Arbor提名三款ALS基因编辑候选药物

2026年10月21日，Arbor Biotechnologies宣布提名三款中枢神经系统基因编辑开发候选药物ABO-201、ABO-202和ABO-203，用于肌萎缩侧索硬化（ALS），这是该公司首批CNS候选药物。按公司披露的设计定位，ABO-201用于切除C9ORF72中的致病性重复扩增，该基因是ALS和额颞叶痴呆（FTD）最常见的遗传驱动因素；ABO-202和ABO-203旨在恢复STMN2和UNC13A的正常剪接与表达，针对约97%的家族性和散发性ALS病例中存在的TDP-43相关生物学。三款候选分别覆盖家族性和散发性ALS。报道未披露给药方式、临床前数据、开发时间表、权益地区或金额信息，亦未提及任何临床试验或注册进展，当前阶段为开发候选药物提名。

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