[注册][常规进展]FDA受理Biohaven的troriluzole重新提交，用于治疗脊髓小脑性共济失调，并计划召开AdComm
Biohaven shares pop as FDA accepts resubmission for ataxia drug with adcomm expected
FDA已受理Biohaven针对troriluzole（Vyglxia）的重新提交申请，该药用于治疗罕见退行性疾病脊髓小脑性共济失调（SCA）；FDA将新的审批决定日期定在明年第一季度，并计划召开顾问委员会会议，会议日期将在近期确定。该申请此前于2025年11月收到完整回复函（CRL），FDA当时指出真实世界证据和外部对照研究可能存在偏倚等问题。此次重新提交包含新的阳性支持性分析，FDA认为该申请已构成对2025年11月4日CRL的完整回应。支持性证据来自206-RWE研究，该研究以针对SCA改良的运动量表为主要指标，将troriluzole与自然病史数据库进行对比；William Blair指出，尽管该研究未达到Phase 3主要终点f-SARA，但200 mg剂量组与自然病史对照相比，疾病衰退速度减缓50–70%，相当于三年内延缓疾病进展1.5–2.2年。
新闻事实
- 研发公司
- Biohaven
- 相关资产
所属公司：Biohaven
troriluzole（Vyglxia） · 本次主资产
脊髓小脑性共济失调（SCA） — III期
- 本次进展
troriluzole · 脊髓小脑性共济失调（SCA）
FDA接受troriluzole用于SCA的重新提交申请，认为其构成对2025年11月4日CRL的完整回应
FDA设定新的行动日期为明年第一季度，并计划召开顾问委员会会议，日期近期确定
重新提交包含新的阳性支持性分析
监管动作：重新提交申请获FDA受理（已受理）
troriluzole · 脊髓小脑性共济失调（SCA） · 206-RWE
背景研究（非本次新增事件）：206-RWE以自然病史数据库为外部对照，比较troriluzole与对照在改良运动量表上的表现
William Blair指出该III期研究未达到主要终点f-SARA，但200 mg剂量组与自然病史对照相比疾病进展减缓50–70%，三年内相当于延缓1.5–2.2年
来源：BioSpace · Drug Development · biospace.com
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