[临床][积极进展]One04 Therapeutics 公布 CPV-104 治疗 C3G 的 Phase 1 中期积极数据
One04 Therapeutics presents positive interim Phase 1 data for CPV-104 in C3 glomerulopathy in ASN Kidney Week late-breaker
One04 Therapeutics 公布 CPV-104 治疗 C3 肾小球病（C3G）的 Phase 1 研究中期数据，分析达到预设的主要安全目标和次要目标。CPV-104 是一种在研的 first-in-class 重组全长人补体 Factor H 疗法。该 Phase 1 研究分为两部分：单次递增剂量（SAD）部分在 21 名健康志愿者中评估单次静脉给药，剂量为 1、3.75、7.5 和 15 mg/kg；多次递增剂量（MAD）部分为开放标签、单臂设计，在 C3G 患者中评估每周一次静脉给药、共四次，三个剂量队列合计 18 名患者，剂量为 3.75、7.5 和 15 mg/kg。此次中期分析在计划三个 MAD 队列中的两个完成后进行，达到主要安全目标，以及耐受性、药代动力学（PK）和免疫原性等次要目标。
新闻事实
- 研发公司
- One04 Therapeutics GmbH & Co. KG
- 相关资产
所属公司：One04 Therapeutics GmbH & Co. KG
CPV-104 · 本次主资产
靶点／机制：complement Factor H
技术类型：recombinant full-length human Factor H therapy
C3 glomerulopathy (C3G)／patients with C3G — Phase 1
healthy volunteers — Phase 1
- 本次进展
CPV-104 · C3 glomerulopathy (C3G) · Phase 1 study of CPV-104 (SAD in healthy volunteers; MAD in C3G patients)
中期分析基于计划三个MAD队列中的前两个，达到主要安全性目标及耐受性、药代动力学和免疫原性次要目标
SAD部分单次静脉给药最高15 mg/kg，MAD部分7.5 mg/kg每周一次共4周，总体耐受良好
未报告严重药物不良反应、严重治疗中出现不良事件、死亡或治疗中止
可评估样本中未检出抗药抗体（ADA）
暴露量随剂量近似成比例增加，终末半衰期3-4天，支持每周一次给药方案
MAD探索性分析显示7.5 mg/kg蛋白尿下降信号，eGFR稳定
最高MAD队列（15 mg/kg）给药仍在进行中
来源：BioSpace · 新闻稿 · biospace.com
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