Disc bitopertin III期APOLLO达全部终点

Disc Medicine 的 bitopertin 在罕见血液病红细胞生成性原卟啉症（EPP）的三期 APOLLO 试验中达到全部主要和次要终点，公司计划年底前向 FDA 重新提交申请，这次寻求传统批准。APOLLO 入组 183 名 EPP 成人及青少年患者，bitopertin 使全血游离原卟啉 IX（PPIX）较安慰剂降低 41.4%（p<0.0001），第 6 个月患者可耐受光照时间增加 12.2 小时（p=0.0010），两项共同主要终点均达到统计学显著；所有次要终点亦为阳性，包括光毒性反应显著减少和光耐受提高，生活质量探索性指标也具统计学显著性。安全性方面，公司称未观察到新的安全信号，头晕是最常见治疗中出现的不良事件（治疗组 50%），多为轻至中度且一般为一过性，bitopertin 组无因不良事件停药。