[研发][常规进展]Arbor Biotechnologies提名三款ALS基因编辑开发候选药物，有望覆盖高达97%的ALS患者
Arbor Biotechnologies Nominates Three Gene Editing Development Candidates for ALS, with Potential to Address Up to 97% of People Living with the Disease
Arbor Biotechnologies提名三款CNS基因编辑开发候选药物ABO-201、ABO-202和ABO-203，分别针对家族性和散发性ALS，这是该公司首批CNS候选药物。ABO-201设计用于切除C9ORF72中的致病性重复扩增，该基因是ALS和FTD最常见的遗传驱动因素；ABO-202和ABO-203旨在通过恢复STMN2和UNC13A的正常剪接与表达，干预约97%的家族性和散发性ALS病例中存在的TDP-43相关生物学。三款候选药物均设计为通过单次静脉注射递送，使用可穿越血脑屏障的单个AAV衣壳搭载公司专有的紧凑型基因编辑器，在包括非人灵长类在内的临床前模型中已在关键CNS区域实现高水平基因编辑。公司正在推进IND申报支持活动，预计首批CNS IND申报于2027年提交。
新闻事实
- 研发公司
- Arbor Biotechnologies, Inc.
- 相关资产
所属公司：Arbor Biotechnologies, Inc.
ABO-201
靶点／机制：C9ORF72
技术类型：基因编辑（紧凑型编辑器，单AAV载体静脉给药）
家族性肌萎缩侧索硬化症（ALS） — 阶段未披露
ABO-202
靶点／机制：TDP-43相关生物学（STMN2）
技术类型：基因编辑（紧凑型编辑器，单AAV载体静脉给药）
散发性肌萎缩侧索硬化症（ALS） — 阶段未披露
ABO-203
靶点／机制：TDP-43相关生物学（UNC13A）
技术类型：基因编辑（紧凑型编辑器，单AAV载体静脉给药）
散发性肌萎缩侧索硬化症（ALS） — 阶段未披露
- 公司管线
所属公司：Arbor Biotechnologies, Inc.
ABO-101
技术类型：基因编辑
1型原发性高草酸尿症 — 阶段未披露
- 本次进展
ABO-201 · 家族性肌萎缩侧索硬化症（ALS）
提名ABO-201为家族性ALS开发候选药物，设计为切除C9ORF72致病性重复扩增
在包括非人灵长类在内的临床前模型中，于关键CNS区域实现高水平基因编辑
正推进IND申报前研究，首批CNS IND申报预计2027年
ABO-202 · 散发性肌萎缩侧索硬化症（ALS）
提名ABO-202为散发性ALS开发候选药物，针对TDP-43相关生物学，通过恢复STMN2剪接和表达发挥作用
在包括非人灵长类在内的临床前模型中，于关键CNS区域实现高水平基因编辑
正推进IND申报前研究，首批CNS IND申报预计2027年
ABO-203 · 散发性肌萎缩侧索硬化症（ALS）
提名ABO-203为散发性ALS开发候选药物，针对TDP-43相关生物学，通过恢复UNC13A剪接和表达发挥作用
在包括非人灵长类在内的临床前模型中，于关键CNS区域实现高水平基因编辑
正推进IND申报前研究，首批CNS IND申报预计2027年
来源：BioSpace · 新闻稿 · biospace.com
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