BioPharma Dive · 新闻· Delilah Alvarado·· 2 小时前AI 评分58
[注册][常规进展]Biohaven罕见病药Vyglxia重新提交申请获FDA受理，预计明年一季度出结果
Biohaven’s previously rejected rare disease drug to get fresh FDA review
AI 导读
Biohaven于周四在监管文件中披露，其针对脊髓小脑性共济失调（SCA）的药物Vyglxia重新提交的申请已获FDA受理，FDA将召集专家小组讨论相关发现，预计在明年第一季度给出新结论。Vyglxia用于治疗这组罕见遗传性神经退行性疾病，进行性神经元损伤会导致平衡、协调和言语障碍；若获批，它可能成为该病的首个上市药物，部分分析师曾预测其年销售额超过10亿美元。该药此前在欧洲撤回上市申请，美国FDA也于去年11月正式拒绝，部分原因是认为关键试验设计缺乏说服力，尽管有结果显示其可能将疾病进展减缓多达70%。Biohaven此次以“新的阳性支持性分析”重新提交。
新闻事实
- 研发公司
- Biohaven
- 相关资产
所属公司：Biohaven
Vyglxia · 本次主资产
脊髓小脑性共济失调（spinocerebellar ataxia） — 阶段未披露
- 本次进展
Vyglxia · 脊髓小脑性共济失调（spinocerebellar ataxia）
FDA已受理Biohaven重新提交的Vyglxia上市申请，将召开专家小组会议讨论，预计2027年一季度给出新决定
此前FDA于2025年11月正式拒绝该药，认为关键试验设计缺乏说服力；公司称重新提交包含新的阳性支持性分析
欧洲监管机构曾质疑支持性证据，公司已撤回欧盟上市申请
监管动作：重新提交上市申请获FDA受理（已受理）
来源：BioPharma Dive · 新闻 · biopharmadive.com
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