BioMarin Pharmaceutical Inc.已完成对Alesta Therapeutics的收购，该交易于2026年9月1日交割，将Alesta的主要临床阶段项目ALE1纳入BioMarin研发管线，1cBio作为原权益方在交割时获得股东收益。ALE1（此前代号OC-1）是一种口服活性小分子，拟用于治疗低磷酸酯酶症（HPP）——一种由ALPL基因突变引起的罕见遗传性骨病，目前正在一项进行中的Phase 1/2a临床试验中评估。1cBio于2024年12月将OC-1全球授权给Alesta Therapeutics，由后者负责ALE1在HPP领域的开发与商业化；根据被BioMarin承接的授权协议，1cBio保留潜在开发、注册和商业里程碑付款以及全球销售的分层特许权使用费。
Altay Therapeutics宣布完成3700万美元A轮融资，由Sound Bioventures和HealthCap共同领投，Fountain Healthcare Partners、Biogen New Ventures、Pappas Capital和Global BioAccess Fund等新投资方参投。募集资金将用于加速其主打候选药物DX5057的开发，推进针对面肩肱型肌营养不良症（FSHD）患者的1期和2期概念验证临床试验。DX5057是一款口服小分子DUX4抑制剂，DUX4是一种转录因子，其在骨骼肌中的异常表达驱动FSHD发病；该药已获美国FDA孤儿药资格认定。公司计划于2027年第一季度启动1期安全性研究，临床项目将探索DUX4相关生物标志物和肌肉功能。公司表示，目前FSHD尚无获批的疾病修饰疗法。自2022年以来，SOLVE FSHD已投入近700万美元种子融资。
推荐理由：了解FSHD领域首款口服DUX4抑制剂DX5057的A轮融资方、资金用途及2027年Q1进临床的里程碑。
Sarepta Therapeutics在2026年寡核苷酸治疗学会（OTS）年会上公布SRP-1003新临床前数据，显示该靶向DMPK的siRNA可在细胞核内直接降低致病DMPK转录本，在细胞核与细胞质两个区室均实现剂量依赖性敲低，最高约80%。研究通过区室分离ddPCR、RNA FISH和RNAscope三种独立方法验证了核内靶点结合，并在DM1患者来源肌管中观察到毒性核RNA灶减少，且DMPK敲低具有SRP-1003特异性， scrambled siRNA对照未见该效应。在DMSXL小鼠模型中，治疗降低了骨骼肌、膈肌和心肌的核RNA灶，并显著降低人源与鼠源DMPK mRNA；在表达致病人类DMPK转基因的第二个小鼠模型中，SRP-1003替代siRNA降低了核内致病人类DMPK RNA，并经RNA测序显示剂量依赖性纠正MBNL依赖性剪接异常。
BioVie将于2026年10月17日至20日在圣地亚哥举行的美国神经病学协会年会（ANA2026）上，以壁报形式公布bezisterim（NE3107）在Long COVID和帕金森病两项Phase 2试验中的新结果。Long COVID方面，ADDRESS-LC试验入组约200例患者，评估bezisterim能否减轻脑雾、疲劳等慢性神经症状，其研究假设是这些症状可能由持续循环的刺突蛋白片段经NFκB激活炎症所触发；该试验在总体意向治疗人群中未达到任何终点的统计学显著性，仅在预设亚组分析中观察到统计学显著结果，亚组分析属假设生成性质。
Pelage Pharmaceuticals宣布其first-in-class外用疗法PP405治疗成年男性雄激素性脱发（AGA）的2/3期AWAKEN试验已完成首例患者给药，该试验在与FDA完成2期结束会议后按计划启动。AWAKEN是一项随机、双盲、安慰剂对照的12个月研究，计划在美国和加拿大入组约600名Norwood-Hamilton IV或V型AGA成年男性，评估非毳毛目标区域毛发计数（nvTAHC）变化、患者报告结局及毛囊再激活等指标。PP405是一种非侵入性外用小分子，靶向调控毛囊干细胞激活的独特代谢开关，旨在重新激活休眠毛囊干细胞并重启毛发生长。此前2a期试验显示PP405达到主要安全性终点且耐受性良好，血液中未检测到系统性吸收，未出现系统性不良事件，并观察到毛发密度增加及从原先无毛发毛囊中诱导新发生长的早期迹象。
Shenandoah Therapeutics 任命 Steve Worland 博士为总裁兼首席执行官并加入董事会，联合创始人兼原首席执行官 Isabella Graef 转任首席科学官，继续负责科学战略。此次人事调整正值公司领先肿瘤项目推进至 IND 申报研究阶段。该公司的 TCIP 平台利用化学诱导邻近机制，将致癌驱动蛋白重定向以激活程序性细胞死亡；领先项目靶向 BCL6，针对 B 细胞恶性肿瘤。临床前研究中，其领先分子在 B 细胞淋巴瘤模型（包括携带多种致癌突变的患者来源模型）中显示出强效活性及完全且持久的肿瘤消退。
Invivyd与SPEAR研究组宣布启动FLINTLOCK 2期临床试验，评估高剂量单克隆抗体VYD2311在Long COVID或疫苗接种后综合征（PVS）成人中的安全性、耐受性、药代动力学和临床疗效。该试验为随机、双盲、安慰剂对照的概念验证研究，入组18-65岁确诊Long COVID或PVS、且症状持续至少2个的成人，计划入组约130人。给药方案为第1天静脉输注负荷剂量，第30天和第60天各一次肌注，总剂量约为DECLARATION和LIBERTY中评估的预防剂量的10倍。主要评估包括第90天的功能表现测试、治疗中出现的不良事件和超敏反应，以及血清浓度药代动力学。VYD2311在从原始武汉株到当代Omicron变异株的体外抗病毒活性测试中均显示高活性。FLINTLOCK是VYD2311更广泛REVOLUTION临床项目的一部分，初步数据预计于2027年中期公布。
Entrada Therapeutics宣布，独立数据监查委员会（DMC）按研究方案审阅了ELEVATE-44-201双盲、安慰剂对照、多剂量递增（MAD）部分队列2中8名受试者的全部安全性和PK数据后，建议启动队列3，剂量为最高剂量18 mg/kg，高于队列2的12 mg/kg和队列1的6 mg/kg。ELEVATE-44-201是一项评估ENTR-601-44的Phase 1/2 MAD临床研究，针对DMD基因存在可进行外显子44跳跃的确认突变的杜氏肌营养不良（DMD）受试者。ENTR-601-44是一种专有的内体逃逸载体（EEV™）偶联寡核苷酸，其序列针对外显子44跳跃人群设计并优化，该人群约占全球Duchenne患者的8%。公司预计2026年年底前获得队列1开放标签期一年治疗后的数据，队列2数据预计于2027年第一季度获得。
Matchpoint Therapeutics 任命 John O'Malley 医学博士、哲学博士为首席医疗官。O'Malley 最近担任 CRISPR Therapeutics 转化医学副总裁兼自身免疫疾病项目负责人，此前在赛诺菲担任 amlitelimab 全球临床负责人，并曾参与将 Dupixent 拓展至儿科特应性皮炎和结节性痒疹。Matchpoint 是一家位于马萨诸塞州沃特敦的私营生物技术公司，开发用于自身免疫和炎症疾病的口服药物，专注于针对历史上难以成药的已验证靶点理性设计共价小分子。此次任命紧随公司近期完成的 1.5 亿美元 B 轮融资，该资金用于推进其 first-in-class 口服小分子管线进入临床开发。公司称其发现平台已产出 first-in-class 项目管线，并与诺华建立了发现合作。
Orvida Pharma 宣布 FDA 已接受其口服在研疗法 KM-023（ontivatrep）进入罕见病证据原则（RDEP）流程，用于治疗 Olmsted 综合征。RDEP 流程旨在为存在显著未满足医疗需求的罕见病疗法审评提供更高的速度与可预测性，获接受的申办方将与 FDA 审评团队会面，确定证实安全性和有效性所需的数据，视情况可能包括一项充分且对照良好的研究以及机制或生物标志物证据、相关非临床模型结果、临床药效学数据、病例报告、扩大可及数据或自然史研究等确证性证据。Ontivatrep 是一种高特异性、高选择性的口服 TRPV3 抑制剂，正在开发用于 Olmsted 综合征、严重角化病和鱼鳞病。Olmsted 综合征是一种罕见且严重的遗传性皮肤病，以疼痛性皮肤增厚（尤其手掌和足底）为特征，可显著损害活动能力和生活质量，部分病例可能危及生命，目前尚无获批疗法。
Arexera Therapeutics（原Atalanta Therapeutics）公布新公司名称与品牌形象，并推进其亨廷顿病（HD）管线，主打资产ATL-101预计于2026年底启动Phase 1临床研究。ATL-101是一款靶向HTT的divalent siRNA（di-siRNA）在研疗法，临床前数据显示其可在全脑包括纹状体实现稳健且持久的HTT抑制，公司认为其在多个非临床模型（含非人灵长类）中具备差异化、潜在best-in-class特征。该Phase 1研究将在亨廷顿病患者中评估单次递增剂量后的安全性及脑脊液生物标志物变化。与此同时，公司还在推进两个靶向MSH3的临床前项目，包括一款单靶MSH3的di-siRNA及HTT/MSH3双靶向方案，后者将是其bispecific siRNA（bi-siRNA）平台的首次应用，目前单靶与双靶策略均在平行临床前评估中。
Elion Therapeutics宣布获得一款新型吸入型多烯抗真菌药的全球独家授权，用于预防接受免疫抑制治疗患者的真菌感染。该资产代号EL777，为经空气动力学工程改造的多烯纳米颗粒，通过专用干粉吸入器直接递送至肺部，设计用于在吸入的真菌孢子萌发、扩散和侵入体内之前将其杀灭，同时将全身暴露降至最低。EL777处于Phase 2-ready阶段，已完成的Phase 1单次和多次递增剂量（SAD和MAD）研究中血浆浓度可忽略，未发现多烯相关毒性证据。该资产将与公司下一代系统性抗真菌药turletricin形成互补，后者针对已扩散的感染。Elion Therapeutics是一家临床阶段生物技术公司，总部位于波士顿，由Deerfield、AMRAF和UI Ventures提供的$82M B轮融资支持。
Parabilis Medicines宣布在其正在进行的1/2期临床试验中启动一个剂量探索队列，评估zolucatetide用于家族性腺瘤性息肉病（FAP）患者。Zolucatetide是该公司领先的研究性Helicon™肽，也是首个且唯一直接抑制β-catenin:TCF相互作用的药物，该相互作用是多种癌症和肿瘤类型的关键驱动因素。该队列将评估zolucatetide单药治疗已接受结肠切除术且有可测量十二指肠息肉负荷、携带APC突变的成人FAP患者。此前在伴有硬纤维瘤的FAP患者中观察到的早期临床概念验证数据显示，两名接受常规内镜评估的患者息肉负荷显著减少，分别从Spigelman IV期降至接近正常的十二指肠、从II期降至I期；zolucatetide迄今表现出良好的安全性和耐受性。公司预计在2027年第一季度披露正在进行的1/2期试验中伴有硬纤维瘤的FAP患者的更多数据。
Carnyx Therapeutics 公布其口服睡眠候选药 CNYX-005 的临床前数据，老年大鼠在连续脑电图监测下总睡眠时间较对照组增加约 1.5–2 小时，主要由非快速眼动（NREM）睡眠增加驱动。公司称 CNYX-005 源于与睡眠调控和健康衰老相关的肽生物学研究，包括涉及 Epitalon 的研究，但 CNYX-005 是一个独立的治疗候选药，公司正通过药物化学、药理学和药物开发手段建立其疗效、安全性和药代动力学特征。Carnyx 表示正推动 CNYX-005 向临床开发推进，同时 Chris Brearley 医学博士已加入公司担任首席医疗官，其拥有 30 余年转化医学、临床药理学和早期药物开发经验，曾任职于 Pfizer、Amgen 和 Serono。除 CNYX-005 外，Carnyx 还在开发用于视网膜色素变性的研究性候选药 CNYX-001。
Verastem Oncology（Nasdaq: VSTM）任命 Michael P. Bailey 为总裁兼首席执行官，自2027年1月1日起生效，Bailey 将继续担任公司董事会成员；现任总裁兼 CEO Daniel Paterson 按计划退休，卸任后继续留在董事会并担任公司顾问。Paterson 在任期间主导了 avutometinib 联合 defactinib（AVMAPKI FAKZYNJA CO-PACK）的收购与商业化，该组合成为首个获 FDA 批准、专门用于 KRAS 突变复发性低级别浆液性卵巢癌的治疗方案；他还推动了 VS-7375 的收购与推进，该口服 ON/OFF KRAS G12D 抑制剂已快速进入针对多种 KRAS G12D 突变肿瘤类型的 Phase 2 临床试验。
Rakovina Therapeutics 与 Variational AI 修订并延长研究服务协议，获得其 kt-5000 ATR 抑制剂项目所追求的目标产品画像独家权，并将 AI 驱动的先导化合物优化延长至年底且无需额外费用。协议约定，在约定期限内，Variational AI 不得为任何其他方设计、生成或交付符合 Rakovina 为潜在 kt-5000 开发候选药物所定义的效力、选择性、类药性和脑穿透性特定组合的化合物。Variational AI 还将在已交付的五个优化周期之外提供额外的 AI 驱动先导化合物优化周期，且不向 Rakovina 收取额外费用，优化工作将使用 Enki™ 生成式 AI 平台迭代优化先导化合物，Rakovina 保留决定哪些候选化合物进入实验室测试和进一步开发的控制权。
Agomab公布ontunisertib治疗纤维狭窄性克罗恩病（FSCD）的2a期STENOVA试验48周开放标签扩展（OLE，Part B）积极顶线数据，49例患者（占Part A符合条件者的94%）接受ontunisertib 200 mg BID联合标准治疗。
最新进展10月14日 13:04Agomab启动ontunisertib治疗FSCD的2b期NOV-ERA研究并完成首例给药
Zealand Pharma与Generate:Biomedicines达成一项最高可达12亿美元的合作，开发用于减重和代谢疾病的疗法。协议包括Zealand支付的3000万美元首付款，以及最高3500万美元的早期临床前里程碑付款；Generate还可获得总额近12亿美元的开发、监管和商业里程碑付款，以及任何进入市场的合作资产的分层销售特许权使用费。Zealand将获得Generate的生成式AI平台使用权，用于设计针对肥胖及其他代谢疾病的新型蛋白质疗法。Generate负责候选药物筛选前的全部研究活动，Zealand负责临床开发以及监管和商业化活动。Generate成立于2018年，由Flagship Pioneering创立，今年2月上市募资4.25亿美元，用于支持其抗TSLP疗法GB-0895治疗重度哮喘的3期开发。
推荐理由：呈现Zealand与Generate的AI设计代谢药交易条款与分工，并附petrelintide、survodutide近期数据背景。
Biomea Fusion公布其口服小分子GLP-1受体激动剂BMF-650的1期GLP-131试验结果。在Cohorts 1-4中，第29天平均减重幅度为1.5%至3.2%，合并安慰剂组为0.1%；200 mg及以上每日一次给药的平均每周减重约0.97 kg。在Cohort 5中，受试者先接受200 mg每日一次一周，随后400 mg每日一次三周，第29天平均减重6.1%（6.2 kg），平均每周约1.55 kg；公司称因该队列处于封闭管理、进食行为受影响，其结果应与门诊Cohorts 1-4分开解读。安全性方面，五个活性剂量MAD队列（n=40）所有TEAE均为轻或中度，无严重或重度TEAE、无因TEAE调整剂量或停药；Cohort 5中恶心和呕吐各见于1/8（12.5%）受试者，均为1级。
艾伯维在2026年美国胃肠病学会年会上公布III期AFFIRM研究新数据，显示皮下注射SKYRIZI（risankizumab-rzaa）用于中重度活动性克罗恩病诱导治疗，第24周35.8%患者达到内镜缓解，36.6%达到无溃疡内镜，均高于安慰剂组。在未接受过先进治疗的亚组中，内镜缓解率45.1%、无溃疡内镜率49.0%，为各亚组中最高。该研究共随机入组289例患者，65%既往对先进治疗应答不足，患者平均病程超过7年。安全性至第24周与已知特征一致，未发现新安全信号。这些数据支持艾伯维向美国FDA和欧洲EMA提交的皮下诱导给药方案上市申请，目前正在审评中。
Soufflé Therapeutics宣布完成超额认购的1.35亿美元B轮融资，由Juvia Group领投，TCG Crossover Management、BB Biotech、Fidelity Management & Research Company、Balyasny Asset Management及一家领先主权财富基金等新投资方加入，Amgen Ventures、ARCH Venture Partners、Temasek等现有投资方继续参与。募集资金将支持公司三个领先项目进入临床研究，并推进其他细胞类型和组织管线的临床前开发。公司专有的REMEDY（受体介导递送）产品引擎可实现寡核苷酸疗法在肝脏外的细胞特异性递送。
推荐理由：了解RNA疗法公司Soufflé的B轮融资规模、投资方阵容及三条临床前管线方向。
āshibio在2026年ASBMR年会上公布其Phase 2/3 ANDECAL研究（ANDECAL-1）第一部分初步疗效数据，显示andecaliximab 300mg/周使FOP患者新发flare-up率较基线前6个月降低86.2%。ANDECAL-1为剂量探索与安全性部分，12例入组患者中11例（92%）携带ACVR1基因最常见的R206H变异，所有患者基线前2.5个月内均有新发或持续flare-up，且均能行走但日常活动需他人帮助。与FOP自然史研究（NHS）相比，ANDECAL-1患者基线前疾病活动度更高：92%在基线前12个月内至少发生一次新flare-up（NHS为66.7%），人均flare-up次数为3.25次（NHS为2.5次），最近一次flare-up距基线平均0.38年（NHS为1.5年）。
Jaguar Health（NASDAQ:JAGX）提醒，2026年10月13日为其特别股票股息的登记日，股息以公司R系列可转换优先股形式派发，支付日为10月15日，每股优先股将于11月2日转换为五股普通股。公司称该股息旨在回馈股东并在其持续评估战略替代方案期间提供反稀释保护。Jaguar的罕见病肠衰竭开发项目聚焦口服crofelemer粉末溶液，作为肠外支持的辅助疗法，用于微绒毛包涵体病（MVID）和伴肠衰竭的短肠综合征（SBS-IF）。公司预计该项目将继续产生临床里程碑，包括计划于2027年中就crofelemer治疗MVID向美国FDA递交新药申请（NDA）。crofelemer是一种从亚马逊雨林Croton lechleri树红色树皮汁液中纯化得到的口服植物来源处方药。
Legacy Healthcare宣布，美国FDA已授予CINAINU（LH-8）突破性疗法认定，用于治疗成人、青少年及2岁及以上儿童的中重度斑秃。CINAINU是一种在研外用溶液，属于植物来源处方药。该认定得到RAAINBOW 2/3期试验支持，这是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，纳入107名2至17岁儿童和青少年。公司称，CINAINU在首个2/3期试验中显示出有意义的毛发再生，并具有良好耐受性和停药后持续获益。目前口服JAK抑制剂是斑秃唯一获批疗法，但仅限成人和青少年重度患者，中度患者及儿童尚无获批治疗。Legacy Healthcare正在筹备全球关键性3期项目，评估CINAINU在成人和儿童中重度斑秃中的疗效。
Paradigm Therapeutics 连续第二年入围2026年 Prix Galien USA“最佳初创企业”奖，候选资产为外用乳膏 SD-101（Zorblesia™），用于治疗大疱性表皮松解症（EB）患者全皮肤表面的伤口与皮损。该奖项由 The Galien Foundation 管理，颁奖典礼将于2026年10月29日在纽约美国自然历史博物馆举行。SD-101 是首个获美国 FDA 突破性疗法认定的 EB 治疗药物，同时获得 FDA 罕见儿科疾病认定和孤儿药认定，以及欧盟委员会此前的孤儿药认定；若获批，Paradigm 将有资格获得优先审评券（PRV）。
上周（10月5日~10月11日），全球范围内至少有3家致力于创新药研发的新锐公司宣布完成新一轮融资，开发产品涵盖小分子、细胞疗法、基因疗法等。其中，RougeTx于10月6日宣布正式成立，并完成5800万美元A轮融资。原文未披露其余公司的名称、融资金额与轮次，也未披露RougeTx的具体靶点、适应症、研发阶段及资金用途。
Akari Therapeutics任命Vatnak Vat-Ho为首席商务官，负责企业及业务发展，包括公司战略、合作与授权以及投资者关系。Vat-Ho拥有超过20年肿瘤学、生物制药和资本市场经验，曾主导或参与总价值超过250亿美元的交易，包括与辉瑞、Exelixis、BioNTech、默克、Roivant和罗氏/基因泰克的交易及合作。他最近在Ryvu Therapeutics担任首席商务官期间，促成并完成了与Exelixis关于一款新型ADC载荷的合作，以及与BioNTech的多靶点免疫肿瘤研究合作。在Akari，他将推动公司领先的TROP2靶向ADC候选药物AKTX-101进入临床，并继续开发其专有PH1剪接体调节载荷平台的潜力。AKTX-101靶向癌细胞上的Trop2受体，采用专有连接子。
Nimbus Therapeutics于10月13日宣布三项高管任命，以扩展业务开发与研究能力并推进其小分子管线：Lizabeth Leveille出任首席商务官，Fang Wang博士加入担任生物学高级副总裁兼生物学负责人，Daniel Price博士晋升为化学高级副总裁兼化学负责人。公司称其WRN项目在癌症患者中显示出令人鼓舞的缓解深度和持久性，SIK2项目正接近针对炎症和自身免疫疾病的首次人体研究，另有多个早期项目针对难成药靶点推进。Leveille拥有超过二十年生物制药业务开发经验，此前在默克研究实验室担任副总裁、BD&L波士顿创新中心及发现交易负责人，主导早期授权、合作与收购。Wang拥有近20年精准肿瘤学、肿瘤免疫及代谢疾病药物发现经验，曾在HotSpot Therapeutics担任肿瘤发现与转化科学高级副总裁。
NImmune Biopharma在ACG 2026公布LANCL2靶向药物omilancor与NIM-1324的新数据，支持其在难治性炎症性肠病（IBD）中的疗效、安全性及更广泛治疗潜力。临床数据显示，溃疡性结肠炎和克罗恩病患者接受omilancor治疗12周后，与生物制剂难治性相关的78基因特征评分较基线降低超过55%，相关基因表达平均下降逾两倍；既往使用过生物制剂的患者在临床、症状和内镜缓解率上与总体及生物制剂初治人群相似。第二项临床前研究评估了omilancor与NIM-1324，在IBD与艰难梭菌感染共现模型中，两款药物均减轻体重下降和疾病活动、改善肠道病理、提高生存率并减少复发性细菌负荷，同时维持调节性免疫反应并支持肠道微生物多样性。
āshibio在2026年ASBMR年会上公布支持vantictumab治疗常染色体显性骨硬化症2型（ADO2）的新临床生物标志物与遗传患病率数据。vantictumab是一种选择性结合特定frizzled（FZD）受体并抑制WNT信号通路的单克隆抗体，原为肿瘤适应症开发，既往肿瘤临床试验显示其安全性和药代动力学特征良好。对一项既往首次人体（FIH）肿瘤试验中骨转换标志物的分析显示，vantictumab在0.5–5mg/kg低剂量、每周一次或每两至三周一次给药下可增加破骨细胞活性而不抑制成骨细胞活性；31例患者中29例（94%）基线后βCTX升高>25%，23例（74%）升高≥50%，在0.5和1.0mg/kg每周一次的最低剂量组中，第28天所有受试者βCTX均升高至基线的35–377%。vantictumab半衰期3.5天，停药后βCTX迅速下降。
Shattuck Labs 宣布将在 2026 年 10 月 17 日至 20 日于西班牙巴塞罗那举行的 United European Gastroenterology（UEG）Week 2026 上进行两项壁报展示。其中一项为 moderated poster，题为“Development and Characterization of SL-846: A Half-Life Extended, Dual-Receptor (DR3 x IL23RA) Targeting Bispecific Antibody”，由该公司研发总监 Mahmud Hussain 博士展示，时间为 10 月 19 日 13:00–14:00 CEST。
IGC Pharma推出PRISM应用层，旨在将其专利申请中的MINT-AD阿尔茨海默病AI平台推向真实医疗场景，覆盖早期风险分层、认知健康追踪、临床试验优化和个性化脑健康项目。MINT-AD全称为多模态可解释Transformer阿尔茨海默病平台，设计用于从健康、人口学、生活方式、认知等复杂数据中识别和分层阿尔茨海默病风险、预测认知衰退并生成可解释的风险洞察；PRISM则在此基础上连接预测洞察与实际脑健康应用，包括AI支持的早期风险评估、纵向认知健康监测、患者分层与试验招募、医疗机构整合以及面向消费者的在线项目。公司正在评估B2B、B2B2C及在线商业化机会，包括向医生诊所、记忆门诊、药企、临床试验申办方、医疗网络和保险公司授权PRISM与MINT-AD，并探索合作将其整合进现有临床和消费者脑健康服务，相关机会仍处于评估阶段。
Oorja Bio宣布其ORBIT-IPF 2期临床试验已完成首例患者筛选，评估ORJ-001治疗特发性肺纤维化（IPF）。ORJ-001是一款靶向肺泡上皮2型（AEC2）细胞的first-in-class肽类激动剂，为β1整合素激动剂，皮下给药，旨在恢复AEC2细胞功能、促进肺泡修复并减少驱动肺纤维化的炎症和纤维化信号。该2期试验（NCT07869147）为随机、双盲、安慰剂对照、多中心、适应性设计，分两部分：A部分评估两种剂量每周两次皮下给药12周的安全性、耐受性、药代动力学、药效学及初步疗效；B部分主要疗效终点为用力肺活量（FVC）较基线的变化，同时评估纤维化（tenascin-C）和上皮损伤（SP-D）生物标志物。研究入组接受标准治疗或因耐受性/应答不佳停用标准治疗的中度IPF患者，目前研究站点位于美国。
Biodexa Pharmaceuticals PLC（Nasdaq: BDRX）宣布其eRapa治疗家族性腺瘤性息肉病（FAP）的注册性III期试验Serenta已入组100例患者，该试验登记号为NCT06950385。Serenta正在美国及欧洲五国的29个临床中心招募受试者，加拿大另有2个中心预计近期启动；试验计划随机入组168例受试者，按2:1分配至药物组与安慰剂组。根据方案，Serenta将在发生25例无进展生存期（PFS）事件后进行预设无效性分析，并在75例PFS事件后锁定数据库；公司称基于当前PFS事件累积速度，无效性分析可能于明年初进行，数据库锁定可能于明年年底前后完成，均显著早于原预期。eRapa是雷帕霉素（西罗莫司）的专有口服胶囊制剂，为mTOR抑制剂；mTOR在FAP息肉中被显示过表达，eRapa已在美国和欧洲获得孤儿药资格认定。
NanoViricides宣布其NV-387口服软糖治疗埃博拉（Bundibugyo病毒）的IIA期临床试验进展顺利，正在刚果民主共和国当前疫情中招募不同疾病严重程度的患者。该IIA期部分旨在评估不同给药方案的安全性、耐受性及可耐受天数，从给药6天起、以3天递增至最多12天，并在患者qRT-PCR检测病毒载量不可测时停止治疗。该探索性试验不设平行对照组，计划入组最多20名受试者，主要预期入组为出现严重呕吐和腹泻的“湿期”患者，部分因呕吐无法服用软糖者可能退出且不计为可评估。NV-387设计用于攻击病毒并降低体内病毒载量，病毒载量降至不可测意味着病毒学康复，但器官功能恢复可能更慢，甚至可能残留肾损伤等永久损害。该地区埃博拉患者感染致死率（IFR）一般为67%至75%，公司将在IIA期完成并由主要研究者团队出具报告后，公布NV-387是否足够安全耐受以进入IIB期，以及是否显示出疗效信号。
勃林格殷格翰加拿大宣布，JASCAYD（nerandomilast）已获加拿大卫生部批准，用于治疗成人特发性肺纤维化（IPF）和成人进展性肺纤维化（PPF）。JASCAYD是一种口服PDE4B抑制剂，具有抗纤维化和免疫调节作用，是加拿大首个获批用于上述适应症的PDE4B抑制剂。该批准基于III期FIBRONEER-IPF和FIBRONEER-ILD试验结果，两项试验均达到主要终点：与安慰剂相比，nerandomilast在52周内成功减缓了以用力肺活量（FVC）自基线绝对变化衡量的肺功能下降。两项试验的关键次要终点均未达到，但均观察到死亡率数值下降，其中FIBRONEER-ILD达到名义显著性。nerandomilast表现出良好的安全性和耐受性，无需肝脏监测，单药治疗时停药率与安慰剂相似。
英矽智能宣布提名ISM9546为临床前候选化合物（PCC），这是一款口服、外周限制性的VAV1分子胶降解剂，拟用于包括IBD（炎症性肠病）和RA（类风湿关节炎）在内的自身免疫疾病治疗。VAV1在免疫细胞信号通路中起关键作用，因缺乏经典小分子结合口袋长期被视为“不可成药”，分子胶疗法为其提供了新路径。ISM9546由英矽智能生成化学平台Chemistry42设计优化，在细胞实验中显示亚纳摩尔级VAV1降解活性；在急性结肠炎动物模型中，治疗数天内疾病活动指数（DAI）显著下降并持续整个研究期，组织病理学评分改善约60%，公司称其优于参考VAV1降解剂。体外MDCKII-MDR1及体内组织分布研究显示低脑暴露，14天大鼠与非人灵长类毒性评估显示良好耐受性和宽安全窗，未观察到脱靶蛋白降解。公司表示这些结果支持ISM9546用于IBD的进一步推进。
Syndax Pharmaceuticals于2026年10月12日宣布，axatilimab治疗特发性肺纤维化（IPF）的MAXPIRe II期试验未达到主要终点，即用力肺活量（FVC）年化下降率。该试验为26周、随机、双盲、安慰剂对照、多中心II期研究，共入组145例IPF患者，覆盖14个国家62个中心，患者按2:1随机接受axatilimab 0.3 mg/kg或安慰剂每两周一次，随机化按是否使用背景抗纤维化治疗分层。安全性方面，axatilimab耐受性良好，安全性与安慰剂相当，未观察到新的安全性信号，因治疗中出现的不良事件导致停药的比例在两个治疗组均较低。基于上述结果，Syndax不计划继续推进axatilimab在IPF中的开发，并称该结果不影响axatilimab在其他潜在适应症中的 ongoing 试验。
最新进展10月13日 21:32Syndax的Niktimvo治疗IPF的II期MAXPIRe研究未达主要终点，公司终止该适应症开发
Enanta Pharmaceuticals 宣布，其口服、每日一次 N 蛋白抑制剂 zelicapavir 治疗呼吸道合胞病毒（RSV）的数据将在 IDWeek™ 2026 上以壁报形式公布。
辉瑞与总部位于巴黎的Enodia Therapeutics达成合作，交易潜在总额超过5亿美元，涵盖辉瑞的首付款以及研究、开发和销售里程碑，Enodia还将获得基于净销售额的分级特许权使用费；双方未披露具体财务细节。辉瑞将获得Enodia专有技术使用权，用于开发靶向Sec61的小分子药物，Sec61是一种参与新合成蛋白加工的膜蛋白复合物，与肾病、肝病、癌症乃至糖尿病等多种疾病相关，双方尚未明确具体适应症。根据分工，Enodia负责Sec61抑制剂候选药物的筛选、优化和开发，辉瑞负责临床研究以及生产、注册和商业化活动。Enodia于2025年2月由Argobio和巴斯德研究所创立，其方法依托机器学习驱动的设计引擎和生物文库，生成可在蛋白合成阶段触发致病蛋白降解的小分子候选药物。
推荐理由：了解辉瑞在Sec61小分子降解方向的最新外部合作及首付款+里程碑结构，对评估该赛道竞争格局有参考价值。