[临床][积极进展]Disc Medicine 的 bitopertin 在 EPP 三期 APOLLO 达到全部主要和次要终点，计划年底前重新申报
Disc’s rebuffed rare blood disease drug sets up FDA re-do after ‘clean’ Phase 3 sweep
Disc Medicine 的 bitopertin 在罕见血液病红细胞生成性原卟啉症（EPP）的三期 APOLLO 试验中达到全部主要和次要终点，公司计划年底前向 FDA 重新提交申请，这次寻求传统批准。APOLLO 入组 183 名 EPP 成人及青少年患者，bitopertin 使全血游离原卟啉 IX（PPIX）较安慰剂降低 41.4%（p<0.0001），第 6 个月患者可耐受光照时间增加 12.2 小时（p=0.0010），两项共同主要终点均达到统计学显著；所有次要终点亦为阳性，包括光毒性反应显著减少和光耐受提高，生活质量探索性指标也具统计学显著性。安全性方面，公司称未观察到新的安全信号，头晕是最常见治疗中出现的不良事件（治疗组 50%），多为轻至中度且一般为一过性，bitopertin 组无因不良事件停药。
新闻事实
- 研发公司
- Disc Medicine
- 相关资产
所属公司：Disc Medicine
bitopertin · 本次主资产
erythropoietic protoporphyria (EPP)／成人及青少年 — III期
- 公司管线
所属公司：Disc Medicine
DISC-3405
靶点／机制：hepcidin
技术类型：单克隆抗体
polycythemia vera (PV) — II期
sickle cell disease — Ib期
DISC-0974
靶点／机制：hepcidin
技术类型：单克隆抗体
myelofibrosis (MF) and anemia — II期
- 本次进展
bitopertin · erythropoietic protoporphyria (EPP) · APOLLO
III期APOLLO试验纳入183名成人及青少年EPP患者
达两个共同主要终点：PPIX较安慰剂降低41.4%（p<0.0001）；第6个月光照耐受时间增加12.2小时（p=0.0010）
全部次要终点阳性，包括光毒性反应显著减少和光耐受增加
探索性生活质量改善具统计学显著性
总体耐受良好，无新安全性信号；头晕为最常见TEAE（治疗组50%），多为轻中度且短暂；bitopertin组无研究终止
bitopertin · erythropoietic protoporphyria (EPP)
Disc计划年底前向FDA重新提交bitopertin申请，寻求传统批准
此前加速申请因FDA质疑以PPIX百分比变化作为替代终点于2026年2月收到CRL
2025年10月获Commissioner’s National Priority Voucher；2026年6月与FDA达成协议，若APOLLO成功可支持再次申报
公司称FDA决定预计2027年中
监管动作：重新提交NDA（传统批准）（计划提交）
bitopertin 在 EPP 三期 APOLLO 全部主要和次要终点达标，为去年 CRL 后转向传统批准的重新申报提供关键数据。
来源：BioSpace · Drug Development · biospace.com
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