[临床][积极进展]Palvella将在2026 PeDRA年会公布QTORIN™雷帕霉素3期SELVA与2期TOIVA结果及新儿科分析
Palvella Therapeutics to Present Phase 3 SELVA and Phase 2 TOIVA Results, Along With New Pediatric Analyses, at 2026 PeDRA Annual Conference
Palvella Therapeutics（Nasdaq: PVLA）将于2026年10月15日至17日在弗吉尼亚州亚历山大市举行的PeDRA年会上，以两张海报形式公布QTORIN™雷帕霉素3期SELVA与2期TOIVA临床研究此前已报告的结果，并新增儿科分析数据。3期SELVA的儿科分析显示，微囊型淋巴管畸形患儿在整体疾病严重程度及由病变高度、水疱外观和渗液/出血组成的盲法合并评分方面均有改善。2期TOIVA的儿科分析显示，既往接受过治疗的皮肤静脉畸形患儿整体疾病严重程度改善、病变出血减少。QTORIN™雷帕霉素（QTORIN™ 3.9%无水雷帕霉素凝胶）有潜力成为首个获FDA批准用于微囊型淋巴管畸形和皮肤静脉畸形的疗法，这两种严重罕见疾病目前均无FDA获批疗法。
新闻事实
- 研发公司
- Palvella Therapeutics
- 相关资产
QTORIN rapamycin（QTORIN Sirolimus Topical Gel 3.9%、QTORIN 3.9% rapamycin anhydrous gel） · 本次主资产
所属公司：Palvella Therapeutics
靶点／机制：mTOR
微囊型淋巴管畸形／儿童 — 3期
皮肤静脉畸形／儿童（既往接受治疗） — 2期
微囊型淋巴管畸形 — 阶段未披露
皮肤静脉畸形 — 阶段未披露
临床显著性血管角化瘤 — 阶段未披露
- 公司管线
QTORIN pitavastatin
所属公司：Palvella Therapeutics
播散性浅表性光化性汗孔角化症 — 阶段未披露
- 本次进展
QTORIN rapamycin · 微囊型淋巴管畸形 · Phase 3 SELVA
儿科分析显示总体疾病严重程度改善，以及病变高度、水疱外观和渗液/出血的盲法复合评分改善
为既往已报告结果的儿科分析，在2026 PeDRA年会以壁报形式展示
- 本次进展
QTORIN rapamycin · 皮肤静脉畸形 · Phase 2 TOIVA
儿科分析显示总体疾病严重程度改善，病变出血减少
为既往已报告结果的儿科分析，在2026 PeDRA年会以壁报形式展示
来源：BioSpace · 新闻稿 · biospace.com
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