BioSpace · Drug Development· Heather McKenzie·· 17 天前精选AI 评分78
[临床][结果分化]uniQure亨廷顿病基因疗法AMT-130四年数据疾病延缓幅度下降，股价大跌
UniQure crashes as Huntington’s gene therapy shows less slowing of disease at 4 years
AI 导读
uniQure公布AMT-130治疗亨廷顿病的四年数据：12名高剂量患者疾病进展延缓44%，与自然病史对照差异不显著，低于2025年9月报告的三年75%延缓幅度，公司股价当日一度下跌38%至每股24.11美元。
推荐理由
呈现AMT-130四年与三年数据差异、BLA审评进展及安全性，供BD判断基因治疗在亨廷顿病中的风险与监管路径。
来源：BioSpace · Drug Development · biospace.com
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