[临床][↗ 积极进展]Beacon Therapeutics在AAO 2026公布laru-zova关键性VISTA试验数据

Beacon Therapeutics在AAO 2026视网膜亚专科日以late-breaking口头报告形式公布了其研究性基因治疗laru-zova（laruparetigene zovaparvovec）治疗X连锁视网膜色素变性（XLRP）的关键性VISTA试验数据。VISTA（NCT04850118）为随机对照试验，入组85名12至48岁携带RPGR基因突变的男性患者，按1:1:1随机分为高剂量组（6.8 E+11 vg/眼，n=29）、低剂量组（3.7 E+11 vg/眼，n=29）和未治疗对照组（n=27）。试验达到FDA认可的主要终点：第12个月时，高剂量组31.0%（p=0.0019）、低剂量组24.1%（p=0.0106）的患者低亮度视力（LLVA）改善≥15个字母，对照组无应答者。 公司：Beacon Therapeutics 相关资产：laruparetigene zovaparvovec (laru-zova) 适应症：X-linked retinitis pigmentosa (XLRP) 阶段：关键性（注册支持性）VISTA试验，12个月数据；计划启动滚动BLA提交 融资性质：不适用 来源：BioSpace · 新闻稿（https://www.biospace.com/press-releases/beacon-therapeutics-presents-data-from-pivotal-vista-trial-of-laru-zova-at-aao-2026）