STAT · Biotech· Adam Feuerstein·· 17 天前AI 评分60
[临床][待核对]UniQure 亨廷顿病基因治疗四年后仍延缓疾病进展，但疗效幅度较一年前减弱
STAT+: UniQure’s gene therapy continues to slow Huntington’s progression after four years
AI 导读
UniQure 报告其亨廷顿病在研基因治疗 AMT-130 在植入患者脑内四年后仍延缓神经退行性疾病的进展。新分析显示，高剂量 AMT-130 单次治疗使亨廷顿病进展较外部对照组的匹配参与者减缓 44%，差异无统计学意义。疗效幅度较一年前的类似分析有所减弱，此时 FDA 正开始审评 UniQure 的上市申请。
来源：STAT · Biotech · statnews.com
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