[临床][↗ 积极进展]Disc Medicine的bitopertin在EPP III期试验中达到主要和次要终点，计划年底重新递交上市申请

Disc Medicine宣布，bitopertin在红细胞生成性卟啉症（EPP）III期试验中达到全部主要和次要终点，公司计划在年底前向FDA重新递交上市申请，并可能于2027年推出该疗法。bitopertin是一种口服药物，通过阻断红系发育细胞上的GlyT1靶点，旨在减缓血液中有毒PPIX的蓄积。数据显示，治疗六个月后PPIX计数下降约46%，安慰剂组降幅略高于4%；第六个月时，患者相对安慰剂组在光照下的无痛时间增加12.2小时，其他光耐受性指标也观察到改善。Disc称该药耐受性良好，头晕是最常见的治疗相关副作用。该药此前由Roche授权给Disc，Roche曾将其用于精神分裂症但未成功；FDA今年2月曾就加速批准申请发出完整回复函，认为试验未清晰显示PPIX下降与日光耐受性改善之间的关联，但表示若III期成功可获传统批准。