多较轻，未发现新的安全性信号。
推荐理由：呈现国产双周给药GLP-1类减重药Ⅲ期数据与同赛道密集进展，供BD评估竞争格局。
罗氏宣布，美国FDA已批准Tecentriq（atezolizumab）及Tecentriq Hybreza（atezolizumab与hyaluronidase-tqjs）联合氟尿嘧啶和奥沙利铂，用于III期dMMR结肠癌的辅助治疗，这是Tecentriq在美国的第12个适应症。该批准基于III期ATOMIC研究，结果显示Tecentriq联合mFOLFOX6化疗较单纯化疗将疾病复发或死亡风险降低50%，36个月无病生存率为86%对76%，安全性与此前研究一致。ATOMIC研究入组712例III期dMMR结肠癌患者，主要终点为无病生存期，由美国NCI资助、Alliance for Clinical Trials in Oncology牵头。Tecentriq为靶向PD-L1的单克隆抗体，通过阻断PD-L1与PD-1及B7.1的相互作用可能重新激活T细胞。
推荐理由：罗氏Tecentriq拿下首个III期dMMR结肠癌辅助免疫方案，BD需关注其适应症扩展与欧洲申报进展。
Alumis公布其口服TYK2抑制剂envudeucitinib在III期ONWARD项目（ONWARD1、ONWARD2及长期扩展ONWARD3）中的新数据，并称仍按计划于2026年第四季度向监管机构递交中重度斑块状银屑病NDA。envudeucitinib是一种下一代高选择性口服TYK2变构抑制剂，设计用于实现24小时最大靶点抑制，作用于IL-23、IL-17和I型干扰素通路。数据显示，ONWARD3中超过80%的患者在48周维持头皮皮损清除或几乎清除（ss-PGA 0/1）；ONWARD1/2中约三分之一患者最早在第2周即达到有临床意义的瘙痒缓解（NRS改善≥4分），第16周约40%达到完全止痒（NRS 0）；ONWARD3中近80%患者瘙痒缓解维持至48周。
iOnctura宣布在Nature Communications发表两篇同行评审论文，披露其下一代构象选择性PI3Kδ抑制剂roginolisib的新作用机制与首次人体（FiH）研究结果。机制研究显示，roginolisib通过稳定PI3Kδ催化C端螺旋kα12，将这一致癌酶锁定在失活构象，从而减少PIP3生成；与idelalisib相比，roginolisib在慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者肿瘤样本中与更持久的PIP3抑制相关，并在对ibrutinib和venetoclax均耐药的重度经治患者样本中降低PIP3水平，而idelalisib未显示该效果。FiH研究评估44例晚期实体瘤和血液恶性肿瘤患者连续每日给药，未报告剂量限制性毒性，也无剂量调整；仅3/44例（6.8%）出现与roginolisib相关的≥3级毒性。
10月8日创新药板块明显回调，创业板指收跌3.15%，部分科创板创新药、CXO个股跌幅超过10%。艾博生物与诺华达成合作，诺华预付5.75亿美元，获得实验性mRNA药物ABO2203的独家授权及RNA技术平台其他项目的选择权，潜在里程碑最高可达72亿美元，交易总额接近78亿美元。众生药业MASH一类创新药ZSP1601片被CDE纳入突破性治疗药物程序，其减重多肽RAY1225的III期研究达到主要终点，9mg组安慰剂校正后体重降幅约20.46%。亚虹医药将APL-1702的欧洲、澳新、土耳其权益授权给Theramex，首付款1500万美元，总交易额超过2.5亿美元。恒瑞医药氟唑帕利胶囊上市许可申请获EMA受理，用于mCRPC，其基于国际多中心III期FUZUPRO研究，联合方案将中位影像学无进展生存期从19.9个月延长至24.8个月（HR=0.71）。
诺和诺德与礼来在波士顿ARDD会议上同期披露GLP-1类药物的生物学年龄时钟数据：诺和诺德汇总五项司美格鲁肽试验、10,052名参与者的蛋白组数据，首次随访时心脏生物学年龄降低约2到4年，并基于SELECT试验效应数据在英国19,117人真实世界队列中推算出1.9个额外生命年；礼来SURMOUNT-5替尔泊肽臂71对血样的15个表观遗传时钟读数全部低于实际流逝的1.38年，其中2个统计显著，中位差值约1.1年和0.7年，公司将其定义为“初步、假设生成”。UCLA表观时钟发明人Steve Horvath称两年是“很强的效应”，这些数据可能证明GLP-1是衰老保护剂；参与诺和测量的哈佛教授Vadim Gladyshev则表示，在不健康人群中可认为是抗衰老药，但在健康人群中没人知道。上述数据均来自不健康人群，尚无随机对照臂支持标签。
拜耳将于2026年10月9日至12日在亚利桑那州凤凰城举行的美国心力衰竭学会（HFSA）年度科学会议上公布其心血管项目的一项最新突破性报告和五张壁报。最新突破性报告为III期REVEAL研究的事后分析，评估在研PET放射性示踪剂I 124 evuzamitide基于视觉扫描判读检测心脏淀粉样变的敏感性与特异性。该资产已获FDA突破性疗法认定，用于疑似或已知心脏淀粉样变患者的PET成像，并在美国和欧盟获轻链淀粉样变（AL）与转甲状腺素蛋白淀粉样变（ATTR）孤儿药资格，目前尚未在任何国家获批。
Pharvaris宣布，口服deucrictibant速释胶囊（20 mg）用于青少年和成人遗传性血管性水肿（HAE）发作按需治疗的3期RAPIDe-3研究结果已发表于《柳叶刀》。该研究为全球随机、双盲、安慰剂对照交叉试验，达到主要终点及全部11项次要终点，deucrictibant IR在症状缓解起效时间（1.28小时）和症状完全消退时间（11.95小时）上均快于安慰剂，多数发作单粒胶囊即可充分控制，安全性良好、未观察到安全信号。结果在年龄、地域、HAE类型（含C1抑制剂正常的HAE）、长期预防用药及发作严重程度和部位（含非严重喉部发作）等亚组中一致。deucrictibant是一种新型、强效、口服生物利用的小分子缓激肽B2受体拮抗剂，公司同时开发缓释片剂用于预防、速释胶囊用于按需治疗。
推荐理由：Pharvaris口服B2受体拮抗剂RAPIDe-3三期数据登《柳叶刀》，NDA/MAA审评中，为HAE按需治疗提供口服方案参考。
AbCellera（Nasdaq: ABCL）宣布将在The Menopause Society（TMS）2026年年会上以海报形式展示ABCL635的1/2期数据，该年会于10月20日至24日在加州圣地亚哥Hilton Bayfront举行，海报编号P-92，展示时间为10月22日（周四）下午6:15至7:15 PDT。ABCL635是一款潜在同类最佳的抗体药物，用于非激素、长效治疗更年期引起的中重度血管舒缩症状（VMS，即潮热），选择性靶向NK3R——一种位于下丘脑KNDy神经元上、参与体温调节的复杂跨膜蛋白。此次展示将包含1期多次递增剂量研究的新安全性数据，以及2期研究的新患者报告结局数据。ABCL635是AbCellera的GPCR与离子通道平台首个进入临床的项目。
信达生物宣布其自主研发的重组抗胰岛素样生长因子1受体（IGF-1R）抗体SYCUME（替妥尤单抗N01注射液，研发代号IBI311）在中国非活动期甲状腺眼病（TED）受试者中开展的多中心、随机、双盲、安慰剂对照III期临床研究（RESTORE-3）于第24周达到主要研究终点。该研究共随机入组116例非活动期TED受试者，按约2:1比例接受IBI311或安慰剂，主要疗效终点为研究眼第24周突眼应答率，关键次要终点为研究眼突眼度较基线变化。结果显示，第24周IBI311组研究眼突眼应答率显著高于安慰剂组（60.4% vs 23.5%，治疗差异36.9个百分点，p=0.0003）；研究眼突眼度较基线最小二乘均值变化为-1.88 mm，优于安慰剂的-0.88 mm（治疗差异-1.00 mm，p<0.0001）。
推荐理由：信达IGF-1R抗体在非活动期TED的III期达到主要终点，为国内该阶段患者提供非手术选项。
Sionna Therapeutics（Nasdaq: SION）宣布将在2026年10月7日至10日于亚特兰大举行的2026年北美囊性纤维化大会（NACFC）上公布NBD1稳定剂相关数据。口头报告将总结此前披露的PreciSION CF 2a期试验事后分析：该试验评估在Trikafta基础上加用NBD1稳定剂SION-719，虽未达到关键活性终点，但排除3名PK模式提示给药不依从的受试者后，安慰剂校正后汗液氯离子平均降低8.6 mmol/L；分析还发现Trikafta三种组分暴露量降低，提示存在复杂的四药相互作用，且SION-719与增效剂ivacaftor之间可能存在相互作用。
NovaBridge Biosciences（NASDAQ: NBP）宣布，givastomig联合nivolumab与化疗（mFOLFOX6）治疗既往未接受治疗、HER2阴性、CLDN18.2阳性且PD-L1阳性的局部晚期不可切除或转移性胃食管腺癌（GEA）的1b期联合研究更新结果，将在2026年10月23日至27日于西班牙马德里举行的ESMO 2026大会上公布。givastomig（TJ033721 / ABL111）是一款靶向Claudin 18.2×4-1BB的双特异性抗体，属于潜在first-in-class的条件性T细胞衔接与免疫放大剂（CTIA），在肿瘤微环境中CLDN18.2表达处经4-1BB信号通路条件性激活T细胞，目前主要开发适应症为胃食管腺癌，并可能适用于胆道癌和胰腺导管腺癌等其他CLDN18.2阳性胃肠道恶性肿瘤。
Life Biosciences将于10月8日在Eyecelerator @ AAO 2026口头报告ER-100治疗青光眼的Phase 1临床试验新中期数据。该首次人体试验评估ER-100在视神经病变患者中的安全性和耐受性，并评估视觉功能等终点。ER-100靶向OCT4、SOX2和KLF4（OSK）三个转录因子，针对开角型青光眼（OAG）和非动脉炎性前部缺血性视神经病变（NAION）。
最新进展10月9日 10:18Life Bio公布ER-100治疗青光眼I期首例人体数据
AviadoBio在第15届额颞叶痴呆国际会议上公布其研究性基因疗法AVB-101在1/2期ASPIRE-FTD试验中的初步数据，显示脑脊液progranulin出现剂量依赖性升高的早期迹象。该试验针对携带GRN突变的额颞叶痴呆（FTD-GRN）患者，目前已在美国、英国、加拿大及六个欧洲国家的20个活跃试验中心为17名患者给药，第四队列仍在入组。四个递增剂量队列中，脑脊液progranulin平均值呈剂量依赖性升高，第三和第四剂量队列12周数据分别较基线升高36%和90%。AVB-101通过微创立体定向神经外科手术直接递送至丘脑，旨在绕过血脑屏障恢复大脑progranulin水平。安全性方面，AVB-101在四个递增剂量队列中耐受良好，迄今无与治疗相关的严重不良事件，且无需预防性或反应性免疫抑制。
LEO Pharma在2026秋季临床皮肤病学大会公布21张壁报，覆盖慢性手部湿疹（CHE）、泛发性脓疱型银屑病（GPP）、特应性皮炎（AD）和坏疽性脓皮病（PG）。其中delgocitinib相关壁报将公布3期DELTA TEEN试验的新安全性数据，用于了解delgocitinib乳膏在青少年中重度CHE中的潜在应用，该青少年适应症已提交美国监管审批，但尚未获FDA批准。spesolimab壁报聚焦GPP，包括长期数据、真实世界使用情况以及美国GPP患病率和临床特征研究。tralokinumab壁报则展示非干预性TRACE研究在成人AD中的真实世界有效性和安全性结果，以及2期TRAPEDS 1试验中儿童中重度AD的皮肤脂质和天然保湿因子生物标志物变化。其他壁报还将描述CHE、GPP和PG的疾病患病率与负担，以及CHE对成人工作效率、生活质量和日常功能的影响。
Idorsia在Sleep Europe 2026公布daridorexant多项新数据，包括首个双食欲素受体拮抗剂在儿科失眠中的临床研究。该安慰剂对照Phase 2两周剂量探索研究评估daridorexant 10、25和50 mg在10至18岁以下失眠儿童及青少年中的效果，涵盖ASD和ADHD等神经发育障碍患者。
武汉海特生物制药（300683.SZ）祝贺 Peter Hegemann、Georg Nagel 和 Karl Deisseroth 三位教授因光门控离子通道与光遗传学发现获 2026 年诺贝尔生理学或医学奖，其中 Nagel 担任海特参股公司 Augelux Therapeutics 科学顾问。
Argenx 因无效性终止 Vyvgart Hytrulo 治疗干燥综合征的 III 期 UNITY 试验，独立数据委员会认定该研究无法达到改善系统性疾病活动的主要终点。
最新进展10月8日 23:03Argenx的Vyvgart治疗干燥综合征III期研究失败
推荐理由：关注 Vyvgart Hytrulo 因无效性终止干燥综合征 III 期，及 FB102 腹腔疾病 II 期达到主要终点。
诺华与Ionis合作开发的Lp(a)靶点ASO药物Pelacarsen在III期临床中虽可降低患者体内Lp(a)水平，但未能降低主要心血管事件风险，未达到主要终点。诺华尚未披露HR、P值、事件率及关键亚组完整数据，外界暂时无法判断失败源于Pelacarsen自身还是Lp(a)靶点。该III期临床入组8323名患者，II期研究显示不同剂量下Lp(a)降幅最高约80%。
推荐理由：Lp(a)赛道领头羊III期未达主要终点，为关注该靶点BD交易与在研管线的读者提供关键风险信号。
百时美施贵宝公布III期EXCALIBER-RRMM研究阳性顶线结果：ZENBEXUS（iberdomide）联合达雷妥尤单抗和地塞米松（ZDd）在800例复发或难治性多发性骨髓瘤患者中，中位PFS为42个月，对照组达雷妥尤单抗、硼替佐米和地塞米松（DVd）为20个月（HR:0.49，p<0.000001），疾病进展或死亡风险降低51%，中位随访23个月。
推荐理由：BMS公布iberdomide联合方案III期PFS优效数据，为RRMM治疗提供新的口服选择依据。
Avilar Therapeutics 宣布其 sFlt1 ATAC 项目临床前数据将在 2026 年 10 月 9-10 日于德国汉堡举行的第 2 届汉堡国际母胎医学研讨会上以壁报形式展示，这是该项目首次在母胎医学学术会议上披露。
Precision BioSciences（Nasdaq: DTIL）宣布，其PBGENE-HBV入选AASLD The Liver Meeting 2026迟突破口头报告，报告题为HBeAg阳性与阴性患者中pgRNA持久消失支持病毒治愈路径，将于11月8日由Man-Fung Yuen主讲。
TG Therapeutics公布MSToronto2026（10月21-23日，多伦多）数据展示日程，其azer-cel（异体“即用型”CD19靶向CAR T细胞疗法）治疗原发性进展型多发性硬化症的Phase 1研究首批临床结果入选最新突破口头报告。