One04公布CPV-104治疗C3G的I期积极中期数据

One04 Therapeutics 公布 CPV-104 治疗 C3 肾小球病（C3G）的 Phase 1 研究中期数据，分析达到预设的主要安全目标和次要目标。CPV-104 是一种在研的 first-in-class 重组全长人补体 Factor H 疗法。该 Phase 1 研究分为两部分：单次递增剂量（SAD）部分在 21 名健康志愿者中评估单次静脉给药，剂量为 1、3.75、7.5 和 15 mg/kg；多次递增剂量（MAD）部分为开放标签、单臂设计，在 C3G 患者中评估每周一次静脉给药、共四次，三个剂量队列合计 18 名患者，剂量为 3.75、7.5 和 15 mg/kg。此次中期分析在计划三个 MAD 队列中的两个完成后进行，达到主要安全目标，以及耐受性、药代动力学（PK）和免疫原性等次要目标。