FDA受理Biohaven troriluzole重新提交

Biohaven于周四在监管文件中披露，其针对脊髓小脑性共济失调（SCA）的药物Vyglxia重新提交的申请已获FDA受理，FDA将召集专家小组讨论相关发现，预计在明年第一季度给出新结论。Vyglxia用于治疗这组罕见遗传性神经退行性疾病，进行性神经元损伤会导致平衡、协调和言语障碍；若获批，它可能成为该病的首个上市药物，部分分析师曾预测其年销售额超过10亿美元。该药此前在欧洲撤回上市申请，美国FDA也于去年11月正式拒绝，部分原因是认为关键试验设计缺乏说服力，尽管有结果显示其可能将疾病进展减缓多达70%。Biohaven此次以“新的阳性支持性分析”重新提交。

FDA已受理Biohaven针对troriluzole（Vyglxia）的重新提交申请，该药用于治疗罕见退行性疾病脊髓小脑性共济失调（SCA）；FDA将新的审批决定日期定在明年第一季度，并计划召开顾问委员会会议，会议日期将在近期确定。该申请此前于2025年11月收到完整回复函（CRL），FDA当时指出真实世界证据和外部对照研究可能存在偏倚等问题。此次重新提交包含新的阳性支持性分析，FDA认为该申请已构成对2025年11月4日CRL的完整回应。支持性证据来自206-RWE研究，该研究以针对SCA改良的运动量表为主要指标，将troriluzole与自然病史数据库进行对比；William Blair指出，尽管该研究未达到Phase 3主要终点f-SARA，但200 mg剂量组与自然病史对照相比，疾病衰退速度减缓50–70%，相当于三年内延缓疾病进展1.5–2.2年。