United Therapeutics 在 CHEST 2026 年会上公布了两项口头报告和五项壁报，覆盖其已上市及在研管线。3 期 ADVANCE OUTCOMES 研究的预设亚组分析显示，ralinepag 可降低肺动脉高压（PAH）患者的临床恶化风险，且不受基线满足非侵入性低风险标准数量影响。3 期 TETON-2 研究的事后分析显示，雾化曲前列尼尔相比安慰剂可显著降低特发性肺纤维化（IPF）患者的多个疾病进展事件风险。前瞻性 PHINDER 研究采用经验证的死亡风险模型进行的中期分析显示，间质性肺病（ILD）患者尤其是 IPF 患者的死亡风险评分在数值上更高，支持在这类患者中更早开展肺动脉高压（PH）筛查。多中心 PH-ILD 注册研究 DeciPHer-ILD 入组患者基线特征的中期分析发现，这些患者存在血流动力学差、功能分级受损和运动能力下降，提示疾病已处晚期。
安进加拿大宣布UPLIZNA（inebilizumab）现已在加拿大可处方，作为标准治疗的附加疗法，用于抗乙酰胆碱受体（AChR）或抗肌肉特异性酪氨酸激酶（MuSK）抗体阳性的全身型重症肌无力（gMG）成人患者。该药在两次初始负荷剂量后，维持期每半年给药一次，为符合条件的加拿大患者提供一种新的靶向治疗选择。加拿大卫生部的授权基于MINT试验数据，这是纳入AChR+和MuSK+患者的规模最大的Phase 3生物制剂研究，也是首个成功纳入结构化激素减量方案的研究；基线使用激素的患者自第4周开始减量，目标为泼尼松5 mg，至第26周，UPLIZNA组87.4%、安慰剂组84.6%的患者将激素剂量降至每日5 mg或以下。UPLIZNA是一种人源化单克隆抗体，通过靶向CD19耗竭产生自身抗体的CD19+ B细胞（包括浆母细胞和部分浆细胞）。
BioNTech公布AHEAD-MERIT 2/3期临床试验首次顶线结果：其mRNA肿瘤免疫候选药物BNT113（tenumomeran/raplemomeran，即tenu-ra）联合帕博利珠单抗，对比帕博利珠单抗单药一线治疗不可切除复发或转移性HPV16阳性、表达PD-L1的头颈部鳞状细胞癌（HNSCC），在PFS分析中未显示统计学显著的PFS改善。独立数据监查委员会建议试验按计划继续，评估第二项双主要终点总生存期（OS）；按试验预设统计设计，即使PFS双主要终点未达到，OS出现统计学显著改善仍可确立阳性试验结果。BioNTech表示仍对进行中的试验数据保持盲态。BNT113编码HPV16的E6和E7蛋白，设计用于诱导HPV16特异性抗肿瘤免疫应答，以增强接受检查点抑制剂标准治疗患者的临床反应；该药于2026年1月获FDA快速通道资格。
推荐理由：BioNTech披露BNT113联合帕博利珠单抗一线治疗HPV16+头颈鳞癌的PFS双主要终点未达统计学显著，OS终点继续评估，对关注mRNA肿瘤免疫及HPV靶向赛道者具参考价值。
诺诚健华宣布，中国NMPA药品审评中心已批准其新型BCL2抑制剂mesutoclax（ICP-248）联合奥布替尼治疗既往至少接受过一种治疗的边缘区淋巴瘤（MZL）患者的注册III期研究，这是mesutoclax启动的第五项注册临床试验。mesutoclax是一种口服BCL2抑制剂，通过选择性抑制BCL2、恢复癌细胞正常凋亡过程发挥抗肿瘤活性。该联合方案已在中国获突破性疗法认定，用于既往至少接受过一种治疗的MZL患者；2026年ASCO年会公布的数据显示，该联合方案在此类患者中达到100%的ORR。
强生公布TREMFYA（guselkumab）III期FUZION研究的新预设亚组分析结果，显示在伴有肛周瘘管的成人克罗恩病患者中，各临床重要亚组的联合瘘管缓解结果一致。在总体人群中，TREMFYA 100 mg q8w组28%、200 mg q4w组27%的患者在第24周达到联合瘘管缓解复合终点，安慰剂组为10%。新亚组分析显示，基线管腔疾病活动度较高（CDAI ≥220）患者中，100 mg q8w组和200 mg q4w组缓解率分别为30%和21%，安慰剂组为0%；既往生物制剂暴露患者中分别为21%和29%，安慰剂组为5%；基线有直肠炎患者中分别为26%和27%，安慰剂组为12%；无直肠炎患者中分别为29%和27%，安慰剂组为10%。不良事件与TREMFYA在克罗恩病中已知的安全性特征一致。
微芯生物宣布其CS43158片剂的IND申请已获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗急性髓系白血病（AML）。CS43158是一款具有全球专利保护的多激酶抑制剂，由微芯生物依托其AI-ChemGen平台自主研发，采用多靶点协同抑制策略，既能广泛抑制FLT3信号通路，也可精准靶向旁路耐药通路。临床前研究显示，CS43158对野生型FLT3过表达、FLT3-ITD及FLT3-TKD等临床相关FLT3变异具有强效抑制活性，同时可抑制骨髓微环境中细胞因子和生长因子相关信号通路的异常激活。该候选药物在多个模型中表现出优于参考化合物的抗肿瘤活性，在现有疗法的耐药模型中序贯治疗可显著抑制肿瘤进展，并与BCL-2抑制剂显示出明确协同作用。
Regeneron公布Pasatru（garetosmab-grts）治疗成人纤维发育不良骨化进行症（FOP）的3期OPTIMA试验84周结果，显示持续疗效与一致的安全性。Pasatru是一种VelocImmune来源的全人源单克隆抗体，靶向并抑制Activin A蛋白信号，Regeneron科学家发现Activin A是FOP患者HO病灶形成的关键蛋白。OPTIMA为全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，入组63名18岁及以上FOP患者，随机接受静脉注射Pasatru 10 mg/kg、3 mg/kg或安慰剂，每四周一次，持续56周；随后58名参与者完成双盲扩展期至至少84周。56周时试验达到主要终点，新HO病灶减少90%以上，临床评估的发作显著减少，详细结果近期发表于The Lancet。
Asahi Kasei Therapeutics宣布，美国FDA已批准HOVILPRI（pritelivir）100 mg片剂，用于治疗免疫缺陷成人中由HSV感染引起、对阿昔洛韦、伐昔洛韦或泛昔洛韦治疗难治（伴或不伴耐药）的黏膜皮肤病变。HOVILPRI是一种口服解旋酶-引物酶抑制剂，由AiCuris Anti-infective Cures AG开发，该公司现为Asahi Kasei Therapeutics的一部分；其作用机制不同于核苷类似物疗法，对HSV-1和HSV-2均有活性，包括对核苷类似物和膦甲酸耐药的毒株。
推荐理由：了解pritelivir获FDA批准用于免疫缺陷成人难治性HSV黏膜皮肤病变的注册依据与关键III期数据。
Zydus Therapeutics在ACG 2026年会以late-breaking口头报告形式公布saroglitazar治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）III期EPICS-III试验的地理亚组事后探索性分析。该试验为随机、双盲、安慰剂对照的无缝II(b)/III期研究，入组对熊去氧胆酸（UDCA）应答不足或不耐受的成人PBC患者，随机148例按2:1接受saroglitazar magnesium 1 mg或安慰剂。事后分析显示，复合生化应答率在saroglitazar组高于安慰剂组：美国亚组为60.7% vs 0%（28例 vs 14例），非美国亚组（阿根廷、冰岛、土耳其）为55.1% vs 13.5%（69例 vs 37例）；美国亚组未分层治疗差异（∆60.7%）大于非美国亚组（∆41.6%）。
FDA在Revolution Medicines的RAS抑制剂Rasonque获胰腺腺癌早期批准一个多月后公布的审评文件显示，部分亚型患者客观缓解率（ORR）低于其他亚型。Rasonque在3期RASolute 302试验中针对所有KRAS突变的ORR为33%，其中G12V突变患者（占36%）ORR为50%，G12D突变患者（占43%）ORR仅24%，G12R突变小队列ORR为7%，低于化疗对照组。RevMed表示G12R突变患者仅占胰腺癌人群一小部分。消息公布后公司股价上周四下跌逾6%，但Leerink和Truist分析师认为市场反应过度，指出G12D在ORR、PFS和OS上仍具临床意义，且这些探索性分析并非为跨突变比较而设计。Truist预计Rasonque未来扩展至一线胰腺导管腺癌后，2028年销售额可达$2.3B。
Beacon Therapeutics在AAO 2026视网膜亚专科日以late-breaking口头报告形式公布了其研究性基因治疗laru-zova（laruparetigene zovaparvovec）治疗X连锁视网膜色素变性（XLRP）的关键性VISTA试验数据。VISTA（NCT04850118）为随机对照试验，入组85名12至48岁携带RPGR基因突变的男性患者，按1:1:1随机分为高剂量组（6.8 E+11 vg/眼，n=29）、低剂量组（3.7 E+11 vg/眼，n=29）和未治疗对照组（n=27）。试验达到FDA认可的主要终点：第12个月时，高剂量组31.0%（p=0.0019）、低剂量组24.1%（p=0.0106）的患者低亮度视力（LLVA）改善≥15个字母，对照组无应答者。
推荐理由：XLRP基因治疗首个达到主要终点的关键性试验数据公开，并给出滚动BLA申报时间表，对眼科基因治疗BD有参考价值。
T-MAXIMUM PHARMACEUTICAL宣布，美国FDA已批准其B7-H3靶向通用型（同种异体）CAR-T疗法MT027开展二期临床研究，用于治疗肺癌和乳腺癌脑转移患者。这是MT027第二个获FDA批准的二期研究，此前已获批用于复发性胶质母细胞瘤，并已获得孤儿药资格和快速通道资格。MT027采用完全非病毒基因编辑工艺生产，通过颅内局部给药，其生产工艺在进入二期临床开发前已建立并锁定。公司披露的早期数据显示，MT027在经多线治疗、无指南推荐后续方案的肺癌脑转移患者中，5例完成治疗，3例可评估患者中观察到2例部分缓解，安全性良好，未出现3级及以上不良事件和移植物抗宿主病。公司表示将继续通过设计良好的临床研究评估该产品的安全性和潜在临床价值。
NervGen（NASDAQ: NGEN）宣布，其候选药物NVG-291在慢性颈段运动不完全性脊髓损伤患者中开展的III期注册研究RESTORE已完成首例受试者给药。NVG-291是一种皮下注射的神经修复肽，靶向抑制性CSPG-PTPσ通路，此前在安慰剂对照的Ib/2a期CONNECT SCI研究中观察到功能改善。RESTORE为多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，计划在美国和加拿大入组约150名受试者，主要终点为GRASSP Quantitative Prehension评估的手功能改善。受试者需为创伤性脊髓损伤后1至10年、双侧运动水平C7或以上、ASIA损伤分级C或D，按1:1随机接受每日一次皮下注射NVG-291或安慰剂12周，随后4周观察期，研究完成后可选12周开放标签扩展。公司预计2027年下半年完成入组，2028年上半年公布顶线数据。
百时美施贵宝公布RayzeBio开展的3期ACTION-1试验计划中期分析阳性顶线结果，RYZ101（225Ac-DOTATATE）在既往接受Lu177治疗进展的SSTR阳性胃肠胰神经内分泌肿瘤（GEP-NETs）患者中，经盲态独立中心评估的PFS较研究者选择的标准治疗（高剂量或高频长效生长抑素类似物、依维莫司或舒尼替尼）取得统计学显著且具临床意义的改善，安全性结果与已知的RYZ101安全性特征一致。RYZ101是一种由DOTATATE与α发射同位素锕-225（225Ac）结合的研究性靶向放射性药物治疗，225Ac发射高能短程α粒子，可在癌细胞中造成双链DNA损伤。FDA于2026年8月基于该疾病显著未满足需求授予RYZ101治疗GEP-NETs的孤儿药资格。
推荐理由：百时美施贵宝公布RYZ101治疗GEP-NETs的3期ACTION-1中期分析达到PFS主要终点，是α同位素靶向放疗的首个3期阳性结果。
罗氏公布vamikibart治疗葡萄膜炎性黄斑水肿（UME）的III期MEERKAT和SANDCAT研究52周数据，显示患者视力和黄斑厚度持续改善。vamikibart是一种靶向IL-6的研究性单克隆抗体，专为玻璃体内注射设计。两项III期试验为随机、双盲、假手术对照的52周研究，患者每四周接受0.25 mg或1 mg vamikibart或假注射，最多16周，之后按需治疗至52周。52周时，vamikibart组达到主要终点视力增益的患者比例在数值上高于假手术组，关键次要终点BCVA和CST较基线的平均变化也持续改善。约三分之二符合条件的患者16周后无需再治疗，需要再治疗者多数仅需一次额外注射。vamikibart耐受性良好，治疗相关眼部不良事件和眼内炎症发生率低。FDA已受理罗氏的BLA，预计2027年7月前做出审批决定；欧盟、中国和日本也已提交并受理注册申请。
Ascelia Pharma宣布已收到与美国FDA就Orviglance新药申请（NDA）完整回复函（CRL）举行的Type A会议的官方纪要。FDA坚持批准需要来自一项新临床研究的额外临床证据，但同时承认，可能通过对3期SPARKLE研究图像采用不同主要终点进行前瞻性分析来产生支持批准的临床证据。FDA在会议上承认Orviglance针对显著未满足的医疗需求、未发现重大安全性问题，且现有临床研究为其作为T1加权MRI对比增强剂的技术性能提供了证据。基于FDA反馈，Ascelia将评估Orviglance在美国最高效的前进路径，且不计划再开展另一项临床研究；其他优先事项包括推进欧洲监管活动并继续合作洽谈。公司表示仍相信整个开发项目产生的总体证据支持Orviglance的疗效与安全性，并致力于将其带给严重肾功能受损患者。
BridgeBio在ASBMR 2026年会上公布encaleret治疗常染色体显性低钙血症1型（ADH1）的3期CALIBRATE试验数据：24周时encaleret组91%的受试者内源性PTH分泌恢复至正常下限或以上，标准治疗组为0%；骨形成与骨吸收标志物较传统治疗升高。患者报告结局显示，encaleret组100%的受试者报告至少一项ADH1症状改善，标准治疗组为46%，疲劳、肌肉痉挛、肌肉抽搐、刺痛和脑雾等症状改善比例均更高，日常功能相关影响改善也更常见。encaleret是一种口服小分子，设计用于选择性负向调节钙敏感受体，已获FDA快速通道资格及美国、欧盟、日本孤儿药资格。FDA已受理BridgeBio就encaleret治疗ADH1提交的NDA并授予优先审评，PDUFA目标行动日期为2027年5月8日；公司同时向EMA提交了MAA。
推荐理由：BridgeBio披露encaleret在ADH1的3期CALIBRATE数据，并更新FDA优先审评与慢性甲旁减3期进展，供BD跟踪该资产注册节奏。
Claris Biotherapeutics在AAO 2026年会上公布CSB-001（oremepermin alfa滴眼液）治疗角膜缘干细胞缺乏症（LSCD）的开放标签概念验证研究（NCT06452316）数据：第20周，CSB-001治疗眼41.4%获得≥15个字母视力改善、55.2%获得≥10个字母改善，未治疗眼分别为0%和5%；50%和81%的治疗眼在停药后16周仍维持≥15和≥10个字母的改善。该研究随访49只LSCD患眼（39名受试者），29只眼接受每日四次CSB-001治疗，分两个8周治疗期、中间设一个月停药期，20只眼为未治疗对照，主要终点为第20周BCVA变化。CSB-001活性成分为重组人缺失型肝细胞生长因子（dHGF），公司称其通过促进角膜上皮再生、调节炎症、抑制纤维化和促进细胞存活发挥作用，研究中总体安全且耐受良好。
推荐理由：LSCD无获批药物，CSB-001概念验证数据与2027年两项关键性研究计划对眼科BD有参考价值。
Sebela Pharmaceuticals旗下Braintree Laboratories公布III期TRIUMpH-NERD研究阳性结果：在783例有症状的非糜烂性反流病（NERD）成人中，tegoprazan 50mg和100mg每日一次治疗4周，均达到主要终点（第4周24小时无烧心天数百分比）及关键次要终点（无夜间烧心天数），并显著提高无反流天数及同时无烧心和反流天数，疗效自第1天即显现，20周扩展期持续改善。第4周最小二乘均值无烧心天数：安慰剂17.3%、50mg组26.2%、100mg组30.1%（p=0.0006、p<0.0001）。另一项ACG主席奖事后分析显示，按Lyon 2.0标准判定为确定性GERD（LA B-D级）的患者中，tegoprazan 100mg在第2、8周愈合率及第24周维持愈合率优于兰索拉唑。
Mirum Pharmaceuticals公布III期EXPAND研究topline结果，LIVMARLI（maralixibat）在6个月及以上超罕见胆汁淤积性肝病（含胆道闭锁）患者的胆汁淤积性瘙痒治疗中达到主要终点，并实现全部五项预设次要终点。该研究入组52例患者（46例儿童、6例成人），20周双盲期内随机接受maralixibat 285 µg/kg每日两次或安慰剂；在儿童主要分析人群中，maralixibat组ItchRO(Obs)最严重日瘙痒评分较基线平均改善1.81分，安慰剂组改善0.83分，安慰剂校正后差异0.98分（p=0.0004）；血清胆汁酸较基线降低70.1%，安慰剂组降低3.5%，安慰剂校正后治疗效应69.0%（p<0.0001）。在胆道闭锁且自体肝患者亚组中，瘙痒评分改善-2.16对-1.01（p=0.0002）。安全性与此前临床经验一致，未观察到新的安全性信号。
推荐理由：IBAT抑制剂maralixibat在超罕见胆汁淤积性肝病III期EXPAND达主要终点，为BD读者提供sNDA申报与适应症扩展线索。
诺诚健华宣布，中国国家药监局药品审评中心已批准其靶向TL1A和IL-23p19的双特异性抗体ICP-B161的IND申请，用于治疗包括炎症性肠病（IBD）在内的自身免疫性疾病。ICP-B161是诺诚健华2026年第五个进入临床开发的新药候选。该分子采用延长半衰期的设计，支持更低频次给药和皮下注射，公司称其为差异化的长效双特异性抗体。通过同时靶向TL1A和IL-23p19，ICP-B161在抑制细胞因子释放和减轻炎症反应方面显示出协同效应，有望调控IBD发病和进展中的两条关键通路。临床前研究显示，ICP-B161在动物模型中表现出剂量依赖性活性，显著抑制结肠炎相关症状；在TNBS诱导的小鼠结肠炎模型中，同等剂量下其体内疗效优于相应的TL1A单抗、IL-23p19单抗及同类双特异性抗体，且耐受性良好。目前全球尚无靶向TL1A和IL-23p19的双特异性抗体获批上市。
Leads Biolabs宣布，美国FDA已授予其核心产品opamtistomig（LBL-024）快速通道资格，用于一线治疗晚期或转移性胆道癌（BTC）。opamtistomig是一款PD-L1/4-1BB双特异性抗体，设计用于在肿瘤微环境中条件性激活4-1BB介导的T细胞刺激，以应对免疫“冷”肿瘤。这是该产品继肺外神经内分泌癌（EP-NEC）之后获得的第二个FDA快速通道资格，BTC适应症在提交后仅九天即获授予。FDA还建议公司尽快就opamtistomig联合化疗治疗BTC的美国注册计划展开讨论。公司一线晚期BTC项目此前已推进：2026年4月，opamtistomig联合化疗的II期研究在积极的安全性和疗效结果后进入扩展阶段，随后完成全部入组。公司计划主动与FDA沟通，以对齐支持潜在注册所需的临床证据和开发策略。
诺华瑞米布替尼（Remibrutinib）获美国FDA批准新适应症，成为首款用于治疗H1抗组胺药控制不佳的成人症状性皮肤划痕症（SD）药物。瑞米布替尼是一款口服、高选择性BTK抑制剂，于2025年9月首次获批，此前已在美国、中国、欧盟、日本获批用于治疗慢性自发性荨麻疹（CSU），2025年销售额为1900万美元。本次获批基于RemIND III期临床试验中SD队列的数据，该队列患者在使用第二代H1抗组胺药后症状仍然存在。按总摩擦评分评估，第12周瑞米布替尼组达到荨麻疹完全缓解的患者比例显著高于安慰剂组（29.3% vs 14.0%；p=0.0229），最早在第2周即可观察到缓解。在长达24周的临床试验中，瑞米布替尼在SD和CSU患者中均表现出良好安全性，最常见不良事件（发生率≥3%）包括鼻塞、咽喉痛和流涕（鼻咽炎）、出血、头痛、恶心和腹痛。
诺和诺德10月2日宣布，FDA已通知其血友病A新药denecimig的生物制品许可申请（BLA）审评仍在进行，但因生产基地整改尚未完成，监管审评将被延长，FDA尚未给出新的监管决定时间表。此次延期并非因为临床疗效或安全性数据存在问题，诺和诺德此前预计FDA在2026年第三季度作出决定，目前仍以2027年上半年在美国上市为目标。denecimig最初以Mim8为研发代号，是一款FVIIIa模拟双特异性抗体，通过同时连接FIXa和FX模拟FVIIIa的辅助作用，采用皮下注射，临床开发覆盖每周、每两周和每月给药方案，目标人群为成人和儿童血友病A患者，包括伴或不伴FVIII抑制物的患者。今年4月《新英格兰医学杂志》发表的FRONTIER2 III期研究显示，在此前按需治疗的患者中，每周给药组年化治疗出血率为0.57、每月给药组为0.20，而按需治疗组为15.76，分别降低96.4%和98.7%。
FDA审评文件显示，Revolution Medicines已获批的胰腺癌药物Rasonque在特定KRAS突变患者中疗效存在差异：G12V突变者肿瘤缓解明显优于化疗，G12D突变者差异较小，G12R突变者更差，消息致其股价周四下跌6%。Rasonque于8月基于近乎将化疗后进展患者生存期翻倍的数据获FDA批准。Zealand Pharma周三称，其与罗氏合作在研药物petrelintide在2期试验中帮助肥胖和糖尿病患者28周内减重最高9%，较安慰剂多7个百分点，血糖降幅较安慰剂好约0.6至0.9个百分点；分析师认为减重数据与礼来同类amylin类似物相当，但血糖效果印象不深，William Blair分析师预计该药可能主要用于维持治疗。
Sagimet宣布，其授权伙伴歌礼在中国开展的denifanstat（ASC40）治疗中重度寻常痤疮III期开放标签扩展试验ASC40-304的52周积极临床结果及机制数据，将在2026年秋季临床皮肤病学会议上公布。该试验入组240例此前完成12周随机双盲安慰剂对照III期ASC40-303的患者，接受每日一次口服denifanstat 50 mg最长40周，原denifanstat组累计暴露最长52周；主要终点为安全性，次要疗效终点显示IGA成功率57%、总病灶数减少72%、炎性病灶数减少77%，且总体耐受性良好。Denifanstat是一款每日一次口服小分子脂肪酸合成酶（FASN）抑制剂，由歌礼在中国以ASC40开发并持有独家许可，Sagimet负责全球其他地区权益。歌礼向中国NMPA提交的NDA已于2025年12月获受理。
Medincell宣布其合作伙伴Teva Pharmaceuticals的WELTRUZA（奥氮平）获美国FDA批准，用于成人精神分裂症的缓释注射混悬液，为每月一次皮下注射的长效注射剂（LAI）。该产品无需负荷剂量或口服补充，且无需注射后监测。这是继2023年UZEDY（利培酮）之后，第二款使用Medincell长效注射技术获FDA批准的药物。Teva计划未来几周内在美国上市。Medincell将获得全球净销售额中个位数至中高个位数百分比的特许权使用费，并有资格获得最高1.12亿美元的开发和商业里程碑付款，包括美国获批后的400万美元付款，以及基于特定销售门槛的最高1.05亿美元销售里程碑付款。
推荐理由：了解Medincell长效注射技术第二款FDA获批产品及里程碑、销售分成条款。
Glaukos公布iDose TR联合白内障手术对比单纯白内障手术的4期前瞻性随机对照试验（GLK-101-04）阳性顶线结果，研究达到主要疗效终点。第3个月时，联合组平均日间眼压较基线降低11.1 mmHg，单纯手术组降低7.4 mmHg，增量治疗效应为3.6 mmHg（p<0.0001），具统计学显著优效性。所有预设次要应答者分析亦显示统计学显著优效。安全性方面，3个月内未出现与治疗相关的角膜内皮细胞丢失或黄斑囊样水肿（CME），无严重角膜不良事件，总体安全性与iDose TR既往临床经验一致。该试验为4期、前瞻性、多中心、随机、双盲、平行组设计，入组149只研究眼（联合组74只、单纯手术组75只），受试者为开角型青光眼（OAG）或高眼压症（OHT）成人，主要终点为第3个月平均日间眼压较基线变化。
今日，第一三共和阿斯利康宣布，其两款ADC在中国获批新适应症：德达博妥单抗获批用于不适合接受PD-1/PD-L1抑制剂治疗的不可切除或转移性三阴性乳腺癌成人患者；德曲妥珠单抗获批用于接受紫杉烷类联合曲妥珠单抗为基础的新辅助治疗后仍残存侵袭性病灶的HER2阳性早期成人乳腺癌患者的辅助治疗。德达博妥单抗是一款靶向TROP2的ADC，由人源化抗TROP2 IgG1单克隆抗体通过可裂解四肽连接子与拓扑异构酶I抑制剂有效载荷DXd连接组成，此次获批基于TROPION-Breast02 III期试验结果，该研究中德达博妥单抗组中位OS为23.7个月，化疗组为18.7个月，中位PFS为10.8个月对5.6个月，ORR为63%对29%。
罗氏宣布，美国FDA已批准Tecentriq（atezolizumab）及Tecentriq Hybreza（atezolizumab与hyaluronidase-tqjs）联合氟尿嘧啶和奥沙利铂，用于III期dMMR结肠癌的辅助治疗，这是Tecentriq在美国的第12个适应症。该批准基于III期ATOMIC研究，结果显示Tecentriq联合mFOLFOX6化疗较单纯化疗将疾病复发或死亡风险降低50%，36个月无病生存率为86%对76%，安全性与此前研究一致。ATOMIC研究入组712例III期dMMR结肠癌患者，主要终点为无病生存期，由美国NCI资助、Alliance for Clinical Trials in Oncology牵头。Tecentriq为靶向PD-L1的单克隆抗体，通过阻断PD-L1与PD-1及B7.1的相互作用可能重新激活T细胞。
推荐理由：罗氏Tecentriq拿下首个III期dMMR结肠癌辅助免疫方案，BD需关注其适应症扩展与欧洲申报进展。
Alumis公布其口服TYK2抑制剂envudeucitinib在III期ONWARD项目（ONWARD1、ONWARD2及长期扩展ONWARD3）中的新数据，并称仍按计划于2026年第四季度向监管机构递交中重度斑块状银屑病NDA。envudeucitinib是一种下一代高选择性口服TYK2变构抑制剂，设计用于实现24小时最大靶点抑制，作用于IL-23、IL-17和I型干扰素通路。数据显示，ONWARD3中超过80%的患者在48周维持头皮皮损清除或几乎清除（ss-PGA 0/1）；ONWARD1/2中约三分之一患者最早在第2周即达到有临床意义的瘙痒缓解（NRS改善≥4分），第16周约40%达到完全止痒（NRS 0）；ONWARD3中近80%患者瘙痒缓解维持至48周。
Pharvaris宣布，口服deucrictibant速释胶囊（20 mg）用于青少年和成人遗传性血管性水肿（HAE）发作按需治疗的3期RAPIDe-3研究结果已发表于《柳叶刀》。该研究为全球随机、双盲、安慰剂对照交叉试验，达到主要终点及全部11项次要终点，deucrictibant IR在症状缓解起效时间（1.28小时）和症状完全消退时间（11.95小时）上均快于安慰剂，多数发作单粒胶囊即可充分控制，安全性良好、未观察到安全信号。结果在年龄、地域、HAE类型（含C1抑制剂正常的HAE）、长期预防用药及发作严重程度和部位（含非严重喉部发作）等亚组中一致。deucrictibant是一种新型、强效、口服生物利用的小分子缓激肽B2受体拮抗剂，公司同时开发缓释片剂用于预防、速释胶囊用于按需治疗。
推荐理由：Pharvaris口服B2受体拮抗剂RAPIDe-3三期数据登《柳叶刀》，NDA/MAA审评中，为HAE按需治疗提供口服方案参考。
信达生物宣布其自主研发的重组抗胰岛素样生长因子1受体（IGF-1R）抗体SYCUME（替妥尤单抗N01注射液，研发代号IBI311）在中国非活动期甲状腺眼病（TED）受试者中开展的多中心、随机、双盲、安慰剂对照III期临床研究（RESTORE-3）于第24周达到主要研究终点。该研究共随机入组116例非活动期TED受试者，按约2:1比例接受IBI311或安慰剂，主要疗效终点为研究眼第24周突眼应答率，关键次要终点为研究眼突眼度较基线变化。结果显示，第24周IBI311组研究眼突眼应答率显著高于安慰剂组（60.4% vs 23.5%，治疗差异36.9个百分点，p=0.0003）；研究眼突眼度较基线最小二乘均值变化为-1.88 mm，优于安慰剂的-0.88 mm（治疗差异-1.00 mm，p<0.0001）。
推荐理由：信达IGF-1R抗体在非活动期TED的III期达到主要终点，为国内该阶段患者提供非手术选项。
XORTX Therapeutics 计划向加拿大卫生部提交 XRx-026 痛风项目的临床试验申请（CTA），以推进其计划中的两部分临床研究 XRX-OXY-102。该研究评估的是公司专有氧嘌呤醇制剂 XORLO，一种黄嘌呤氧化酶抑制剂，用于治疗痛风。在加拿大开展 XRX-OXY-102 第一部分研究，预计将加速产出支持其计划向美国 FDA 提交新药申请（NDA）的关键临床数据。该 CTA 描述了 XRx-026 的临床开发计划，以及在美国 NDA 申报之外同步推进加拿大监管审批的意图。XRX-OXY-102 第一部分研究建立在此前报告的 XORLO 制剂积极临床结果之上，并进一步表征其商业片剂形式。XORTX 联席首席执行官 Allen Davidoff 表示，推进加拿大 CTA 预计可实现更高效的临床计划执行，并扩展 XRx-026 的全球监管策略。
AviadoBio在第15届额颞叶痴呆国际会议上公布其研究性基因疗法AVB-101在1/2期ASPIRE-FTD试验中的初步数据，显示脑脊液progranulin出现剂量依赖性升高的早期迹象。该试验针对携带GRN突变的额颞叶痴呆（FTD-GRN）患者，目前已在美国、英国、加拿大及六个欧洲国家的20个活跃试验中心为17名患者给药，第四队列仍在入组。四个递增剂量队列中，脑脊液progranulin平均值呈剂量依赖性升高，第三和第四剂量队列12周数据分别较基线升高36%和90%。AVB-101通过微创立体定向神经外科手术直接递送至丘脑，旨在绕过血脑屏障恢复大脑progranulin水平。安全性方面，AVB-101在四个递增剂量队列中耐受良好，迄今无与治疗相关的严重不良事件，且无需预防性或反应性免疫抑制。
LEO Pharma在2026秋季临床皮肤病学大会公布21张壁报，覆盖慢性手部湿疹（CHE）、泛发性脓疱型银屑病（GPP）、特应性皮炎（AD）和坏疽性脓皮病（PG）。其中delgocitinib相关壁报将公布3期DELTA TEEN试验的新安全性数据，用于了解delgocitinib乳膏在青少年中重度CHE中的潜在应用，该青少年适应症已提交美国监管审批，但尚未获FDA批准。spesolimab壁报聚焦GPP，包括长期数据、真实世界使用情况以及美国GPP患病率和临床特征研究。tralokinumab壁报则展示非干预性TRACE研究在成人AD中的真实世界有效性和安全性结果，以及2期TRAPEDS 1试验中儿童中重度AD的皮肤脂质和天然保湿因子生物标志物变化。其他壁报还将描述CHE、GPP和PG的疾病患病率与负担，以及CHE对成人工作效率、生活质量和日常功能的影响。
武汉海特生物制药（300683.SZ）祝贺 Peter Hegemann、Georg Nagel 和 Karl Deisseroth 三位教授因光门控离子通道与光遗传学发现获 2026 年诺贝尔生理学或医学奖，其中 Nagel 担任海特参股公司 Augelux Therapeutics 科学顾问。
Zenith Epigenetics宣布获FDA许可，可申办ZEN-3694治疗NUT癌的注册性研究，公司与FDA就该随机试验设计达成一致，预计2027年初启动。
Argenx 因无效性终止 Vyvgart Hytrulo 治疗干燥综合征的 III 期 UNITY 试验，独立数据委员会认定该研究无法达到改善系统性疾病活动的主要终点。
最新进展10月8日 23:03Argenx的Vyvgart治疗干燥综合征III期研究失败
推荐理由：关注 Vyvgart Hytrulo 因无效性终止干燥综合征 III 期，及 FB102 腹腔疾病 II 期达到主要终点。
Newron 于 10 月 8 日宣布，已收到 FDA 关于 evenamide 3 期 ENIGMA-TRS 2 研究美国研究中心临床暂停的书面反馈，正在全面审阅并准备回复，美国研究中心暂停仍生效。
最新进展10月8日 22:51Newron披露evenamide临床4例死亡，FDA维持暂停